Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie som undersöker säkerheten, tolerabiliteten och effekten av TransCon PTH hos vuxna med hypoparatyreos (PaTH Forward)

22 maj 2026 uppdaterad av: Ascendis Pharma A/S

PaTH Forward: En fas 2, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallell gruppförsök med en öppen förlängning, undersökning av säkerhet, tolerabilitet och effekt av TransCon PTH administrerat subkutant dagligen hos vuxna med hypoparatyreos

Under de första fyra veckorna av prövningen kommer deltagarna att slumpmässigt tilldelas en av fyra grupper: tre grupper kommer att få fasta doser av TransCon PTH och en grupp kommer att få placebo. TransCon PTH eller placebo kommer att administreras som en subkutan injektion med en förfylld injektionspenna. Varken försöksdeltagare eller deras läkare kommer att veta vem som har tilldelats varje grupp. Efter de fyra veckorna kommer deltagarna att fortsätta i försöket som en del av en långsiktig förlängningsstudie. Under förlängningen kommer alla deltagare att få TransCon PTH, med dosen anpassad efter deras individuella behov. Detta är ett globalt försök som kommer att genomföras i, men inte begränsat till, USA, Kanada, Tyskland, Danmark och Norge.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

59

Fas

  • Fas 2

Utökad åtkomst

Godkänd till försäljning till allmänheten. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, 9000
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Copenhagen, Danmark, 2200
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55901
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Milan, Italien, 20132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Pisa, Italien, 56124
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Rome, Italien, 00128
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0176
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Hanar och honor i åldern ≥18 år.
  2. Patienter med postkirurgisk kronisk HP eller autoimmun, genetisk eller idiopatisk HP i minst 26 veckor.

  3. På en stabil dos i minst 12 veckor (eller 4 veckor om på Natpara i september 2019) före screening av:

    • ≥0,25 μg BID av kalcitriol (aktivt D-vitamin) eller ≥0,5 μg BID eller ≥1,0 ​​μg dagligen av alfacalcidol (aktivt D-vitamin), och
    • ≥400 mg kalciumcitrat eller -karbonat två gånger dagligen.

  4. Optimering av kosttillskott före randomisering för att uppnå målnivåerna för:

    • 25(OH) vitamin D-nivåer på 30-70 ng/ml (75-175 pmol/mL) och
    • Magnesiumnivå inom normalområdet och
    • Albuminjusterad eller joniserad serumkalciumnivå (sCa) i den nedre halvan av normalområdet.
  5. BMI 17-40 kg/m2 vid besök 1.
  6. Vid ≤25 års ålder, radiologiska tecken på epifysstängning baserat på röntgen av icke-dominant handled och hand.
  7. eGFR >30 ml/min/1,73 m2 under screening.
  8. Sköldkörtelstimulerande hormon (TSH) inom normala laboratoriegränser inom 12 veckor före besök 1; vid suppressiv behandling för sköldkörtelcancer måste TSH-nivån vara ≥0,2 μIU/ml.
  9. Vid behandling med sköldkörtelhormonbehandling måste dosen vara stabil i minst 12 veckor före besök 1.
  10. Kunna utföra dagliga subkutana självinjektioner av studieläkemedlet (eller låta en utsedd utföra injektion) via en förfylld injektionspenna.
  11. Skriftligt, undertecknat, informerat samtycke av ämnet.

Exklusions kriterier:

  1. Känd aktiverande mutation i genen för kalciumavkännande receptor (CaSR).
  2. Nedsatt lyhördhet för PTH (pseudohypoparatyreoidism) som karakteriseras som PTH-resistens, med förhöjda PTH-nivåer vid hypokalcemi.
  3. Alla sjukdomar som kan påverka kalciummetabolism eller kalciumfosfathomeostas eller andra PTH-nivåer än HP, såsom aktiv hypertyreos; Pagets sjukdom; hypomagnesemi; typ 1 diabetes mellitus eller dåligt kontrollerad typ 2 diabetes mellitus; allvarlig och kronisk hjärt-, lever- eller njursjukdom; Cushings syndrom; reumatism; multipelt myelom; aktiv pankreatit; undernäring; engelska sjukan; nyligen långvarig orörlighet; aktiv malignitet (annat än lågrisk väldifferentierad sköldkörtelcancer eller basalcellshudcancer); bisköldkörtelkarcinom inom 5 år före screening; akromegali; multipel endokrin neoplasi typ 1 och 2.
  4. Användning av loopdiuretika, fosfatbindare (andra än kalciumkarbonat/kalciumcitrat), digoxin, litium, metotrexat eller systemiska kortikosteroider (annat än ersättningsterapi).
  5. Användning av tiaziddiuretikum inom 4 veckor före screening 24-timmars urininsamling eller den första dosjusteringen av SOC under screening.
  6. Användning av PTH-liknande läkemedel (oavsett om de är kommersiellt tillgängliga eller genom deltagande i en prövning) inklusive PTH(1-84), PTH(1-34), eller andra N-terminala fragment eller analoger av PTH eller PTH-relaterat protein inom 5 veckor före besök 1.
  7. Användning av andra läkemedel som är kända för att påverka kalcium- och benmetabolismen, såsom kalcitonin, fluoridtabletter (> 0,5 mg/dag), strontium eller cinacalcethydroklorid inom 12 veckor före besök 1.
  8. Användning av bisfosfonater (oral eller IV) eller denosumab inom 2 år före besök 1.
  9. Icke-hypokalcemisk anfallsstörning med en historia av ett anfall inom 26 veckor före besök 1.
  10. Ökad risk för osteosarkom, såsom de med Pagets bensjukdom eller oförklarade förhöjningar av alkaliskt fosfatas, öppna epifyser, ärftliga sjukdomar som predisponerar för osteosarkom, eller med en tidigare historia av betydande extern strålbehandling eller implantatstrålning som involverar skelettet.
  11. Gravida eller ammande kvinnor. Obs: Mycket effektiv preventivmedel (se bilaga 7) krävs för sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder under prövningen och i 2 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet, och graviditetstest kommer att utföras under hela prövningen. Sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder som inte är villiga att använda högeffektiva preventivmedel utesluts från prövningen.
  12. Diagnos av drog- eller alkoholberoende inom 3 år före besök 1.
  13. Sjukdomsprocesser som negativt kan påverka gastrointestinal absorption inklusive men inte begränsat till korttarmssyndrom, tarmresektion, gastric bypass, tropisk sprue, aktiv celiaki, aktiv ulcerös kolit, gastropares, AIRE-genmutationer med malabsorption och aktiv Crohns sjukdom.
  14. Kronisk eller svår hjärtsjukdom inom 26 veckor före besök 1 inklusive men inte begränsat till kronisk hjärtsvikt, hjärtinfarkt, QTcF >430 msek (män) eller >450 msek (kvinnor), svåra eller okontrollerade arytmier, bradykardi (vilopuls
  15. Cerebrovaskulär olycka inom 5 år före besök 1.
  16. Historik av njurkolik eller akut gikt inom 52 veckor före besök 1.
  17. Varje sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan göra att försökspersonen inte kommer att fullfölja prövningen helt, eller något tillstånd som utgör en otillbörlig risk från undersökningsprodukten eller -procedurerna, inklusive behandlade maligniteter som sannolikt kommer att återkomma inom den ungefärliga 1 -års längd av rättegången.
  18. Känd allergi eller känslighet mot PTH eller något av hjälpämnena.
  19. Deltagande i en annan klinisk prövning där mottagandet av prövningsläkemedlet eller enheten skedde inom 8 veckor (eller minst 5,5 gånger halveringstiden för prövningsläkemedlet) före besök 1.
  20. Sannolikt vara icke-kompatibel med avseende på rättegångsuppförande.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo som efterliknar 15, 18 eller 21 mcg TransCon PTH administrerat en gång dagligen genom subkutan injektion
Kombinationsprodukt: Placebo för TransCon PTH
Placebo tillhandahålls som en klar lösning innehållande formuleringsbufferten för TransCon PTH i en förfylld injektionspenna avsedd för subkutan injektion.
Experimentell: Double Blind: TransCon PTH 15 mcg
TransCon PTH 15 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
Kombinationsprodukt: TransCon PTH
TransCon PTH-läkemedlet tillhandahålls som en klar lösning innehållande TransCon PTH med en nominell PTH(1-34)-halt på 0,3 mg/ml i en förfylld injektionspenna avsedd för subkutan injektion.
Experimentell: Double Blind: TransCon PTH 18 mcg
TransCon PTH 18 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
Kombinationsprodukt: TransCon PTH
TransCon PTH-läkemedlet tillhandahålls som en klar lösning innehållande TransCon PTH med en nominell PTH(1-34)-halt på 0,3 mg/ml i en förfylld injektionspenna avsedd för subkutan injektion.
Experimentell: Double Blind: TransCon PTH 21 mcg
TransCon PTH 21 mcg delivered once daily by subcutaneous injection
Kombinationsprodukt: TransCon PTH
TransCon PTH-läkemedlet tillhandahålls som en klar lösning innehållande TransCon PTH med en nominell PTH(1-34)-halt på 0,3 mg/ml i en förfylld injektionspenna avsedd för subkutan injektion.
Experimentell: Open-Label Extension Period: TransCon PTH
Participants who completed the 4-week double-blind period, continued into the open-label extension period and received treatment with TransCon PTH up to Week 266, with up to an initial 14 weeks of TransCon PTH titration and standard of care optimization, followed by approximately 248 weeks of individualized doses of TransCon PTH (allowable dose range: 6 to 60 mcg/day).
Kombinationsprodukt: TransCon PTH
TransCon PTH-läkemedlet tillhandahålls som en klar lösning innehållande TransCon PTH med en nominell PTH(1-34)-halt på 0,3 mg/ml i en förfylld injektionspenna avsedd för subkutan injektion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt - Primär slutpunkt under blindperioden
Tidsram: Vecka 4
Procentandelen av försökspersoner med albuminjusterat serumkalcium inom det normala intervallet och morgonfraktionerad utsöndring av kalcium (punkt AM FECa) inom normalområdet (≤2 %) eller en minskning med minst 50 % från baslinjen och inte tar aktiv D-vitamintillskott och ta ≤1000 mg/dag kalciumtillskott
Vecka 4

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektivitet - Viktig sekundär slutpunkt under blindperioden
Tidsram: Vecka 4
Andelen försökspersoner med albuminjusterat serumkalcium inom det normala intervallet och spot AM FECa inom det normala intervallet (≤2 %) eller en minskning med minst 50 % från baslinjen, och som inte tar aktivt D-vitamintillskott och tar ≤ 500 mg/dag kalciumtillskott
Vecka 4

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 augusti 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

6 mars 2020

Avslutad studie (Faktisk)

17 april 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 juni 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 juli 2019

Första postat (Faktisk)

5 juli 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TransCon PTH TCP-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera