Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost midodrin hydrochloridu při léčbě refrakterního ascitu způsobeného cirhózou u dětí

20. srpna 2020 aktualizováno: National Liver Institute, Egypt

Bezpečnost a účinnost midodrin hydrochloridu při léčbě refrakterního ascitu způsobeného cirhózou u dětí: pilotní studie

Ascites u jaterní cirhózy se vysvětluje zvýšenou produkcí vazoaktivních látek vedoucí k renální vazokonstrikci a zadržování solí a vody. Zadržená voda se pak pod vlivem portální hypertenze a nízkého albuminu hromadí v peritoneální dutině. Refrakterní ascites je definován jako ascites, který nelze mobilizovat nebo zabránit časné recidivě po velkoobjemové paracentéze navzdory lékařské terapii a dietnímu omezení sodíku. Midodrin je agonista α1 receptoru, který může zlepšit systémovou a renální hemodynamiku u pacientů s neazotemickou cirhózou tím, že působí proti mezenterické vazodilataci, která je zvýrazněna u cirhózy.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Ascites u jaterní cirhózy se vysvětluje zvýšenou produkcí vazoaktivních látek, jako je oxid dusnatý, oxid uhelnatý a endokanabinoidy, které způsobují splanchnickou vazodilataci, zvýšený průtok krve touto oblastí a snížení periferního vaskulárního odporu a efektivního arteriálního objemu s následným snížení průtoku krve ledvinami s následnou aktivací systému renin-angiotenzin-aldosteron, což následně vede k renální vazokonstrikci a zadržování solí a vody. Zadržená voda se pak pod vlivem portální hypertenze a nízkého albuminu hromadí v peritoneální dutině.

International Ascites Club definuje refrakterní ascites jako ascites, který nelze mobilizovat nebo zabránit časné recidivě po velkoobjemové paracentéze navzdory lékařské terapii a dietnímu omezení sodíku.

Existují dva druhy refrakterního ascitu: diureticky rezistentní ascites, který nereaguje na maximální tolerovatelnou dávku diuretické terapie, a diureticky nezvladatelný ascites, když komplikace jako jaterní encefalopatie, renální dysfunkce nebo elektrolytové abnormality omezují použití diuretik v účinné léčbě. dávka (Cárdenas a Arroyo, 2005)

Terapeutické možnosti pro refrakterní ascites jsou sériová terapeutická paracentéza, transjugulární intrahepatální portosystémový zkrat, peritoneovenózní zkrat a transplantace jater.

Midodrin se transformuje na aktivní metabolit desglymidodrin, což je agonista α1 receptoru, který způsobuje zvýšení vaskulárního tonu a zvýšení krevního tlaku bez stimulace β-adrenergních receptorů, takže může zlepšit systémovou a renální hemodynamiku u pacientů s neazotemickou cirhózou tím, že působí proti mezenterickému vazodilatace, která je akcentována u cirhózy. Špatně difunduje přes hematoencefalickou bariéru bez centrálních účinků.

Ve studii zahrnující 600 dospělých pacientů s refrakterním ascitem byl midodrin přidán k diuretické léčbě a vedl ke zvýšení diurézy se zlepšením systémové, renální hemodynamiky a krátkodobého přežití. Přibližně jediné použití midodrin hydrochloridu u dětí bylo u syndromu posturální ortostatické tachykardie (POTS), který vykazoval dobrý profil účinnosti a bezpečnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

20

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
    • Menofiya
      • Shibīn Al Kawm, Menofiya, Egypt, 32511
        • Nábor
        • Pediatric Hepatology, Gastroenterology and Nutrition Department, National Liver Institute, Menoufia University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Tahany A Salem, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Marwa S Rizk, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Salma A Nage, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Rasha A Ali, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 14 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti ve věku 7-18 let
  • Obě pohlaví
  • Refrakterní ascites (nereagující na maximální dávku diuretik
  • Komplikace vyvolané diuretiky vyžadují vysazení léku

Kritéria vyloučení:

  • Necirhotické příčiny ascitu
  • Vnitřní onemocnění ledvin (například polycystické onemocnění ledvin)
  • Aktivní gastrointestinální krvácení nebo přítomnost rizikových varixů
  • Pacienti s trombózou portální žíly a Budd-Chiari
  • Kardiovaskulární onemocnění
  • Systémová hypertenze nebo prehypertenze
  • Hypertyreóza
  • Pacienti s glukomem s úzkým úhlem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Midodrine denně
Midodrin hydrochlorid 2,5 mg jednou denně
Lék: Midodrin 2,5 mg tab
Pacienti dostávají perorální denní dávku 2,5 mg midodrinu ve věku 7-12 let a dostávají 2,5 mg dvakrát denně déle než 12 let
Ostatní jména:
  • ProAmatine

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vedlejší účinek č. 1
Časové okno: 3 měsíce
počet pacientů se zvýšeným TK: ≥90. percentil až
3 měsíce
Vedlejší účinek č. 2
Časové okno: 3 měsíce
počet pacientů s HTN stadia 1: ≥95. percentil až
3 měsíce
Vedlejší účinek č. 3
Časové okno: 3 měsíce
počet pacientů s HTN stadia 2: ≥ 95. percentil + 12 mm Hg nebo ≥ 140/90 mm Hg (podle toho, co je nižší) mm Hg nebo 130/80 až 139/89 mm Hg (podle toho, co je nižší)
3 měsíce
Vedlejší účinek č. 4
Časové okno: 3 měsíce
počet pacientů s nízkou srdeční frekvencí
3 měsíce
Vedlejší účinek č. 5
Časové okno: 3 měsíce
počet pacientů s retencí moči
3 měsíce
Vedlejší účinek č. 6
Časové okno: 3 měsíce
počet pacientů se závažným svěděním
3 měsíce
Vedlejší účinek č. 7
Časové okno: 3 měsíce
počet pacientů s kožní vyrážkou
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kompletní odpověď
Časové okno: 12 měsíců
nepřítomnost ascitu ultrazvukem břicha
12 měsíců
Částečná odezva
Časové okno: 12 měsíců
ascites nelze zcela mobilizovat, ale není symptomatický nebo vyžaduje paracentézu
12 měsíců
bez odezvy
Časové okno: 3 měsíce
žádný pokles ascitu, který stále potřebuje paracentézu po 3 měsících trvání
3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Liver Institute, Egypt

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Bassam Ayoub, MD, Pediatric Hepatology Dep; National Liver Institute, Menoufia University, Egypt

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. června 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

5. června 2021

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

2. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Mid-Asci-Ped

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Midodrin 2,5 mg tab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit