- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04101058
Behandlingsrespons blant kinesisk nevromyelitt opticaspektrumforstyrrelser (Momentum)
Behandlingsrespons blant kinesiske pasienter med akutt angrep av neuromyelitt Optica Spectrum Disorders: En prospektiv, multisenterstudie fra virkeligheten
Neuromyelitt Optica (NMO)/ Neuromyelitt Optica Spectrum Disorders (NMOSD) er en immunmediert inflammatorisk demyeliniserende sykdom i sentralnervesystemet som hovedsakelig involverer optisk nerve og ryggmarg. Det er klinisk preget av samtidig eller sekvensiell involvering av synsnerven og ryggmargen, og presenterer et progressivt eller remisjons- og tilbakefallsforløp, som kan føre til lammelse og blindhet.
Målet med denne studien er å gi bevis angående behandlingseffekter og faktorer relatert til prognose som vil hjelpe leger med bedre evaluerbar risiko-nytte i NMOSD-behandling og forbedre pasientenes resultat.
Studieoversikt
Status
Detaljert beskrivelse
Neuromyelitt Optica (NMO)/ Neuromyelitt Optica Spectrum Disorders (NMOSD) er en immunmediert inflammatorisk demyeliniserende sykdom i sentralnervesystemet som hovedsakelig involverer optisk nerve og ryggmarg. Det er klinisk preget av samtidig eller sekvensiell involvering av synsnerven og ryggmargen, og presenterer et progressivt eller remisjons- og tilbakefallsforløp, som kan føre til lammelse og blindhet.
Globalt er det ingen solide data tilgjengelig for diagnose, behandling og prognose for pasienter med akutt neuromyelitt optica-spektrumforstyrrelser (NMOSD), spesielt svært sjeldne data fra prospektive studier. Dette er en multisenter, prospektiv kohortstudie i den virkelige verden på pasienter med akutt NMOSD-angrep i Kina.
Baseline data for ca. 200 pasienter med akutt NMOSD-anfall fra ca. 4 sentre vil bli samlet inn. Pasienter med akutt NMOSD-anfall (inkludert første episoder og tilbakefall) hvis ekspansile funksjonshemming status score (EDSS) ≥ 2 poeng ved baseline vil være kvalifisert for å bli videre inkludert i prospektiv studiekohort for analyse av behandlingseffekter og prognose.
Målet med denne studien er å gi bevis angående behandlingseffekter og faktorer relatert til prognose som vil hjelpe leger med bedre evaluerbar risiko-nytte i NMOSD-behandling og forbedre pasientenes resultat.
Studietype
Registrering (Forventet)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Guangzhou, Kina
- Wei Qiu
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
1. Inklusjonskriterier for pasienter med innsamling av baseline data:
- Emnet kan fullt ut forstå innholdet i studien og frivillig signere skjemaet for informert samtykke;
- Mann eller kvinne ≥18 år gammel;
- Diagnostisert som NMOSD basert på 2015 NMOSD diagnostiske kriterier fra International NMO Diagnostic Team (IPND) og for tiden under akutt angrep.
2. Inkluderingskriterier for forsøkspersoner som er registrert i en prospektiv studiekohort bør videre oppfylle:
- Emnet kan fullt ut forstå innholdet i studien og frivillig signere skjemaet for informert samtykke;
- Mann eller kvinne, ≥18 år gammel;
- Diagnostisert som NMOSD basert på 2015 NMOSD diagnostiske kriterier fra International NMO Diagnostic Team (IPND) og for tiden under akutt angrep.
- Personer med akutt angrep (inkludert første episoder og tilbakefall) bør ha en EDSS på ≥ 2 ved baseline; og for pasienter med akutt tilbakefall, skulle nye symptomer eller de primære symptomene, som vurderes av utrederen, ha vært forverret i 24 timer eller mer [11-13];
- Personen skal ha typiske symptomer på bevegelse, følelse, syn, avføring/vannlating eller kvalme/oppkast ved angrep;
- Forsøkspersonene bør godta å delta i studien og å motta AQP4-IgG-undersøkelse før og etter behandling;
- Forsøkspersonene bør samtykke i å gjennomgå en oftalmologisk undersøkelse før og etter behandling;
- Forsøkspersonene bør godta å delta i studien og samtykke i å få de innsamlede dataene analysert av denne studien.
3. Ekskluderingskriterier:
- Forsøkspersoner behandlet med studiemedisin i en annen klinisk utprøving i løpet av de siste 30 dagene eller 5 halveringsperioder før screening eller under virkningsperioden til legemidlet, avhengig av hva som er lengst; Merk: Forsøkspersoner som deltok i en observasjonsstudie (dvs. studien krevde ikke endringer i medisinering eller andre intervensjoner) ble ikke ekskludert.
- Nærmeste pårørende til forskeren/forskningssenterpersonalet som er direkte knyttet til studien, eller forsker/forskningssenterpersonalet som er direkte knyttet til studien («nærmeste pårørende» refererer til ektefeller, foreldre, barn eller søsken (Enten det er biologisk eller lovlig adopsjon).
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Expansile Disability Status Score
Tidsramme: ved slutten av den første høydose intravenøse metylprednison (IVMP) behandlingen (opptil 3 uker) blant forsøkspersoner som fikk høydose IVMP
|
Sammenlignet med baseline, endringer i EDSS (Expansile Disability Status Score) ved slutten av den første høydose intravenøse metylprednison (IVMP)-behandlingen blant forsøkspersoner som fikk høydose IVMP. EDSS-poengsum er basert på evaluering av åtte funksjonelle systemer i sentralnervesystemet. Den totale poengsummen for vurderingen er mellom 0 og 10 poeng, og hver 0,5 er delt inn i en karakter, som er delt inn i 20 karakterer. |
ved slutten av den første høydose intravenøse metylprednison (IVMP) behandlingen (opptil 3 uker) blant forsøkspersoner som fikk høydose IVMP
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Expansile Disability Status Score
Tidsramme: ved utskrivning (7 dager etter siste behandling)
|
Sammenlignet med baseline, forbedret andelen av personer med EDSS ≥1 poeng ved utskrivning (7 dager etter siste behandling)
|
ved utskrivning (7 dager etter siste behandling)
|
|
Endringer i AQP4-IgG
Tidsramme: ved slutten av den første IVMP-behandlingen (opptil 3 uker) blant forsøkspersoner som fikk høydose IVMP
|
Sammenlignet med baseline, endringer i AQP4-IgG ved slutten av den første IVMP-behandlingen blant forsøkspersoner som fikk høydose IVMP
|
ved slutten av den første IVMP-behandlingen (opptil 3 uker) blant forsøkspersoner som fikk høydose IVMP
|
|
Som vurdert av Snellen Chart
Tidsramme: ved slutten av den første høydose IVMP-behandlingen (opptil 3 uker) blant forsøkspersoner som fikk høydose IVMP
|
Sammenlignet med baseline, endringer i synsskarphet (som vurdert av Snellen-diagrammet) ved slutten av den første høydose IVMP-behandlingen blant forsøkspersoner som fikk høydose IVMP
|
ved slutten av den første høydose IVMP-behandlingen (opptil 3 uker) blant forsøkspersoner som fikk høydose IVMP
|
|
PGI-I-poengsum
Tidsramme: ved slutten av den første høydose IVMP-behandlingen (opptil 3 uker) blant forsøkspersoner som fikk høydose IVMP
|
Poengsum for pasientens globale forbedringsinntrykk (PGI-I) ved slutten av den første høydose IVMP-behandlingen blant forsøkspersoner som fikk høydose IVMP pasientens globale inntrykk (PGI)-forbedring Merk av i boksen som best beskriver hvordan du (pasienten) ) har følt det generelt siden du begynte å ta dette legemidlet. (Velg en) 1 = Svært vurdert, 2 = Mye bedre, 3 = Litt bedre, 4 = Det samme, 5 = Litt dårligere, 6 = Mye dårligere, 7 = Svært mye dårligere |
ved slutten av den første høydose IVMP-behandlingen (opptil 3 uker) blant forsøkspersoner som fikk høydose IVMP
|
|
Endringer i AQP4-IgG
Tidsramme: ved utskrivning (7 dager etter siste behandling)
|
Sammenlignet med baseline, endringer i AQP4-IgG ved utskrivning (7 dager etter siste behandling) * blant forsøkspersoner som fikk høydose IVMP
|
ved utskrivning (7 dager etter siste behandling)
|
|
Som vurdert av Snellen Chart
Tidsramme: ved utskrivning (7 dager etter siste behandling)
|
Sammenlignet med baseline, endringer i synsskarphet (som vurdert av Snellen-diagrammet) ved utskrivning (7 dager etter siste behandling)* blant forsøkspersoner som fikk høydose IVMP
|
ved utskrivning (7 dager etter siste behandling)
|
|
PGI-I-poengsum
Tidsramme: ved utskrivning (7 dager etter siste behandling)
|
Poengsum for pasientens globale forbedringsinntrykk (PGI-I) ved utskrivning (7 dager etter siste behandling)* blant forsøkspersoner som fikk høydose IVMP
|
ved utskrivning (7 dager etter siste behandling)
|
|
Expansile Disability Status Score
Tidsramme: ved utskrivning (7 dager etter siste behandling)
|
Sammenlignet med baseline, endringer i EDSS ved utskrivning (7 dager etter siste behandling) * blant forsøkspersoner som fikk høydose IVMP
|
ved utskrivning (7 dager etter siste behandling)
|
|
Andelen pasienter som ikke responderte på den første høydose IVMP-behandlingen (opptil 3 uker)
Tidsramme: ved utskrivning (7 dager etter siste behandling)
|
Andelen pasienter som ikke responderte på den første høydose IVMP-behandlingen (opptil 3 uker)
|
ved utskrivning (7 dager etter siste behandling)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Wei Qiu, Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Araki M, Matsuoka T, Miyamoto K, Kusunoki S, Okamoto T, Murata M, Miyake S, Aranami T, Yamamura T. Efficacy of the anti-IL-6 receptor antibody tocilizumab in neuromyelitis optica: a pilot study. Neurology. 2014 Apr 15;82(15):1302-6. doi: 10.1212/WNL.0000000000000317. Epub 2014 Mar 14.
- Papadopoulos MC, Bennett JL, Verkman AS. Treatment of neuromyelitis optica: state-of-the-art and emerging therapies. Nat Rev Neurol. 2014 Sep;10(9):493-506. doi: 10.1038/nrneurol.2014.141. Epub 2014 Aug 12.
- Lennon VA, Kryzer TJ, Pittock SJ, Verkman AS, Hinson SR. IgG marker of optic-spinal multiple sclerosis binds to the aquaporin-4 water channel. J Exp Med. 2005 Aug 15;202(4):473-7. doi: 10.1084/jem.20050304. Epub 2005 Aug 8.
- Kim SH, Kim W, Li XF, Jung IJ, Kim HJ. Repeated treatment with rituximab based on the assessment of peripheral circulating memory B cells in patients with relapsing neuromyelitis optica over 2 years. Arch Neurol. 2011 Nov;68(11):1412-20. doi: 10.1001/archneurol.2011.154. Epub 2011 Jul 11.
- Bizzoco E, Lolli F, Repice AM, Hakiki B, Falcini M, Barilaro A, Taiuti R, Siracusa G, Amato MP, Biagioli T, Lori S, Moretti M, Vinattieri A, Nencini P, Massacesi L, Mata S. Prevalence of neuromyelitis optica spectrum disorder and phenotype distribution. J Neurol. 2009 Nov;256(11):1891-8. doi: 10.1007/s00415-009-5171-x. Epub 2009 May 28.
- Kawachi I, Lassmann H. Neurodegeneration in multiple sclerosis and neuromyelitis optica. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2017 Feb;88(2):137-145. doi: 10.1136/jnnp-2016-313300. Epub 2016 Sep 26.
- Pandit L, Asgari N, Apiwattanakul M, Palace J, Paul F, Leite MI, Kleiter I, Chitnis T; GJCF International Clinical Consortium & Biorepository for Neuromyelitis Optica. Demographic and clinical features of neuromyelitis optica: A review. Mult Scler. 2015 Jun;21(7):845-53. doi: 10.1177/1352458515572406. Epub 2015 Apr 28.
- Optic Neuritis Study Group. Multiple sclerosis risk after optic neuritis: final optic neuritis treatment trial follow-up. Arch Neurol. 2008 Jun;65(6):727-32. doi: 10.1001/archneur.65.6.727.
- Weinshenker BG, O'Brien PC, Petterson TM, Noseworthy JH, Lucchinetti CF, Dodick DW, Pineda AA, Stevens LN, Rodriguez M. A randomized trial of plasma exchange in acute central nervous system inflammatory demyelinating disease. Ann Neurol. 1999 Dec;46(6):878-86. doi: 10.1002/1531-8249(199912)46:63.0.co;2-q.
- Kim SH, Kim W, Huh SY, Lee KY, Jung IJ, Kim HJ. Clinical efficacy of plasmapheresis in patients with neuromyelitis optica spectrum disorder and effects on circulating anti-aquaporin-4 antibody levels. J Clin Neurol. 2013 Jan;9(1):36-42. doi: 10.3988/jcn.2013.9.1.36. Epub 2013 Jan 3.
- Wingerchuk DM, Banwell B, Bennett JL, Cabre P, Carroll W, Chitnis T, de Seze J, Fujihara K, Greenberg B, Jacob A, Jarius S, Lana-Peixoto M, Levy M, Simon JH, Tenembaum S, Traboulsee AL, Waters P, Wellik KE, Weinshenker BG; International Panel for NMO Diagnosis. International consensus diagnostic criteria for neuromyelitis optica spectrum disorders. Neurology. 2015 Jul 14;85(2):177-89. doi: 10.1212/WNL.0000000000001729. Epub 2015 Jun 19.
- Yamasaki R, Matsushita T, Fukazawa T, Yokoyama K, Fujihara K, Ogino M, Yokota T, Miyamoto K, Niino M, Nomura K, Tomioka R, Tanaka M, Kawachi I, Ohashi T, Kaida K, Matsui M, Nakatsuji Y, Ochi H, Fukaura H, Kanda T, Nagaishi A, Togo K, Mizusawa H, Murai H, Kira J. Efficacy of intravenous methylprednisolone pulse therapy in patients with multiple sclerosis and neuromyelitis optica. Mult Scler. 2016 Sep;22(10):1337-48. doi: 10.1177/1352458515617248. Epub 2015 Nov 12.
- Polman CH, Reingold SC, Edan G, Filippi M, Hartung HP, Kappos L, Lublin FD, Metz LM, McFarland HF, O'Connor PW, Sandberg-Wollheim M, Thompson AJ, Weinshenker BG, Wolinsky JS. Diagnostic criteria for multiple sclerosis: 2005 revisions to the "McDonald Criteria". Ann Neurol. 2005 Dec;58(6):840-6. doi: 10.1002/ana.20703.
- van Winsen LM, Polman CH, Dijkstra CD, Tilders FJ, Uitdehaag BM. Suppressive effect of glucocorticoids on TNF-alpha production is associated with their clinical effect in multiple sclerosis. Mult Scler. 2010 Apr;16(4):500-2. doi: 10.1177/1352458509359721. Epub 2010 Jan 19.
- Abboud H, Petrak A, Mealy M, Sasidharan S, Siddique L, Levy M. Treatment of acute relapses in neuromyelitis optica: Steroids alone versus steroids plus plasma exchange. Mult Scler. 2016 Feb;22(2):185-92. doi: 10.1177/1352458515581438. Epub 2015 Apr 28.
- Holladay JT. Visual acuity measurements. J Cataract Refract Surg. 2004 Feb;30(2):287-90. doi: 10.1016/j.jcrs.2004.01.014. No abstract available.
- Wang J, Cui C, Lu Y, Chang Y, Wang Y, Li R, Shan Y, Sun X, Long Y, Wang H, Wang Z, Lee M, He S, Lu Z, Qiu W, Tan S. Therapeutic Response and Possible Biomarkers in Acute Attacks of Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders: A Prospective Observational Study. Front Immunol. 2021 Aug 4;12:720907. doi: 10.3389/fimmu.2021.720907. eCollection 2021.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær fullføring (FORVENTES)
Studiet fullført (FORVENTES)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (FAKTISKE)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 201809
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .