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高リスク鎌状赤血球症を治療するための経口テトラヒドロウリジンおよびデシタビンによるニコチンアミドの研究

2025年5月21日 更新者：EpiDestiny, Inc.

高リスク鎌状赤血球症を治療するためのニコチンアミドおよび経口テトラヒドロウリジン（THU）およびデシタビンの概念実証研究

経口THU-デシタビンをニコチンアミドと組み合わせて（THU、デシタビンおよびニコチンアミド）と比較した、鎌状赤血球症の20人の被験者における無作為化対照試験。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

経口THU-デシタビンとニコチンアミドを比較し(1:1の無作為化)、ニコチンアミドとTHU-デシタビンの併用といずれかの治療単独の効果を比較する無作為対照試験。 各薬剤単独での治療は 12 週間で、続いてさらに 12 週間の併用が続きます。 患者は、さらに 24 週間 (合計 48 週間) の併用療法の延長段階に入るオプションがあります。

研究の種類

介入

入学 (推定)

20

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • 募集
        • University of Illinois at Chicago College of Medicine
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 年齢は18歳以上。
  • -研究に参加する前に、被験者から提供された書面によるインフォームドコンセント。
  • -ヘモグロビン電気泳動または液体クロマトグラフィーによって決定される鎌状赤血球症（SCD）が確認されました。
  • -被験者は安定した状態にあり、SCDによる急性合併症（つまり、過去14日間の入院、急性疼痛、または急性胸部症候群）はありません。
  • 体重40kg以上
  • 包括的なケアと以前の治療の定期的な遵守。
  • 症候性 SCD は、少なくとも 6 か月のヒドロキシ尿素療法にもかかわらず、または個人的な理由でヒドロキシ尿素の摂取を拒否する、以下のいずれかを有すると定義されます: 胎児ヘモグロビン <0.5 g/dL、または非経口麻薬を必要とする年に 3 回以上の疼痛エピソード、または 1またはそれ以上の急性胸部症候群のエピソード、またはヘモグロビン < 9 g/dL および絶対網状赤血球数 < 250,000/mm3。

除外基準:

  • -インフォームドコンセントを与えることができない。
  • -過去12週間以内に重度の敗血症または敗血症性ショックを経験した。
  • 最後の HU 用量は、過去 4 週間以内に摂取されました。
  • 現在妊娠中または授乳中。
  • アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が正常上限の3倍以上、またはアルブミンが2.0mg/dL未満、または直接（結合）ビリルビンが1.5mg/dl以上。
  • 血清クレアチニンが 2.9 mg/dL を超え、計算されたクレアチニンクリアランスが 30 mL/分未満。
  • 血小板数 >800 x 109/L。
  • 絶対好中球数 <1.5 x 109/L。
  • -次の2つの形式の避妊の少なくとも1つを使用することを望まない、積極的な出産の可能性のある女性：（i）スクリーニング訪問から始まり、デシタビンの最後の投与から4週間後まで継続する異性愛者の性的接触がない、または（ii）子宮内器具 (IUD)。
  • -妊娠の可能性がある女性との性的接触に従事するときにコンドームを使用することを望まない性的に活発な男性。スクリーニング訪問から始まり、THUとデシタビンの最後の用量を服用してから4週間後まで続きます。 この要件は、精管切除が成功した男性にも適用されます。
  • 精神状態の変化または抗てんかん薬を必要とする再発性発作。
  • -24週間以内に死亡する可能性が高いような重症度の瀕死または併発疾患（例、肝臓、腎臓、心臓、代謝）。
  • 既知の骨髄異形成症候群、白血病、または異常な核型を含む悪性腫瘍の同時診断。
  • ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス III/IV ステータス。
  • -東部共同腫瘍学グループ（ECOG）のパフォーマンスステータス≥3。
  • 参加者は慢性輸血療法を受けています
  • -過去12か月以内の違法薬物またはアルコール乱用の既知の履歴。
  • -過去28日間のその他の実験的または治験薬療法。
  • 過去28日以内にL-グルタミンを服用している
  • HIV感染症陽性であること

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ニコチンアミド
経口ニコチンアミド 1000 mg 1 日 2 回
薬：ニコチンアミド
THUデシタビン併用と比較した経口ニコチンアミド（ビタミンB3）単独
他の名前：
  • デシタビン
  • テトラヒドロウリジン
実験的：THU デシタビン
THU 250mgおよびデシタビン5mgを週1回経口投与
薬：ニコチンアミド
THUデシタビン併用と比較した経口ニコチンアミド（ビタミンB3）単独
他の名前：
  • デシタビン
  • テトラヒドロウリジン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血中ヘモグロビン
時間枠：12週間
ヘモグロビン機能の測定
12週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

EpiDestiny, Inc.

協力者

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)

捜査官

  • 主任研究者：Robert Molokie、University of Illinois at Chicago College of Medicine

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年1月24日

一次修了 (推定)

2026年10月30日

研究の完了 (推定)

2027年4月30日

試験登録日

最初に提出

2019年8月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年8月12日

最初の投稿 (実際)

2019年8月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年5月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年5月21日

最終確認日

2025年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2019-0631
  • P01HL146372 (米国 NIH グラント/契約)
  • R44HL135896 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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