Skuteczność rekombinowanego czynnika krzepnięcia IX z rekombinowaną albuminą (rIX-FP) u pacjentów z ciężką hemofilią B
Skuteczność rekombinowanego białka fuzyjnego łączącego czynnik krzepnięcia IX z rekombinowaną albuminą (rIX-FP) u pacjentów z ciężką hemofilią B przechodzących z wcześniejszego leczenia czynnikiem IX
Kluczowe dane kliniczne potwierdzają przedłużone odstępy między kolejnymi dawkami do 14 dni w rutynowej profilaktyce u pacjentów z hemofilią B. U większości pacjentów dorosłych i dzieci stosujących produkt Idelvion w rutynowej profilaktyce mediana rocznej częstości spontanicznych krwawień (AsBR) wynosiła 0,00. Większość (99%) epizodów krwawienia udało się skutecznie opanować za pomocą jednego lub dwóch wlewów, a 94% krwawień udało się opanować za pomocą tylko jednego wlewu, niezależnie od przyczyny lub lokalizacji.
Uzasadnieniem tego badania jest zebranie danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa pacjentów z ciężką hemofilią B leczonych produktem Idelvion zgodnie ze standardami opieki instytucjonalnej. Celem tego badania jest rozszerzenie wyników programu badań klinicznych na szerszą populację chorych na hemofilię B oraz porównanie z obecnymi alternatywnymi metodami leczenia czynnikiem IX na Tajwanie.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Taipei, Tajwan
- Rekrutacyjny
- National Taiwan University Hospital
-
Kontakt:
- SHENG-CHIEH CHOU, MD/PhD
- Numer telefonu: 70173 886223123456
- E-mail: potatoaureus@gmail.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci męskiej w wieku ≥ 20 lat
- Endogenna aktywność FIX ≤1 IU/dL,
- Co najmniej 50 dni ekspozycji (ED) z produktami FIX,
- Brak wykrywalnego inhibitora FIX lub historii inhibitorów,
- miał co najmniej 2 epizody krwawienia niespowodowane urazem (dowolnego rodzaju lub lokalizacji) leczone w ciągu 6 miesięcy poprzedzających włączenie do badania,
- pacjent lub rodzice pacjenta lub jego przedstawiciel prawny, w stosownych przypadkach, są w stanie zrozumieć cele i procedurę badania oraz podpisać pisemną zgodę,
- Zaakceptuj fakt, że dostawa Idelvionu może zostać wstrzymana po zakończeniu badania,
- Potrafi wypełnić dziennik w ciągu 12 miesięcy lub 50 ED, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Kryteria wyłączenia:
- Obecnie uczestniczy w interwencyjnym badaniu klinicznym,
- stwierdzona nadwrażliwość na jakikolwiek produkt FIX lub białko chomika,
- Znany inhibitor FIX lub historia inhibitora,
- Z innymi chorobami współistniejącymi, które nie nadają się do tego badania, według uznania badacza,
- Niezdolny do zastosowania się do leczenia profilaktycznego,
- Brak dokumentacji dotyczącej wcześniejszego leczenia i krwawień.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Leczenie pojedynczego ramienia_Idelvion
|
Dane kliniczne będą zbierane od pacjentów, którzy cierpieli na hemofilię B i przestawili się z innych produktów FIX na Idelvion w ramach profilaktyki, zapobiegania krwawieniom (np.
operacja) lub leczenie krwawienia.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
AsBR
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Ocena AsBR Idelvion w rutynowej opiece nad pacjentem
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 201907004MIPB
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .