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Réponse au traitement parmi les troubles du spectre de la neuromyélite optique chinoise (Momentum)

15 octobre 2019 mis à jour par: Wei Qiu, Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

Réponse au traitement chez les patients chinois atteints d'une crise aiguë de troubles du spectre de la neuromyélite optique : une étude prospective multicentrique en situation réelle

La neuromyélite optique (NMO)/troubles du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) est une maladie inflammatoire démyélinisante à médiation immunitaire du système nerveux central impliquant principalement le nerf optique et la moelle épinière. Elle se caractérise cliniquement par une atteinte simultanée ou séquentielle du nerf optique et de la moelle épinière, présentant une évolution progressive ou en rémission et rechute, pouvant conduire à la paralysie et à la cécité.

L'objectif de cette étude est de fournir des preuves concernant les effets du traitement et les facteurs liés au pronostic qui aideront les médecins à mieux évaluer le rapport bénéfice/risque dans la gestion des NMOSD et à améliorer les résultats pour les patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Description détaillée

La neuromyélite optique (NMO)/troubles du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) est une maladie inflammatoire démyélinisante à médiation immunitaire du système nerveux central impliquant principalement le nerf optique et la moelle épinière. Elle se caractérise cliniquement par une atteinte simultanée ou séquentielle du nerf optique et de la moelle épinière, présentant une évolution progressive ou en rémission et rechute, pouvant conduire à la paralysie et à la cécité.

À l'échelle mondiale, il n'y a pas de données solides disponibles pour le diagnostic, le traitement et le pronostic des patients atteints d'une crise aiguë de troubles du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD), en particulier des données très rares provenant d'études prospectives. Il s'agit d'une étude de cohorte multicentrique, prospective et réelle chez des patients atteints d'une attaque NMOSD aiguë en Chine.

Les données de base d'environ 200 patients atteints d'une attaque NMOSD aiguë provenant d'environ 4 centres seront recueillies. Les patients atteints d'une attaque NMOSD aiguë (y compris les premiers épisodes et les rechutes) dont le score d'état d'incapacité expansif (EDSS) ≥ 2 points au départ seront éligibles pour être inclus dans la cohorte d'étude prospective pour l'analyse des effets du traitement et du pronostic.

L'objectif de cette étude est de fournir des preuves concernant les effets du traitement et les facteurs liés au pronostic qui aideront les médecins à mieux évaluer le rapport bénéfice/risque dans la gestion des NMOSD et à améliorer les résultats pour les patients.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

200

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

      • Guangzhou, Chine
        • Wei Qiu

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Épisode aigu de troubles du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD)

La description

1. Critères d'inclusion pour les patients avec collecte de données de base :

  1. Le sujet peut pleinement comprendre le contenu de l'étude et signer volontairement le formulaire de consentement éclairé ;
  2. Homme ou femme ≥18 ans ;
  3. Diagnostiqué comme NMOSD sur la base des critères de diagnostic NMOSD 2015 de l'équipe internationale de diagnostic NMO (IPND) et actuellement en crise aiguë.

2. Les critères d'inclusion des sujets inscrits dans une cohorte d'étude prospective doivent en outre répondre :

  1. Le sujet peut pleinement comprendre le contenu de l'étude et signer volontairement le formulaire de consentement éclairé ;
  2. Homme ou femme,≥18 ans ;
  3. Diagnostiqué comme NMOSD sur la base des critères de diagnostic NMOSD 2015 de l'équipe internationale de diagnostic NMO (IPND) et actuellement en crise aiguë.
  4. Les sujets présentant une crise aiguë (y compris les premiers épisodes et les rechutes) doivent avoir un EDSS ≥ 2 au départ ; et pour les patients présentant une rechute aiguë, les nouveaux symptômes ou les symptômes primaires, à en juger par l'investigateur, doivent avoir été aggravés pendant 24 heures ou plus [11-13] ;
  5. Le sujet doit présenter des symptômes typiques de mouvement, de sensation, de vision, de défécation/urination ou de nausée/vomissement à l'attaque ;
  6. Les sujets doivent accepter de participer à l'étude et de subir un examen AQP4-IgG avant et après le traitement ;
  7. Les sujets doivent accepter de subir un examen ophtalmologique avant et après le traitement ;
  8. Les sujets doivent accepter de participer à l'étude et accepter que les données collectées soient analysées par cette étude.

3. Critères d'exclusion :

  1. Sujets traités avec le médicament à l'étude dans un autre essai clinique au cours des 30 derniers jours ou des 5 dernières périodes de demi-vie avant le dépistage ou pendant la période d'effet du médicament, selon la plus longue ; Remarque : Les sujets qui ont participé à une étude observationnelle (c'est-à-dire que l'étude n'a pas nécessité de modification de la médication ou d'autres interventions) n'ont pas été exclus.
  2. Parents immédiats du chercheur/personnel du centre de recherche directement liés à l'étude, ou du chercheur/personnel du centre de recherche directement liés à l'étude (« parents immédiats » désignent les conjoints, les parents, les enfants ou les frères et sœurs (qu'il s'agisse d'une adoption biologique ou légale).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score de statut d'invalidité extensible
Délai: à la fin du premier traitement intraveineux à haute dose de méthylprednisone (IVMP) (jusqu'à 3 semaines) chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose

Par rapport à la ligne de base, les changements dans l'EDSS (score de l'état d'incapacité expansible) à la fin de la première thérapie intraveineuse à forte dose de méthylprednisone (IVMP) chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à forte dose.

Le score EDSS est basé sur l'évaluation de huit systèmes fonctionnels du système nerveux central. Le score total de l'évaluation est compris entre 0 et 10 points, et chaque 0,5 est divisé en une note, elle-même divisée en 20 notes.

à la fin du premier traitement intraveineux à haute dose de méthylprednisone (IVMP) (jusqu'à 3 semaines) chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score de statut d'invalidité extensible
Délai: à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
Par rapport à la valeur initiale, la proportion de sujets dont l'EDSS s'est amélioré de ≥ 1 point à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
Modifications de l'AQP4-IgG
Délai: à la fin de la première thérapie IVMP (jusqu'à 3 semaines) chez les sujets ayant reçu une dose élevée d'IVMP
Comparativement à la valeur initiale, changements de l'AQP4-IgG à la fin du premier traitement par IVMP chez les sujets ayant reçu une dose élevée d'IVMP
à la fin de la première thérapie IVMP (jusqu'à 3 semaines) chez les sujets ayant reçu une dose élevée d'IVMP
Tel qu'évalué par le tableau de Snellen
Délai: à la fin de la première thérapie IVMP à haute dose (jusqu'à 3 semaines) chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose
Comparativement à la valeur initiale, changements de l'acuité visuelle (telle qu'évaluée par le diagramme de Snellen) à la fin du premier traitement IVMP à forte dose chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à forte dose
à la fin de la première thérapie IVMP à haute dose (jusqu'à 3 semaines) chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose
Score IGP-I
Délai: à la fin du premier traitement IVMP à haute dose (jusqu'à 3 semaines) chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose

Score d'amélioration globale du patient - Impression (PGI-I) à la fin du premier traitement IVMP à forte dose parmi les sujets ayant reçu une IVMP à forte dose Impression globale du patient (PGI) - Amélioration Cochez la case qui décrit le mieux comment vous (le patient ) ressenties de manière générale depuis que vous avez commencé à prendre ce médicament. (Choisissez-en un)

1 = Très apprécié, 2 = Beaucoup mieux, 3 = Un peu mieux, 4 = Pareil, 5 = Un peu moins bien, 6 = Bien moins bien, 7 = Très bien moins bien

à la fin du premier traitement IVMP à haute dose (jusqu'à 3 semaines) chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose
Modifications de l'AQP4-IgG
Délai: à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
Par rapport à la valeur initiale, variations de l'AQP4-IgG à la sortie (7 jours après le dernier traitement) * parmi les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose
à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
Tel qu'évalué par le tableau de Snellen
Délai: à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
Par rapport à la valeur initiale, modifications de l'acuité visuelle (telle qu'évaluée par le diagramme de Snellen) à la sortie (7 jours après le dernier traitement)* chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à forte dose
à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
Score IGP-I
Délai: à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
Score d'amélioration globale du patient-impression (PGI-I) à la sortie (7 jours après le dernier traitement)* parmi les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose
à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
Score de statut d'invalidité extensible
Délai: à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
Par rapport à la ligne de base, changements de l'EDSS à la sortie (7 jours après le dernier traitement) * parmi les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose
à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
La proportion de patients qui n'ont pas répondu au premier traitement IVMP à haute dose (jusqu'à 3 semaines)
Délai: à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
La proportion de patients qui n'ont pas répondu au premier traitement IVMP à haute dose (jusqu'à 3 semaines)
à la sortie (7 jours après le dernier traitement)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Wei Qiu, Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

21 janvier 2019

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

2 janvier 2020

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

30 juin 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 décembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 septembre 2019

Première publication (RÉEL)

24 septembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

17 octobre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 octobre 2019

Dernière vérification

1 octobre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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