Effektiviteten av rekombinant koagulationsfaktor IX med rekombinant albumin (rIX-FP) hos patienter med svår hemofili B
Effektiviteten av rekombinant fusionsprotein som länkar koagulationsfaktor IX med rekombinant albumin (rIX-FP) hos patienter med svår hemofili B som byter från tidigare faktor IX-behandling
De pivotala kliniska uppgifterna stödjer förlängda doseringsintervall på upp till 14 dagar för rutinprofylax hos patienter med hemofili B. Majoriteten av vuxna och pediatriska patienter som använde Idelvion för rutinprofylax hade en median årlig spontan blödningsfrekvens (AsBR) på 0,00. Majoriteten (99 %) av blödningsepisoderna hanterades framgångsrikt med en eller två infusioner, och 94 % av blödningarna kontrollerades med endast en infusion oavsett orsak eller plats.
Skälet för denna studie är att samla in effektivitets- och säkerhetsdata för patienter med svår hemofili B som behandlats med Idelvion enligt institutionell vårdstandard. Syftet med denna studie är att utöka resultaten av det kliniska prövningsprogrammet till en bredare hemofili B-population och att jämföra med nuvarande alternativa faktor IX-behandlingar i Taiwan.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Rekrytering
- National Taiwan University Hospital
-
Kontakt:
- SHENG-CHIEH CHOU, MD/PhD
- Telefonnummer: 70173 886223123456
- E-post: potatoaureus@gmail.com
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga patienter med ålder ≥ 20 år
- Endogen FIX-aktivitet ≤1 IE/dL,
- Minst 50 exponeringsdagar (ED) med FIX-produkter,
- Ingen detekterbar inhibitor till FIX eller inhibitorhistoria,
- Hade behandlat minst 2 icke-trauma-inducerade blödningsepisoder (valfri typ eller plats) under de 6 månaderna före studiestart,
- Patientens eller patientens föräldrar eller juridiska auktoriserade representant, i tillämpliga fall, är kapabla att förstå studiens mål och förfarande och underteckna det skriftliga samtycket,
- Acceptera att leveransen av Idelvion kan stoppas när studien är klar,
- Kan fylla i en dagbok under 12 månader eller 50 ED, beroende på vad som kommer först.
Exklusions kriterier:
- Deltar för närvarande i en interventionell klinisk prövning,
- Känd överkänslighet mot någon FIX-produkt eller hamsterprotein,
- Känd inhibitor to FIX eller inhibitor history,
- Med andra komorbiditeter som inte är lämpliga för denna studie, efter utredarens gottfinnande,
- Kan inte följa den profylaktiska behandlingen,
- Saknar tidigare behandlings- och blödningsjournaler.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Enarms_Idelvion behandlad
|
Kliniska data kommer att samlas in från patienter som led av hemofili B och byta från andra FIX-produkter till Idelvion som profylax, förebyggande av blödning (t.ex.
operation) eller behandling av blödning.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
AsBR
Tidsram: 12 månader
|
Att utvärdera AsBR av Idelvion i rutinmässig patientvård
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 201907004MIPB
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .