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中国视神经脊髓炎谱系疾病的治疗反应 (Momentum)

2019年10月15日 更新者:Wei Qiu、Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

中国视神经脊髓炎谱系疾病急性发作患者的治疗反应:一项前瞻性、多中心真实世界研究

视神经脊髓炎 (NMO)/ 视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD) 是一种免疫介导的中枢神经系统炎症性脱髓鞘疾病,主要累及视神经和脊髓。 临床上以视神经和脊髓同时或先后受累为特征,呈进行性或缓解、复发病程,可导致瘫痪和失明。

本研究的目的是提供有关治疗效果和预后相关因素的证据,这将有助于医生在 NMOSD 管理中更好地评估风险收益并改善患者的预后。

研究概览

地位

未知

详细说明

视神经脊髓炎 (NMO)/ 视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD) 是一种免疫介导的中枢神经系统炎症性脱髓鞘疾病,主要累及视神经和脊髓。 临床上以视神经和脊髓同时或先后受累为特征,呈进行性或缓解、复发病程,可导致瘫痪和失明。

在全球范围内,没有可用于急性视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD) 发作患者的诊断、治疗和预后的可靠数据,尤其是来自前瞻性研究的非常罕见的数据。 这是一项针对中国急性 NMOSD 发作患者的多中心、前瞻性、真实世界队列研究。

将收集来自大约 4 个中心的大约 200 名急性 NMOSD 发作患者的基线数据。 基线时扩展性残疾状态评分(EDSS)≥ 2 分的急性 NMOSD 发作(包括首次发作和复发)患者将有资格进一步纳入前瞻性研究队列,以分析治疗效果和预后。

本研究的目的是提供有关治疗效果和预后相关因素的证据,这将有助于医生在 NMOSD 管理中更好地评估风险收益并改善患者的预后。

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

200

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • Guangzhou、中国
        • Wei Qiu

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

概率样本

研究人群

视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD) 的急性发作

描述

1. 基线数据收集患者的纳入标准:

  1. 受试者能够充分理解研究内容并自愿签署知情同意书;
  2. 男性或女性≥18岁;
  3. 根据国际NMO诊断组(IPND)2015年NMOSD诊断标准诊断为NMOSD,目前急性发作。

2. 纳入前瞻性研究队列的受试者的纳入标准还应满足:

  1. 受试者能够充分理解研究内容并自愿签署知情同意书;
  2. 男女不限,≥18岁;
  3. 根据国际NMO诊断组(IPND)2015年NMOSD诊断标准诊断为NMOSD,目前急性发作。
  4. 急性发作(包括首次发作和复发)的受试者基线时的 EDSS ≥ 2;对于急性复发、新发症状或原发症状经研究者判断应加重24小时或以上[11-13];
  5. 受试者在发作时应具有运动、感觉、视力、排便/排尿或恶心/呕吐等典型症状;
  6. 受试者应同意参加研究,并在治疗前后接受AQP4-IgG检查;
  7. 受试者应同意在治疗前后接受眼科检查;
  8. 受试者应同意参与研究并同意通过本研究分析收集到的数据。

3.排除标准:

  1. 在筛选前的最后 30 天或 5 个半衰期或药物作用期间(以最长者为准)在另一项临床试验中接受研究药物治疗的受试者;注意:参与观察性研究(即该研究不需要改变药物或其他干预措施)的受试者未被排除在外。
  2. 与研究直接相关的研究者/研究中心工作人员的直系亲属,或与研究直接相关的研究者/研究中心工作人员(“直系亲属”指配偶、父母、子女或兄弟姐妹(无论是亲生还是合法收养)。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
扩展功能障碍状态评分
大体时间:在接受高剂量 IVMP 的受试者中,在第一次高剂量静脉注射甲基强的松 (IVMP) 治疗结束时(长达 3 周)

与基线相比,接受大剂量 IVMP 的受试者在第一次大剂量静脉注射甲基强的松 (IVMP) 治疗结束时 EDSS(Expansile Disability Status Score )的变化。

EDSS评分是基于中枢神经系统八个功能系统的评价。评价的总分在0-10分之间,每0.5分为一个等级,共分为20个等级。

在接受高剂量 IVMP 的受试者中,在第一次高剂量静脉注射甲基强的松 (IVMP) 治疗结束时(长达 3 周)

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
扩展功能障碍状态评分
大体时间:出院时(最后一次治疗后 7 天)
与基线相比,出院时(最后一次治疗后 7 天)EDSS 改善≥1 分的受试者比例
出院时(最后一次治疗后 7 天)
AQP4-IgG 的变化
大体时间:在第一次 IVMP 治疗结束时(最多 3 周)接受高剂量 IVMP 的受试者
与基线相比,接受高剂量 IVMP 的受试者在第一次 IVMP 治疗结束时 AQP4-IgG 的变化
在第一次 IVMP 治疗结束时(最多 3 周)接受高剂量 IVMP 的受试者
由 Snellen Chart 评估
大体时间:在接受高剂量 IVMP 的受试者中第一次高剂量 IVMP 治疗结束时(长达 3 周)
与基线相比,接受高剂量 IVMP 的受试者在第一次高剂量 IVMP 治疗结束时的视力变化(通过 Snellen 图表评估)
在接受高剂量 IVMP 的受试者中第一次高剂量 IVMP 治疗结束时(长达 3 周)
PGI-I 评分
大体时间:在接受高剂量 IVMP 的受试者中第一次高剂量 IVMP 治疗结束时(长达 3 周)

在接受高剂量 IVMP 的受试者中,第一次高剂量 IVMP 治疗结束时患者整体改善-印象 (PGI-I) 的得分 患者整体印象 (PGI)-改善 标记最能描述您(患者) ) 自您开始服用该药以来,总体感觉良好。 (选一个)

1 = 非常好,2 = 好很多,3 = 好一点,4 = 一样,5 = 差一点,6 = 差很多,7 = 非常差

在接受高剂量 IVMP 的受试者中第一次高剂量 IVMP 治疗结束时(长达 3 周)
AQP4-IgG 的变化
大体时间:出院时(最后一次治疗后 7 天)
与基线相比,出院时 AQP4-IgG 的变化(最后一次治疗后 7 天)* 在接受高剂量 IVMP 的受试者中
出院时(最后一次治疗后 7 天)
由 Snellen Chart 评估
大体时间:出院时(最后一次治疗后 7 天)
与基线相比,出院时(最后一次治疗后 7 天)*接受高剂量 IVMP 的受试者的视力变化(通过 Snellen 图表评估)
出院时(最后一次治疗后 7 天)
PGI-I 评分
大体时间:出院时(最后一次治疗后 7 天)
接受高剂量 IVMP 的受试者出院时(最后一次治疗后 7 天)* 患者总体改善印象 (PGI-I) 得分
出院时(最后一次治疗后 7 天)
扩展功能障碍状态评分
大体时间:出院时(最后一次治疗后 7 天)
与基线相比,出院时 EDSS 的变化(最后一次治疗后 7 天)* 在接受高剂量 IVMP 的受试者中
出院时(最后一次治疗后 7 天)
对第一次高剂量 IVMP 治疗(最多 3 周)无反应的患者比例
大体时间:出院时(最后一次治疗后 7 天)
对第一次高剂量 IVMP 治疗(最多 3 周)无反应的患者比例
出院时(最后一次治疗后 7 天)

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年1月21日

初级完成 (预期的)

2020年1月2日

研究完成 (预期的)

2020年6月30日

研究注册日期

首次提交

2018年12月14日

首先提交符合 QC 标准的

2019年9月23日

首次发布 (实际的)

2019年9月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年10月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年10月15日

最后验证

2019年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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