L'efficacité du facteur IX de coagulation recombinant avec l'albumine recombinante (rIX-FP) chez les patients atteints d'hémophilie B sévère
L'efficacité du facteur IX de coagulation associant la protéine de fusion recombinante avec l'albumine recombinante (rIX-FP) chez les patients atteints d'hémophilie B sévère passant d'un traitement antérieur au facteur IX
Les données cliniques essentielles soutiennent des intervalles de dosage prolongés allant jusqu'à 14 jours pour la prophylaxie de routine chez les patients atteints d'hémophilie B. La majorité des patients adultes et pédiatriques utilisant Idelvion pour la prophylaxie de routine présentaient un taux médian annualisé de saignements spontanés (ASBR) de 0,00. La majorité (99 %) des épisodes hémorragiques ont été maîtrisés avec succès avec une ou deux perfusions, et 94 % des saignements ont été maîtrisés avec une seule perfusion, quelle qu'en soit la cause ou la localisation.
La raison d'être de cette étude est de recueillir les données d'efficacité et d'innocuité des patients atteints d'hémophilie B sévère traités par Idelvion conformément aux normes de soins institutionnelles. L'objectif de cette étude est d'étendre les résultats du programme d'essais cliniques à une population plus large d'hémophiles B et de les comparer aux traitements alternatifs actuels du facteur IX à Taïwan.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Taipei, Taïwan
- Recrutement
- National Taiwan University Hospital
-
Contact:
- SHENG-CHIEH CHOU, MD/PhD
- Numéro de téléphone: 70173 886223123456
- E-mail: potatoaureus@gmail.com
-
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Patients de sexe masculin âgés de ≥ 20 ans
- Activité FIX endogène ≤1 UI/dL,
- Au moins 50 jours d'exposition (ED) avec les produits FIX,
- Aucun inhibiteur détectable du FIX ou antécédent d'inhibiteur,
- A eu au moins 2 épisodes hémorragiques non induits par un traumatisme (tout type ou emplacement) traités au cours des 6 mois précédant l'entrée dans l'étude,
- Le patient ou les parents ou le représentant légal du patient, selon le cas, sont capables de comprendre les objectifs et la procédure de l'étude et de signer le consentement écrit,
- Accepter que la fourniture d'Idelvion puisse être arrêtée une fois l'étude terminée,
- Capable de remplir un journal pendant 12 mois ou 50 ED, selon la première éventualité.
Critère d'exclusion:
- Participant actuellement à un essai clinique interventionnel,
- Hypersensibilité connue à tout produit FIX ou protéine de hamster,
- Inhibiteur connu du FIX ou antécédent d'inhibiteur,
- Avec d'autres comorbidités qui ne conviennent pas à cette étude, à la discrétion de l'investigateur,
- Incapable de respecter le traitement prophylactique,
- Absence de traitement antérieur et de dossiers de saignement.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Bras unique_Traitement Idelvion
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Des données cliniques seront recueillies auprès de patients souffrant d'hémophilie B et passeront d'autres produits FIX à Idelvion comme prophylaxie, prévention des saignements (par ex.
chirurgie) ou le traitement des saignements.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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AsBR
Délai: 12 mois
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Pour évaluer l'AsBR d'Idelvion dans les soins de routine aux patients
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 201907004MIPB
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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