Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ecopipam-tabletten om het Tourette-syndroom bij kinderen en adolescenten te bestuderen - Open Label-extensie (D1AMOND)

30 januari 2024 bijgewerkt door: Emalex Biosciences Inc.

Een multicenter, open-label, uitbreidingsonderzoek bedoeld om de langetermijnveiligheid van Ecopipam-tabletten bij kinderen en adolescenten met het syndroom van Gilles de la Tourette te evalueren

Deze studie is een internationale, multicenter, open-label, langdurige extensiestudie die de veiligheid evalueert van ecopipam-tabletten voor de behandeling van kinderen en adolescenten met het Tourette-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een internationale, multicenter, open-label, langdurige extensiestudie ter evaluatie van de veiligheid van ecopipam-tabletten voor de behandeling van pediatrische proefpersonen (leeftijd ≥ 6 tot ≤ 18 jaar bij baseline) met het syndroom van Gilles de la Tourette. Proefpersonen die het fase 2b, gerandomiseerde, dubbelblinde, werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek (EBS-101-CL-001) hebben voltooid zonder grote rapporteerbare protocolafwijkingen, en die voldoen aan alle opname-/uitsluitingscriteria voor dit onderzoek, komen in aanmerking voor deelname aan deze studie. Alle proefpersonen die geïnformeerde toestemming geven en deelnemen aan deze studie zullen getitreerd worden tot een doeldosis van 2 mg/kg/dag. Alle deelnemers die overstappen van het dubbelblinde fase 2b-onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid zullen de onderzoeksmedicatie afbouwen om de blinden van dat onderzoek te behouden. Gedurende 1 jaar leggen de proefpersonen elke maand studiebezoeken af. Follow-upbezoeken worden 7 en 14 dagen na de laatste dosis studiemedicatie gehouden en er wordt 30 dagen na de laatste dosis studiemedicatie een telefonisch follow-upgesprek gevoerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

124

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canada, L1Z 0M1
        • The Kids Clinic Inc
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2G 1W2
        • Center for Pediatric Excellence
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Duitsland
      • Mittweida, Duitsland, 09648
        • Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
  • Frankrijk
      • Poitiers, Frankrijk, 86021
        • CHU Poitiers
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Polen, 80-546
        • Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
      • Gdańsk, Polen, 80-542
        • Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
      • Katowice, Polen, 40-123
        • NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
      • Poznań, Polen, 60-693
        • Med-Polonia Sp. z o. o.
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Verenigde Staten, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Anaheim, California, Verenigde Staten, 92805
        • Advanced Research Center Inc.
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92108
        • PCSD-Feighner Research
      • Santa Ana, California, Verenigde Staten, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33013
        • Research in Miami Inc.
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami
      • North Miami, Florida, Verenigde Staten, 33180
        • MedBio Trials
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • APG Research LLC
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701-4825
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33609-4181
        • Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
      • Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Savannah, Georgia, Verenigde Staten, 31406
        • Meridian Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612-3841
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637-1447
        • The University of Chicago Hospitals
      • Naperville, Illinois, Verenigde Staten, 60563-6510
        • AMR - Baber Research Inc.
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Verenigde Staten, 66211
        • Psychiatric Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • Michigan Clinical Research Institute PC
      • Bloomfield Hills, Michigan, Verenigde Staten, 48302-1952
        • NeuroBehavioral Medicine Group
      • Wyoming, Michigan, Verenigde Staten, 49418
        • Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
    • Missouri
      • Saint Charles, Missouri, Verenigde Staten, 63304
        • St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110-1093
        • Movement Disorders Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68526
        • Alivation Research, LLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89128
        • Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Verenigde Staten, 07856
        • The NeuroCognitive Institute
      • Voorhees, New Jersey, Verenigde Staten, 08043-1910
        • Clinical Research Center of NJ
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10003
        • New York Neurology Associates P.C
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10019
        • Hapworth Research Inc.
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029-6504
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10036
        • Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14618
        • Finger Lakes Clinical Research
    • Ohio
      • Avon Lake, Ohio, Verenigde Staten, 44012-1004
        • Quest Therapeutics of Avon Lake
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3026
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Middleburg Heights, Ohio, Verenigde Staten, 44130
        • North Star Medical Research LLC
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29414
        • Coastal Pediatric Research
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203-6502
        • Access Clinical Trials, Inc.
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-0028
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Verenigde Staten, 77401
        • Houston Clinical Trials LLC
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75243
        • Relaro Medical Trials
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • North Texas Clinical Trials
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78249-3539
        • Road Runner Research Ltd.
    • Utah
      • Springville, Utah, Verenigde Staten, 84663
        • Noetic Psychiatry
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908-0829
        • University of Virginia
    • Washington
      • Everett, Washington, Verenigde Staten, 98201-4077
        • Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen moeten het EBS-101-CL-001-onderzoek tot en met het follow-upbezoek op dag 14 in de afgelopen 30 dagen (of langer met toestemming van de medische monitor) hebben voltooid zonder een grote rapporteerbare protocolafwijking en moeten iemand zijn waarvan de onderzoeker denkt dat deze er baat bij heeft van blijvende deelname.

Uitsluitingscriteria:

  • Bepaalde stemmings- of psychiatrische stoornissen (d.w.z. dementie, bipolaire stoornis, schizofrenie, depressieve stoornis).
  • Onstabiele medische ziekte of klinisch significante laboratoriumafwijkingen.
  • Risico op zelfmoord.
  • Zwangere of zogende vrouwen.
  • Matige tot ernstige nierinsufficiëntie.
  • Positieve urinedrugscreening.
  • Bepaalde medicijnen die zouden leiden tot interacties tussen geneesmiddelen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ecopipam
Geneesmiddel: Ecopipam
Ecopipam HCl 12,5-, 37,5-. tabletten van 50, 75 en 100 mg; 2 mg/kg/dag streefdosis; orale toediening dagelijks 's avonds.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) en hun relatie (niet-gerelateerd, mogelijk gerelateerd of waarschijnlijk gerelateerd)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste dosis (tot maand 13)
Een AE was elke ongewenste medische aandoening die optreedt bij een deelnemer tijdens deelname aan dit klinische onderzoek. Het kan elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (waaronder een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel, al dan niet gerelateerd aan het onderzoek. Een SAE was elk ongewenst medisch voorval dat bij welke dosis dan ook aan één of meer van de volgende criteria voldeed: resulteert in de dood, levensbedreigend, ziekenhuisopname vereist of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, resulteert in aanhoudende, aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid, een aangeboren afwijking/ geboorteafwijking, een belangrijke medische gebeurtenis. De relatie van het onderzoeksgeneesmiddel bij het veroorzaken van of bijdragen aan de bijwerking, of deze nu niet gerelateerd, mogelijk gerelateerd of waarschijnlijk gerelateerd was, werd bepaald door het medische oordeel van de onderzoeker.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste dosis (tot maand 13)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hematologische parameters: verhouding tussen basofielen en leukocyten gerapporteerd in percentage cellen
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
Basofielen/leukocyten werden gemeten in percentages (%). De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. De verandering ten opzichte van de basislijn in de verhouding tussen basofielen en leukocyten wordt gerapporteerd in termen van percentage cellen.
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hematologische parameters: verhouding tussen eosinofielen en leukocyten gerapporteerd in percentage cellen
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
Eosinofielen/leukocyten werden gemeten in percentages (%). De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de verhouding tussen eosinofielen en leukocyten wordt gerapporteerd in termen van percentage cellen.
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hematologische parameters: erytrocyten
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. Er werd een verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de hematologische parameter erytrocyten gerapporteerd.
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hematologieparameters: hematocriet
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. Er werd een verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de hematologieparameter hematocriet gerapporteerd.
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hematologieparameters: hemoglobine
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. Er werd een verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de hematologieparameter hemoglobine gerapporteerd.
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hematologische parameters: leukocyten en bloedplaatjes
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. Er werd melding gemaakt van veranderingen ten opzichte van de uitgangssituatie in hematologische parameters (leukocyten en bloedplaatjes), uitgedrukt in 10^9 cellen per liter.
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hematologische parameters: verhouding tussen lymfocyten en leukocyten gerapporteerd in percentage cellen
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
Lymfocyten/leukocyten werden gemeten in percentages (%). De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de verhouding tussen lymfocyten en leukocyten wordt gerapporteerd in termen van percentage cellen.
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hematologische parameters: verhouding tussen monocyten en leukocyten gerapporteerd in percentage cellen
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
Monocyten/leukocyten werden gemeten in percentages (%). De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de verhouding tussen monocyten en leukocyten wordt gerapporteerd in termen van percentage cellen.
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hematologische parameters: verhouding tussen neutrofielen en leukocyten gerapporteerd in percentage cellen
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
Neutrofielen/leukocyten werden gemeten in percentages (%). De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de verhouding tussen neutrofielen en leukocyten wordt gerapporteerd in termen van percentage cellen.
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumchemieparameters: albumine, globuline en eiwit
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. Er werden veranderingen ten opzichte van de uitgangssituatie in de serumchemieparameters (albumine, globuline en eiwit) gerapporteerd.
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumchemieparameters: bicarbonaat, calcium, chloride, cholesterol, glucose, fosfaat, kalium, natrium, triglyceride en ureumstikstof
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. Er werd melding gemaakt van veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde van de serumchemieparameters (bicarbonaat, calcium, chloride, cholesterol, glucose, fosfaat, kalium, natrium, triglyceride, ureumstikstof), uitgedrukt in millimol per liter (mmol/l).
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumchemieparameters: bilirubine, creatinine en direct bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de serumchemieparameters (bilirubine, creatinine en direct bilirubine), uitgedrukt in micromol per liter (mcmol/l), werden gerapporteerd.
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde in hemoglobine A1c (HbA1c)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
HbA1c is de geglycosyleerde fractie van hemoglobine A. Het wordt gemeten om de gemiddelde bloedglucoseconcentratie over langere tijdsperioden te identificeren. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. Er werd een verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in HbA1c gerapporteerd.
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in parameters voor vitale functies: diastolische bloeddruk en systolische bloeddruk
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. Er werd een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde gerapporteerd in de parameters voor de vitale functies, de diastolische bloeddruk en de systolische bloeddruk, en volgens de beoordeling de positie (rugliggend en staand), uitgedrukt in millimeter(s) kwik (mmHg).
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale functies Parameter: Polsslag
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. Er werd een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde gerapporteerd in de hartslagparameters van de vitale functies en volgens de beoordelingspositie (rugliggend en staand).
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale functies Parameter: Body Mass Index [BMI]
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. Er werd een verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de parameter BMI voor de vitale functies gerapporteerd.
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale functies Parameter: Hoogte
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. Er werd een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de hoogte van de vitale functies gerapporteerd.
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale functies Parameter: Gewicht
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. Er werd een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde gerapporteerd in het parametergewicht van de vitale functies.
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in elektrocardiogram (ECG)-waarden Parameters: Geaggregeerd PR-interval, Geaggregeerde QRS-duur, Geaggregeerde QT-interval en Geaggregeerde QTc-interval
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. Er werd een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ECG-parameters gerapporteerd, het totale PR-interval, de totale QRS-duur, het totale QT-interval en het totale QTc-interval uitgedrukt in milliseconden (msec).
Basislijn tot maand 12
Aantal deelnemers met klinisch significante abnormale bevindingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
Lichamelijk onderzoek omvatte onderzoek van de volgende lichaamsgebieden en -systemen: hoofd, ogen, oren, neus, mond, keel, nek (inclusief schildklier), thorax, buik, urogenitaal, ledematen, neurologisch, huid en slijmvliezen en andere. Eventuele klinisch significante afwijkingen bij lichamelijk onderzoek werden door de onderzoeker beoordeeld. Alleen waarden die niet nul zijn, worden gerapporteerd.
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumchemieparameters: alanineaminotransferase, alkalische fosfatase, aspartaataminotransferase, lactasedehydrogenase
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting vóór de eerste dosis open-label behandeling op dag 1 van het huidige onderzoek. Er zijn veranderingen ten opzichte van de uitgangssituatie in serumchemieparameters (alanineaminotransferase, alkalische fosfatase, aspartaataminotransferase en lactaatdehydrogenase) gemeld.
Basislijn tot maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Yale Global Tic Severity Scale - Totale Tic Score (YGTSS-TTS) in maanden 1, 3, 6, 9 en 12
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 1, 3, 6, 9 en 12
De YGTSS was een door een arts ingevulde beoordelingsschaal die werd gebruikt om de algehele tic-ernst te kwantificeren, evenals specifieke subdomeinen van tic-nummer, frequentie, intensiteit, complexiteit en interferentie. Elk van deze subdomeinen werd afzonderlijk gescoord op een schaal van 0 tot 5 voor motorische en vocale tics en vervolgens opgeteld over zowel motorische als vocale tics om een ​​totale tic-score op te leveren variërend van 0 tot 50. Hogere scores vertegenwoordigen ernstigere symptomen. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie duidt op verbetering.
Basislijn tot en met maand 1, 3, 6, 9 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Yale Global Tic Severity Scale - Impairment (YGTSS-I) op maand 1, 3, 6, 9 en 12
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 1, 3, 6, 9 en 12
De YGTSS was een door een arts ingevulde beoordelingsschaal die werd gebruikt om de algehele ernst van de tic te kwantificeren, evenals specifieke subdomeinen van tic-nummer, frequentie, duur, intensiteit en complexiteit. Elk van deze subdomeinen werd afzonderlijk gescoord op een schaal van 0 tot 5 voor een algemene beoordeling van de beperking van (0 = ''geen'' tot 50 = ''ernstig''). Een hogere score vertegenwoordigt ernstigere symptomen. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie duidt op verbetering.
Basislijn tot en met maand 1, 3, 6, 9 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op de Yale Global Tic Severity Scale - Global Score (YGTSS-GS) op maand 1, 3, 6, 9 en 12
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 1, 3, 6, 9 en 12
De YGTSS was een door een arts ingevulde beoordelingsschaal die werd gebruikt om de algehele ernst van de tic te kwantificeren, evenals specifieke subdomeinen van tic-nummer, frequentie, duur, intensiteit en complexiteit. Elk van deze subdomeinen werd afzonderlijk gescoord op een schaal van 0 tot 5 voor motorische en vocale tics en vervolgens opgeteld over zowel motorische als vocale tics om een ​​score voor de ernst van de tic te verkrijgen variërend van 0 tot 50. De YGTSS voorziet ook in een algehele beoordeling van bijzondere waardeverminderingen (0 = ''geen'' tot 50 = ''ernstig''). YGTSS-GS is het totaal van YGTSS-TTS en YGTSS-I. De maximale YGTSS Global-score is 100, terwijl de maximale motorische score 25 is, de maximale vocale score 25 en de maximale stoornisscore 50. Hogere scores duiden op ernstigere tics. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie duidt op verbetering.
Basislijn tot en met maand 1, 3, 6, 9 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de klinische globale indruk van het Tourette-syndroom van ernst (CGI-TS-S) na maand 1, 3, 6, 9, 12
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 1, 3, 6, 9, 12
De CGI bestaat uit 2 betrouwbare en valide Likert-schalen met 7 items die worden gebruikt om de ernst en verandering in klinische symptomen te beoordelen. De CGI-ernstschaal (CGI-TS-S) varieert van 1 = ‘helemaal niet ziek’ tot 7 = ‘een van de meest extreem zieke’. Hogere scores vertegenwoordigen ernstigere symptomen. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie duidt op verbetering.
Basislijn tot en met maand 1, 3, 6, 9, 12
Klinische Global Impression Tourette Syndrome of Improvement (CGI-TS-I) Scores in maand 1, 3, 6, 9 en 12
Tijdsspanne: Maanden 1, 3, 6, 9 en 12
De CGI bestaat uit 2 betrouwbare en valide Likert-schalen met 7 items die worden gebruikt om de ernst en verandering in klinische symptomen te beoordelen. De schaal varieert van 1 = "zeer veel verbeterd" tot 7 = zeer veel slechter" voor de CGI-TS-I. Een hogere score vertegenwoordigt ernstigere symptomen.
Maanden 1, 3, 6, 9 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totaalscore van het Gilles de la Tourette-syndroom - Kwaliteit van leven voor kinderen en adolescenten (C&A-GTS-QOL) in maand 1, 3, 6, 9 en 12
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 1, 3, 6, 9 en 12
De C&A-GTS-QOL was een vragenlijst van 27 items, specifiek voor TS-patiënten, waarin de patiënt wordt gevraagd te beoordelen in welke mate hun kwaliteit van leven wordt beïnvloed door hun symptomen. De C&A-GTS-QOL bestaat uit 6 subschalen (cognitief [bereik 0-32], coprofenomenen [bereik 0-12], psychologisch [bereik 0-24], fysiek [bereik 0-12], obsessief-compulsief [bereik 0 -16], en activiteiten van het dagelijks leven (ADL) [bereik 0-12] en maakt gebruik van een 5-punts Likert-schaal, variërend van geen probleem tot extreem probleem. Scores voor zes subschalen werden gegenereerd door het optellen van items en, voor het gemak van interpretatie, transformatie naar een bereik van 0 tot 100 (100* [(waargenomen score-min. mogelijke score)/(max. mogelijke score-min. mogelijke score)]). De totale score, het resultaat van de som van de scores op de subschaal, werd ook genormaliseerd naar een bereik van 0 tot 100. Een hogere score duidde op de slechtste kwaliteit van leven. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie duidt op een betere kwaliteit van leven.
Basislijn tot en met maand 1, 3, 6, 9 en 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 oktober 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 november 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 november 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 september 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 oktober 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 oktober 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

1 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EBS-101-OL-001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ecopipam

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Switzerland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren