Respuesta al tratamiento entre los trastornos del espectro de la neuromielitis óptica china (Momentum)
Respuesta al tratamiento entre pacientes chinos con ataques agudos de trastornos del espectro de neuromielitis óptica: un estudio prospectivo multicéntrico del mundo real
La neuromielitis óptica (NMO)/ trastornos del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD) es una enfermedad desmielinizante inflamatoria mediada por el sistema inmunitario del sistema nervioso central que afecta principalmente al nervio óptico y la médula espinal. Se caracteriza clínicamente por la afectación simultánea o secuencial del nervio óptico y la médula espinal, presentando un curso progresivo o de remisión y recaída, que puede conducir a parálisis y ceguera.
El objetivo de este estudio es proporcionar evidencia sobre los efectos del tratamiento y los factores relacionados con el pronóstico que ayudarán a los médicos a evaluar mejor la relación riesgo-beneficio en el manejo del NMOSD y mejorar el resultado de los pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
La neuromielitis óptica (NMO)/ trastornos del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD) es una enfermedad desmielinizante inflamatoria mediada por el sistema inmunitario del sistema nervioso central que afecta principalmente al nervio óptico y la médula espinal. Se caracteriza clínicamente por la afectación simultánea o secuencial del nervio óptico y la médula espinal, presentando un curso progresivo o de remisión y recaída, que puede conducir a parálisis y ceguera.
A nivel mundial, no hay datos sólidos disponibles para el diagnóstico, tratamiento y pronóstico de pacientes con un ataque agudo de Trastornos del Espectro Óptico de Neuromielitis (NMOSD, por sus siglas en inglés), particularmente datos muy raros de estudios prospectivos. Este es un estudio de cohorte prospectivo multicéntrico del mundo real en pacientes con ataque agudo de NMOSD en China.
Se recopilarán datos de referencia de aproximadamente 200 pacientes con ataque agudo de NMOSD de aproximadamente 4 centros. Los pacientes con un ataque agudo de NMOSD (incluidos los primeros episodios y las recaídas) cuya puntuación de estado de discapacidad expansiva (EDSS) ≥ 2 puntos al inicio serán elegibles para ser incluidos en una cohorte de estudio prospectivo para el análisis de los efectos del tratamiento y el pronóstico.
El objetivo de este estudio es proporcionar evidencia sobre los efectos del tratamiento y los factores relacionados con el pronóstico que ayudarán a los médicos a evaluar mejor la relación riesgo-beneficio en el manejo del NMOSD y mejorar el resultado de los pacientes.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Guangzhou, Porcelana
- Wei Qiu
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
1. Criterios de inclusión de pacientes con recogida de datos basales:
- El sujeto puede comprender completamente el contenido del estudio y firmar voluntariamente el formulario de consentimiento informado;
- Hombre o mujer ≥18 años;
- Diagnosticado como NMOSD según los criterios de diagnóstico de NMOSD de 2015 del Equipo Internacional de Diagnóstico de NMO (IPND) y actualmente en estado de ataque agudo.
2. Los criterios de inclusión para los sujetos inscritos en una cohorte de estudio prospectivo deben cumplir además:
- El sujeto puede comprender completamente el contenido del estudio y firmar voluntariamente el formulario de consentimiento informado;
- Hombre o mujer, ≥ 18 años;
- Diagnosticado como NMOSD según los criterios de diagnóstico de NMOSD de 2015 del Equipo Internacional de Diagnóstico de NMO (IPND) y actualmente en estado de ataque agudo.
- Los sujetos con un ataque agudo (incluidos los primeros episodios y las recaídas) deben tener una EDSS de ≥ 2 al inicio del estudio; y para pacientes con recaída aguda, los síntomas nuevos o los síntomas primarios, a juicio del investigador, deberían haberse agravado durante 24 horas o más [11-13];
- El sujeto debe tener síntomas típicos de movimiento, sensación, visión, defecación/micción o náuseas/vómitos en el ataque;
- Los sujetos deben aceptar participar en el estudio y someterse a un examen AQP4-IgG antes y después del tratamiento;
- Los sujetos deben aceptar someterse a un examen oftalmológico antes y después del tratamiento;
- Los sujetos deben aceptar participar en el estudio y aceptar que los datos recopilados sean analizados por este estudio.
3. Criterios de exclusión:
- Sujetos tratados con la medicación del estudio en otro ensayo clínico durante los últimos 30 días o 5 períodos de vida media antes de la selección o durante el período de efecto del fármaco, lo que sea más largo; Nota: No se excluyeron los sujetos que participaron en un estudio observacional (es decir, el estudio no requirió cambios en la medicación u otras intervenciones).
- Familiares inmediatos del investigador/personal del centro de investigación directamente relacionado con el estudio, o del investigador/personal del centro de investigación directamente relacionado con el estudio ("familiares inmediatos" se refiere a cónyuges, padres, hijos o hermanos (ya sea por adopción biológica o legal).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntaje de estado de discapacidad expansible
Periodo de tiempo: al final de la primera terapia con dosis altas de metilprednisona intravenosa (IVMP) (hasta 3 semanas) entre sujetos que recibieron dosis altas de IVMP
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En comparación con el valor inicial, los cambios en EDSS (Expansile Disability Status Score) al final de la primera terapia de dosis alta de metilprednisona intravenosa (IVMP) entre sujetos que recibieron dosis altas de IVMP. La puntuación EDSS se basa en la evaluación de ocho sistemas funcionales del sistema nervioso central. La puntuación total de la evaluación es de 0 a 10 puntos, y cada 0,5 se divide en una calificación, que se divide en 20 calificaciones. |
al final de la primera terapia con dosis altas de metilprednisona intravenosa (IVMP) (hasta 3 semanas) entre sujetos que recibieron dosis altas de IVMP
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntaje de estado de discapacidad expansible
Periodo de tiempo: al alta (7 días después del último tratamiento)
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En comparación con el valor inicial, la proporción de sujetos con EDSS mejoró ≥1 punto al alta (7 días después del último tratamiento)
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al alta (7 días después del último tratamiento)
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Cambios en AQP4-IgG
Periodo de tiempo: al final de la primera terapia con IVMP (hasta 3 semanas) entre sujetos que recibieron dosis altas de IVMP
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En comparación con el valor inicial, los cambios en AQP4-IgG al final de la primera terapia con IVMP entre los sujetos que recibieron dosis altas de IVMP
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al final de la primera terapia con IVMP (hasta 3 semanas) entre sujetos que recibieron dosis altas de IVMP
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Según lo evaluado por el gráfico de Snellen
Periodo de tiempo: al final de la primera terapia de dosis alta de IVMP (hasta 3 semanas) entre sujetos que recibieron dosis altas de IVMP
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En comparación con el valor inicial, los cambios en la agudeza visual (según la evaluación de la gráfica de Snellen) al final de la primera terapia con IVMP en dosis altas entre los sujetos que recibieron dosis altas de IVMP
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al final de la primera terapia de dosis alta de IVMP (hasta 3 semanas) entre sujetos que recibieron dosis altas de IVMP
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Puntuación IGP-I
Periodo de tiempo: al final de la primera terapia de dosis alta de IVMP (hasta 3 semanas) entre sujetos que recibieron dosis altas de IVMP
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Puntuación de la impresión de mejora global del paciente (PGI-I) al final de la primera dosis alta de tratamiento con IVMP entre los sujetos que recibieron una dosis alta de IVMP Impresiones globales del paciente (PGI) - Mejora Marque la casilla que mejor describa cómo usted (el paciente ) ha sentido en general desde que empezó a tomar este medicamento. (Elige uno) 1 = Muy evaluado, 2 = Mucho mejor, 3 = Un poco mejor, 4 = Igual, 5 = Un poco peor, 6 = Mucho peor, 7 = Mucho peor |
al final de la primera terapia de dosis alta de IVMP (hasta 3 semanas) entre sujetos que recibieron dosis altas de IVMP
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Cambios en AQP4-IgG
Periodo de tiempo: al alta (7 días después del último tratamiento)
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En comparación con el valor inicial, cambios en AQP4-IgG al alta (7 días después del último tratamiento) * entre sujetos que recibieron dosis altas de IVMP
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al alta (7 días después del último tratamiento)
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Según lo evaluado por el gráfico de Snellen
Periodo de tiempo: al alta (7 días después del último tratamiento)
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En comparación con el valor inicial, los cambios en la agudeza visual (según la evaluación de la tabla de Snellen) al alta (7 días después del último tratamiento)* entre los sujetos que recibieron dosis altas de IVMP
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al alta (7 días después del último tratamiento)
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Puntuación IGP-I
Periodo de tiempo: al alta (7 días después del último tratamiento)
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Puntuación de la impresión de mejora global del paciente (PGI-I) al alta (7 días después del último tratamiento)* entre los sujetos que recibieron una dosis alta de IVMP
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al alta (7 días después del último tratamiento)
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Puntaje de estado de discapacidad expansible
Periodo de tiempo: al alta (7 días después del último tratamiento)
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En comparación con el valor inicial, cambios en EDSS al alta (7 días después del último tratamiento) * entre sujetos que recibieron dosis altas de IVMP
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al alta (7 días después del último tratamiento)
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La proporción de pacientes que no respondieron a la primera dosis alta de IVMP (hasta 3 semanas)
Periodo de tiempo: al alta (7 días después del último tratamiento)
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La proporción de pacientes que no respondieron a la primera dosis alta de IVMP (hasta 3 semanas)
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al alta (7 días después del último tratamiento)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Wei Qiu, Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Araki M, Matsuoka T, Miyamoto K, Kusunoki S, Okamoto T, Murata M, Miyake S, Aranami T, Yamamura T. Efficacy of the anti-IL-6 receptor antibody tocilizumab in neuromyelitis optica: a pilot study. Neurology. 2014 Apr 15;82(15):1302-6. doi: 10.1212/WNL.0000000000000317. Epub 2014 Mar 14.
- Papadopoulos MC, Bennett JL, Verkman AS. Treatment of neuromyelitis optica: state-of-the-art and emerging therapies. Nat Rev Neurol. 2014 Sep;10(9):493-506. doi: 10.1038/nrneurol.2014.141. Epub 2014 Aug 12.
- Lennon VA, Kryzer TJ, Pittock SJ, Verkman AS, Hinson SR. IgG marker of optic-spinal multiple sclerosis binds to the aquaporin-4 water channel. J Exp Med. 2005 Aug 15;202(4):473-7. doi: 10.1084/jem.20050304. Epub 2005 Aug 8.
- Kim SH, Kim W, Li XF, Jung IJ, Kim HJ. Repeated treatment with rituximab based on the assessment of peripheral circulating memory B cells in patients with relapsing neuromyelitis optica over 2 years. Arch Neurol. 2011 Nov;68(11):1412-20. doi: 10.1001/archneurol.2011.154. Epub 2011 Jul 11.
- Bizzoco E, Lolli F, Repice AM, Hakiki B, Falcini M, Barilaro A, Taiuti R, Siracusa G, Amato MP, Biagioli T, Lori S, Moretti M, Vinattieri A, Nencini P, Massacesi L, Mata S. Prevalence of neuromyelitis optica spectrum disorder and phenotype distribution. J Neurol. 2009 Nov;256(11):1891-8. doi: 10.1007/s00415-009-5171-x. Epub 2009 May 28.
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- Wingerchuk DM, Banwell B, Bennett JL, Cabre P, Carroll W, Chitnis T, de Seze J, Fujihara K, Greenberg B, Jacob A, Jarius S, Lana-Peixoto M, Levy M, Simon JH, Tenembaum S, Traboulsee AL, Waters P, Wellik KE, Weinshenker BG; International Panel for NMO Diagnosis. International consensus diagnostic criteria for neuromyelitis optica spectrum disorders. Neurology. 2015 Jul 14;85(2):177-89. doi: 10.1212/WNL.0000000000001729. Epub 2015 Jun 19.
- Yamasaki R, Matsushita T, Fukazawa T, Yokoyama K, Fujihara K, Ogino M, Yokota T, Miyamoto K, Niino M, Nomura K, Tomioka R, Tanaka M, Kawachi I, Ohashi T, Kaida K, Matsui M, Nakatsuji Y, Ochi H, Fukaura H, Kanda T, Nagaishi A, Togo K, Mizusawa H, Murai H, Kira J. Efficacy of intravenous methylprednisolone pulse therapy in patients with multiple sclerosis and neuromyelitis optica. Mult Scler. 2016 Sep;22(10):1337-48. doi: 10.1177/1352458515617248. Epub 2015 Nov 12.
- Polman CH, Reingold SC, Edan G, Filippi M, Hartung HP, Kappos L, Lublin FD, Metz LM, McFarland HF, O'Connor PW, Sandberg-Wollheim M, Thompson AJ, Weinshenker BG, Wolinsky JS. Diagnostic criteria for multiple sclerosis: 2005 revisions to the "McDonald Criteria". Ann Neurol. 2005 Dec;58(6):840-6. doi: 10.1002/ana.20703.
- van Winsen LM, Polman CH, Dijkstra CD, Tilders FJ, Uitdehaag BM. Suppressive effect of glucocorticoids on TNF-alpha production is associated with their clinical effect in multiple sclerosis. Mult Scler. 2010 Apr;16(4):500-2. doi: 10.1177/1352458509359721. Epub 2010 Jan 19.
- Abboud H, Petrak A, Mealy M, Sasidharan S, Siddique L, Levy M. Treatment of acute relapses in neuromyelitis optica: Steroids alone versus steroids plus plasma exchange. Mult Scler. 2016 Feb;22(2):185-92. doi: 10.1177/1352458515581438. Epub 2015 Apr 28.
- Holladay JT. Visual acuity measurements. J Cataract Refract Surg. 2004 Feb;30(2):287-90. doi: 10.1016/j.jcrs.2004.01.014. No abstract available.
- Wang J, Cui C, Lu Y, Chang Y, Wang Y, Li R, Shan Y, Sun X, Long Y, Wang H, Wang Z, Lee M, He S, Lu Z, Qiu W, Tan S. Therapeutic Response and Possible Biomarkers in Acute Attacks of Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders: A Prospective Observational Study. Front Immunol. 2021 Aug 4;12:720907. doi: 10.3389/fimmu.2021.720907. eCollection 2021.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades del nervio óptico
- Enfermedades de los nervios craneales
- Mielitis Transversa
- Neuritis óptica
- Neuromielitis óptica
Otros números de identificación del estudio
- 201809
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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