研究获得更多有关 Jivi 如何安全有效地治疗严重 A 型血友病患者的信息（上市后调查）
2023年7月26日 更新者：Bayer
用于评估 Jivi (BAY 94-9027) 治疗 A 型血友病参与者的安全性和有效性的上市后调查 (PMI)
本研究的目的是收集更多有关 Jivi 在治疗严重 A 型血友病患者中的安全性和有效性的信息。Jivi 已获得多个监管机构的批准，包括 FDA、加拿大卫生部、日本卫生局和欧洲药品管理局。
25 名患者将入组，并根据治疗频率在本研究中停留 1 至 2 年。
研究人员将在研究过程中监测患者是否正在产生影响 Jivi 有效性的抗体（身体对药物做出反应而产生的蛋白质）。
此外，还将收集有关出血和患者健康状况的信息。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
32
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arhus N、丹麦、8200
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
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Sofia、保加利亚、1527
- UMHAT Tsaritsa Joanna-ISUL EAD Sofia
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Varna、保加利亚、9010
- MHAT Sveta Marina EAD
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Athens、希腊、115 27
- Laiko General Hospital of Athens
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Calabria
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Catanzaro、Calabria、意大利、88100
- A.O. Pugliese-Ciaccio
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Lazio
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Roma、Lazio、意大利、00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Roma、Lazio、意大利、00161
- A.O.U. Policlinico Umberto I
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Oslo、挪威、0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
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Gdansk、波兰、80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Wroclaw、波兰、50-367
- SP Szpital Kliniczny Nr 1
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Barcelona、西班牙、08035
- Ciutat Sanitaria i Universitaria de la Vall d'Hebron
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Madrid、西班牙、28046
- Hospital Universitario "La Paz"
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Valencia、西班牙、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe | Hematologia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 签署知情同意书时，参与者必须年满 18 岁（含）。
- 患有严重 A 型血友病的参与者（FVIII：C<1%）
- 入组前接受预防性治疗的 PTP（既往治疗患者）（≥150 ED（暴露天））
- 具有免疫功能的参与者。 如果人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性，分化簇 4 (CD4)+ 淋巴细胞计数 >200/mm*3
- 愿意完成电子日记的参与者
- 男性参与者
- 能够签署知情同意书
排除标准：
- 除 A 型血友病外的任何其他遗传性或获得性出血性疾病。
- 血小板计数 < 100,000/mm*3
- 肌酐 > 2 倍正常上限
- AST 或 ALT > 5 倍正常上限（AST：天冬氨酸转氨酶；ALT：丙氨酸转氨酶）
- 参与者计划进行大手术。
- 参与者目前正在参加另一项研究药物研究，或在签署知情同意书或之前使用 BAY 94-9027（现已上市为 Jivi）进行的临床 III 期研究中接受治疗后 30 天内参与了涉及研究药物的临床研究。
- 当前证据（由中心实验室提供）或滴度 ≥ 0.6 贝塞斯达单位 (BU) 的 FVIII 抑制剂历史。
- 已知对药物、赋形剂或小鼠或仓鼠蛋白质过敏。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：严重A型血友病患者
预防性治疗方案应以基于患者个体特征和治疗反应的临床判断为指导。
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建议的起始剂量是每 5 天治疗一次 (45 IU/kg) - 将在 10-15 ED（8-10 周）后的下次预定访视时进行治疗反应评估。
根据研究者的判断，根据个体出血倾向和需要，可以将参与者分配到不同的给药方案（每 7 天或 2 次/周）或继续每 5 天的方案。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过奈梅亨贝塞斯达检测开发 FVIII 抑制剂
大体时间：观察 100 个暴露天 (ED)，最长 2 年
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FVIII 抑制剂测试使用奈梅亨改良的 Bethesda 测定法进行。
阳性抑制剂结果被定义为中心实验室的阈值≥0.6 BU/mL，并且必须用第二份血样进行确认。
确认阳性结果后，该抑制剂将被报告为严重不良事件（SAE）。
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观察 100 个暴露天 (ED)，最长 2 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：观察 100 个暴露天 (ED)，最长 2 年
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治疗中出现的 AE 定义为在研究药物首次给药后和最后一次给药后 7 天内发生的不良事件。
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观察 100 个暴露天 (ED)，最长 2 年
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治疗中出现的抗 PEG 抗体的开发
大体时间：观察 100 个暴露天 (ED)，最长 2 年
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抗PEG抗体：通过酶联免疫吸附测定(ELISA)测定的针对PEG部分的抗体。
对于结果呈阳性的参与者，测试了 IgM 抗体。
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观察 100 个暴露天 (ED)，最长 2 年
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年化出血率 (ABR)
大体时间：观察 100 个暴露天 (ED)，最长 2 年
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ABR 是每个单独治疗期间的所有出血次数，按 1 年时间间隔进行年化。
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观察 100 个暴露天 (ED)，最长 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年9月23日
初级完成 (实际的)
2022年5月20日
研究完成 (实际的)
2022年8月26日
研究注册日期
首次提交
2019年9月9日
首先提交符合 QC 标准的
2019年9月9日
首次发布 (实际的)
2019年9月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月26日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 19764
- 2018-003655-37 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
IPD 计划说明
本研究数据的可用性将根据拜耳对 EFPIA/PhRMA“负责任的临床试验数据共享原则”的承诺来确定。 这涉及数据访问的范围、时间点和过程。
因此，拜耳承诺根据合格研究人员的要求，分享患者级临床试验数据、研究级临床试验数据以及美国和欧盟批准的药物和适应症患者临床试验方案，以进行合法研究。 这适用于2014年1月1日或之后欧盟和美国监管机构批准的新药和适应症的数据。
感兴趣的研究人员可以使用 www.clinicalstudydatarequest.com 请求访问匿名患者级数据和临床研究的支持文档以进行研究。 门户网站的研究赞助商部分提供了有关拜耳上市研究标准的信息以及其他相关信息。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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