重组凝血因子 IX 与重组白蛋白 (rIX-FP) 在严重 B 型血友病患者中的疗效
2020年10月28日 更新者：National Taiwan University Hospital
重组融合蛋白连接凝血因子 IX 与重组白蛋白 (rIX-FP) 在从先前因子 IX 治疗转换的严重血友病 B 患者中的有效性
关键的临床数据支持将给药间隔延长至 14 天，用于血友病 B 患者的常规预防。 大多数使用 Idelvion 进行常规预防的成人和儿童患者的年自发性出血率 (AsBR) 中位数为 0.00。 大多数 (99%) 出血事件通过一次或两次输注成功控制，94% 的出血无论原因或位置如何仅通过一次输注得到控制。
本研究的基本原理是收集按照机构护理标准接受 Idelvion 治疗的严重血友病 B 患者的有效性和安全性数据。 本研究的目的是将临床试验计划的结果扩展到更广泛的血友病 B 人群，并与台湾目前的替代凝血因子 IX 疗法进行比较。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
5
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Taipei、台湾
- 招聘中
- National Taiwan University Hospital
-
接触：
- SHENG-CHIEH CHOU, MD/PhD
- 电话号码：70173 886223123456
- 邮箱：potatoaureus@gmail.com
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
20年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 年龄≥20岁的男性患者
- 内源性 FIX 活性≤1 IU/dL，
- 使用 FIX 产品至少 50 个暴露日 (ED)，
- 未检测到 FIX 抑制剂或抑制剂历史，
- 在进入研究前的 6 个月内至少治疗过 2 次非创伤性出血事件（任何类型或位置），
- 患者或患者的父母或法定授权代表（如适用）能够理解研究目的和程序，并签署书面同意书，
- 接受 Idelvion 的供应可能会在研究完成后停止，
- 能够在 12 个月或 50 次 ED 期间完成日记，以先到者为准。
排除标准：
- 目前正在参与一项介入临床试验，
- 已知对任何 FIX 产品或仓鼠蛋白过敏，
- 已知的 FIX 抑制剂或抑制剂历史，
- 与其他不适合本研究的合并症，由研究者决定，
- 无法遵守预防性治疗，
- 缺乏既往治疗和出血记录。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：单臂_Idelvion治疗
|
将从患有血友病 B 的患者那里收集临床数据，并将其他 FIX 产品转换为 Idelvion 作为预防、预防出血（例如
手术）或治疗出血。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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AsBR
大体时间：12个月
|
在常规患者护理中评估 Idelvion 的 AsBR
|
12个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年4月21日
初级完成 (预期的)
2021年11月1日
研究完成 (预期的)
2022年4月1日
研究注册日期
首次提交
2019年9月26日
首先提交符合 QC 标准的
2019年9月26日
首次发布 (实际的)
2019年9月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年10月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年10月28日
最后验证
2020年10月1日
更多信息
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