烟酰胺联合口服四氢尿苷和地西他滨治疗高危镰状细胞病的研究
2025年5月21日 更新者：EpiDestiny, Inc.
烟酰胺和口服四氢尿苷 (THU) 和地西他滨治疗高危镰状细胞病的概念验证研究
一项针对 20 名镰状细胞病患者的随机对照试验比较了口服 THU-地西他滨与烟酰胺以及联合用药（THU、地西他滨和烟酰胺）。
研究概览
详细说明
一项比较口服 THU-地西他滨与烟酰胺（1:1 随机化）的随机对照试验，然后比较烟酰胺与 THU-地西他滨联合治疗与单独治疗的效果。
每种药物单独治疗 12 周，然后再联合治疗 12 周。
患者可以选择进入额外 24 周（共 48 周）联合治疗的延长期
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Lani Krauz
- 电话号码：312-413-0242
- 邮箱：LIgnacio@UIC.EDU
学习地点
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60612
- 招聘中
- University of Illinois at Chicago College of Medicine
-
接触：
- Lani Krauz
- 电话号码：312-413-0242
- 邮箱：Llgnacio@UIC.EDU
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年满 18 岁或以上。
- 受试者在进入研究前提供的书面知情同意书。
- 通过血红蛋白电泳或液相色谱法确定的确诊镰状细胞病 (SCD)。
- 受试者处于稳定状态并且没有因 SCD 引起的任何急性并发症（即在过去 14 天内住院、急性疼痛或急性胸部综合征）。
- 重量至少 40 公斤
- 定期遵守综合护理和以前的治疗。
- 有症状的 SCD 定义为尽管接受了至少 6 个月的羟基脲治疗，或因个人原因拒绝服用羟基脲，但仍有以下情况之一：胎儿血红蛋白 <0.5 g/dL，或每年 3 次或更多次需要肠外麻醉剂的疼痛发作，或 1 次或更多急性胸部综合征发作，或血红蛋白 <9 g/dL 和绝对网织红细胞计数 <250,000/mm3。
排除标准：
- 无法给予知情同意。
- 在过去的 12 周内经历过严重的败血症或感染性休克。
- 最后一次 HU 剂量是在前 4 周内摄入的。
- 目前怀孕或哺乳。
- 丙氨酸转氨酶 (ALT) ≥ 正常上限的 3 倍或白蛋白 <2.0 mg/dL 或直接（结合）胆红素 ≥ 1.5 mg/dl。
- 血清肌酐 >2.9 mg/dL 和计算的肌酐清除率 <30 mL/min。
- 血小板计数 >800 x 109/L。
- 中性粒细胞绝对计数 <1.5 x 109/L。
- 不愿使用以下两种节育形式中的至少一种的具有活跃生育潜力的女性：(i) 从筛选访问开始没有异性性接触，一直持续到最后一剂地西他滨后 4 周，或者 (ii)宫内节育器 (IUD)。
- 在与有生育能力的女性发生任何性接触时不愿使用安全套的性活跃男性，从筛查访视开始一直持续到服用最后一剂 THU 和地西他滨后 4 周。 此要求也适用于输精管切除术成功的男性。
- 需要抗癫痫药物治疗的精神状态改变或反复发作。
- 垂死或任何严重程度可能在 24 周内死亡的并发疾病（例如，肝病、肾病、心脏病、代谢病）。
- 同时诊断恶性肿瘤，包括已知的骨髓增生异常综合征、白血病或异常核型。
- 纽约心脏协会 (NYHA) III/IV 级状态。
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 体能状态 ≥3。
- 参与者正在接受慢性输血治疗
- 在过去 12 个月内已知的非法药物或酒精滥用史。
- 在过去 28 天内进行过其他实验性或研究性药物治疗。
- 最近 28 天内服用 l-谷氨酰胺
- HIV感染呈阳性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：烟酰胺
口服烟酰胺 1000 毫克，每天两次
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单独口服烟酰胺（维生素 B3）与 THU 地西他滨组合相比
其他名称：
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实验性的：THU 地西他滨
口服 250 mg THU 和 5 mg decitabine 每周一次
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单独口服烟酰胺（维生素 B3）与 THU 地西他滨组合相比
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血红蛋白
大体时间：12周
|
测量血红蛋白功能
|
12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Robert Molokie、University of Illinois at Chicago College of Medicine
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年1月24日
初级完成 (估计的)
2026年10月30日
研究完成 (估计的)
2027年4月30日
研究注册日期
首次提交
2019年8月12日
首先提交符合 QC 标准的
2019年8月12日
首次发布 (实际的)
2019年8月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年5月21日
最后验证
2025年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2019-0631
- P01HL146372 (美国 NIH 拨款/合同)
- R44HL135896 (美国 NIH 拨款/合同)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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