Effektiviteten av rekombinant koagulasjonsfaktor IX med rekombinant albumin (rIX-FP) hos pasienter med alvorlig hemofili B
Effektiviteten av rekombinant fusjonsprotein som kobler koagulasjonsfaktor IX med rekombinant albumin (rIX-FP) hos pasienter med alvorlig hemofili B som bytter fra tidligere faktor IX-behandling
De pivotale kliniske dataene støtter forlengede doseringsintervaller på opptil 14 dager for rutineprofylakse hos hemofili B-pasienter. Flertallet av voksne og pediatriske pasienter som brukte Idelvion som rutineprofylakse hadde en median årlig spontan blødningsrate (AsBR) på 0,00. Flertallet (99 %) av blødningsepisodene ble håndtert med en eller to infusjoner, og 94 % av blødningene ble kontrollert med kun én infusjon uavhengig av årsak eller sted.
Begrunnelsen for denne studien er å samle inn data om effektivitet og sikkerhet for pasienter med alvorlig hemofili B behandlet med Idelvion i henhold til institusjonell behandlingsstandard. Det er målet med denne studien å utvide resultatene av det kliniske studieprogrammet til en bredere hemofili B-populasjon, og å sammenligne med gjeldende alternative faktor IX-behandlinger i Taiwan.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Rekruttering
- National Taiwan University Hospital
-
Ta kontakt med:
- SHENG-CHIEH CHOU, MD/PhD
- Telefonnummer: 70173 886223123456
- E-post: potatoaureus@gmail.com
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige pasienter med alder ≥ 20 år
- Endogen FIX-aktivitet ≤1 IE/dL,
- Minst 50 eksponeringsdager (ED) med FIX-produkter,
- Ingen påvisbar inhibitor til FIX eller inhibitorhistorie,
- Hadde minimum 2 ikke-traumainduserte blødningsepisoder (enhver type eller sted) behandlet i løpet av de 6 månedene før studiestart,
- Pasienten eller pasientens foreldre eller juridiske autoriserte representant, som er aktuelt, er i stand til å forstå studiens mål og prosedyre, og signere det skriftlige samtykket,
- Godta at leveringen av Idelvion kan bli stoppet når studien er fullført,
- Kunne fullføre en dagbok i løpet av 12 måneder eller 50 EDs, avhengig av hva som kommer først.
Ekskluderingskriterier:
- Deltar for tiden i en intervensjonell klinisk studie,
- Kjent overfølsomhet overfor ethvert FIX-produkt eller hamsterprotein,
- Kjent inhibitor til FIX eller inhibitorhistorie,
- Med andre komorbiditeter som ikke er egnet for denne studien, etter etterforskerens skjønn,
- Ikke i stand til å overholde den profylaktiske behandlingen,
- Mangler tidligere behandlings- og blødningsjournaler.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Enkelarm_Idelvion behandlet
|
Kliniske data vil bli samlet inn fra pasienter som led av hemofili B, og bytte fra andre FIX-produkter til Idelvion som profylakse, forebygging av blødninger (f.eks.
kirurgi) eller behandling av blødning.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
AsBR
Tidsramme: 12 måneder
|
For å evaluere AsBR av Idelvion i rutinemessig pasientbehandling
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 201907004MIPB
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .