Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ecopipam-tabletter for å studere Tourettes syndrom hos barn og ungdom (D1AMOND)

8. september 2023 oppdatert av: Emalex Biosciences Inc.

Multisenter, placebokontrollert, dobbeltblind, randomisert, parallellgruppe, fase 2b-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Ecopipam hos barn og ungdom med Tourettes syndrom

Denne studien evaluerer effekten av ecopipam tabletter hos barn og unge i behandlingen av Tourettes syndrom (TS). Halvparten av deltakerne får ecopipam-tabletter, mens den andre halvparten får matchende placebotabletter

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Multisenter, placebokontrollert, dobbeltblind, randomisert, parallellgruppe, fase 2b-studie i pediatriske forsøkspersoner (alder over lik 6 til under 18 år) med TS. Etter en 28-dagers screeningperiode og baseline-besøk, vil kvalifiserte forsøkspersoner bli randomisert 1:1 for å motta enten ecopipam hydroklorid (HCl) eller matchende placebo i en 12 ukers behandlingsperiode. Doser vil bli titrert opp og ned fra måldose på 2 mg/kg/dag. Oppfølgingsbesøk vil bli utført etter siste dose med studiemedisin.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

153

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canada, L1Z 0M1
        • The Kids Clinic Inc
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2G 1W2
        • Center for Pediatric Excellence
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Forente stater
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Forente stater, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Anaheim, California, Forente stater, 92805
        • Advanced Research Center Inc.
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA
      • San Diego, California, Forente stater, 92108
        • PCSD-Feighner Research
      • Santa Ana, California, Forente stater, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Hialeah, Florida, Forente stater, 33013
        • Research in Miami Inc.
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
      • North Miami, Florida, Forente stater, 33180
        • MedBio Trials
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • APG Research LLC
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701-4825
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33609-4181
        • Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
      • Winter Park, Florida, Forente stater, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31406
        • Meridian Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612-3841
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637-1447
        • The University of Chicago Hospitals
      • Naperville, Illinois, Forente stater, 60563-6510
        • AMR - Baber Research Inc.
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Forente stater, 66211
        • Psychiatric Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Michigan Clinical Research Institute PC
      • Bloomfield Hills, Michigan, Forente stater, 48302-1952
        • NeuroBehavioral Medicine Group
      • Wyoming, Michigan, Forente stater, 49418
        • Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
    • Missouri
      • Saint Charles, Missouri, Forente stater, 63304
        • St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110-1093
        • Movement Disorders Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68526
        • Alivation Research, LLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89128
        • Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Forente stater, 07856
        • The NeuroCognitive Institute
      • Voorhees, New Jersey, Forente stater, 08043-1910
        • Clinical Research Center of Nj
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • New York Neurology Associates P.C
      • New York, New York, Forente stater, 10019
        • Hapworth Research Inc.
      • New York, New York, Forente stater, 10029-6504
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Forente stater, 10036
        • Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
      • Rochester, New York, Forente stater, 14618
        • Finger Lakes Clinical Research
    • Ohio
      • Avon Lake, Ohio, Forente stater, 44012-1004
        • Quest Therapeutics of Avon Lake
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3026
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Middleburg Heights, Ohio, Forente stater, 44130
        • North Star Medical Research LLC
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forente stater, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29414
        • Coastal Pediatric Research
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203-6502
        • Access Clinical Trials, Inc.
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-0028
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Forente stater, 77401
        • Houston Clinical Trials LLC
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75243
        • Relaro Medical Trials
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • North Texas Clinical Trials
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78249-3539
        • Road Runner Research Ltd.
    • Utah
      • Springville, Utah, Forente stater, 84663
        • Noetic Psychiatry
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908-0829
        • University of Virginia
    • Washington
      • Everett, Washington, Forente stater, 98201-4077
        • Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research
  • Frankrike
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • CHU Poitiers
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankrike, 75019
        • Hopital Robert Debre
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Polen, 80-546
        • Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
      • Gdańsk, Polen, 80-542
        • Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
      • Katowice, Polen, 40-123
        • NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
      • Poznań, Polen, 60-693
        • Med-Polonia Sp. z o. o.
  • Tyskland
      • Freiburg, Tyskland, 79104
        • Dept. Child Adolescent Psychiatry Uni. Freiburg
      • Mannheim, Tyskland, 68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit
      • Mittweida, Tyskland, 09648
        • Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Tyskland, 80336
        • Psychiatric Clinic of Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
        • Department of Psychiatry, Socialpsychiatry and Psychotherapy, Hannover Medical School

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • ≥ 6 og < 18 år
  • ≥ 18 kg (~ 40 lbs.)
  • TS-diagnose og både motoriske og vokale tics som gir svekkelse med normale rutiner
  • Minste poengsum på 20 på YGTSS-Total Tic Score
  • Tar kanskje ikke medisiner som brukes til å behandle motoriske eller vokale tics i minst 14 dager før baseline.
  • Effektiv prevensjon under studien og 30 dager etter siste studiedose for seksuelt aktive personer

Ekskluderingskriterier:

  • Visse stemnings- eller psykiatriske lidelser (f.eks. demens, bipolar lidelse, schizofreni, alvorlig depressiv lidelse)
  • Ustabil medisinsk sykdom eller klinisk signifikante laboratorieavvik
  • Risiko for selvmord
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Moderat til alvorlig nyresvikt
  • Leverinsuffisiens
  • Positiv skjerm for urinmedisin
  • Ustabile doser for legemidler for å behandle angst, depresjon, oppmerksomhetsunderskudd og hyperaktivitetsforstyrrelse
  • Visse medisiner som vil føre til legemiddelinteraksjoner
  • Nylig atferdsterapi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebotabletter tatt oralt om kvelden
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo
Eksperimentell: Ecopipam HCI 2 mg/kg/dag
Ecopipam HCl 12,5-, 50-, 75- og 100 mg tabletter; 2 mg/kg/dag måldose; oral administrering daglig om kvelden
Legemiddel: Ecopipam
Ecopipam HCI-tabletter administrert PO for å etablere 2 mg/kg/dag

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Yale Global Tic Severity Scale-Total Tic Score (YGTSS-TTS) ved uke 12
Tidsramme: Baseline, uke 12
YGTSS var et semi-strukturert klinisk intervju designet for å måle tic-alvorlighetsgraden. Denne skalaen besto av en tic-inventar, med 5 separate vurderingsskalaer for å vurdere alvorlighetsgraden av symptomene, og en svekkelsesrangering. Vurderinger ble gjort langs 5 ​​forskjellige dimensjoner på en skala fra 0=ingen til 5=alvorlig for motoriske og vokale tics, hver inkludert antall, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens. YGTSS TTS var summeringen av alvorlighetsskårene for motoriske og vokale tics. Den totale tic-skåren (TTS) varierte fra 0 (ingen) til 50 (alvorlig) med høyere score representerer mer alvorlige symptomer. En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Baseline, uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i klinisk global inntrykk av Tourettes syndrom alvorlighetsgrad (CGI-TS-S) ved uke 12
Tidsramme: Baseline, uke 12
Clinical Global Impression (CGI)-skala ble brukt til å vurdere den generelle alvorlighetsgraden på en 7-punkts Likert-skala som besto av 2 pålitelige og gyldige 7-element Likert-skalaer som ble brukt til å vurdere alvorlighetsgrad og endring i kliniske symptomer. CGI-alvorlighetsskalaen varierer fra 1 = Normal, ikke i det hele tatt syk; 2 = Borderline syk; 3 = Lett syk; 4 = Middels syk; 5 = Utpreget syk; 6 = Alvorlig syk; 7 = Blant de mest ekstremt syke fagene. 1 = "normal, ikke syk i det hele tatt" til 7 = "ekstremt syk." En negativ endring indikerer bedring i tilstanden.
Baseline, uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. juni 2019

Primær fullføring (Faktiske)

23. september 2021

Studiet fullført (Faktiske)

23. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. juli 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. juli 2019

Først lagt ut (Faktiske)

5. juli 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EBS-101-CL-001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere