- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT04101058
Réponse au traitement parmi les troubles du spectre de la neuromyélite optique chinoise (Momentum)
Réponse au traitement chez les patients chinois atteints d'une crise aiguë de troubles du spectre de la neuromyélite optique : une étude prospective multicentrique en situation réelle
La neuromyélite optique (NMO)/troubles du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) est une maladie inflammatoire démyélinisante à médiation immunitaire du système nerveux central impliquant principalement le nerf optique et la moelle épinière. Elle se caractérise cliniquement par une atteinte simultanée ou séquentielle du nerf optique et de la moelle épinière, présentant une évolution progressive ou en rémission et rechute, pouvant conduire à la paralysie et à la cécité.
L'objectif de cette étude est de fournir des preuves concernant les effets du traitement et les facteurs liés au pronostic qui aideront les médecins à mieux évaluer le rapport bénéfice/risque dans la gestion des NMOSD et à améliorer les résultats pour les patients.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
La neuromyélite optique (NMO)/troubles du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) est une maladie inflammatoire démyélinisante à médiation immunitaire du système nerveux central impliquant principalement le nerf optique et la moelle épinière. Elle se caractérise cliniquement par une atteinte simultanée ou séquentielle du nerf optique et de la moelle épinière, présentant une évolution progressive ou en rémission et rechute, pouvant conduire à la paralysie et à la cécité.
À l'échelle mondiale, il n'y a pas de données solides disponibles pour le diagnostic, le traitement et le pronostic des patients atteints d'une crise aiguë de troubles du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD), en particulier des données très rares provenant d'études prospectives. Il s'agit d'une étude de cohorte multicentrique, prospective et réelle chez des patients atteints d'une attaque NMOSD aiguë en Chine.
Les données de base d'environ 200 patients atteints d'une attaque NMOSD aiguë provenant d'environ 4 centres seront recueillies. Les patients atteints d'une attaque NMOSD aiguë (y compris les premiers épisodes et les rechutes) dont le score d'état d'incapacité expansif (EDSS) ≥ 2 points au départ seront éligibles pour être inclus dans la cohorte d'étude prospective pour l'analyse des effets du traitement et du pronostic.
L'objectif de cette étude est de fournir des preuves concernant les effets du traitement et les facteurs liés au pronostic qui aideront les médecins à mieux évaluer le rapport bénéfice/risque dans la gestion des NMOSD et à améliorer les résultats pour les patients.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
Guangzhou, Chine
- Wei Qiu
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
1. Critères d'inclusion pour les patients avec collecte de données de base :
- Le sujet peut pleinement comprendre le contenu de l'étude et signer volontairement le formulaire de consentement éclairé ;
- Homme ou femme ≥18 ans ;
- Diagnostiqué comme NMOSD sur la base des critères de diagnostic NMOSD 2015 de l'équipe internationale de diagnostic NMO (IPND) et actuellement en crise aiguë.
2. Les critères d'inclusion des sujets inscrits dans une cohorte d'étude prospective doivent en outre répondre :
- Le sujet peut pleinement comprendre le contenu de l'étude et signer volontairement le formulaire de consentement éclairé ;
- Homme ou femme,≥18 ans ;
- Diagnostiqué comme NMOSD sur la base des critères de diagnostic NMOSD 2015 de l'équipe internationale de diagnostic NMO (IPND) et actuellement en crise aiguë.
- Les sujets présentant une crise aiguë (y compris les premiers épisodes et les rechutes) doivent avoir un EDSS ≥ 2 au départ ; et pour les patients présentant une rechute aiguë, les nouveaux symptômes ou les symptômes primaires, à en juger par l'investigateur, doivent avoir été aggravés pendant 24 heures ou plus [11-13] ;
- Le sujet doit présenter des symptômes typiques de mouvement, de sensation, de vision, de défécation/urination ou de nausée/vomissement à l'attaque ;
- Les sujets doivent accepter de participer à l'étude et de subir un examen AQP4-IgG avant et après le traitement ;
- Les sujets doivent accepter de subir un examen ophtalmologique avant et après le traitement ;
- Les sujets doivent accepter de participer à l'étude et accepter que les données collectées soient analysées par cette étude.
3. Critères d'exclusion :
- Sujets traités avec le médicament à l'étude dans un autre essai clinique au cours des 30 derniers jours ou des 5 dernières périodes de demi-vie avant le dépistage ou pendant la période d'effet du médicament, selon la plus longue ; Remarque : Les sujets qui ont participé à une étude observationnelle (c'est-à-dire que l'étude n'a pas nécessité de modification de la médication ou d'autres interventions) n'ont pas été exclus.
- Parents immédiats du chercheur/personnel du centre de recherche directement liés à l'étude, ou du chercheur/personnel du centre de recherche directement liés à l'étude (« parents immédiats » désignent les conjoints, les parents, les enfants ou les frères et sœurs (qu'il s'agisse d'une adoption biologique ou légale).
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Score de statut d'invalidité extensible
Délai: à la fin du premier traitement intraveineux à haute dose de méthylprednisone (IVMP) (jusqu'à 3 semaines) chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose
|
Par rapport à la ligne de base, les changements dans l'EDSS (score de l'état d'incapacité expansible) à la fin de la première thérapie intraveineuse à forte dose de méthylprednisone (IVMP) chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à forte dose. Le score EDSS est basé sur l'évaluation de huit systèmes fonctionnels du système nerveux central. Le score total de l'évaluation est compris entre 0 et 10 points, et chaque 0,5 est divisé en une note, elle-même divisée en 20 notes. |
à la fin du premier traitement intraveineux à haute dose de méthylprednisone (IVMP) (jusqu'à 3 semaines) chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Score de statut d'invalidité extensible
Délai: à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
|
Par rapport à la valeur initiale, la proportion de sujets dont l'EDSS s'est amélioré de ≥ 1 point à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
|
à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
|
Modifications de l'AQP4-IgG
Délai: à la fin de la première thérapie IVMP (jusqu'à 3 semaines) chez les sujets ayant reçu une dose élevée d'IVMP
|
Comparativement à la valeur initiale, changements de l'AQP4-IgG à la fin du premier traitement par IVMP chez les sujets ayant reçu une dose élevée d'IVMP
|
à la fin de la première thérapie IVMP (jusqu'à 3 semaines) chez les sujets ayant reçu une dose élevée d'IVMP
|
Tel qu'évalué par le tableau de Snellen
Délai: à la fin de la première thérapie IVMP à haute dose (jusqu'à 3 semaines) chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose
|
Comparativement à la valeur initiale, changements de l'acuité visuelle (telle qu'évaluée par le diagramme de Snellen) à la fin du premier traitement IVMP à forte dose chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à forte dose
|
à la fin de la première thérapie IVMP à haute dose (jusqu'à 3 semaines) chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose
|
Score IGP-I
Délai: à la fin du premier traitement IVMP à haute dose (jusqu'à 3 semaines) chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose
|
Score d'amélioration globale du patient - Impression (PGI-I) à la fin du premier traitement IVMP à forte dose parmi les sujets ayant reçu une IVMP à forte dose Impression globale du patient (PGI) - Amélioration Cochez la case qui décrit le mieux comment vous (le patient ) ressenties de manière générale depuis que vous avez commencé à prendre ce médicament. (Choisissez-en un) 1 = Très apprécié, 2 = Beaucoup mieux, 3 = Un peu mieux, 4 = Pareil, 5 = Un peu moins bien, 6 = Bien moins bien, 7 = Très bien moins bien |
à la fin du premier traitement IVMP à haute dose (jusqu'à 3 semaines) chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose
|
Modifications de l'AQP4-IgG
Délai: à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
|
Par rapport à la valeur initiale, variations de l'AQP4-IgG à la sortie (7 jours après le dernier traitement) * parmi les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose
|
à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
|
Tel qu'évalué par le tableau de Snellen
Délai: à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
|
Par rapport à la valeur initiale, modifications de l'acuité visuelle (telle qu'évaluée par le diagramme de Snellen) à la sortie (7 jours après le dernier traitement)* chez les sujets ayant reçu de l'IVMP à forte dose
|
à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
|
Score IGP-I
Délai: à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
|
Score d'amélioration globale du patient-impression (PGI-I) à la sortie (7 jours après le dernier traitement)* parmi les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose
|
à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
|
Score de statut d'invalidité extensible
Délai: à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
|
Par rapport à la ligne de base, changements de l'EDSS à la sortie (7 jours après le dernier traitement) * parmi les sujets ayant reçu de l'IVMP à haute dose
|
à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
|
La proportion de patients qui n'ont pas répondu au premier traitement IVMP à haute dose (jusqu'à 3 semaines)
Délai: à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
|
La proportion de patients qui n'ont pas répondu au premier traitement IVMP à haute dose (jusqu'à 3 semaines)
|
à la sortie (7 jours après le dernier traitement)
|
Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Wei Qiu, Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Publications et liens utiles
Publications générales
- Araki M, Matsuoka T, Miyamoto K, Kusunoki S, Okamoto T, Murata M, Miyake S, Aranami T, Yamamura T. Efficacy of the anti-IL-6 receptor antibody tocilizumab in neuromyelitis optica: a pilot study. Neurology. 2014 Apr 15;82(15):1302-6. doi: 10.1212/WNL.0000000000000317. Epub 2014 Mar 14.
- Papadopoulos MC, Bennett JL, Verkman AS. Treatment of neuromyelitis optica: state-of-the-art and emerging therapies. Nat Rev Neurol. 2014 Sep;10(9):493-506. doi: 10.1038/nrneurol.2014.141. Epub 2014 Aug 12.
- Lennon VA, Kryzer TJ, Pittock SJ, Verkman AS, Hinson SR. IgG marker of optic-spinal multiple sclerosis binds to the aquaporin-4 water channel. J Exp Med. 2005 Aug 15;202(4):473-7. doi: 10.1084/jem.20050304. Epub 2005 Aug 8.
- Kim SH, Kim W, Li XF, Jung IJ, Kim HJ. Repeated treatment with rituximab based on the assessment of peripheral circulating memory B cells in patients with relapsing neuromyelitis optica over 2 years. Arch Neurol. 2011 Nov;68(11):1412-20. doi: 10.1001/archneurol.2011.154. Epub 2011 Jul 11.
- Bizzoco E, Lolli F, Repice AM, Hakiki B, Falcini M, Barilaro A, Taiuti R, Siracusa G, Amato MP, Biagioli T, Lori S, Moretti M, Vinattieri A, Nencini P, Massacesi L, Mata S. Prevalence of neuromyelitis optica spectrum disorder and phenotype distribution. J Neurol. 2009 Nov;256(11):1891-8. doi: 10.1007/s00415-009-5171-x. Epub 2009 May 28.
- Kawachi I, Lassmann H. Neurodegeneration in multiple sclerosis and neuromyelitis optica. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2017 Feb;88(2):137-145. doi: 10.1136/jnnp-2016-313300. Epub 2016 Sep 26.
- Pandit L, Asgari N, Apiwattanakul M, Palace J, Paul F, Leite MI, Kleiter I, Chitnis T; GJCF International Clinical Consortium & Biorepository for Neuromyelitis Optica. Demographic and clinical features of neuromyelitis optica: A review. Mult Scler. 2015 Jun;21(7):845-53. doi: 10.1177/1352458515572406. Epub 2015 Apr 28.
- Optic Neuritis Study Group. Multiple sclerosis risk after optic neuritis: final optic neuritis treatment trial follow-up. Arch Neurol. 2008 Jun;65(6):727-32. doi: 10.1001/archneur.65.6.727.
- Weinshenker BG, O'Brien PC, Petterson TM, Noseworthy JH, Lucchinetti CF, Dodick DW, Pineda AA, Stevens LN, Rodriguez M. A randomized trial of plasma exchange in acute central nervous system inflammatory demyelinating disease. Ann Neurol. 1999 Dec;46(6):878-86. doi: 10.1002/1531-8249(199912)46:63.0.co;2-q.
- Kim SH, Kim W, Huh SY, Lee KY, Jung IJ, Kim HJ. Clinical efficacy of plasmapheresis in patients with neuromyelitis optica spectrum disorder and effects on circulating anti-aquaporin-4 antibody levels. J Clin Neurol. 2013 Jan;9(1):36-42. doi: 10.3988/jcn.2013.9.1.36. Epub 2013 Jan 3.
- Wingerchuk DM, Banwell B, Bennett JL, Cabre P, Carroll W, Chitnis T, de Seze J, Fujihara K, Greenberg B, Jacob A, Jarius S, Lana-Peixoto M, Levy M, Simon JH, Tenembaum S, Traboulsee AL, Waters P, Wellik KE, Weinshenker BG; International Panel for NMO Diagnosis. International consensus diagnostic criteria for neuromyelitis optica spectrum disorders. Neurology. 2015 Jul 14;85(2):177-89. doi: 10.1212/WNL.0000000000001729. Epub 2015 Jun 19.
- Yamasaki R, Matsushita T, Fukazawa T, Yokoyama K, Fujihara K, Ogino M, Yokota T, Miyamoto K, Niino M, Nomura K, Tomioka R, Tanaka M, Kawachi I, Ohashi T, Kaida K, Matsui M, Nakatsuji Y, Ochi H, Fukaura H, Kanda T, Nagaishi A, Togo K, Mizusawa H, Murai H, Kira J. Efficacy of intravenous methylprednisolone pulse therapy in patients with multiple sclerosis and neuromyelitis optica. Mult Scler. 2016 Sep;22(10):1337-48. doi: 10.1177/1352458515617248. Epub 2015 Nov 12.
- Polman CH, Reingold SC, Edan G, Filippi M, Hartung HP, Kappos L, Lublin FD, Metz LM, McFarland HF, O'Connor PW, Sandberg-Wollheim M, Thompson AJ, Weinshenker BG, Wolinsky JS. Diagnostic criteria for multiple sclerosis: 2005 revisions to the "McDonald Criteria". Ann Neurol. 2005 Dec;58(6):840-6. doi: 10.1002/ana.20703.
- van Winsen LM, Polman CH, Dijkstra CD, Tilders FJ, Uitdehaag BM. Suppressive effect of glucocorticoids on TNF-alpha production is associated with their clinical effect in multiple sclerosis. Mult Scler. 2010 Apr;16(4):500-2. doi: 10.1177/1352458509359721. Epub 2010 Jan 19.
- Abboud H, Petrak A, Mealy M, Sasidharan S, Siddique L, Levy M. Treatment of acute relapses in neuromyelitis optica: Steroids alone versus steroids plus plasma exchange. Mult Scler. 2016 Feb;22(2):185-92. doi: 10.1177/1352458515581438. Epub 2015 Apr 28.
- Holladay JT. Visual acuity measurements. J Cataract Refract Surg. 2004 Feb;30(2):287-90. doi: 10.1016/j.jcrs.2004.01.014. No abstract available.
- Wang J, Cui C, Lu Y, Chang Y, Wang Y, Li R, Shan Y, Sun X, Long Y, Wang H, Wang Z, Lee M, He S, Lu Z, Qiu W, Tan S. Therapeutic Response and Possible Biomarkers in Acute Attacks of Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders: A Prospective Observational Study. Front Immunol. 2021 Aug 4;12:720907. doi: 10.3389/fimmu.2021.720907. eCollection 2021.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (ANTICIPÉ)
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (RÉEL)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes démyélinisantes, SNC
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies démyélinisantes
- Maladies auto-immunes
- Maladies oculaires
- Maladies du nerf optique
- Maladies des nerfs crâniens
- Myélite transversale
- Névrite optique
- Neuromyélite optique
Autres numéros d'identification d'étude
- 201809
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .