Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ecopipam-tabletter för att studera Tourettes syndrom hos barn och ungdomar (D1AMOND)

8 september 2023 uppdaterad av: Emalex Biosciences Inc.

Multicenter, placebokontrollerad, dubbelblind, randomiserad, parallellgrupp, fas 2b-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Ecopipam hos barn och ungdomar med Tourettes syndrom

Denna studie utvärderar effekten av ekopipam-tabletter hos barn och ungdomar vid behandling av Tourettes syndrom (TS). Hälften av deltagarna kommer att få ecopipam-tabletter, medan den andra hälften kommer att få matchande placebotabletter

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Multicenter, placebokontrollerad, dubbelblind, randomiserad, parallellgruppsfas 2b-studie på pediatriska försökspersoner (ålder äldre än lika med 6 till yngre än 18 år) med TS. Efter en 28-dagars screeningperiod och baslinjebesök kommer kvalificerade försökspersoner att randomiseras 1:1 för att få antingen ekopipamhydroklorid (HCl) eller matchande placebo under en 12 veckors behandlingsperiod. Doserna kommer att titreras upp och ner från måldosen på 2 mg/kg/dag. Uppföljningsbesök kommer att genomföras efter den sista dosen av studiemedicinering.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

153

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • CHU Poitiers
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankrike, 75019
        • Hopital Robert Debre
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Förenta staterna, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Anaheim, California, Förenta staterna, 92805
        • Advanced Research Center Inc.
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92108
        • PCSD-Feighner Research
      • Santa Ana, California, Förenta staterna, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • Gulf Breeze, Florida, Förenta staterna, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Hialeah, Florida, Förenta staterna, 33013
        • Research in Miami Inc.
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami
      • North Miami, Florida, Förenta staterna, 33180
        • MedBio Trials
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • APG Research LLC
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701-4825
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33609-4181
        • Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
      • Winter Park, Florida, Förenta staterna, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Savannah, Georgia, Förenta staterna, 31406
        • Meridian Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612-3841
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637-1447
        • The University of Chicago Hospitals
      • Naperville, Illinois, Förenta staterna, 60563-6510
        • AMR - Baber Research Inc.
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Förenta staterna, 66211
        • Psychiatric Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • Michigan Clinical Research Institute PC
      • Bloomfield Hills, Michigan, Förenta staterna, 48302-1952
        • NeuroBehavioral Medicine Group
      • Wyoming, Michigan, Förenta staterna, 49418
        • Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
    • Missouri
      • Saint Charles, Missouri, Förenta staterna, 63304
        • St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110-1093
        • Movement Disorders Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68526
        • Alivation Research, LLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89128
        • Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Förenta staterna, 07856
        • The NeuroCognitive Institute
      • Voorhees, New Jersey, Förenta staterna, 08043-1910
        • Clinical Research Center of Nj
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10003
        • New York Neurology Associates P.C
      • New York, New York, Förenta staterna, 10019
        • Hapworth Research Inc.
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029-6504
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Förenta staterna, 10036
        • Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14618
        • Finger Lakes Clinical Research
    • Ohio
      • Avon Lake, Ohio, Förenta staterna, 44012-1004
        • Quest Therapeutics of Avon Lake
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229-3026
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Middleburg Heights, Ohio, Förenta staterna, 44130
        • North Star Medical Research LLC
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Förenta staterna, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29414
        • Coastal Pediatric Research
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203-6502
        • Access Clinical Trials, Inc.
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-0028
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Förenta staterna, 77401
        • Houston Clinical Trials LLC
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75243
        • Relaro Medical Trials
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • North Texas Clinical Trials
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78249-3539
        • Road Runner Research Ltd.
    • Utah
      • Springville, Utah, Förenta staterna, 84663
        • Noetic Psychiatry
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908-0829
        • University of Virginia
    • Washington
      • Everett, Washington, Förenta staterna, 98201-4077
        • Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research
  • Kanada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Kanada, L1Z 0M1
        • The Kids Clinic Inc
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K2G 1W2
        • Center for Pediatric Excellence
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Polen, 80-546
        • Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
      • Gdańsk, Polen, 80-542
        • Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
      • Katowice, Polen, 40-123
        • NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
      • Poznań, Polen, 60-693
        • Med-Polonia Sp. z o. o.
  • Tyskland
      • Freiburg, Tyskland, 79104
        • Dept. Child Adolescent Psychiatry Uni. Freiburg
      • Mannheim, Tyskland, 68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit
      • Mittweida, Tyskland, 09648
        • Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Tyskland, 80336
        • Psychiatric Clinic of Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
        • Department of Psychiatry, Socialpsychiatry and Psychotherapy, Hannover Medical School

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • ≥ 6 och < 18 år
  • ≥ 18 kg (~ 40 lbs.)
  • TS-diagnos och både motoriska och vokala tics som orsakar funktionsnedsättning med normala rutiner
  • Minsta poäng på 20 på YGTSS-Total Tic Score
  • Får inte ta några mediciner som används för att behandla motoriska eller vokala tics under minst 14 dagar före Baseline.
  • Effektiv preventivmetod under studien och 30 dagar efter den senaste studiedosen för sexuellt aktiva försökspersoner

Exklusions kriterier:

  • Vissa humörstörningar eller psykiatriska störningar (t.ex. demens, bipolär sjukdom, schizofreni, egentlig depression)
  • Instabil medicinsk sjukdom eller kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser
  • Risk för självmord
  • Gravida eller ammande kvinnor
  • Måttlig till svår njurinsufficiens
  • Leverinsufficiens
  • Positiv urindrogskärm
  • Instabila doser för läkemedel för att behandla ångest, depression, Attention Deficit Hyperactivity Disorder
  • Vissa mediciner som skulle leda till läkemedelsinteraktioner
  • Senaste beteendeterapi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Matchande placebotabletter som tas oralt på kvällen
Läkemedel: Placebo
Matchande placebo
Experimentell: Ecopipam HCI 2 mg/kg/dag
Ecopipam HCl 12,5-, 50-, 75- och 100-mg tabletter; 2 mg/kg/dag måldos; oral administrering dagligen på kvällarna
Läkemedel: Ecopipam
Ecopipam HCI tabletter administrerade PO för att fastställa 2 mg/kg/dag

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i Yale Global Tic Severity Scale-Total Tic Score (YGTSS-TTS) vecka 12
Tidsram: Baslinje, vecka 12
YGTSS var en semistrukturerad klinisk intervju utformad för att mäta tic-allvarligheten. Denna skala bestod av en tic-inventering, med 5 separata betygsskalor för att bedöma symtomens svårighetsgrad och en funktionsnedsättningsrankning. Betygen gjordes längs 5 ​​olika dimensioner på en skala från 0=ingen till 5=svår för motoriska och vokala tics, var och en inklusive antal, frekvens, intensitet, komplexitet och interferens. YGTSS TTS var summeringen av svårighetsgraden för motoriska och sång-tics. Den totala tic-poängen (TTS) varierade från 0 (ingen) till 50 (svår) med högre poäng representerar mer allvarliga symtom. En negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring.
Baslinje, vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i kliniskt globalt intryck av Tourettes syndrom (CGI-TS-S) vid vecka 12
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Clinical Global Impression (CGI)-skalan användes för att bedöma den övergripande svårighetsgraden på en 7-gradig Likert-skala som bestod av 2 tillförlitliga och giltiga Likert-skalor med 7 punkter som användes för att bedöma svårighetsgrad och förändring av kliniska symtom. CGI-skalan sträcker sig från 1 = Normal, inte alls sjuk; 2 = Borderline sjuk; 3 = Lätt sjuk; 4 = Måttligt sjuk; 5 = Märkt sjuk; 6 = Svårt sjuk; 7 = Bland de mest extremt sjuka ämnena. 1 = "normal, inte alls sjuk" till 7 = "extremt sjuk." En negativ förändring indikerar förbättring av tillståndet.
Baslinje, vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 juni 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

23 september 2021

Avslutad studie (Faktisk)

23 september 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 juli 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 juli 2019

Första postat (Faktisk)

5 juli 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EBS-101-CL-001

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera