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用于研究儿童和青少年图雷特综合症的 Ecopipam 片剂 - Open Label Extension (D1AMOND)

2024年1月30日 更新者：Emalex Biosciences Inc.

一项多中心、开放标签、扩展研究，旨在评估 Ecopipam 片剂在患有图雷特综合征的儿童和青少年受试者中的长期安全性

本研究是一项国际性、多中心、开放标签、长期扩展研究，评估 ecopipam 片剂用于治疗图雷特综合征儿童和青少年受试者的安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项国际性、多中心、开放标签、长期扩展研究，评估 ecopipam 片剂用于治疗图雷特综合征儿科受试者（基线年龄≥6 至 ≤18 岁）的安全性。 完成 2b 期、随机、双盲、疗效和安全性研究 (EBS-101-CL-001) 且没有重大可报告方案偏差且符合本研究的所有纳入/排除标准的受试者将有资格参加这项研究。 提供知情同意并参与本研究的所有受试者将被滴定至 2 mg/kg/天的目标剂量。 所有从 2b 期双盲疗效和安全性研究结束的参与者都将逐渐减少研究药物的使用，以保持该研究的盲态。 受试者将在 1 年内每月完成一次研究访问。 随访访问将在研究药物最后一次给药后 7 天和 14 天进行，随访电话将在研究药物最后一次给药后 30 天进行。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

124

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Ajax、Ontario、加拿大、L1Z 0M1
        • The Kids Clinic Inc
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K2G 1W2
        • Center for Pediatric Excellence
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • 德国
      • Mittweida、德国、09648
        • Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
  • 法国
      • Poitiers、法国、86021
        • CHU Poitiers
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk、波兰、80-546
        • Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
      • Gdańsk、波兰、80-542
        • Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
      • Katowice、波兰、40-123
        • NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS
      • Krakow、波兰、30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow、波兰、31-503
        • Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
      • Poznań、波兰、60-693
        • Med-Polonia Sp. z o. o.
  • 美国
    • Alabama
      • Dothan、Alabama、美国、36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Anaheim、California、美国、92805
        • Advanced Research Center Inc.
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • UCLA
      • San Diego、California、美国、92108
        • PCSD-Feighner Research
      • Santa Ana、California、美国、92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • Gulf Breeze、Florida、美国、32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Hialeah、Florida、美国、33013
        • Research in Miami Inc.
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami
      • North Miami、Florida、美国、33180
        • MedBio Trials
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • APG Research LLC
      • Saint Petersburg、Florida、美国、33701-4825
        • University of South Florida
      • Tampa、Florida、美国、33609-4181
        • Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
      • Winter Park、Florida、美国、32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Savannah、Georgia、美国、31406
        • Meridian Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612-3841
        • Rush University Medical Center
      • Chicago、Illinois、美国、60637-1447
        • The University of Chicago Hospitals
      • Naperville、Illinois、美国、60563-6510
        • AMR - Baber Research Inc.
    • Kansas
      • Overland Park、Kansas、美国、66211
        • Psychiatric Associates
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48105
        • Michigan Clinical Research Institute PC
      • Bloomfield Hills、Michigan、美国、48302-1952
        • NeuroBehavioral Medicine Group
      • Wyoming、Michigan、美国、49418
        • Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
    • Missouri
      • Saint Charles、Missouri、美国、63304
        • St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110-1093
        • Movement Disorders Center
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、美国、68526
        • Alivation Research, LLC
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89128
        • Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
    • New Jersey
      • Mount Arlington、New Jersey、美国、07856
        • The NeuroCognitive Institute
      • Voorhees、New Jersey、美国、08043-1910
        • Clinical Research Center of Nj
    • New York
      • New York、New York、美国、10003
        • New York Neurology Associates P.C
      • New York、New York、美国、10019
        • Hapworth Research Inc.
      • New York、New York、美国、10029-6504
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York、New York、美国、10036
        • Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
      • Rochester、New York、美国、14618
        • Finger Lakes Clinical Research
    • Ohio
      • Avon Lake、Ohio、美国、44012-1004
        • Quest Therapeutics of Avon Lake
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229-3026
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Middleburg Heights、Ohio、美国、44130
        • North Star Medical Research LLC
    • Pennsylvania
      • Media、Pennsylvania、美国、19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29414
        • Coastal Pediatric Research
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37203-6502
        • Access Clinical Trials, Inc.
      • Nashville、Tennessee、美国、37232-0028
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Bellaire、Texas、美国、77401
        • Houston Clinical Trials LLC
      • Dallas、Texas、美国、75243
        • Relaro Medical Trials
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • North Texas Clinical Trials
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio、Texas、美国、78249-3539
        • Road Runner Research Ltd.
    • Utah
      • Springville、Utah、美国、84663
        • Noetic Psychiatry
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908-0829
        • University of Virginia
    • Washington
      • Everett、Washington、美国、98201-4077
        • Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 受试者必须在过去 30 天内（或在医疗监督员允许的情况下更长时间）内完成 EBS-101-CL-001 研究直至第 14 天随访，没有重大可报告的方案偏差，并且必须是研究人员认为会受益的人来自持续的参与。

排除标准：

  • 某些情绪或精神障碍（即痴呆、双相情感障碍、精神分裂症、重度抑郁症）。
  • 不稳定的内科疾病或有临床意义的实验室异常。
  • 自杀的风险。
  • 孕妇或哺乳期妇女。
  • 中度至重度肾功能不全。
  • 阳性尿液药物筛查。
  • 某些会导致药物相互作用的药物。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：环丙咪嗪
药品：环丙咪嗪
Ecopipam HCl 12.5-, 37.5-. 50、75 和 100 毫克片剂； 2 mg/kg/天目标剂量；每天晚上口服给药。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数及其关系（不相关、可能相关或可能相关）
大体时间：从研究药物给药开始到最后一次给药后 30 天（最多第 13 个月）
AE 是参与者在参与本临床研究时发生的任何不良医疗状况。 它可以是与使用研究药物暂时相关的任何不利和非预期的体征（包括异常的实验室发现）、症状或疾病，无论是否与研究相关。 SAE 是指在任何剂量下均满足以下一个或多个标准的任何不良医疗事件：导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院时间、导致持续性严重残疾/丧失能力、先天性异常/出生缺陷，一个重要的医学事件。 研究药物在引起或促成 AE 方面的关系，无论是无关、可能相关还是可能相关，均由研究者的医学判断决定。
从研究药物给药开始到最后一次给药后 30 天（最多第 13 个月）
血液学参数相对于基线的变化：以细胞百分比报告的嗜碱性粒细胞与白细胞比率
大体时间：基线至第 12 个月
嗜碱性粒细胞/白细胞以百分比（%）测量。 基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 嗜碱性粒细胞与白细胞比率相对于基线的变化以细胞百分比的形式报告。
基线至第 12 个月
血液学参数相对于基线的变化：以细胞百分比报告的嗜酸性粒细胞与白细胞比率
大体时间：基线至第 12 个月
嗜酸性粒细胞/白细胞以百分比（%）测量。 基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 嗜酸性粒细胞与白细胞比率相对于基线的变化以细胞百分比的形式报告。
基线至第 12 个月
血液学参数相对于基线的变化：红细胞
大体时间：基线至第 12 个月
基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 报告了红细胞血液学参数相对于基线的变化。
基线至第 12 个月
血液学参数相对于基线的变化：血细胞比容
大体时间：基线至第 12 个月
基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 报告了血液学参数血细胞比容相对于基线的变化。
基线至第 12 个月
血液学参数相对于基线的变化：血红蛋白
大体时间：基线至第 12 个月
基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 报告了血液学参数血红蛋白相对于基线的变化。
基线至第 12 个月
血液学参数相对于基线的变化：白细胞和血小板
大体时间：基线至第 12 个月
基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 报告了以每升 10^9 个细胞表示的血液学参数（白细胞和血小板）相对于基线的变化。
基线至第 12 个月
血液学参数相对于基线的变化：以细胞百分比报告的淋巴细胞与白细胞比率
大体时间：基线至第 12 个月
淋巴细胞/白细胞以百分比（%）测量。 基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 淋巴细胞与白细胞比率相对于基线的变化以细胞百分比的形式报告。
基线至第 12 个月
血液学参数相对于基线的变化：以细胞百分比报告的单核细胞与白细胞比率
大体时间：基线至第 12 个月
单核细胞/白细胞以百分比（%）测量。 基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 单核细胞与白细胞比率相对于基线的变化以细胞百分比的形式报告。
基线至第 12 个月
血液学参数相对于基线的变化：以细胞百分比报告的中性粒细胞与白细胞比率
大体时间：基线至第 12 个月
中性粒细胞/白细胞以百分比（%）测量。 基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 中性粒细胞与白细胞比率相对于基线的变化以细胞百分比的形式报告。
基线至第 12 个月
血清化学参数相对于基线的变化：白蛋白、球蛋白和蛋白质
大体时间：基线至第 12 个月
基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 报告了血清化学参数（白蛋白、球蛋白和蛋白质）相对于基线的变化。
基线至第 12 个月
血清化学参数相对于基线的变化：碳酸氢盐、钙、氯化物、胆固醇、葡萄糖、磷酸盐、钾、钠、甘油三酯和尿素氮
大体时间：基线至第 12 个月
基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 报告了以毫摩尔每升 (mmol/L) 表示的血清化学参数（碳酸氢盐、钙、氯化物、胆固醇、葡萄糖、磷酸盐、钾、钠、甘油三酯、尿素氮）相对于基线的变化。
基线至第 12 个月
血清化学参数相对于基线的变化：胆红素、肌酐和直接胆红素
大体时间：基线至第 12 个月
基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 报告了以微摩尔每升 (mcmol/L) 表示的血清化学参数（胆红素、肌酐和直接胆红素）相对于基线的变化。
基线至第 12 个月
A1c 血红蛋白 (HbA1c) 相对于基线的变化
大体时间：基线至第 12 个月
HbA1c 是血红蛋白 A 的糖基化部分。测量它是为了确定长时间内的平均血糖浓度。 基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 报告了 HbA1c 相对于基线的变化。
基线至第 12 个月
生命体征参数相对于基线的变化：舒张压和收缩压
大体时间：基线至第 12 个月
基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 报告了生命体征参数舒张压和收缩压相对于基线的变化，以及根据以毫米汞柱 (mmHg) 表示的评估位置（仰卧和站立）的变化。
基线至第 12 个月
生命体征参数相对于基线的变化：脉搏率
大体时间：基线至第 12 个月
基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 报告了生命体征参数脉率相对于基线的变化以及根据评估位置（仰卧和站立）的变化。
基线至第 12 个月
生命体征参数相对于基线的变化：体重指数 [BMI]
大体时间：基线至第 12 个月
基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 报告了生命体征参数 BMI 相对于基线的变化。
基线至第 12 个月
生命体征参数相对于基线的变化：高度
大体时间：基线至第 12 个月
基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 报告了生命体征高度相对于基线的变化。
基线至第 12 个月
生命体征参数相对于基线的变化：体重
大体时间：基线至第 12 个月
基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 报告了生命体征参数重量相对于基线的变化。
基线至第 12 个月
心电图 (ECG) 值参数相对于基线的变化：聚合 PR 间期、聚合 QRS 持续时间、聚合 QT 间期和聚合 QTc 间期
大体时间：基线至第 12 个月
基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 报告了 ECG 参数相对于基线的变化：聚合 PR 间期、聚合 QRS 持续时间、聚合 QT 间期和聚合 QTc 间期（以毫秒 (msec) 表示）。
基线至第 12 个月
体检发现有临床意义的异常的参与者人数
大体时间：基线至第 12 个月
体检包括以下身体部位和系统的检查：头部、眼睛、耳朵、鼻子、嘴巴、喉咙、颈部（包括甲状腺）、胸部、腹部、泌尿生殖系统、四肢、神经系统、皮肤和粘膜等。 体检中任何有临床意义的异常均由研究者判断。 仅报告非零值。
基线至第 12 个月
血清化学参数相对于基线的变化：丙氨酸转氨酶、碱性磷酸酶、天冬氨酸转氨酶、乳糖酶脱氢酶
大体时间：基线至第 12 个月
基线定义为当前研究第一天第一剂开放标签治疗前进行的最后一次测量。 报告了血清化学参数（丙氨酸转氨酶、碱性磷酸酶、天冬氨酸转氨酶和乳酸脱氢酶）相对于基线的变化。
基线至第 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
耶鲁全球抽动严重程度量表 - 抽动总分 (YGTSS-TTS) 第 1、3、6、9 和 12 个月相对于基线的变化
大体时间：基线长达第 1、3、6、9 和 12 个月
YGTSS 是临床医生完成的评定量表，用于量化总体抽动严重程度以及抽动次数、频率、强度、复杂性和干扰的特定子领域。 对每个子域的运动和发声抽动分别进行 0 到 5 分的评分，然后对运动和发声抽动进行求和，得出 0 到 50 分的抽动总分。 分数越高代表症状越严重。 与基线相比的负变化表明有所改善。
基线长达第 1、3、6、9 和 12 个月
第 1、3、6、9 和 12 个月耶鲁全球抽动严重程度量表 - 损伤 (YGTSS-I) 相对于基线的变化
大体时间：基线长达第 1、3、6、9 和 12 个月
YGTSS 是临床医生完成的评定量表，用于量化总体抽动严重程度以及抽动次数、频率、持续时间、强度和复杂性的特定子领域。 每个子域均按 0 到 5 的等级分别进行评分，以获得从（0 =“无”到 50 =“严重”）的总体损伤评级。 分数越高代表症状越严重。 与基线相比的负变化表明有所改善。
基线长达第 1、3、6、9 和 12 个月
第 1、3、6、9 和 12 个月耶鲁全球抽动严重程度量表 - 总体评分 (YGTSS-GS) 相对于基线的变化
大体时间：基线长达第 1、3、6、9 和 12 个月
YGTSS 是临床医生完成的评定量表，用于量化总体抽动严重程度以及抽动次数、频率、持续时间、强度和复杂性的特定子领域。 对每个子域的运动和发声抽动分别进行 0 到 5 分的评分，然后对运动和发声抽动进行求和，得出 0 到 50 的抽动严重程度评分。 YGTSS 还提供了总体减值评级（0 =“无”至 50 =“严重”）。 YGTSS-GS是YGTSS-TTS和YGTSS-I的总和。 YGTSS 全局最高得分为 100，运动最高得分为 25，声乐最高得分为 25，损伤最高得分为 50。 分数越高表明抽动越严重。 与基线相比的负变化表明有所改善。
基线长达第 1、3、6、9 和 12 个月
第 1、3、6、9、12 个月时严重抽动秽语综合征 (CGI-TS-S) 相对于基线的变化
大体时间：基线长达第 1、3、6、9、12 个月
CGI 由 2 个可靠且有效的 7 项李克特量表组成，用于评估临床症状的严重程度和变化。 CGI 严重程度 (CGI-TS-S) 范围从 1 =“完全没有生病”到 7 =“病情最严重”。 分数越高代表症状越严重。 与基线相比的负变化表明有所改善。
基线长达第 1、3、6、9、12 个月
第 1、3、6、9 和 12 个月的临床总体印象抽动秽语综合症改善 (CGI-TS-I) 评分
大体时间：第 1、3、6、9 和 12 个月
CGI 由 2 个可靠且有效的 7 项李克特量表组成，用于评估临床症状的严重程度和变化。 对于 CGI-TS-I，评分范围从 1 =“改善很大”到 7 =“差很多”。 分数越高代表症状越严重。
第 1、3、6、9 和 12 个月
吉尔德拉抽动秽语综合征 - 儿童和青少年生活质量量表 (C&A-GTS-QOL) 第 1、3、6、9 和 12 个月总分相对于基线的变化
大体时间：基线长达第 1、3、6、9 和 12 个月
C&A-GTS-QOL 是一份专门针对 TS 患者的 27 项调查问卷，要求患者评估其症状对其生活质量的影响程度。 C&A-GTS-QOL 由 6 个分量表组成（认知 [分数范围 0-32]、粪便现象 [范围 0-12]、心理 [范围 0-24]、身体 [范围 0-12]、强迫 [范围 0] -16] 和日常生活活动 (ADL) [范围 0-12]，并使用从没有问题到极端问题的 5 点李克特量表。 六个子量表的分数是通过对项目进行求和而生成的，为了便于解释，将其转换为 0 到 100 的范围（100* [（观察到的分数 - 最小可能分数）/（最大可能分数 - 最小可能分数）]）。 总分由子量表分数之和得出，也标准化为 0 到 100 范围。 分数越高表明生活质量最差。 与基线相比的负变化表明生活质量更好。
基线长达第 1、3、6、9 和 12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Emalex Biosciences Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年10月4日

初级完成 (实际的)

2022年11月11日

研究完成 (实际的)

2022年11月11日

研究注册日期

首次提交

2019年9月30日

首先提交符合 QC 标准的

2019年10月1日

首次发布 (实际的)

2019年10月3日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年2月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月30日

最后验证

2023年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EBS-101-OL-001

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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