De effectiviteit van recombinant stollingsfactor IX met recombinant albumine (rIX-FP) bij patiënten met ernstige hemofilie B
De effectiviteit van recombinant fusie-eiwit dat stollingsfactor IX koppelt aan recombinant albumine (rIX-FP) bij patiënten met ernstige hemofilie B die overstappen van eerdere behandeling met factor IX
De belangrijkste klinische gegevens ondersteunen verlengde doseringsintervallen tot 14 dagen voor routinematige profylaxe bij hemofilie B-patiënten. De meerderheid van de volwassen en pediatrische patiënten die Idelvion gebruikten voor routinematige profylaxe had een mediane spontane bloeding op jaarbasis (AsBR) van 0,00. De meerderheid (99%) van de bloedingen werd met succes behandeld met één of twee infusies en 94% van de bloedingen werd met slechts één infusie onder controle gebracht, ongeacht de oorzaak of locatie.
De grondgedachte voor deze studie is het verzamelen van de effectiviteits- en veiligheidsgegevens van patiënten met ernstige hemofilie B die met Idelvion worden behandeld volgens de institutionele zorgstandaard. Het doel van deze studie is om de resultaten van het klinische studieprogramma uit te breiden naar een bredere hemofilie B-populatie en om deze te vergelijken met de huidige alternatieve factor IX-behandelingen in Taiwan.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Werving
- National Taiwan University Hospital
-
Contact:
- SHENG-CHIEH CHOU, MD/PhD
- Telefoonnummer: 70173 886223123456
- E-mail: potatoaureus@gmail.com
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke patiënten met een leeftijd ≥ 20 jaar
- Endogene FIX-activiteit ≤1 IU/dL,
- Ten minste 50 blootstellingsdagen (ED's) met FIX-producten,
- Geen detecteerbare remmer voor FIX of geschiedenis van remmer,
- Minimaal 2 niet-trauma-geïnduceerde bloedingsepisoden (elk type of locatie) behandeld in de 6 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie,
- De patiënt of de ouders van de patiënt of de wettelijke bevoegde vertegenwoordiger, indien van toepassing, zijn in staat om de doelstellingen en procedure van het onderzoek te begrijpen en de schriftelijke toestemming te ondertekenen,
- Accepteer dat de levering van Idelvion kan worden stopgezet zodra het onderzoek is voltooid,
- In staat om een dagboek bij te houden gedurende 12 maanden of 50 ED's, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
Uitsluitingscriteria:
- Momenteel deelnemend aan een interventionele klinische studie,
- Bekende overgevoeligheid voor een FIX-product of hamstereiwit,
- Bekende remmer tot FIX of geschiedenis van remmer,
- Met andere comorbiditeiten die niet geschikt zijn voor dit onderzoek, naar goeddunken van de onderzoeker,
- Niet in staat om te voldoen aan de profylactische behandeling,
- Gebrek aan eerdere behandelingen en bloedingen.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Enkele arm_Idelvion behandeld
|
Er zullen klinische gegevens worden verzameld van patiënten die leden aan hemofilie B en die overstappen van andere FIX-producten op Idelvion als profylaxe, preventie van bloedingen (bijv.
operatie) of behandeling van bloedingen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
AsBR
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Om AsBR van Idelvion te evalueren in de routinematige patiëntenzorg
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 201907004MIPB
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .