Die Wirksamkeit von rekombinantem Gerinnungsfaktor IX mit rekombinantem Albumin (rIX-FP) bei Patienten mit schwerer Hämophilie B
Die Wirksamkeit von rekombinantem Fusionsprotein, das Gerinnungsfaktor IX mit rekombinantem Albumin (rIX-FP) verbindet, bei Patienten mit schwerer Hämophilie B, die von einer vorherigen Faktor-IX-Behandlung wechseln
Die zulassungsrelevanten klinischen Daten unterstützen verlängerte Dosierungsintervalle von bis zu 14 Tagen für die routinemäßige Prophylaxe bei Hämophilie-B-Patienten. Die Mehrheit der erwachsenen und pädiatrischen Patienten, die Idelvion zur Routineprophylaxe anwendeten, hatte eine mediane jährliche Spontanblutungsrate (AsBR) von 0,00. Die Mehrheit (99 %) der Blutungsepisoden wurde erfolgreich mit einer oder zwei Infusionen behandelt, und 94 % der Blutungen wurden mit nur einer Infusion unabhängig von Ursache oder Lokalisation kontrolliert.
Das Grundprinzip dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten von Patienten mit schwerer Hämophilie B zu sammeln, die mit Idelvion gemäß dem institutionellen Behandlungsstandard behandelt wurden. Ziel dieser Studie ist es, die Ergebnisse des klinischen Studienprogramms auf eine breitere Hämophilie-B-Population auszudehnen und mit aktuellen alternativen Faktor-IX-Behandlungen in Taiwan zu vergleichen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Rekrutierung
- National Taiwan University Hospital
-
Kontakt:
- SHENG-CHIEH CHOU, MD/PhD
- Telefonnummer: 70173 886223123456
- E-Mail: potatoaureus@gmail.com
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche Patienten mit einem Alter von ≥ 20 Jahren
- Endogene FIX-Aktivität ≤1 IE/dL,
- Mindestens 50 Expositionstage (EDs) mit FIX-Produkten,
- Kein nachweisbarer Inhibitor für FIX oder Inhibitorgeschichte,
- In den 6 Monaten vor Studieneintritt wurden mindestens 2 nicht traumatisch induzierte Blutungsepisoden (jeglicher Art oder Lokalisation) behandelt,
- die Eltern des Patienten oder die Eltern des Patienten oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter, soweit zutreffend, in der Lage sind, die Ziele und das Verfahren der Studie zu verstehen und die schriftliche Einwilligung zu unterzeichnen,
- Akzeptieren, dass die Lieferung von Idelvion nach Abschluss der Studie eingestellt werden könnte,
- Kann ein Tagebuch während 12 Monaten oder 50 EDs führen, je nachdem, was zuerst eintritt.
Ausschlusskriterien:
- Derzeit Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie,
- Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber FIX-Produkten oder Hamsterproteinen,
- Bekannter Inhibitor für FIX oder Inhibitorgeschichte,
- Bei anderen Komorbiditäten, die für diese Studie nicht geeignet sind, nach Ermessen des Prüfers,
- Nicht in der Lage, die prophylaktische Behandlung einzuhalten,
- Fehlende Aufzeichnungen über vorherige Behandlung und Blutungen.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Einzelarm_Idelvion behandelt
|
Klinische Daten werden von Patienten erhoben, die an Hämophilie B litten und von anderen FIX-Produkten auf Idelvion als Prophylaxe, Blutungsvorbeugung (z.
Operation) oder Behandlung von Blutungen.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
AlsBR
Zeitfenster: 12 Monate
|
Bewertung von AsBR von Idelvion in der routinemäßigen Patientenversorgung
|
12 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 201907004MIPB
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .