Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En prøve som undersøker sikkerheten, toleransen og effekten av TransCon PTH hos voksne med hypoparatyreose (PaTH Forward)

22. mai 2026 oppdatert av: Ascendis Pharma A/S

PaTH Forward: En fase 2, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppeforsøk med en åpen forlengelse, som undersøker sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av TransCon PTH administrert subkutant daglig hos voksne med hypoparathyroidisme

I løpet av de første fire ukene av studien vil deltakerne bli tilfeldig tildelt en av fire grupper: tre grupper vil få faste doser TransCon PTH og en gruppe vil få placebo. TransCon PTH eller placebo vil bli administrert som en subkutan injeksjon med en ferdigfylt injeksjonspenn. Verken prøvedeltakere eller deres leger vil vite hvem som har blitt tildelt hver gruppe. Etter de fire ukene vil deltakerne fortsette i forsøket som en del av en langsiktig forlengelsesstudie. Under forlengelsen vil alle deltakerne motta TransCon PTH, med dosen tilpasset deres individuelle behov. Dette er et globalt forsøk som vil bli gjennomført i, men ikke begrenset til, USA, Canada, Tyskland, Danmark og Norge.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

59

Fase

  • Fase 2

Utvidet tilgang

Godkjent for salg til publikum. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, 9000
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Copenhagen, Danmark, 2200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55901
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Milan, Italia, 20132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Pisa, Italia, 56124
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Rome, Italia, 00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Hanner og kvinner i alderen ≥18 år.
  2. Personer med postkirurgisk kronisk HP eller autoimmun, genetisk eller idiopatisk HP i minst 26 uker.

  3. På en stabil dose i minst 12 uker (eller 4 uker hvis på Natpara fra september 2019) før screening av:

    • ≥0,25 μg BID av kalsitriol (aktivt vitamin D) eller ≥0,5 μg BID eller ≥1,0 ​​μg daglig av alfacalcidol (aktivt vitamin D), og
    • ≥400 mg BID kalsiumsitrat eller karbonat.

  4. Optimalisering av kosttilskudd før randomisering for å oppnå målnivåene på:

    • 25(OH) vitamin D-nivåer på 30-70 ng/ml (75-175 pmol/mL) og
    • Magnesiumnivå innenfor normalområdet og
    • Albuminjustert eller ionisert serumkalsium (sCa) nivå i nedre halvdel av normalområdet.
  5. BMI 17-40 kg/m2 ved besøk 1.
  6. Hvis ≤25 år, radiologisk bevis på epifyseal lukking basert på røntgen av ikke-dominerende håndledd og hånd.
  7. eGFR >30 mL/min/1,73m2 under screening.
  8. Skjoldbruskstimulerende hormon (TSH) innenfor normale laboratoriegrenser innen 12 uker før besøk 1; ved undertrykkende behandling for kreft i skjoldbruskkjertelen, må TSH-nivået være ≥0,2 μIU/ml.
  9. Ved behandling med tyreoideahormonbehandling, må dosen være stabil i minst 12 uker før besøk 1.
  10. Kunne utføre daglige subkutane selvinjeksjoner av studiemedikamentet (eller få en utpekt til å utføre injeksjoner) via en ferdigfylt injeksjonspenn.
  11. Skriftlig, signert, informert samtykke fra emnet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kjent aktiverende mutasjon i genet for kalsium-sensing receptor (CaSR).
  2. Nedsatt respons på PTH (pseudohypoparathyroidisme) som er karakterisert som PTH-resistens, med forhøyede PTH-nivåer ved hypokalsemi.
  3. Enhver sykdom som kan påvirke kalsiummetabolismen eller kalsiumfosfathomeostase eller andre PTH-nivåer enn HP, slik som aktiv hypertyreose; Pagets sykdom; hypomagnesemi; type 1 diabetes mellitus eller dårlig kontrollert type 2 diabetes mellitus; alvorlig og kronisk hjerte-, lever- eller nyresykdom; Cushings syndrom; leddgikt; multippelt myelom; aktiv pankreatitt; underernæring; rakitt; nylig langvarig immobilitet; aktiv malignitet (annet enn lavrisiko godt differensiert skjoldbruskkjertelkreft eller basalcellehudkreft); parathyreoideakarsinom innen 5 år før screening; akromegali; multipel endokrin neoplasi type 1 og 2.
  4. Bruk av loop-diuretika, fosfatbindere (annet enn kalsiumkarbonat/kalsiumsitrat), digoksin, litium, metotreksat eller systemiske kortikosteroider (annet enn erstatningsterapi).
  5. Bruk av tiaziddiuretikum innen 4 uker før screening 24-timers urinsamling eller første dosejustering av SOC under screening.
  6. Bruk av PTH-lignende legemidler (enten det er kommersielt tilgjengelig eller gjennom deltakelse i en undersøkelse) inkludert PTH(1-84), PTH(1-34), eller andre N-terminale fragmenter eller analoger av PTH eller PTH-relatert protein innen 5 uker før besøk 1.
  7. Bruk av andre legemidler som er kjent for å påvirke kalsium- og benmetabolismen, slik som kalsitonin, fluoridtabletter (> 0,5 mg/dag), strontium eller cinacalcethydroklorid innen 12 uker før besøk 1.
  8. Bruk av bisfosfonater (oral eller IV) eller denosumab innen 2 år før besøk 1.
  9. Ikke-hypokalsemisk anfallsforstyrrelse med en historie med anfall innen 26 uker før besøk 1.
  10. Økt risiko for osteosarkom, slik som de med Pagets sykdom i bein eller uforklarlige forhøyelser av alkalisk fosfatase, åpne epifyser, arvelige lidelser som disponerer for osteosarkom, eller med en tidligere historie med betydelig ekstern strålebehandling eller implantatstrålebehandling som involverer skjelettet.
  11. Gravide eller ammende kvinner. Merk: Svært effektiv prevensjon (se vedlegg 7) er nødvendig for seksuelt aktive kvinner i fertil alder under forsøket og i 2 uker etter siste dose av studiemedikamentet, og graviditetstesting vil bli utført gjennom hele studien. Seksuelt aktive kvinner i fertil alder som ikke er villige til å bruke svært effektiv prevensjon er ekskludert fra forsøket.
  12. Diagnose av narkotika- eller alkoholavhengighet innen 3 år før besøk 1.
  13. Sykdomsprosesser som kan påvirke gastrointestinal absorpsjon negativt, inkludert men ikke begrenset til korttarmsyndrom, tarmreseksjon, gastrisk bypass, tropisk sprue, aktiv cøliaki, aktiv ulcerøs kolitt, gastroparese, AIRE-genmutasjoner med malabsorpsjon og aktiv Crohns sykdom.
  14. Kronisk eller alvorlig hjertesykdom innen 26 uker før besøk 1 inkludert men ikke begrenset til kongestiv hjertesvikt, hjerteinfarkt, QTcF >430 msek (menn) eller >450 msek (kvinner), alvorlige eller ukontrollerte arytmier, bradykardi (hvilepuls)
  15. Cerebrovaskulær ulykke innen 5 år før besøk 1.
  16. Anamnese med nyrekolikk eller akutt gikt innen 52 uker før besøk 1.
  17. Enhver sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan gjøre at forsøkspersonen ikke vil fullføre forsøket fullt ut, eller enhver tilstand som utgjør en unødig risiko fra undersøkelsesproduktet eller prosedyrene, inkludert behandlede maligniteter som sannsynligvis vil gjenta seg i løpet av ca. -års varighet av rettssaken.
  18. Kjent allergi eller følsomhet overfor PTH eller noen av hjelpestoffene.
  19. Deltakelse i en annen klinisk studie der mottak av undersøkelseslegemiddel eller utstyr skjedde innen 8 uker (eller minst 5,5 ganger halveringstiden til undersøkelsesmedisinen) før besøk 1.
  20. Sannsynligvis ikke-kompatibel med hensyn til prøveoppførsel.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Placebo som etterligner 15, 18 eller 21 mcg TransCon PTH gitt én gang daglig ved subkutan injeksjon
Kombinasjonsprodukt: Placebo for TransCon PTH
Placebo leveres som en klar løsning som inneholder formuleringsbufferen for TransCon PTH i en ferdigfylt penn beregnet for subkutan injeksjon.
Eksperimentell: Double Blind: TransCon PTH 15 mcg
TransCon PTH 15 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
Kombinasjonsprodukt: TransCon PTH
TransCon PTH-medikamentet leveres som en klar løsning som inneholder TransCon PTH med et nominelt PTH(1-34)-innhold på 0,3 mg/ml i en ferdigfylt penn beregnet for subkutan injeksjon.
Eksperimentell: Double Blind: TransCon PTH 18 mcg
TransCon PTH 18 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
Kombinasjonsprodukt: TransCon PTH
TransCon PTH-medikamentet leveres som en klar løsning som inneholder TransCon PTH med et nominelt PTH(1-34)-innhold på 0,3 mg/ml i en ferdigfylt penn beregnet for subkutan injeksjon.
Eksperimentell: Double Blind: TransCon PTH 21 mcg
TransCon PTH 21 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
Kombinasjonsprodukt: TransCon PTH
TransCon PTH-medikamentet leveres som en klar løsning som inneholder TransCon PTH med et nominelt PTH(1-34)-innhold på 0,3 mg/ml i en ferdigfylt penn beregnet for subkutan injeksjon.
Eksperimentell: Open-Label Extension Period: TransCon PTH
Participants who completed the 4-week double-blind period, continued into the open-label extension period and received treatment with TransCon PTH up to Week 266, with up to an initial 14 weeks of TransCon PTH titration and standard of care optimization, followed by approximately 248 weeks of individualized doses of TransCon PTH (allowable dose range: 6 to 60 mcg/day).
Kombinasjonsprodukt: TransCon PTH
TransCon PTH-medikamentet leveres som en klar løsning som inneholder TransCon PTH med et nominelt PTH(1-34)-innhold på 0,3 mg/ml i en ferdigfylt penn beregnet for subkutan injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt - Primært endepunkt under blindperioden
Tidsramme: Uke 4
Prosentandelen av forsøkspersoner med albuminjustert serumkalsium innenfor normalområdet, og flekk morgenfraksjonell utskillelse av kalsium (punkt AM FECa) innenfor normalområdet (≤2 %) eller en reduksjon med minst 50 % fra baseline, og som ikke tar aktivt vitamin D-tilskudd, og tar ≤1000 mg/dag kalsiumtilskudd
Uke 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet – Nøkkelt sekundært endepunkt under blindperioden
Tidsramme: Uke 4
Prosentandelen av personer med albuminjustert serumkalsium innenfor normalområdet, og spot AM FECa innenfor normalområdet (≤2%) eller en reduksjon med minst 50 % fra baseline, og som ikke tar aktive vitamin D-tilskudd, og tar ≤ 500 mg/dag kalsiumtilskudd
Uke 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. august 2019

Primær fullføring (Faktiske)

6. mars 2020

Studiet fullført (Faktiske)

17. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. juni 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. juli 2019

Først lagt ut (Faktiske)

5. juli 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TransCon PTH TCP-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere