盐酸米多君治疗儿童肝硬化顽固性腹水的安全性和有效性
2020年8月20日 更新者：National Liver Institute, Egypt
盐酸米多君治疗儿童肝硬化顽固性腹水的安全性和有效性：一项初步研究
肝硬化腹水的解释是血管活性物质的产生增加，导致肾血管收缩和水盐潴留。
滞留水在门脉高压和低白蛋白的作用下积聚在腹膜腔内。
顽固性腹水定义为尽管进行了药物治疗和饮食钠限制，但在大容量腹腔穿刺后无法动员或无法预防早期复发的腹水。
米多君是一种 α1 受体激动剂，可通过抵消肠系膜血管扩张来改善非氮质血症肝硬化患者的全身和肾脏血流动力学，这在肝硬化时会加重。
研究概览
详细说明
肝硬化腹水的解释是血管活性物质的产生增加，如一氧化氮、一氧化碳和内源性大麻素，这些物质会导致内脏血管扩张，增加流过该区域的血流量，并降低外周血管阻力和有效动脉容积，从而导致肾血流量减少，随后激活肾素-血管紧张素-醛固酮系统，进而导致肾血管收缩和水盐潴留。 滞留水在门脉高压和低白蛋白的作用下积聚在腹膜腔内。
国际腹水俱乐部将顽固性腹水定义为尽管进行了药物治疗和饮食钠限制，但在大量腹腔穿刺后仍无法动员或无法预防早期复发的腹水。
顽固性腹水有两种类型：对最大耐受剂量利尿剂治疗无反应的利尿剂抵抗性腹水，以及当肝性脑病、肾功能不全或电解质异常等并发症限制利尿剂在有效治疗中的使用时出现的利尿剂顽固性腹水。剂量（Cárdenas 和 Arroyo，2005 年）
顽固性腹水的治疗选择是连续治疗性腹腔穿刺术、经颈静脉肝内门体分流术、腹腔静脉分流术和肝移植。
米多君转化为活性代谢物脱甘氨酸米多君，它是一种 α1 受体激动剂，可在不刺激 β-肾上腺素能受体的情况下引起血管张力增加和血压升高，因此它可以通过对抗肠系膜血流来改善非氮质血症肝硬化患者的全身和肾脏血流动力学。血管舒张，在肝硬化时加重。 它在血脑屏障上的扩散很差，没有中枢作用。
在一项包括 600 名难治性腹水成年患者的研究中，米多君被添加到利尿剂治疗中，导致利尿作用增强，同时改善了全身、肾脏血流动力学和短期生存率。 大约，盐酸米多君在儿童中的唯一用途是体位性直立性心动过速综合征 (POTS)，显示出良好的疗效和安全性。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
20
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Menofiya
-
Shibīn Al Kawm、Menofiya、埃及、32511
- 招聘中
- Pediatric Hepatology, Gastroenterology and Nutrition Department, National Liver Institute, Menoufia University
-
接触：
- Bassam Ayoub, MD
- 电话号码：+201000936418
- 邮箱：bassamayob@yahoo.com
-
接触：
- Mohamed Abdel Hafeez, MD
- 电话号码：+201002362768
- 邮箱：abdelhafeez64@yahoo.com
-
副研究员：
- Tahany A Salem, MD
-
副研究员：
- Marwa S Rizk, MD
-
副研究员：
- Salma A Nage, MD
-
副研究员：
- Rasha A Ali, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 14年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 7-18岁儿童
- 两性
- 有顽固性腹水（对最大剂量的利尿剂无反应
- 利尿剂引起的并发症需要停药
排除标准：
- 腹水的非肝硬化原因
- 内在性肾脏疾病（例如多囊肾病）
- 活动性胃肠道出血或存在危险的静脉曲张
- 门静脉血栓形成和Budd-Chiari患者
- 心血管疾病
- 全身性高血压或高血压前期
- 甲亢
- 窄角型糖瘤患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：每日米多君
盐酸米多君 2.5 mg 片，每天一次
|
年龄在 7-12 岁的患者每天口服 2.5 mg 米多君，12 岁以上的患者每天两次服用 2.5 mg
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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副作用一
大体时间：3个月
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血压升高的患者人数：≥第 90 个百分位至
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3个月
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副作用 2
大体时间：3个月
|
1 期 HTN 患者人数：≥ 95% 至
|
3个月
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副作用 3
大体时间：3个月
|
2 期 HTN 患者人数：≥第 95 个百分位数 + 12 mm Hg 或≥140/90 mm Hg（以较低者为准）mmHg 或 130/80 至 139/89 mm Hg（以较低者为准）
|
3个月
|
|
副作用 4
大体时间：3个月
|
低心率患者人数
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3个月
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副作用 5
大体时间：3个月
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尿潴留患者人数
|
3个月
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副作用 6
大体时间：3个月
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严重瘙痒患者人数
|
3个月
|
|
副作用 7
大体时间：3个月
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皮疹患者人数
|
3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
完整回应
大体时间：12个月
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腹部超声无腹水
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12个月
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部分回应
大体时间：12个月
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腹水不能完全流动但无症状或需要穿刺
|
12个月
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无反应
大体时间：3个月
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腹水无减少，持续3个月后仍需穿刺
|
3个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Bassam Ayoub, MD、Pediatric Hepatology Dep; National Liver Institute, Menoufia University, Egypt
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Moore KP, Wong F, Gines P, Bernardi M, Ochs A, Salerno F, Angeli P, Porayko M, Moreau R, Garcia-Tsao G, Jimenez W, Planas R, Arroyo V. The management of ascites in cirrhosis: report on the consensus conference of the International Ascites Club. Hepatology. 2003 Jul;38(1):258-66. doi: 10.1053/jhep.2003.50315.
- Baker-Smith CM, Flinn SK, Flynn JT, Kaelber DC, Blowey D, Carroll AE, Daniels SR, de Ferranti SD, Dionne JM, Falkner B, Gidding SS, Goodwin C, Leu MG, Powers ME, Rea C, Samuels J, Simasek M, Thaker VV, Urbina EM; SUBCOMMITTEE ON SCREENING AND MANAGEMENT OF HIGH BP IN CHILDREN. Diagnosis, Evaluation, and Management of High Blood Pressure in Children and Adolescents. Pediatrics. 2018 Sep;142(3):e20182096. doi: 10.1542/peds.2018-2096. Epub 2018 Aug 20.
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- Zhang F, Li X, Ochs T, Chen L, Liao Y, Tang C, Jin H, Du J. Midregional pro-adrenomedullin as a predictor for therapeutic response to midodrine hydrochloride in children with postural orthostatic tachycardia syndrome. J Am Coll Cardiol. 2012 Jul 24;60(4):315-20. doi: 10.1016/j.jacc.2012.04.025.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月5日
初级完成 (预期的)
2021年6月5日
研究完成 (预期的)
2021年12月1日
研究注册日期
首次提交
2019年8月1日
首先提交符合 QC 标准的
2019年8月1日
首次发布 (实际的)
2019年8月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年8月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年8月20日
最后验证
2020年8月1日
更多信息
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