Studie för att få mer information om hur säkert och effektivt Jivi fungerar hos patienter med svår hemofili A (Undersökning efter marknadsföring)
26 juli 2023 uppdaterad av: Bayer
Undersökning efter marknadsföring (PMI) för att bedöma säkerhet och effektivitet av behandling med Jivi (BAY 94-9027) hos deltagare med hemofili A
Målet med denna studie är att ge samla mer information om hur säkert och väl Jivi fungerar på patienter med svår hemofili A. Jivi har godkänts av olika tillsynsmyndigheter, inklusive FDA, Health Canada, Japanese Health Authority och European Medicinal Agency.
25 patienter kommer att skrivas in och stanna i 1 till 2 år i denna studie beroende på deras behandlingsfrekvens.
Forskaren kommer under studiens gång att övervaka om patienter utvecklar antikroppar (ett protein som kroppen tillverkar som svar på läkemedlet) som påverkar effektiviteten av Jivi.
Dessutom kommer information om blödningar och patientens välbefinnande att samlas in.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
32
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1527
- UMHAT Tsaritsa Joanna-ISUL EAD Sofia
-
Varna, Bulgarien, 9010
- MHAT Sveta Marina EAD
-
-
-
-
-
Arhus N, Danmark, 8200
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, 115 27
- Laiko General Hospital of Athens
-
-
-
-
Calabria
-
Catanzaro, Calabria, Italien, 88100
- A.O. Pugliese-Ciaccio
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italien, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Roma, Lazio, Italien, 00161
- A.O.U. Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Wroclaw, Polen, 50-367
- SP Szpital Kliniczny Nr 1
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Ciutat Sanitaria i Universitaria de la Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario "La Paz"
-
Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe | Hematologia
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare måste vara ≥ 18 år inklusive, vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket.
- Deltagare med svår hemofili A (FVIII: C<1%)
- PTP (tidigare behandlade patienter) (≥150 ED (exponeringsdag)) på profylaxbehandling före inskrivning
- Deltagare som är immunkompetenta. Om humant immunbristvirus (HIV) positivt, kluster av differentiering 4 (CD4)+ lymfocytantal >200/mm*3
- Deltagare som är villiga att fylla i en e-dagbok
- Manliga deltagare
- Kan ge undertecknat informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Alla andra ärftliga eller förvärvade blödningsrubbningar utöver hemofili A.
- Trombocytantal < 100 000/mm*3
- Kreatinin > 2x övre normalgräns
- ASAT eller ALAT > 5x övre normalgräns (AST: aspartataminotransferas; ALAT: alaninaminotransferas)
- Deltagaren har en planerad större operation.
- Deltagaren deltar för närvarande i en annan prövningsläkemedelsstudie, eller har deltagit i en klinisk studie som involverar ett prövningsläkemedel inom 30 dagar efter undertecknande av informerat samtycke eller tidigare behandling i en klinisk fas III-studie med BAY 94-9027 (nu marknadsförs som Jivi).
- Aktuella bevis (av centrallaboratoriet) eller historia av hämmare mot FVIII med en titer ≥ 0,6 Bethesda-enhet (BU).
- Känd överkänslighet mot läkemedelssubstansen, hjälpämnen eller mus- eller hamsterprotein.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Patienter med svår hemofili A
Profylaktiska behandlingsregimer bör styras av klinisk bedömning baserat på individuella patientegenskaper och behandlingssvar.
|
Den rekommenderade startdosen är behandling var 5:e dag (45 IE/kg) - En bedömning av behandlingssvaret kommer att utföras vid nästa schemalagda besök efter 10-15 ED (8-10 veckor).
Deltagarna kan tilldelas olika doseringsregimer (var 7:e dag eller 2x/vecka) eller fortsätta med var 5:e dag, beroende på individuell blödningstendens och behov enligt utredarens gottfinnande.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
FVIII-inhibitorutveckling av Nijmegen Bethesda-analysen
Tidsram: Observerad i 100 exponeringsdagar (EDs), upp till 2 år
|
FVIII-inhibitortestning utfördes med användning av den Nijmegen-modifierade Bethesda-analysen.
Ett positivt hämmarresultat definierades som ett tröskelvärde på ≥0,6 BU/ml vid centrallaboratoriet och måste bekräftas med ett andra blodprov.
Efter bekräftelse av det positiva resultatet skulle hämmaren rapporteras som en allvarlig biverkning (SAE).
|
Observerad i 100 exponeringsdagar (EDs), upp till 2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Observerad i 100 exponeringsdagar (EDs), upp till 2 år
|
Behandlingsuppkomna biverkningar definierades som de som började efter den första dosen av studieläkemedlet och upp till 7 dagar efter den sista dosen.
|
Observerad i 100 exponeringsdagar (EDs), upp till 2 år
|
|
Utveckling av behandlingsuppkomna anti-PEG-antikroppar
Tidsram: Observerad i 100 exponeringsdagar (EDs), upp till 2 år
|
Anti-PEG-antikropp: antikropp mot PEG-delen bestämd genom enzymkopplad immunosorbentanalys (ELISA).
För deltagare med positivt resultat testades IgM-antikroppar.
|
Observerad i 100 exponeringsdagar (EDs), upp till 2 år
|
|
Annualiserad blödningsfrekvens (ABR)
Tidsram: Observerad i 100 exponeringsdagar (EDs), upp till 2 år
|
ABR är antalet blödningar per individuell behandlingsperiod årligen till ett 1-års tidsintervall.
|
Observerad i 100 exponeringsdagar (EDs), upp till 2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
23 september 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
20 maj 2022
Avslutad studie (Faktisk)
26 augusti 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 september 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 september 2019
Första postat (Faktisk)
11 september 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 juli 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 juli 2023
Senast verifierad
1 juli 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 19764
- 2018-003655-37 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
IPD-planbeskrivning
Tillgängligheten för denna studies data kommer att bestämmas i enlighet med Bayers engagemang för EFPIA/PhRMA "Principer för ansvarsfull delning av kliniska prövningar". Detta gäller omfattning, tidpunkt och process för dataåtkomst.
Som sådan förbinder sig Bayer att på begäran från kvalificerade forskare dela data från kliniska prövningar på patientnivå, kliniska prövningar på studienivå och protokoll från kliniska prövningar på patienter för läkemedel och indikationer som godkänts i USA och EU som är nödvändiga för att bedriva legitim forskning. Detta gäller data om nya läkemedel och indikationer som har godkänts av EU:s och amerikanska tillsynsmyndigheter den 1 januari 2014 eller senare.
Intresserade forskare kan använda www.clinicalstudydatarequest.com för att begära tillgång till anonymiserade data på patientnivå och stöddokument från kliniska studier för att bedriva forskning. Information om Bayers kriterier för listning av studier och annan relevant information finns i avsnittet Studiesponsorer på portalen.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .