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고위험 낫적혈구병 치료를 위한 경구용 테트라히드로우리딘 및 데시타빈과 함께 니코틴아미드에 대한 연구

2025년 5월 21일 업데이트: EpiDestiny, Inc.

고위험 낫적혈구병 치료를 위한 니코틴아미드 및 경구용 테트라히드로우리딘(THU) 및 데시타빈의 개념 증명 연구

낫적혈구병 환자 20명을 대상으로 경구용 THU-데시타빈과 니코틴아미드 및 조합(THU, 데시타빈 및 니코틴아미드)을 비교하는 무작위 대조 시험.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

경구용 THU-데시타빈과 니코틴아미드(1:1 무작위화)를 비교한 후 니코틴아미드와 THU-데시타빈의 병용 효과와 단독 치료의 효과를 비교하는 무작위 대조 시험. 각 제제 단독으로 12주 동안 치료한 후 추가 12주 동안 병용 치료를 합니다. 환자는 추가 24주(총 48주) 동안 병용 치료의 연장 단계에 들어갈 수 있는 옵션이 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

20

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • 모병
        • University of Illinois at Chicago College of Medicine
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 18세 이상.
  • 연구 시작 전에 피험자가 제공한 서면 동의서.
  • 헤모글로빈 전기영동 또는 액체 크로마토그래피로 확인된 낫적혈구병(SCD).
  • 피험자는 안정 상태에 있으며 SCD로 인한 급성 합병증(예: 지난 14일 동안 입원, 급성 통증 또는 급성 흉부 증후군)이 없었습니다.
  • 체중 최소 40kg
  • 포괄적인 관리 및 이전 치료를 정기적으로 준수합니다.
  • 증상이 있는 SCD는 최소 6개월의 수산화요소 치료에도 불구하고 개인적인 이유로 수산화요소 복용을 거부하는 다음 중 하나가 있는 것으로 정의됩니다. 또는 그 이상의 급성 흉부 증후군 에피소드, 또는 헤모글로빈 <9 g/dL 및 절대 망상적혈구 수 <250,000/mm3.

제외 기준:

  • 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없습니다.
  • 지난 12주 이내에 심각한 패혈증 또는 패혈성 쇼크를 경험했습니다.
  • 마지막 HU 용량은 이전 4주 이내에 섭취되었습니다.
  • 현재 임신 ​​중이거나 모유 수유 중입니다.
  • ALT(Alanine Aminotransferase) ≥ 정상 상한치의 3배 또는 알부민 < 2.0 mg/dL 또는 직접(결합) 빌리루빈 ≥ 1.5 mg/dl.
  • 혈청 크레아티닌 >2.9 mg/dL 및 계산된 크레아티닌 청소율 <30 mL/min.
  • 혈소판 수 >800 x 109/L.
  • 절대 호중구 수 <1.5 x 109/L.
  • 다음 두 가지 형태의 피임법 중 적어도 하나를 사용하지 않으려는 활성 가임 여성: (i) 스크리닝 방문 시 시작하여 데시타빈의 마지막 투여 후 4주까지 지속되는 이성애 성적 접촉이 없음 또는 (ii) 자궁 내 장치(IUD).
  • 가임 가능성이 있는 여성과 성적 접촉을 할 때 콘돔 사용을 꺼리는 성적으로 활동적인 남성으로, 스크리닝 방문 시부터 THU 및 데시타빈의 마지막 용량을 복용한 후 4주까지 계속됩니다. 이 요구 사항은 성공적인 정관 절제술을 받은 남성에게도 적용됩니다.
  • 정신 상태의 변화 또는 항경련제가 필요한 재발성 발작.
  • 24주 이내에 사망할 가능성이 있는 중증도의 빈사 상태 또는 동시 질병(예: 간, 신장, 심장, 대사).
  • 알려진 골수이형성 증후군, 백혈병 또는 비정상적인 핵형을 포함한 악성 종양의 동시 진단.
  • 뉴욕심장협회(NYHA) 클래스 III/IV 상태.
  • Eastern Co-operative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 ≥3.
  • 참가자는 만성 수혈 요법을 받고 있습니다.
  • 지난 12개월 이내에 알려진 불법 약물 또는 알코올 남용 이력.
  • 지난 28일 동안의 기타 실험적 또는 조사적 약물 요법.
  • 지난 28일 이내에 L-글루타민 복용
  • HIV 감염 양성

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 니코틴아마이드
경구 Nicotinamide 1000 mg 하루 두 번
의약품: 니코틴아마이드
THU 데시타빈 조합과 비교한 경구용 니코틴아미드(비타민 B3) 단독
다른 이름들:
  • 데시타빈
  • 테트라히드로우리딘
실험적: 목 데시타빈
경구 250mg THU 및 5mg 데시타빈 일주일에 한 번
의약품: 니코틴아마이드
THU 데시타빈 조합과 비교한 경구용 니코틴아미드(비타민 B3) 단독
다른 이름들:
  • 데시타빈
  • 테트라히드로우리딘

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈액 헤모글로빈
기간: 12주
헤모글로빈 기능 측정
12주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

EpiDestiny, Inc.

협력자

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)

수사관

  • 수석 연구원: Robert Molokie, University of Illinois at Chicago College of Medicine

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 1월 24일

기본 완료 (추정된)

2026년 10월 30일

연구 완료 (추정된)

2027년 4월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 8월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 8월 12일

처음 게시됨 (실제)

2019년 8월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 5월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 5월 21일

마지막으로 확인됨

2025년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2019-0631
  • P01HL146372 (미국 NIH 보조금/계약)
  • R44HL135896 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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