La eficacia del factor IX de coagulación recombinante con albúmina recombinante (rIX-FP) en pacientes con hemofilia B grave
La eficacia del factor IX de coagulación de enlace de proteína de fusión recombinante con albúmina recombinante (rIX-FP) en pacientes con hemofilia B grave que cambiaron de un tratamiento anterior con factor IX
Los datos clínicos fundamentales respaldan intervalos de dosificación prolongados de hasta 14 días para la profilaxis de rutina en pacientes con hemofilia B. La mayoría de los pacientes adultos y pediátricos que usaron Idelvion para la profilaxis de rutina tuvieron una tasa de sangrado espontáneo anualizado (ASBR) mediana de 0,00. La mayoría (99 %) de los episodios hemorrágicos se controlaron con éxito con una o dos infusiones, y el 94 % de las hemorragias se controlaron con una sola infusión, independientemente de la causa o la ubicación.
La justificación de este estudio es recopilar datos de eficacia y seguridad de pacientes con hemofilia B grave tratados con Idelvion siguiendo el estándar de atención institucional. El objetivo de este estudio es extender los resultados del programa de ensayos clínicos a una población más amplia con hemofilia B y compararlos con los tratamientos alternativos actuales del factor IX en Taiwán.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Taipei, Taiwán
- Reclutamiento
- National Taiwan University Hospital
-
Contacto:
- SHENG-CHIEH CHOU, MD/PhD
- Número de teléfono: 70173 886223123456
- Correo electrónico: potatoaureus@gmail.com
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos con edad ≥ 20 años
- Actividad de FIX endógeno ≤1 UI/dL,
- Al menos 50 días de exposición (ED) con productos FIX,
- Sin inhibidor detectable de FIX o historial de inhibidores,
- Tuvo un mínimo de 2 episodios de sangrado no inducidos por trauma (cualquier tipo o ubicación) tratados en los 6 meses anteriores al ingreso al estudio,
- El paciente o los padres del paciente o su representante legal autorizado, según corresponda, son capaces de comprender los objetivos y el procedimiento del estudio, y firman el consentimiento por escrito,
- Aceptar que el suministro de Idelvion podría interrumpirse una vez finalizado el estudio,
- Capaz de completar un diario durante 12 meses o 50 ED, lo que ocurra primero.
Criterio de exclusión:
- Actualmente participando en un ensayo clínico intervencionista,
- Hipersensibilidad conocida a cualquier producto FIX o proteína de hámster,
- Inhibidor conocido de FIX o antecedentes de inhibidores,
- Con otras comorbilidades que no sean adecuadas para este estudio, a criterio del investigador,
- No poder cumplir con el tratamiento profiláctico,
- Carecer de tratamiento previo y registros de sangrado.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Brazo único_Tratado Idelvion
|
Se recopilarán datos clínicos de pacientes que padecían hemofilia B y cambiarían de otros productos FIX a Idelvion como profilaxis, prevención de hemorragias (p.
cirugía) o el tratamiento del sangrado.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
AsBR
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Evaluar AsBR de Idelvion en la atención rutinaria de pacientes
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 201907004MIPB
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .