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副甲状腺機能低下症の成人におけるTransCon PTHの安全性、忍容性、および有効性を調査する試験 (PaTH Forward)

2026年5月22日 更新者：Ascendis Pharma A/S

Path Forward: 第 2 相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、非盲検延長による並行群間試験、副甲状腺機能低下症の成人に毎日皮下投与した TransCon PTH の安全性、忍容性、有効性を調査

試験の最初の 4 週間で、参加者は 4 つのグループのいずれかにランダムに割り当てられます。3 つのグループには固定用量の TransCon PTH が投与され、1 つのグループにはプラセボが投与されます。 TransCon PTH またはプラセボは、充填済みの注射ペンを使用して皮下注射として投与されます。 治験参加者も医師も、誰が各グループに割り当てられているかを知りません。 4週間後、参加者は長期延長試験の一環として試験を継続します。 延長期間中、すべての参加者は、個々のニーズに合わせて用量が調整された TransCon PTH を受け取ります。 これは、米国、カナダ、ドイツ、デンマーク、ノルウェーで実施されるグローバル試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

59

段階

  • フェーズ2

アクセスの拡大

承認済み 一般販売用。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55901
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Great Neck、New York、アメリカ、11021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • イタリア
      • Bologna、イタリア、40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Milan、イタリア、20132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Pisa、イタリア、56124
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Rome、イタリア、00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • カナダ
    • Ontario
      • Oakville、Ontario、カナダ、L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • デンマーク
      • Aalborg、デンマーク、9000
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Aarhus、デンマーク、8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Copenhagen、デンマーク、2200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ドイツ
      • Dresden、ドイツ、01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ノルウェー
      • Oslo、ノルウェー、0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 18歳以上の男女。
  2. -術後の慢性HPまたは自己免疫、遺伝的、または特発性HPを少なくとも26週間持つ被験者。

  3. 以下のスクリーニングの前に、少なくとも 12 週間 (または 2019 年 9 月の時点で Natpara を使用している場合は 4 週間) 安定した用量を使用している:

    • ≥0.25 μg BID のカルシトリオール (活性型ビタミン D) または ≥0.5 μg BID または ≥1.0 μg のアルファカルシドール (活性型ビタミン D)、および
    • ≥400 mg BID のクエン酸または炭酸カルシウム。

  4. 以下の目標レベルを達成するための無作為化前のサプリメントの最適化:

    • 30-70 ng/mL (75-175 pmol/mL) の 25(OH) ビタミン D レベルおよび
    • 正常範囲内のマグネシウムレベルおよび
    • 正常範囲の下半分のアルブミン調整またはイオン化血清カルシウム (sCa) レベル。
  5. 来院 1 時の BMI が 17 ～ 40 kg/m2。
  6. 年齢が 25 歳以下の場合、利き手ではない手首と手の X 線写真に基づく骨端線閉鎖の放射線学的証拠。
  7. eGFR >30 mL/分/1.73m2 上映中。
  8. -訪問1の前の12週間以内の正常な検査範囲内の甲状腺刺激ホルモン（TSH）;甲状腺がんの抑制療法を受けている場合、TSH 値は 0.2 μIU/mL 以上でなければなりません。
  9. 甲状腺ホルモン補充療法で治療する場合、投与量は来院 1 の少なくとも 12 週間前から安定している必要があります。
  10. -事前に充填された注射ペンを介して、治験薬の毎日の皮下自己注射を実行できる（または被指名者に注射を実行させる）。
  11. 対象者の書面による署名済みのインフォームド コンセント。

除外基準:

  1. カルシウム感知受容体（CaSR）遺伝子の既知の活性化変異。
  2. 低カルシウム血症の設定で上昇した PTH レベルを伴う、PTH 抵抗性として特徴付けられる PTH に対する反応性の障害 (偽性副甲状腺機能低下症)。
  3. アクティブな甲状腺機能亢進症など、HP以外のカルシウム代謝またはリン酸カルシウム恒常性またはPTHレベルに影響を与える可能性のある疾患;パジェット病;低マグネシウム血症; 1型糖尿病またはコントロール不良の2型糖尿病;重度および慢性の心臓、肝臓、または腎臓の疾患;クッシング症候群;関節リウマチ;多発性骨髄腫;活動性膵炎;栄養失調;くる病;最近の長期の不動;活動性悪性腫瘍（低リスクの高分化型甲状腺がんまたは基底細胞皮膚がんを除く）; -スクリーニング前の5年以内の副甲状腺癌;先端巨大症;多発性内分泌腫瘍1型および2型。
  4. ループ利尿薬、リン酸結合剤（炭酸カルシウム/クエン酸カルシウム以外）、ジゴキシン、リチウム、メトトレキサート、または全身性コルチコステロイド（補充療法以外）の使用。
  5. -スクリーニング前の4週間以内のサイアザイド系利尿薬の使用 24時間尿収集またはスクリーニング中のSOCの最初の用量調整。
  6. -PTH（1-84）、PTH（1-34）、またはPTHまたはPTH関連タンパク質の他のN末端フラグメントまたは類似体を含むPTH様薬物（市販または治験への参加によるもの）の使用訪問1の数週間前。
  7. -カルシトニン、フッ化物錠剤（> 0.5 mg /日）、ストロンチウム、シナカルセット塩酸塩など、カルシウムおよび骨の代謝に影響を与えることが知られている他の薬物の使用 訪問1の12週間前。
  8. -ビスフォスフォネート（経口またはIV）またはデノスマブの使用 訪問1の2年以内。
  9. -訪問1の前の26週間以内に発作の病歴がある非低カルシウム性発作障害。
  10. 骨のパジェット病または原因不明のアルカリホスファターゼの上昇、開放型骨端、骨肉腫の素因となる遺伝性疾患、または骨格に関連するかなりの外部ビームまたはインプラント放射線療法の前歴がある人など、骨肉腫のリスクが高い。
  11. 妊娠中または授乳中の女性。 注: 治験中および治験薬の最終投与後 2 週間は、出産の可能性がある性的に活発な女性には、非常に効果的な避妊法 (付録 7 を参照) が必要であり、治験全体を通して妊娠検査が実施されます。 非常に効果的な避妊法を使用することを望まない、出産の可能性のある性的に活発な女性は、試験から除外されます。
  12. -訪問1の前3年以内の薬物またはアルコール依存症の診断。
  13. 短腸症候群、腸切除、胃バイパス、熱帯性スプルー、活動性セリアック病、活動性潰瘍性大腸炎、胃不全麻痺、吸収不良を伴う AIRE 遺伝子変異、および活動性クローン病を含むがこれらに限定されない、消化管吸収に悪影響を与える可能性のある疾患プロセス。
  14. -訪問1の前の26週間以内の慢性または重度の心疾患には、うっ血性心不全、心筋梗塞、QTcF > 430ミリ秒（男性）または> 450ミリ秒（女性）、重度または制御不能な不整脈、徐脈（安静時心拍数）
  15. -Visit 1の5年以内の脳血管障害。
  16. -訪問1前の52週間以内の腎疝痛または急性痛風の病歴。
  17. -治験責任医師の意見では、被験者が治験を完全に完了する可能性が低くなる可能性のある疾患または状態、または治験薬または手順からの過度のリスクを提示する状態。 -試用期間の年。
  18. -PTHまたは賦形剤に対する既知のアレルギーまたは感受性。
  19. -治験薬またはデバイスの受領が8週間以内に発生した別の臨床試験への参加（または治験薬の半減期の少なくとも5.5倍） 来院1。
  20. 試験の実施に関して不遵守である可能性が高い。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
15、18、または 21 mcg の TransCon PTH を模倣したプラセボを 1 日 1 回皮下注射で投与
組み合わせ製品：TransCon PTHのプラセボ
プラセボは、皮下注射用の事前に充填されたペンにTransCon PTH用の製剤緩衝液を含む透明な溶液として供給されます。
実験的：Double Blind: TransCon PTH 15 mcg
TransCon PTH 15 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
組み合わせ製品：トランスコン PTH
TransCon PTH 医薬品は、皮下注射用の充填済みペンに 0.3 mg/mL の公称 PTH(1-34) 含有量の TransCon PTH を含む透明な溶液として供給されます。
実験的：Double Blind: TransCon PTH 18 mcg
TransCon PTH 18 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
組み合わせ製品：トランスコン PTH
TransCon PTH 医薬品は、皮下注射用の充填済みペンに 0.3 mg/mL の公称 PTH(1-34) 含有量の TransCon PTH を含む透明な溶液として供給されます。
実験的：Double Blind: TransCon PTH 21 mcg
TransCon PTH 21 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
組み合わせ製品：トランスコン PTH
TransCon PTH 医薬品は、皮下注射用の充填済みペンに 0.3 mg/mL の公称 PTH(1-34) 含有量の TransCon PTH を含む透明な溶液として供給されます。
実験的：Open-Label Extension Period: TransCon PTH
Participants who completed the 4-week double-blind period, continued into the open-label extension period and received treatment with TransCon PTH up to Week 266, with up to an initial 14 weeks of TransCon PTH titration and standard of care optimization, followed by approximately 248 weeks of individualized doses of TransCon PTH (allowable dose range: 6 to 60 mcg/day).
組み合わせ製品：トランスコン PTH
TransCon PTH 医薬品は、皮下注射用の充填済みペンに 0.3 mg/mL の公称 PTH(1-34) 含有量の TransCon PTH を含む透明な溶液として供給されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有効性 - 盲検期間中の主要エンドポイント
時間枠：第4週
アルブミン調整された血清カルシウムが正常範囲内であり、朝のカルシウムの部分排泄量（スポットAM FECa）が正常範囲内（≤2%）またはベースラインから少なくとも50%減少しており、活性物質を摂取していない被験者の割合ビタミンDサプリメント、および1日あたり1000 mg以下のカルシウムサプリメントの摂取
第4週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有効性 - 盲検期間中の主要な副次エンドポイント
時間枠：第4週
アルブミン調整された血清カルシウムが正常範囲内で、スポットAM FECaが正常範囲内（≤2%）またはベースラインから少なくとも50%減少し、活性型ビタミンDサプリメントを摂取していない、かつ≤を摂取している被験者の割合500 mg/日のカルシウムサプリメント
第4週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ascendis Pharma A/S

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director, MD、Ascendis Pharma A/S

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年8月27日

一次修了 (実際)

2020年3月6日

研究の完了 (実際)

2025年4月17日

試験登録日

最初に提出

2019年6月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年7月2日

最初の投稿 (実際)

2019年7月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月22日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TransCon PTH TCP-201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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