Tanulmány, hogy több információt szerezzen arról, hogyan működik biztonságosan és hatékonyan a Jivi súlyos hemofíliás A-betegeknél (marketingbe adást követő vizsgálat)
2023. július 26. frissítette: Bayer
Forgalomba hozatal utáni vizsgálat (PMI) a Jivi (BAY 94-9027) kezelésének biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére A hemofíliában szenvedő betegeknél
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy több információt gyűjtsön arról, hogy a Jivi milyen biztonságosan és jól működik súlyos hemofíliás A. betegeknél. A Jivi-t különböző szabályozó ügynökségek hagyták jóvá, köztük az FDA, a Health Canada, a Japanese Health Authority és az Európai Gyógyszerügynökség.
25 beteget vonnak be, akik kezelési gyakoriságuktól függően 1-2 évig maradnak ebben a vizsgálatban.
A kutató a vizsgálat során figyelemmel kíséri, hogy a betegekben nem képződnek-e olyan antitestek (a szervezet által a gyógyszer hatására termelődő fehérje), amelyek befolyásolják a Jivi hatékonyságát.
Ezenkívül információkat gyűjtenek a vérzésekről és a beteg jólétéről.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
32
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Sofia, Bulgária, 1527
- UMHAT Tsaritsa Joanna-ISUL EAD Sofia
-
Varna, Bulgária, 9010
- MHAT Sveta Marina EAD
-
-
-
-
-
Arhus N, Dánia, 8200
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
-
-
-
-
-
Athens, Görögország, 115 27
- Laiko General Hospital of Athens
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Wroclaw, Lengyelország, 50-367
- SP Szpital Kliniczny Nr 1
-
-
-
-
-
Oslo, Norvégia, 0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
-
-
-
-
Calabria
-
Catanzaro, Calabria, Olaszország, 88100
- A.O. Pugliese-Ciaccio
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Olaszország, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Roma, Lazio, Olaszország, 00161
- A.O.U. Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Ciutat Sanitaria i Universitaria de la Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Hospital Universitario "La Paz"
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe | Hematologia
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevőknek legalább 18 évesnek kell lenniük a beleegyező nyilatkozat aláírásakor.
- Súlyos hemofíliás A (FVIII: C<1%) résztvevők
- PTP-k (korábban kezelt betegek) (≥150 ED (expozíciós nap)) profilaktikus kezelésben a beiratkozás előtt
- Immunkompetens résztvevők. Ha humán immundeficiencia vírus (HIV) pozitív, a 4-es differenciálódási csoport (CD4)+ limfocitaszám >200/mm*3
- Azok a résztvevők, akik hajlandóak kitölteni egy e-naplót
- Férfi résztvevők
- Képes aláírt, tájékozott beleegyezést adni
Kizárási kritériumok:
- A hemofília A-n kívül bármilyen más öröklött vagy szerzett vérzési rendellenesség.
- Thrombocytaszám < 100 000/mm*3
- Kreatinin > 2x a normál felső határ
- AST vagy ALT > a normálérték felső határának ötszöröse (AST: aszpartát-aminotranszferáz; ALT: alanin-aminotranszferáz)
- A résztvevőnek nagy műtétet terveznek.
- A résztvevő jelenleg egy másik, a BAY 94-9027 (jelenleg Jivi néven forgalmazott) klinikai fázis III. vizsgálatban vesz részt egy másik vizsgálati gyógyszervizsgálatban, vagy részt vett egy vizsgálati gyógyszert érintő klinikai vizsgálatban a beleegyező nyilatkozat aláírását követő 30 napon belül.
- Jelenlegi bizonyítékok (központi laboratórium által) vagy a kórtörténetben szereplő FVIII inhibitor 0,6 Bethesda egység (BU) titer felett.
- Ismert túlérzékenység a hatóanyaggal, segédanyagokkal vagy egér- vagy hörcsögfehérjével szemben.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Súlyos hemofíliás A betegek
A profilaktikus kezelési rendeket a beteg egyéni jellemzői és a kezelésre adott válasz alapján történő klinikai megítélés alapján kell kialakítani.
|
Az ajánlott kezdő adag minden 5. napi kezelés (45 NE/kg) – A kezelésre adott válasz értékelése a következő tervezett vizit alkalmával történik 10-15 ED (8-10 hét) után.
Az egyéni vérzési hajlamtól és szükségletektől függően, a vizsgáló döntése alapján, a résztvevők különböző adagolási sémákhoz rendelhetők (7 naponként vagy heti 2 alkalommal), vagy folytathatják az 5 naponkénti adagolási rendet.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
FVIII inhibitor fejlesztés a Nijmegen Bethesda Assay segítségével
Időkeret: 100 expozíciós napig (ED), legfeljebb 2 évig megfigyelték
|
A FVIII inhibitor tesztelését a Nijmegen-módosított Bethesda vizsgálattal végeztük.
A pozitív inhibitor eredményt ≥0,6 BU/mL-es küszöbértékként határozták meg a központi laboratóriumban, és ezt egy második vérmintával kellett megerősíteni.
A pozitív eredmény megerősítése után az inhibitort súlyos mellékhatásként (SAE) kellett jelenteni.
|
100 expozíciós napig (ED), legfeljebb 2 évig megfigyelték
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 100 expozíciós napig (ED), legfeljebb 2 évig megfigyelték
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események a vizsgálati gyógyszer első dózisa után kezdődtek, és az utolsó adag után legfeljebb 7 nappal.
|
100 expozíciós napig (ED), legfeljebb 2 évig megfigyelték
|
|
A kezelés során felmerülő anti-PEG antitestek fejlesztése
Időkeret: 100 expozíciós napig (ED), legfeljebb 2 évig megfigyelték
|
Anti-PEG antitest: a PEG-rész elleni antitest enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (ELISA) határozzák meg.
A pozitív eredménnyel rendelkező résztvevőknél IgM antitesteket teszteltek.
|
100 expozíciós napig (ED), legfeljebb 2 évig megfigyelték
|
|
Éves vérzési arány (ABR)
Időkeret: 100 expozíciós napig (ED), legfeljebb 2 évig megfigyelték
|
Az ABR az összes vérzés száma egyéni kezelési időszakonként, 1 éves időintervallumra évesítve.
|
100 expozíciós napig (ED), legfeljebb 2 évig megfigyelték
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. szeptember 23.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. május 20.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. augusztus 26.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. szeptember 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. szeptember 9.
Első közzététel (Tényleges)
2019. szeptember 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. július 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. július 26.
Utolsó ellenőrzés
2023. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 19764
- 2018-003655-37 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
IPD terv leírása
A tanulmány adatainak elérhetősége a Bayernek az EFPIA/PhRMA „A felelős klinikai vizsgálati adatok megosztásának alapelvei” melletti elkötelezettsége alapján kerül meghatározásra. Ez az adathozzáférés hatókörére, időpontjára és folyamatára vonatkozik.
Mint ilyen, a Bayer kötelezettséget vállal arra, hogy képzett kutatók kérésére megosztja a betegszintű klinikai vizsgálati adatokat, a vizsgálati szintű klinikai vizsgálati adatokat és a betegeken végzett klinikai vizsgálatokból származó protokollokat az Egyesült Államokban és az EU-ban jóváhagyott gyógyszerekre és indikációkra vonatkozóan, amennyiben ez szükséges a legitim kutatás elvégzéséhez. Ez azokra az új gyógyszerekre és indikációkra vonatkozó adatokra vonatkozik, amelyeket az EU és az Egyesült Államok szabályozó ügynökségei 2014. január 1-jén vagy azt követően hagytak jóvá.
Az érdeklődő kutatók a www.clinicalstudydatarequest.com webhelyen hozzáférést kérhetnek a klinikai vizsgálatokból származó anonimizált, betegszintű adatokhoz és alátámasztó dokumentumokhoz kutatások elvégzése céljából. A tanulmányok listázására vonatkozó Bayer-kritériumokról és egyéb releváns információkról a portál Vizsgálat szponzorok szakasza található.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .