Ecopipam tabletták a Tourette-szindróma tanulmányozására gyermekeknél és serdülőknél (D1AMOND)
2023. szeptember 8. frissítette: Emalex Biosciences Inc.
Többközpontú, placebo-kontrollos, kettős vak, randomizált, párhuzamos csoportos, 2b. fázisú vizsgálat az Ecopipam hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Tourette-szindrómás gyermekek és serdülők esetében
Ez a tanulmány értékeli az ecopipam tabletták hatását gyermekeknél és serdülőknél a Tourette-szindróma (TS) kezelésében.
A résztvevők fele ecopipam tablettát, míg a másik fele megfelelő placebo tablettát kap
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Multicentrikus, placebo-kontrollos, kettős-vak, randomizált, párhuzamos csoportos, 2b fázisú vizsgálat TS-ben szenvedő (6 évesnél idősebb és 18 évesnél fiatalabb) gyermekgyógyászati alanyokon.
A 28 napos szűrési időszakot és a kiindulási vizitet követően a jogosult alanyokat 1:1 arányban randomizálják, hogy ecopipam-hidrokloridot (HCl) vagy megfelelő placebót kapjanak 12 hetes kezelési időszakon keresztül.
Az adagokat a napi 2 mg/kg/nap céldózistól felfelé és lefelé titrálják.
A nyomon követési látogatásra a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után kerül sor.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
153
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Dothan, Alabama, Egyesült Államok, 36303
- Harmonex Neuroscience Research
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Anaheim, California, Egyesült Államok, 92805
- Advanced Research Center Inc.
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- UCLA
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92108
- PCSD-Feighner Research
-
Santa Ana, California, Egyesült Államok, 92705
- Syrentis Clinical Research
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06519
- Yale School of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
- Sarkis Clinical Trials
-
Gulf Breeze, Florida, Egyesült Államok, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
-
Hialeah, Florida, Egyesült Államok, 33013
- Research in Miami Inc.
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami
-
North Miami, Florida, Egyesült Államok, 33180
- MedBio Trials
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
- APG Research LLC
-
Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701-4825
- University of South Florida
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33609-4181
- Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
-
Winter Park, Florida, Egyesült Államok, 32789
- Pediatric Neurology, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31406
- Meridian Clinical Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612-3841
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637-1447
- The University of Chicago Hospitals
-
Naperville, Illinois, Egyesült Államok, 60563-6510
- AMR - Baber Research Inc.
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Egyesült Államok, 66211
- Psychiatric Associates
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
- Michigan Clinical Research Institute PC
-
Bloomfield Hills, Michigan, Egyesült Államok, 48302-1952
- Neurobehavioral Medicine Group
-
Wyoming, Michigan, Egyesült Államok, 49418
- Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
-
-
Missouri
-
Saint Charles, Missouri, Egyesült Államok, 63304
- St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110-1093
- Movement Disorders Center
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68526
- Alivation Research, LLC
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89128
- Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
-
-
New Jersey
-
Mount Arlington, New Jersey, Egyesült Államok, 07856
- The NeuroCognitive Institute
-
Voorhees, New Jersey, Egyesült Államok, 08043-1910
- Clinical Research Center of NJ
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10003
- New York Neurology Associates P.C
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10019
- Hapworth Research Inc.
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029-6504
- Mount Sinai School of Medicine
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10036
- Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14618
- Finger Lakes Clinical Research
-
-
Ohio
-
Avon Lake, Ohio, Egyesült Államok, 44012-1004
- Quest Therapeutics of Avon Lake
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229-3026
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Middleburg Heights, Ohio, Egyesült Államok, 44130
- North Star Medical Research LLC
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19063
- Suburban Research Associates
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29414
- Coastal Pediatric Research
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203-6502
- Access Clinical Trials, Inc.
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232-0028
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Egyesült Államok, 77401
- Houston Clinical Trials LLC
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75243
- Relaro Medical Trials
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- North Texas Clinical Trials
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78249-3539
- Road Runner Research Ltd.
-
-
Utah
-
Springville, Utah, Egyesült Államok, 84663
- Noetic Psychiatry
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908-0829
- University of Virginia
-
-
Washington
-
Everett, Washington, Egyesült Államok, 98201-4077
- Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research
-
-
-
-
-
Poitiers, Franciaország, 86021
- CHU Poitiers
-
-
Ile De France
-
Paris, Ile De France, Franciaország, 75019
- Hôpital Robert Debré
-
-
-
-
Ontario
-
Ajax, Ontario, Kanada, L1Z 0M1
- The Kids Clinic Inc
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K2G 1W2
- Center for Pediatric Excellence
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Gdansk, Lengyelország, 80-546
- Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
-
Gdańsk, Lengyelország, 80-542
- Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
-
Katowice, Lengyelország, 40-123
- NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
-
Krakow, Lengyelország, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
-
Krakow, Lengyelország, 31-503
- Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
-
Poznań, Lengyelország, 60-693
- Med-Polonia Sp. z o. o.
-
-
-
-
-
Freiburg, Németország, 79104
- Dept. Child Adolescent Psychiatry Uni. Freiburg
-
Mannheim, Németország, 68159
- Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit
-
Mittweida, Németország, 09648
- Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Németország, 80336
- Psychiatric Clinic of Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Németország, 30625
- Department of Psychiatry, Socialpsychiatry and Psychotherapy, Hannover Medical School
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ≥ 6 és < 18 éves kor
- ≥ 18 kg (~ 40 font)
- TS diagnózis, valamint motoros és vokális tikek, amelyek károsodást okoznak a normál rutinokban
- Minimális pontszám 20 az YGTSS-Total Tic Score alapján
- Előfordulhat, hogy a kiindulási állapot előtt legalább 14 napig nem szed semmilyen motoros vagy vokális tic kezelésére használt gyógyszert.
- Hatékony fogamzásgátlás a vizsgálat alatt és az utolsó vizsgálati adag után 30 nappal szexuálisan aktív alanyok esetében
Kizárási kritériumok:
- Bizonyos hangulati vagy pszichiátriai rendellenességek (pl. demencia, bipoláris zavar, skizofrénia, súlyos depressziós rendellenesség)
- Instabil egészségügyi betegség vagy klinikailag jelentős laboratóriumi eltérések
- Öngyilkosság veszélye
- Terhes vagy szoptató nők
- Közepes vagy súlyos veseelégtelenség
- Májelégtelenség
- Pozitív vizelet gyógyszer szűrés
- Instabil dózisú gyógyszerek szorongás, depresszió, figyelemhiányos hiperaktivitási zavar kezelésére
- Bizonyos gyógyszerek, amelyek gyógyszerkölcsönhatásokhoz vezethetnek
- Legutóbbi viselkedésterápia
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
Hozzá illő Placebo tabletta szájon át este
|
Megfelelő placebo
|
|
Kísérleti: Ecopipam HCI 2 mg/kg/nap
Ecopipam HCl 12,5-, 50-, 75- és 100 mg-os tabletták; 2 mg/kg/nap céldózis; szájon át naponta este
|
Ecopipam HCI tabletták PO-val a 2 mg/ttkg/nap eléréséhez
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Yale Global Tic Severity Scale-Total Tic Score (YGTSS-TTS) 12. héten
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Az YGTSS egy félig strukturált klinikai interjú volt, amelyet a tic súlyosságának mérésére terveztek.
Ez a skála egy tic-leltárból állt, 5 külön értékelési skálával a tünetek súlyosságának értékelésére, valamint egy károsodási rangsorból.
A besorolásokat 5 különböző dimenzió mentén végezték el a 0=nincstől az 5-ig=súlyos skálán a motoros és vokális tickre, mindegyik a számot, a frekvenciát, az intenzitást, a komplexitást és az interferenciát tartalmazza.
Az YGTSS TTS a motoros és vokális tikek súlyossági pontszámainak összegzése volt.
A teljes tic pontszám (TTS) 0 (nincs) és 50 (súlyos) között változott, a magasabb pontszám pedig súlyosabb tüneteket jelent.
A kiindulási értékhez képest negatív változás javulást jelez.
|
Alapállapot, 12. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a Tourette-szindróma súlyosságának klinikai globális benyomásában (CGI-TS-S) a 12. héten
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
A Clinical Global Impression (CGI) skálát használták az általános súlyosság értékelésére egy 7 pontos Likert-skálán, amely 2 megbízható és érvényes, 7 tételes Likert-skálából állt, amelyeket a klinikai tünetek súlyosságának és változásának értékelésére használtak.
A CGI súlyossági skála: 1 = normál, egyáltalán nem beteg; 2 = Borderline beteg; 3 = enyhén beteg; 4 = közepesen beteg; 5 = súlyosan beteg; 6 = súlyosan beteg; 7 = A legszélsőségesebben beteg alanyok közé tartozik. 1 = "normális, egyáltalán nem beteg" - 7 = "nagyon beteg".
A negatív változás az állapot javulását jelzi.
|
Alapállapot, 12. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. június 28.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. szeptember 23.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. szeptember 23.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. július 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. július 2.
Első közzététel (Tényleges)
2019. július 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. október 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. szeptember 8.
Utolsó ellenőrzés
2023. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mentális zavarok
- Patológiás folyamatok
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Betegség
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Basalis ganglion betegségek
- Mozgási zavarok
- Neurodegeneratív betegségek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Neurofejlődési zavarok
- Tic rendellenességek
- Szindróma
- Tourette-szindróma
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Központi idegrendszer depresszánsai
- Antipszichotikus szerek
- Nyugtató szerek
- Pszichotróp szerek
- Dopamin szerek
- Dopamin antagonisták
- Ecopipam
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EBS-101-CL-001
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .