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Um estudo investigando a segurança, tolerabilidade e eficácia do TransCon PTH em adultos com hipoparatireoidismo (PaTH Forward)

22 de maio de 2026 atualizado por: Ascendis Pharma A/S

PATH Forward: Um estudo de fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, em grupo paralelo com uma extensão aberta, investigando a segurança, tolerabilidade e eficácia do TransCon PTH administrado diariamente por via subcutânea em adultos com hipoparatireoidismo

Durante as primeiras quatro semanas do estudo, os participantes serão divididos aleatoriamente em um dos quatro grupos: três grupos receberão doses fixas de TransCon PTH e um grupo receberá placebo. TransCon PTH ou placebo será administrado como uma injeção subcutânea usando uma caneta de injeção pré-cheia. Nem os participantes do estudo nem seus médicos saberão quem foi designado para cada grupo. Após as quatro semanas, os participantes continuarão no estudo como parte de um estudo de extensão de longo prazo. Durante a extensão, todos os participantes receberão TransCon PTH, com a dose ajustada às suas necessidades individuais. Este é um teste global que será conduzido, mas não limitado a, Estados Unidos, Canadá, Alemanha, Dinamarca e Noruega.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

59

Estágio

  • Fase 2

Acesso expandido

Aprovado para venda ao público. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Canadá
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canadá, L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Dinamarca
      • Aalborg, Dinamarca, 9000
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Aarhus, Dinamarca, 8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Copenhagen, Dinamarca, 2200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55901
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Itália
      • Bologna, Itália, 40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Milan, Itália, 20132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Pisa, Itália, 56124
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Rome, Itália, 00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens e mulheres com idade ≥18 anos.
  2. Indivíduos com HP crônica pós-cirúrgica ou HP autoimune, genética ou idiopática por pelo menos 26 semanas.

  3. Em uma dose estável por pelo menos 12 semanas (ou 4 semanas se estiver tomando Natpara em setembro de 2019) antes da triagem de:

    • ≥0,25 μg BID de calcitriol (vitamina D ativa) ou ≥0,5 μg BID ou ≥1,0 ​​μg diariamente de alfacalcidol (vitamina D ativa) e
    • ≥400 mg BID de citrato ou carbonato de cálcio.

  4. Otimização de suplementos antes da randomização para atingir os níveis alvo de:

    • Níveis de 25(OH) vitamina D de 30-70 ng/mL (75-175 pmol/mL) e
    • Nível de magnésio dentro da faixa normal e
    • Nível de cálcio sérico (sCa) ajustado para albumina ou ionizado na metade inferior da faixa normal.
  5. IMC 17-40 kg/m2 na Visita 1.
  6. Se ≤ 25 anos de idade, evidência radiológica de fechamento epifisário com base na radiografia de punho e mão não dominantes.
  7. eGFR >30 mL/min/1,73m2 durante a Triagem.
  8. Hormônio estimulante da tireoide (TSH) dentro dos limites laboratoriais normais nas 12 semanas anteriores à Visita 1; se estiver em terapia supressiva para câncer de tireoide, o nível de TSH deve ser ≥0,2 μIU/mL.
  9. Se tratado com terapia de reposição de hormônio tireoidiano, a dose deve ser estável por pelo menos 12 semanas antes da Visita 1.
  10. Capaz de realizar autoinjeções subcutâneas diárias do medicamento do estudo (ou ter um designado para realizar a injeção) por meio de uma caneta de injeção pré-cheia.
  11. Consentimento informado, assinado e escrito do sujeito.

Critério de exclusão:

  1. Mutação ativadora conhecida no gene do receptor de detecção de cálcio (CaSR).
  2. Resposta prejudicada ao PTH (pseudo-hipoparatireoidismo), que é caracterizada como resistência ao PTH, com níveis elevados de PTH no cenário de hipocalcemia.
  3. Qualquer doença que possa afetar o metabolismo do cálcio ou a homeostase do fosfato de cálcio ou os níveis de PTH além do HP, como hipertireoidismo ativo; Doença de Paget; hipomagnesemia; diabetes mellitus tipo 1 ou diabetes mellitus tipo 2 mal controlada; doença cardíaca, hepática ou renal grave e crônica; Síndrome de Cushing; artrite reumatoide; mieloma múltiplo; pancreatite ativa; desnutrição; raquitismo; imobilidade prolongada recente; malignidade ativa (exceto câncer de tireoide bem diferenciado de baixo risco ou câncer de pele basocelular); carcinoma de paratireóide dentro de 5 anos antes da triagem; acromegalia; neoplasia endócrina múltipla tipos 1 e 2.
  4. Uso de diuréticos de alça, quelantes de fosfato (exceto carbonato de cálcio/citrato de cálcio), digoxina, lítio, metotrexato ou corticosteroides sistêmicos (exceto terapia de reposição).
  5. Uso de diurético tiazídico nas 4 semanas anteriores à Triagem Coleta de urina de 24 horas ou o primeiro ajuste de dose do SOC durante a Triagem.
  6. Uso de medicamentos semelhantes ao PTH (disponíveis comercialmente ou através da participação em um estudo experimental), incluindo PTH(1-84), PTH(1-34) ou outros fragmentos N-terminais ou análogos do PTH ou proteína relacionada ao PTH dentro de 5 semanas antes da Visita 1.
  7. Uso de outros medicamentos conhecidos por influenciar o metabolismo do cálcio e dos ossos, como calcitonina, comprimidos de flúor (> 0,5 mg/dia), estrôncio ou cloridrato de cinacalcete nas 12 semanas anteriores à Visita 1.
  8. Uso de bisfosfonatos (oral ou IV) ou denosumabe nos 2 anos anteriores à Visita 1.
  9. Transtorno convulsivo não hipocalcêmico com histórico de convulsão nas 26 semanas anteriores à Visita 1.
  10. Aumento do risco de osteossarcoma, como aqueles com doença óssea de Paget ou elevações inexplicadas de fosfatase alcalina, epífises abertas, distúrbios hereditários que predispõem a osteossarcoma ou com histórico anterior de irradiação externa substancial ou radioterapia de implante envolvendo o esqueleto.
  11. Mulheres grávidas ou lactantes. Observação: contracepção altamente eficaz (consulte o Apêndice 7) é necessária para mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar durante o estudo e por 2 semanas após a última dose do medicamento do estudo, e testes de gravidez serão realizados durante o estudo. Mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar que não desejam usar métodos contraceptivos altamente eficazes são excluídas do estudo.
  12. Diagnóstico de dependência de drogas ou álcool dentro de 3 anos antes da Visita 1.
  13. Processos de doenças que podem afetar adversamente a absorção gastrointestinal, incluindo, entre outros, síndrome do intestino curto, ressecção intestinal, bypass gástrico, espru tropical, doença celíaca ativa, colite ulcerativa ativa, gastroparesia, mutações do gene AIRE com má absorção e doença de Crohn ativa.
  14. Doença cardíaca crônica ou grave dentro de 26 semanas antes da Visita 1, incluindo, entre outros, insuficiência cardíaca congestiva, infarto do miocárdio, QTcF > 430 ms (homens) ou > 450 ms (mulheres), arritmias graves ou descontroladas, bradicardia (frequência cardíaca em repouso
  15. Acidente vascular cerebral nos 5 anos anteriores à Visita 1.
  16. História de cólica renal ou gota aguda dentro de 52 semanas antes da Visita 1.
  17. Qualquer doença ou condição que, na opinião do investigador, possa tornar improvável que o sujeito conclua totalmente o estudo, ou qualquer condição que apresente risco indevido do produto ou procedimentos em investigação, incluindo malignidades tratadas com probabilidade de recorrer dentro de aproximadamente 1 -ano de duração do julgamento.
  18. Alergia ou sensibilidade conhecida ao PTH ou a qualquer um dos excipientes.
  19. Participação em outro estudo clínico no qual o recebimento do medicamento ou dispositivo experimental ocorreu dentro de 8 semanas (ou pelo menos 5,5 vezes a meia-vida do medicamento experimental) antes da Visita 1.
  20. É provável que não esteja em conformidade com relação à conduta do julgamento.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo imitando 15, 18 ou 21 mcg de TransCon PTH administrado uma vez ao dia por injeção subcutânea
Produto combinado: Placebo para TransCon PTH
O placebo é fornecido como uma solução límpida contendo o tampão de formulação para TransCon PTH em uma caneta pré-cheia destinada a injeção subcutânea.
Experimental: Double Blind: TransCon PTH 15 mcg
TransCon PTH 15 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
Produto combinado: TransCon PTH
O medicamento TransCon PTH é fornecido como uma solução límpida contendo TransCon PTH com um teor nominal de PTH(1-34) de 0,3 mg/mL em uma caneta pré-cheia destinada a injeção subcutânea.
Experimental: Double Blind: TransCon PTH 18 mcg
TransCon PTH 18 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
Produto combinado: TransCon PTH
O medicamento TransCon PTH é fornecido como uma solução límpida contendo TransCon PTH com um teor nominal de PTH(1-34) de 0,3 mg/mL em uma caneta pré-cheia destinada a injeção subcutânea.
Experimental: Double Blind: TransCon PTH 21 mcg
TransCon PTH 21 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
Produto combinado: TransCon PTH
O medicamento TransCon PTH é fornecido como uma solução límpida contendo TransCon PTH com um teor nominal de PTH(1-34) de 0,3 mg/mL em uma caneta pré-cheia destinada a injeção subcutânea.
Experimental: Open-Label Extension Period: TransCon PTH
Participants who completed the 4-week double-blind period, continued into the open-label extension period and received treatment with TransCon PTH up to Week 266, with up to an initial 14 weeks of TransCon PTH titration and standard of care optimization, followed by approximately 248 weeks of individualized doses of TransCon PTH (allowable dose range: 6 to 60 mcg/day).
Produto combinado: TransCon PTH
O medicamento TransCon PTH é fornecido como uma solução límpida contendo TransCon PTH com um teor nominal de PTH(1-34) de 0,3 mg/mL em uma caneta pré-cheia destinada a injeção subcutânea.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia - Endpoint primário durante o período cego
Prazo: Semana 4
A porcentagem de indivíduos com cálcio sérico ajustado para albumina dentro da faixa normal e excreção fracionada matinal spot de cálcio (spot AM FECa) dentro da faixa normal (≤2%) ou uma redução de pelo menos 50% da linha de base, e não tomando ativos suplementos de vitamina D e tomar ≤1000 mg/dia de suplementos de cálcio
Semana 4

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia - Ponto final secundário chave durante o período cego
Prazo: Semana 4
A porcentagem de indivíduos com cálcio sérico ajustado para albumina dentro da faixa normal e spot AM FECa dentro da faixa normal (≤2%) ou uma redução de pelo menos 50% em relação ao valor basal, e não tomando suplementos ativos de vitamina D e tomando ≤ 500 mg/dia de suplementos de cálcio
Semana 4

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ascendis Pharma A/S

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de agosto de 2019

Conclusão Primária (Real)

6 de março de 2020

Conclusão do estudo (Real)

17 de abril de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de junho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de julho de 2019

Primeira postagem (Real)

5 de julho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TransCon PTH TCP-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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