此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

一项研究 TransCon PTH 在成人甲状旁腺功能减退症患者中的安全性、耐受性和有效性的试验 (PaTH Forward)

2026年5月22日 更新者：Ascendis Pharma A/S

PaTH Forward：2 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、带有开放标签扩展的平行组试验，研究每日皮下注射 TransCon PTH 治疗甲状旁腺功能减退症成人的安全性、耐受性和有效性

在试验的前四个星期内，参与者将被随机分配到四组中的一组：三组将接受固定剂量的 TransCon PTH，一组将接受安慰剂。 TransCon PTH 或安慰剂将使用预填充注射笔作为皮下注射给药。 试验参与者和他们的医生都不知道谁被分配到每个组。 四个星期后，作为长期扩展研究的一部分，参与者将继续参与试验。 在延期期间，所有参与者都将接受 TransCon PTH，剂量会根据他们的个人需求进行调整。 这是一项全球试验，将在但不限于美国、加拿大、德国、丹麦和挪威进行。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

59

阶段

  • 阶段2

扩展访问

得到正式认可的 出售给公众。 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Aalborg、丹麦、9000
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Aarhus、丹麦、8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Copenhagen、丹麦、2200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 加拿大
    • Ontario
      • Oakville、Ontario、加拿大、L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 德国
      • Dresden、德国、01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 意大利
      • Bologna、意大利、40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Milan、意大利、20132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Pisa、意大利、56124
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Rome、意大利、00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 挪威
      • Oslo、挪威、0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55901
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Great Neck、New York、美国、11021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York、New York、美国、10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Ascendis Pharma Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 年龄≥18岁的男性和女性。
  2. 患有术后慢性 HP 或自身免疫性、遗传性或特发性 HP 至少 26 周的受试者。

  3. 在筛选之前服用稳定剂量至少 12 周（如果在 2019 年 9 月服用 Natpara，则服用 4 周）：

    • 骨化三醇（活性维生素 D）≥0.25 μg BID 或每天≥0.5 μg BID 或阿法骨化醇（活性维生素 D）≥1.0 μg，以及
    • ≥400 mg BID 柠檬酸钙或碳酸盐。

  4. 在随机化之前优化补充剂以达到以下目标水平：

    • 25(OH) 维生素 D 水平为 30-70 ng/mL（75-175 pmol/mL）和
    • 正常范围内的镁水平和
    • 白蛋白调整或离子化血清钙 (sCa) 水平处于正常范围的下半部分。
  5. 第 1 次访视时 BMI 为 17-40 kg/m2。
  6. 如果 ≤ 25 岁，则根据非惯用手腕和手部的 X 光片显示骨骺闭合的放射学证据。
  7. eGFR >30 mL/min/1.73m2 在放映期间。
  8. 第 1 次就诊前 12 周内促甲状腺激素 (TSH) 在实验室正常范围内；如果对甲状腺癌进行抑制治疗，TSH 水平必须≥0.2 μIU/mL。
  9. 如果用甲状腺激素替代疗法治疗，剂量必须在第 1 次就诊前稳定至少 12 周。
  10. 能够通过预装注射笔每天进行研究药物的皮下自我注射（或让指定人员进行注射）。
  11. 受试者的书面、签署、知情同意书。

排除标准：

  1. 钙敏感受体 (CaSR) 基因中的已知激活突变。
  2. 对 PTH（假性甲状旁腺功能减退症）的反应性受损，其特征是 PTH 抵抗，在低钙血症的情况下 PTH 水平升高。
  3. 任何可能影响钙代谢或钙磷酸盐稳态或除 HP 以外的 PTH 水平的疾病，例如活动性甲状腺功能亢进症；佩吉特病；低镁血症; 1 型糖尿病或控制不佳的 2 型糖尿病；严重和慢性心脏、肝脏或肾脏疾病；库欣综合征；类风湿关节炎;多发性骨髓瘤;活动性胰腺炎;营养不良；疳;最近长时间不动；活动性恶性肿瘤（低风险分化良好的甲状腺癌或基底细胞皮肤癌除外）；筛选前 5 年内患有甲状旁腺癌；肢端肥大症；多发性内分泌肿瘤 1 型和 2 型。
  4. 使用袢利尿剂、磷酸盐结合剂（碳酸钙/柠檬酸钙除外）、地高辛、锂、甲氨蝶呤或全身性皮质类固醇（替代疗法除外）。
  5. 筛选前 4 周内使用噻嗪类利尿剂 24 小时尿液收集或筛选期间 SOC 的首次剂量调整。
  6. 使用 PTH 样药物（无论是市售的还是通过参与研究性试验），包括 PTH(1-84)、PTH(1-34) 或 PTH 或 PTH 相关蛋白的其他 N 末端片段或类似物 5访问 1 前几周。
  7. 在第 1 次就诊前 12 周内使用其他已知会影响钙和骨代谢的药物，例如降钙素、氟化物片剂（> 0.5 毫克/天）、锶或盐酸西那卡塞。
  8. 第 1 次就诊前 2 年内使用过双膦酸盐（口服或静脉注射）或狄诺塞麦。
  9. 非低血钙性癫痫症，在就诊 1 前 26 周内有癫痫发作史。
  10. 骨肉瘤的风险增加，例如那些患有佩吉特骨病或无法解释的碱性磷酸酶升高、开放性骨骺、易患骨肉瘤的遗传性疾病，或有大量外照射或骨骼植入放射治疗史的患者。
  11. 孕妇或哺乳期妇女。 注：有生育潜力的性活跃女性在试验期间和末次研究药物给药后 2 周内需要高效避孕（见附录 7），并在整个试验过程中进行妊娠试验。 不愿使用高效避孕措施的有生育能力的性活跃妇女被排除在试验之外。
  12. 在访问 1 之前的 3 年内诊断出药物或酒精依赖。
  13. 可能对胃肠道吸收产生不利影响的疾病过程包括但不限于短肠综合征、肠切除术、胃旁路术、热带口炎性腹泻、活动性腹腔疾病、活动性溃疡性结肠炎、胃轻瘫、AIRE 基因突变伴吸收不良和活动性克罗恩病。
  14. 第 1 次就诊前 26 周内患有慢性或严重心脏病，包括但不限于充血性心力衰竭、心肌梗塞、QTcF >430 毫秒（男性）或 >450 毫秒（女性）、严重或不受控制的心律失常、心动过缓（静息心率
  15. 就诊 1 前 5 年内发生脑血管意外。
  16. 就诊 1 前 52 周内有肾绞痛或急性痛风病史。
  17. 研究者认为可能使受试者不太可能完全完成试验的任何疾病或病症，或研究产品或程序带来不当风险的任何病症，包括可能在大约 1 个月内复发的已治疗恶性肿瘤- 年的试验持续时间。
  18. 已知对 PTH 或任何赋形剂过敏或敏感。
  19. 参加另一项临床试验，其中在访问 1 之前的 8 周内（或研究药物半衰期的至少 5.5 倍）收到研究药物或设备。
  20. 可能在审判行为方面不合规。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
模拟 15、18 或 21 mcg TransCon PTH 的安慰剂，每天通过皮下注射给药一次
组合产品：TransCon PTH 的安慰剂
安慰剂以透明溶液的形式提供，其中包含用于皮下注射的预填充笔中的 TransCon PTH 制剂缓冲液。
实验性的：Double Blind: TransCon PTH 15 mcg
TransCon PTH 15 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
组合产品：TransCon PTH
TransCon PTH 药物产品以含有 TransCon PTH 的透明溶液形式提供，标称 PTH(1-34) 含量为 0.3 mg/mL，装在用于皮下注射的预填充笔中。
实验性的：Double Blind: TransCon PTH 18 mcg
TransCon PTH 18 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
组合产品：TransCon PTH
TransCon PTH 药物产品以含有 TransCon PTH 的透明溶液形式提供，标称 PTH(1-34) 含量为 0.3 mg/mL，装在用于皮下注射的预填充笔中。
实验性的：Double Blind: TransCon PTH 21 mcg
TransCon PTH 21 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
组合产品：TransCon PTH
TransCon PTH 药物产品以含有 TransCon PTH 的透明溶液形式提供，标称 PTH(1-34) 含量为 0.3 mg/mL，装在用于皮下注射的预填充笔中。
实验性的：Open-Label Extension Period: TransCon PTH
Participants who completed the 4-week double-blind period, continued into the open-label extension period and received treatment with TransCon PTH up to Week 266, with up to an initial 14 weeks of TransCon PTH titration and standard of care optimization, followed by approximately 248 weeks of individualized doses of TransCon PTH (allowable dose range: 6 to 60 mcg/day).
组合产品：TransCon PTH
TransCon PTH 药物产品以含有 TransCon PTH 的透明溶液形式提供，标称 PTH(1-34) 含量为 0.3 mg/mL，装在用于皮下注射的预填充笔中。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
功效 - 盲期期间的主要终点
大体时间：第 4 周
白蛋白调整血清钙在正常范围内、早晨钙排泄分数 (spot AM FECa) 在正常范围内 (≤2%) 或较基线减少至少 50%、且未采取积极措施的受试者百分比补充维生素D，并服用≤1000毫克/天的钙补充剂
第 4 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
功效 - 盲法期间的关键次要终点
大体时间：第 4 周
白蛋白调整血清钙在正常范围内、AM FECa 在正常范围内 (≤2%) 或较基线降低至少 50%、未服用活性维生素 D 补充剂且服用≤ 500毫克/天的钙补充剂
第 4 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ascendis Pharma A/S

调查人员

  • 研究主任：Medical Director, MD、Ascendis Pharma A/S

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年8月27日

初级完成 (实际的)

2020年3月6日

研究完成 (实际的)

2025年4月17日

研究注册日期

首次提交

2019年6月20日

首先提交符合 QC 标准的

2019年7月2日

首次发布 (实际的)

2019年7月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月22日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TransCon PTH TCP-201

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅