Rekombinantin hyytymistekijä IX:n ja yhdistelmäalbumiinin (rIX-FP) tehokkuus vaikea-asteisilla hemofilia B -potilailla
Hyytymistekijä IX:n ja yhdistelmäalbumiinin (rIX-FP) yhdistävän yhdistelmäfuusioproteiinin tehokkuus vaikean hemofilia B -potilailla, jotka ovat siirtyneet edellisestä tekijä IX -hoidosta
Keskeiset kliiniset tiedot tukevat jopa 14 päivän annosvälien pidentämistä hemofilia B -potilaiden rutiininomaisessa ennaltaehkäisyssä. Suurin osa aikuisista ja lapsipotilaista, jotka käyttivät Idelvionia rutiininomaiseen ennaltaehkäisyyn, vuotuisen spontaanin verenvuodon mediaani (AsBR) oli 0,00. Suurin osa (99 %) verenvuotojaksoista hoidettiin onnistuneesti yhdellä tai kahdella infuusiolla, ja 94 % verenvuodoista saatiin hallintaan vain yhdellä infuusiolla syystä tai sijainnista riippumatta.
Tämän tutkimuksen perusteena on kerätä tehoa ja turvallisuutta koskevat tiedot vaikeasta hemofilia B -potilaista, joita hoidetaan Idelvionilla laitoshoidon standardien mukaisesti. Tämän tutkimuksen tavoitteena on laajentaa kliinisen tutkimusohjelman tuloksia laajempaan hemofilia B -populaatioon ja verrata nykyisiin vaihtoehtoisiin tekijä IX -hoitoihin Taiwanissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Rekrytointi
- National Taiwan University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- SHENG-CHIEH CHOU, MD/PhD
- Puhelinnumero: 70173 886223123456
- Sähköposti: potatoaureus@gmail.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miespotilaat, joiden ikä on ≥ 20 vuotta vanha
- Endogeeninen FIX-aktiivisuus ≤1 IU/dl,
- Vähintään 50 altistuspäivää (ED) FIX-tuotteilla,
- Ei havaittavaa FIX-estäjää tai inhibiittorihistoriaa,
- sai vähintään 2 ei-trauman aiheuttamaa verenvuotojaksoa (mikä tahansa tyyppi tai sijainti) hoidettu 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa,
- Potilaan tai potilaan vanhemmat tai soveltuvin osin laillinen edustaja kykenevät ymmärtämään tutkimuksen tavoitteet ja menettelyn sekä allekirjoittamaan kirjallisen suostumuksen,
- Hyväksy, että Idelvionin toimitus voidaan lopettaa tutkimuksen päätyttyä,
- Pystyy täyttämään päiväkirjaa 12 kuukauden tai 50 ED:n aikana sen mukaan, kumpi tulee ensin.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuu tällä hetkellä interventiotutkimukseen,
- Tunnettu yliherkkyys jollekin FIX-tuotteelle tai hamsterin proteiinille,
- Tunnettu FIX-inhibiittori tai inhibiittorihistoria,
- Muilla liitännäissairauksilla, jotka eivät sovellu tähän tutkimukseen, tutkijan harkinnan mukaan,
- Ei pysty noudattamaan profylaktista hoitoa,
- Aiemman hoidon ja verenvuototietojen puuttuminen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Single arm_Idelvion käsitelty
|
Kliinisiä tietoja kerätään potilailta, jotka kärsivät hemofilia B:stä ja vaihdetaan muista FIX-tuotteista Idelvioniin ennaltaehkäisyyn, verenvuodon ehkäisyyn (esim.
leikkaus) tai verenvuodon hoito.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AsBR
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Arvioida AsBR of Idelvion rutiinipotilaiden hoidossa
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 201907004MIPB
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .