Estudio para obtener más información sobre la seguridad y eficacia de Jivi en pacientes con hemofilia A grave (investigación posterior a la comercialización)
26 de julio de 2023 actualizado por: Bayer
Investigación posterior a la comercialización (PMI) para evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento Jivi (BAY 94-9027) en participantes con hemofilia A
El objetivo de este estudio es recopilar más información sobre qué tan seguro y bien funciona Jivi en pacientes con hemofilia A severa. Jivi ha sido aprobado por varias agencias reguladoras, incluidas la FDA, Health Canada, la Autoridad de Salud Japonesa y la Agencia Europea de Medicina.
Se inscribirán 25 pacientes y permanecerán de 1 a 2 años en este estudio dependiendo de la frecuencia de su tratamiento.
El investigador controlará durante el curso del estudio si los pacientes están desarrollando anticuerpos (una proteína producida por el cuerpo en respuesta al fármaco) que afecten la eficacia de Jivi.
Además, se recopilará información sobre sangrados y el bienestar del paciente.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
32
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1527
- UMHAT Tsaritsa Joanna-ISUL EAD Sofia
-
Varna, Bulgaria, 9010
- MHAT Sveta Marina EAD
-
-
-
-
-
Arhus N, Dinamarca, 8200
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
-
-
-
-
-
Barcelona, España, 08035
- Ciutat Sanitaria i Universitaria de la Vall d'Hebron
-
Madrid, España, 28046
- Hospital Universitario "La Paz"
-
Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe | Hematologia
-
-
-
-
-
Athens, Grecia, 115 27
- Laiko General Hospital of Athens
-
-
-
-
Calabria
-
Catanzaro, Calabria, Italia, 88100
- A.O. Pugliese-Ciaccio
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Roma, Lazio, Italia, 00161
- A.O.U. Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Oslo, Noruega, 0372
- Oslo universitetssykehus HF, Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Gdansk, Polonia, 80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Wroclaw, Polonia, 50-367
- SP Szpital Kliniczny Nr 1
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los participantes deben tener ≥ 18 años de edad inclusive, al momento de firmar el consentimiento informado.
- Participantes con hemofilia A grave (FVIII: C<1 %)
- PTP (pacientes tratados previamente) (≥150 ED (día de exposición)) en tratamiento de profilaxis antes de la inscripción
- Participantes que son inmunocompetentes. Si el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) es positivo, grupo de diferenciación 4 (CD4)+ recuento de linfocitos >200/mm*3
- Participantes que están dispuestos a completar un eDiary
- Participantes masculinos
- Capaz de dar consentimiento informado firmado
Criterio de exclusión:
- Cualquier otro trastorno hemorrágico heredado o adquirido además de la hemofilia A.
- Recuento de plaquetas < 100.000/mm*3
- Creatinina > 2 veces el límite superior de lo normal
- AST o ALT > 5 veces el límite superior de lo normal (AST: aspartato aminotransferasa; ALT: alanina aminotransferasa)
- El participante tiene una cirugía mayor planificada.
- El participante está participando actualmente en otro estudio de medicamentos en investigación, o ha participado en un estudio clínico que involucra un medicamento en investigación dentro de los 30 días posteriores a la firma del consentimiento informado o tratamiento previo en un estudio clínico de fase III con BAY 94-9027 (ahora comercializado como Jivi).
- Evidencia actual (por laboratorio central) o antecedente de inhibidor a FVIII con título ≥ 0,6 unidades Bethesda (UB).
- Hipersensibilidad conocida al principio activo, a los excipientes oa la proteína de ratón o hámster.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Otro: Pacientes con hemofilia A severa
Los regímenes de tratamiento profiláctico deben guiarse por el juicio clínico basado en las características individuales del paciente y la respuesta al tratamiento.
|
La dosis inicial recomendada es cada 5 días de tratamiento (45 UI/kg). Se realizará una evaluación de la respuesta al tratamiento en la próxima visita programada después de 10-15 ED (8-10 semanas).
Los participantes pueden ser asignados a diferentes regímenes de dosificación (cada 7 días o 2 veces por semana) o continuar con cada régimen de 5 días, de acuerdo con la tendencia al sangrado individual y las necesidades a criterio del investigador.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Desarrollo de inhibidores de FVIII mediante el ensayo Nijmegen Bethesda
Periodo de tiempo: Observado durante 100 días de exposición (DE), hasta 2 años
|
La prueba del inhibidor de FVIII se realizó utilizando el ensayo de Bethesda modificado con Nijmegen.
Un resultado de inhibidor positivo se definió como un umbral de ≥0,6 UB/ml en el laboratorio central y tuvo que confirmarse con una segunda muestra de sangre.
Después de la confirmación del resultado positivo, el inhibidor debía informarse como un evento adverso grave (SAE).
|
Observado durante 100 días de exposición (DE), hasta 2 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Observado durante 100 días de exposición (DE), hasta 2 años
|
Los AA emergentes del tratamiento se definieron como aquellos que comenzaron después de la primera dosis del fármaco del estudio y hasta 7 días después de la última dosis.
|
Observado durante 100 días de exposición (DE), hasta 2 años
|
|
Desarrollo de anticuerpos anti-PEG emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Observado durante 100 días de exposición (DE), hasta 2 años
|
Anticuerpo anti-PEG: anticuerpo contra el resto de PEG determinado por ensayo inmunoabsorbente ligado a enzimas (ELISA).
Para los participantes con un resultado positivo, se analizaron los anticuerpos IgM.
|
Observado durante 100 días de exposición (DE), hasta 2 años
|
|
Tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Observado durante 100 días de exposición (DE), hasta 2 años
|
ABR es el número de todas las hemorragias por período de tratamiento individual anualizado en un intervalo de tiempo de 1 año.
|
Observado durante 100 días de exposición (DE), hasta 2 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de septiembre de 2019
Finalización primaria (Actual)
20 de mayo de 2022
Finalización del estudio (Actual)
26 de agosto de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de septiembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de septiembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
11 de septiembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de julio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de julio de 2023
Última verificación
1 de julio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 19764
- 2018-003655-37 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Descripción del plan IPD
La disponibilidad de los datos de este estudio se determinará de acuerdo con el compromiso de Bayer con los "Principios para el intercambio responsable de datos de ensayos clínicos" de EFPIA/PhRMA. Esto se refiere al alcance, el punto de tiempo y el proceso de acceso a los datos.
Como tal, Bayer se compromete a compartir, previa solicitud de investigadores calificados, datos de ensayos clínicos a nivel de paciente, datos de ensayos clínicos a nivel de estudio y protocolos de ensayos clínicos en pacientes para medicamentos e indicaciones aprobados en los EE. UU. y la UE según sea necesario para realizar investigaciones legítimas. Esto se aplica a los datos sobre nuevos medicamentos e indicaciones que hayan sido aprobados por las agencias reguladoras de la UE y los EE. UU. a partir del 1 de enero de 2014.
Los investigadores interesados pueden usar www.clinicalstudydatarequest.com para solicitar acceso a datos anónimos a nivel de paciente y documentos de respaldo de estudios clínicos para realizar investigaciones. La información sobre los criterios de Bayer para la inclusión de estudios y otra información relevante se proporciona en la sección Patrocinadores del estudio del portal.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Damoctocog alfa pegol (Jivi, BAY94-9027)
-
BayerTerminadoHemofilia ACanadá, España, Estados Unidos, Bélgica, Italia, Taiwán, Eslovenia
-
BayerTerminado
-
BayerReclutamientoHemofilia A | Profilaxis del sangrado | Tratamiento del sangradoCorea del Sur
-
BayerActivo, no reclutando
-
BayerActivo, no reclutandoHemofilia ACanadá, Japón, España, Estados Unidos, Alemania, Suecia, Bélgica, Brasil, Grecia, Italia, Países Bajos, Taiwán, Dinamarca, Kuwait, Arabia Saudita, Emiratos Árabes Unidos, Noruega, Colombia, Suiza, Eslovenia
-
BayerActivo, no reclutandoHemofilia AEspaña, Alemania, Austria, Grecia, Italia, Eslovenia
-
BayerTerminadoHemofilia A | Niños | Profilaxis del sangrado | Tratamiento del sangradoCanadá, Estados Unidos, Argentina, Noruega, Italia, Brasil, Turquía (Türkiye)
-
BayerTerminadoHemofilia A | Profilaxis del sangradoEstados Unidos