Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af midodrinhydrochlorid til behandling af refraktær ascites på grund af skrumpelever hos børn

20. august 2020 opdateret af: National Liver Institute, Egypt

Sikkerhed og effektivitet af midodrinhydrochlorid i behandlingen af ​​refraktær ascites på grund af cirrose hos børn: en pilotundersøgelse

Ascites i levercirrhose forklares med øget produktion af vasoaktive stoffer, der fører til nyre vasokonstriktion og salt- og vandophobning. Det tilbageholdte vand akkumuleres derefter i bughulen under påvirkning af portal hypertension og lavt albumin. Refraktær ascites er defineret som ascites, der ikke kan mobiliseres eller forhindres fra tidligt recidiv efter store volumen paracentese på trods af medicinsk behandling og diætnatriumrestriktion. Midodrine er en α1-receptoragonist, der kan forbedre den systemiske og renale hæmodynamik hos ikke-azotæmiske cirrosepatienter ved at modvirke mesenterisk vasodilatation, som accentueres ved cirrose.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ascites i levercirrhose forklares med øget produktion af vasoaktive stoffer, såsom nitrogenoxid, kulilte og endocannabinoider, som forårsager splanchnic vasodilatation, øget blodgennemstrømning gennem dette område og et fald i perifer vaskulær modstand og det effektive arterielle volumen med resulterende reduktion i renal blodgennemstrømning med efterfølgende aktivering af rennin-angiotensin-aldosteron-systemet, hvilket igen fører til renal vasokonstriktion og salt- og vandretention. Det tilbageholdte vand akkumuleres derefter i bughulen under påvirkning af portal hypertension og lavt albumin.

Den Internationale Ascites Club definerer refraktær ascites som ascites, der ikke kan mobiliseres eller forhindres i tidligt recidiv efter store volumen paracentese på trods af medicinsk behandling og diætnatriumrestriktion.

Der er to varianter af refraktær ascites: diuretika-resistent ascites, der ikke reagerer på den maksimalt tolerable dosis af diuretikabehandling og diuretika-intraktabel ascites, når komplikationer såsom hepatisk encefalopati, nyreinsufficiens eller elektrolytabnormiteter begrænser brugen af ​​diuretika i det effektive terapeutiske middel. dosis (Cárdenas og Arroyo, 2005)

De terapeutiske muligheder for refraktær ascites er seriel terapeutisk paracentese, transjugulær intrahepatisk portosystemisk shunt, peritoneovenøs shunt og levertransplantation.

Midodrine omdannes til den aktive metabolit desglymidodrin, som er en α1-receptoragonist, der forårsager en stigning i vaskulær tonus og stigning i blodtrykket uden stimulering af β-adrenerge receptorer, så det kan forbedre systemisk og renal hæmodynamik hos ikke-azotæmiske cirrhotiske patienter ved at modvirke mesenterisk vasodilatation, som er accentueret ved skrumpelever. Det diffunderer dårligt over blod-hjerne-barrieren uden centrale effekter.

I en undersøgelse omfattede 600 voksne patienter med refraktær ascites, midodrin blev tilføjet til diuretikabehandling og førte til forstærkning af diurese med forbedring af systemisk, renal hæmodynamik og korttidsoverlevelse. Cirka den eneste anvendelse af midodrinhydrochlorid til børn var ved posturalt ortostatisk takykardisyndrom (POTS), som viste en god effekt- og sikkerhedsprofil.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

20

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Egypten
    • Menofiya
      • Shibīn Al Kawm, Menofiya, Egypten, 32511
        • Rekruttering
        • Pediatric Hepatology, Gastroenterology and Nutrition Department, National Liver Institute, Menoufia University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Tahany A Salem, MD
        • Underforsker:
          • Marwa S Rizk, MD
        • Underforsker:
          • Salma A Nage, MD
        • Underforsker:
          • Rasha A Ali, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn i alderen 7-18 år
  • Begge køn
  • Har refraktær ascites (reagerer ikke på maksimal dosis diuretika
  • Diuretika-inducerede komplikationer nødvendiggør seponering af lægemidlet

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke-cirrhotiske årsager til ascites
  • Iboende nyresygdom (fx polycystisk nyresygdom)
  • Aktiv gastrointestinal blødning eller tilstedeværelsen af ​​risikable varicer
  • Patienter med portalvenetrombose og Budd-Chiari
  • Kardiovaskulær sygdom
  • Systemisk hypertension eller præhypertension
  • Hyperthyroidisme
  • Patienter med snævervinklet glukom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Midodrine dagligt
Midodrin hydrochlorid 2,5 mg tablet én gang dagligt
Medicin: Midodrine 2,5 mg tab
Patienter får en oral daglig dosis på 2,5 mg midodrin i alderen 7-12 år og får 2,5 mg to gange dagligt i mere end 12 år
Andre navne:
  • ProAmatine

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkning nr 1
Tidsramme: 3 måneder
antal patienter med Forhøjet BP: ≥90. percentil til
3 måneder
Bivirkning nr 2
Tidsramme: 3 måneder
antal patienter med trin 1 HTN: ≥95. percentil til
3 måneder
Bivirkning nr 3
Tidsramme: 3 måneder
antal patienter med trin 2 HTN: ≥95. percentil + 12 mm Hg eller ≥140/90 mm Hg (alt efter hvad der er lavest) mmHg eller 130/80 til 139/89 mm Hg (alt efter hvad der er lavere)
3 måneder
Bivirkning nr 4
Tidsramme: 3 måneder
antal patienter med lav puls
3 måneder
Bivirkning nr. 5
Tidsramme: 3 måneder
antal patienter med urinretention
3 måneder
Bivirkning nr. 6
Tidsramme: 3 måneder
antal patienter med svær kløe
3 måneder
Bivirkning nr. 7
Tidsramme: 3 måneder
antal patienter med hududslæt
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Komplet svar
Tidsramme: 12 måneder
fravær af ascites ved abdominal ultralyd
12 måneder
Delvis respons
Tidsramme: 12 måneder
ascites kan ikke mobiliseres fuldstændigt, men ikke symptomatisk eller har behov for paracentese
12 måneder
manglende svar
Tidsramme: 3 måneder
intet fald i ascites, som stadig har behov for paracentese efter 3 måneders varighed
3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Liver Institute, Egypt

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Bassam Ayoub, MD, Pediatric Hepatology Dep; National Liver Institute, Menoufia University, Egypt

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juni 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

5. juni 2021

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. august 2019

Først opslået (Faktiske)

2. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Mid-Asci-Ped

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Midodrine 2,5 mg tab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner