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Ecopipam-Tabletten zur Untersuchung des Tourette-Syndroms bei Kindern und Jugendlichen – Open-Label-Erweiterung (D1AMOND)

30. Januar 2024 aktualisiert von: Emalex Biosciences Inc.

Eine multizentrische, offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von Ecopipam-Tabletten bei Kindern und Jugendlichen mit Tourette-Syndrom

Diese Studie ist eine internationale, multizentrische, offene Langzeit-Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit von Ecopipam-Tabletten für die Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Tourette-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine internationale, multizentrische, unverblindete Langzeit-Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit von Ecopipam-Tabletten für die Behandlung von pädiatrischen Patienten (im Alter von ≥ 6 bis ≤ 18 Jahren zu Studienbeginn) mit Tourette-Syndrom. Teilnehmer, die die randomisierte, doppelblinde Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie der Phase 2b (EBS-101-CL-001) ohne größere meldepflichtige Protokollabweichungen abgeschlossen haben und alle Einschluss-/Ausschlusskriterien für diese Studie erfüllen, sind zur Teilnahme berechtigt diese Studie. Alle Probanden, die ihre Einverständniserklärung abgeben und an dieser Studie teilnehmen, werden auf eine Zieldosis von 2 mg/kg/Tag titriert. Allen Teilnehmern, die aus der doppelblinden Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie der Phase 2b wechseln, wird die Studienmedikation ausgeschlichen, um die Blindheit dieser Studie aufrechtzuerhalten. Die Probanden absolvieren 1 Jahr lang jeden Monat Studienbesuche. Nachuntersuchungen werden 7 und 14 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation durchgeführt, und ein Nachsorgetelefonat wird 30 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

124

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Mittweida, Deutschland, 09648
        • Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
  • Frankreich
      • Poitiers, Frankreich, 86021
        • CHU Poitiers
  • Kanada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Kanada, L1Z 0M1
        • The Kids Clinic Inc
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K2G 1W2
        • Center for Pediatric Excellence
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Polen, 80-546
        • Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
      • Gdańsk, Polen, 80-542
        • Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
      • Katowice, Polen, 40-123
        • NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
      • Poznań, Polen, 60-693
        • Med-Polonia Sp. z o. o.
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Vereinigte Staaten, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Anaheim, California, Vereinigte Staaten, 92805
        • Advanced Research Center Inc.
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92108
        • PCSD-Feighner Research
      • Santa Ana, California, Vereinigte Staaten, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Hialeah, Florida, Vereinigte Staaten, 33013
        • Research in Miami Inc.
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
      • North Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33180
        • MedBio Trials
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • APG Research LLC
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701-4825
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33609-4181
        • Pediatric Epilepsy And Neurology Specialists
      • Winter Park, Florida, Vereinigte Staaten, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten, 31406
        • Meridian Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612-3841
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637-1447
        • The University of Chicago Hospitals
      • Naperville, Illinois, Vereinigte Staaten, 60563-6510
        • AMR - Baber Research Inc.
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Vereinigte Staaten, 66211
        • Psychiatric Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • Michigan Clinical Research Institute PC
      • Bloomfield Hills, Michigan, Vereinigte Staaten, 48302-1952
        • Neurobehavioral Medicine Group
      • Wyoming, Michigan, Vereinigte Staaten, 49418
        • Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
    • Missouri
      • Saint Charles, Missouri, Vereinigte Staaten, 63304
        • St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110-1093
        • Movement Disorders Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68526
        • Alivation Research, LLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89128
        • Center for Psychiatry and Behavioral Medicine Inc.
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07856
        • The NeuroCognitive Institute
      • Voorhees, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08043-1910
        • Clinical Research Center of NJ
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • New York Neurology Associates P.C
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10019
        • Hapworth Research Inc.
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029-6504
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10036
        • Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14618
        • Finger Lakes Clinical Research
    • Ohio
      • Avon Lake, Ohio, Vereinigte Staaten, 44012-1004
        • Quest Therapeutics of Avon Lake
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3026
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Middleburg Heights, Ohio, Vereinigte Staaten, 44130
        • North Star Medical Research LLC
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29414
        • Coastal Pediatric Research
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203-6502
        • Access Clinical Trials, Inc.
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-0028
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Vereinigte Staaten, 77401
        • Houston Clinical Trials LLC
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75243
        • Relaro Medical Trials
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • North Texas Clinical Trials
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78249-3539
        • Road Runner Research Ltd.
    • Utah
      • Springville, Utah, Vereinigte Staaten, 84663
        • Noetic Psychiatry
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908-0829
        • University of Virginia
    • Washington
      • Everett, Washington, Vereinigte Staaten, 98201-4077
        • Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Probanden müssen die EBS-101-CL-001-Studie bis zum Nachsorgebesuch an Tag 14 innerhalb der letzten 30 Tage (oder länger mit Genehmigung des medizinischen Monitors) ohne eine größere meldepflichtige Protokollabweichung abgeschlossen haben und müssen jemand sein, der nach Ansicht des Ermittlers davon profitieren würde von der fortgesetzten Teilnahme.

Ausschlusskriterien:

  • Bestimmte affektive oder psychiatrische Störungen (z. B. Demenz, bipolare Störung, Schizophrenie, schwere depressive Störung).
  • Instabile medizinische Erkrankung oder klinisch signifikante Laboranomalien.
  • Suizidgefahr.
  • Schwangere oder stillende Frauen.
  • Mittelschwere bis schwere Niereninsuffizienz.
  • Positiver Urin-Drogenscreen.
  • Bestimmte Medikamente, die zu Arzneimittelwechselwirkungen führen würden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ecopipam
Arzneimittel: Ecopipam
Ecopipam HCl 12,5-, 37,5-. 50-, 75- und 100-mg-Tabletten; 2 mg/kg/Tag Zieldosis; orale Verabreichung täglich abends.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) und deren Zusammenhang (nicht zusammenhängend, möglicherweise zusammenhängend oder wahrscheinlich zusammenhängend)
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Dosis (bis zum 13. Monat)
Ein UE war jeder unerwünschte medizinische Zustand, der bei einem Teilnehmer während der Teilnahme an dieser klinischen Studie auftritt. Dabei kann es sich um jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefundes), Symptom oder jede Krankheit handeln, die zeitlich mit der Verwendung eines Studienmedikaments verbunden ist, unabhängig davon, ob sie mit der Studie zusammenhängt oder nicht. Ein SUE war jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis eines oder mehrere der folgenden Kriterien erfüllt: zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer anhaltenden, erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt, eine angeborene Anomalie/ Geburtsfehler, ein wichtiges medizinisches Ereignis. Der Zusammenhang des Studienmedikaments mit der Ursache oder Mitwirkung an der UE, unabhängig davon, ob sie nicht damit zusammenhängt, möglicherweise damit zusammenhängt oder wahrscheinlich damit zusammenhängt, wurde durch ärztliches Urteil des Prüfarztes entschieden.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Dosis (bis zum 13. Monat)
Änderung der hämatologischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert: Verhältnis von Basophilen zu Leukozyten, angegeben in Prozent der Zellen
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Basophile/Leukozyten wurden in Prozent (%) gemessen. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Die Veränderung des Verhältnisses von Basophilen zu Leukozyten gegenüber dem Ausgangswert wird als Prozentsatz der Zellen angegeben.
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung der hämatologischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert: Verhältnis von Eosinophilen zu Leukozyten, angegeben in Prozent der Zellen
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Eosinophile/Leukozyten wurden in Prozent (%) gemessen. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Die Veränderung des Verhältnisses von Eosinophilen zu Leukozyten gegenüber dem Ausgangswert wird als Prozentsatz der Zellen angegeben.
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung der hämatologischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert: Erythrozyten
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Es wurde über eine Veränderung des hämatologischen Parameters Erythrozyten gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung der hämatologischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert: Hämatokrit
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Es wurde über eine Änderung des hämatologischen Parameters Hämatokrit gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung der hämatologischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert: Hämoglobin
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Es wurde über eine Veränderung des hämatologischen Parameters Hämoglobin gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung der hämatologischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert: Leukozyten und Blutplättchen
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Es wurde über eine Veränderung der hämatologischen Parameter (Leukozyten und Blutplättchen) gegenüber dem Ausgangswert berichtet, ausgedrückt in 10^9 Zellen pro Liter.
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung der hämatologischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert: Lymphozyten-zu-Leukozyten-Verhältnis, angegeben in Prozent der Zellen
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Lymphozyten/Leukozyten wurden in Prozent (%) gemessen. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Die Veränderung des Lymphozyten-zu-Leukozyten-Verhältnisses gegenüber dem Ausgangswert wird als Prozentsatz der Zellen angegeben.
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung der hämatologischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert: Verhältnis von Monozyten zu Leukozyten, angegeben in Prozent der Zellen
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Monozyten/Leukozyten wurden in Prozent (%) gemessen. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Die Veränderung des Monozyten-zu-Leukozyten-Verhältnisses gegenüber dem Ausgangswert wird als Prozentsatz der Zellen angegeben.
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung der hämatologischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert: Verhältnis von Neutrophilen zu Leukozyten, angegeben in Prozent der Zellen
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Neutrophile/Leukozyten wurden in Prozent (%) gemessen. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Die Veränderung des Verhältnisses von Neutrophilen zu Leukozyten gegenüber dem Ausgangswert wird als Prozentsatz der Zellen angegeben.
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung der Serumchemieparameter gegenüber dem Ausgangswert: Albumin, Globulin und Protein
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Es wurde über Veränderungen der Serumchemieparameter (Albumin, Globulin und Protein) gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung der Serumchemieparameter gegenüber dem Ausgangswert: Bicarbonat, Calcium, Chlorid, Cholesterin, Glucose, Phosphat, Kalium, Natrium, Triglycerid und Harnstoffstickstoff
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Es wurde über eine Änderung der Serumchemieparameter (Bikarbonat, Kalzium, Chlorid, Cholesterin, Glukose, Phosphat, Kalium, Natrium, Triglycerid, Harnstoffstickstoff) gegenüber dem Ausgangswert berichtet, ausgedrückt in Millimol pro Liter (mmol/l).
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung der Serumchemieparameter gegenüber dem Ausgangswert: Bilirubin, Kreatinin und direktes Bilirubin
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Es wurde über eine Änderung der Serumchemieparameter (Bilirubin, Kreatinin und direktes Bilirubin) gegenüber dem Ausgangswert berichtet, ausgedrückt in Mikromol pro Liter (mcmol/L).
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung des Hämoglobins A1c (HbA1c) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
HbA1c ist der glykosylierte Anteil von Hämoglobin A. Er wird gemessen, um die durchschnittliche Blutzuckerkonzentration über längere Zeiträume zu ermitteln. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Es wurde über eine Veränderung des HbA1c gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung der Vitalparameterparameter gegenüber dem Ausgangswert: diastolischer Blutdruck und systolischer Blutdruck
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Es wurde eine Änderung der Vitalparameter diastolischer Blutdruck und systolischer Blutdruck gegenüber dem Ausgangswert und je nach Beurteilungsposition (Rückenlage und Stehen) angegeben, ausgedrückt in Millimeter Quecksilbersäule (mmHg).
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung des Vitalparameterparameters gegenüber dem Ausgangswert: Pulsfrequenz
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Es wurde über eine Änderung der Pulsfrequenz des Vitalzeichenparameters gegenüber dem Ausgangswert und je nach Beurteilungsposition (Rückenlage und Stehen) berichtet.
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung des Vitalparameterparameters gegenüber dem Ausgangswert: Body-Mass-Index [BMI]
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Es wurde über eine Änderung des Vitalparameters BMI gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung des Vitalparameterparameters gegenüber dem Ausgangswert: Körpergröße
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Es wurde über eine Veränderung der Vitalzeichenhöhe gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung des Vitalparameterparameters gegenüber dem Ausgangswert: Gewicht
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Es wurde über eine Veränderung des Vitalparametergewichts gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung der Werte im Elektrokardiogramm (EKG) gegenüber dem Ausgangswert: Aggregiertes PR-Intervall, aggregierte QRS-Dauer, aggregiertes QT-Intervall und aggregiertes QTc-Intervall
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 12
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Es wurde eine Änderung gegenüber dem Ausgangswert der EKG-Parameter im Gesamt-PR-Intervall, im Gesamt-QRS-Intervall, im Gesamt-QT-Intervall und im Gesamt-QTc-Intervall, ausgedrückt in Millisekunden (ms), gemeldet.
Ausgangswert bis Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten abnormalen Befunden der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Die körperliche Untersuchung umfasste die Untersuchung der folgenden Körperbereiche und -systeme: Kopf, Augen, Ohren, Nase, Mund, Rachen, Hals (einschließlich Schilddrüse), Thorax, Bauch, Urogenital, Extremitäten, Neurologie, Haut und Schleimhäute und andere. Alle klinisch signifikanten Anomalien bei der körperlichen Untersuchung wurden vom Prüfer beurteilt. Es werden nur Werte ungleich Null gemeldet.
Ausgangswert bis zum 12. Monat
Änderung der Serumchemieparameter gegenüber dem Ausgangswert: Alanin-Aminotransferase, alkalische Phosphatase, Aspartat-Aminotransferase, Laktase-Dehydrogenase
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 12. Monat
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung definiert, die vor der ersten Dosis der offenen Behandlung am ersten Tag der aktuellen Studie durchgeführt wurde. Es wurde über Veränderungen der Serumchemieparameter (Alaninaminotransferase, alkalische Phosphatase, Aspartataminotransferase und Laktatdehydrogenase) gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Ausgangswert bis zum 12. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Yale Global Tic Severity Scale – Gesamt-Tic-Score (YGTSS-TTS) in den Monaten 1, 3, 6, 9 und 12
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 1., 3., 6., 9. und 12. Monat
Das YGTSS war eine vom Arzt ausgefüllte Bewertungsskala, die zur Quantifizierung der Gesamtschwere der Tics sowie spezifischer Unterbereiche der Tic-Anzahl, -Häufigkeit, -Intensität, -Komplexität und -Interferenz verwendet wurde. Jede dieser Subdomänen wurde auf einer Skala von 0 bis 5 separat für motorische und vokale Tics bewertet und dann sowohl für motorische als auch für vokale Tics summiert, um einen Gesamt-Tic-Score zwischen 0 und 50 zu erhalten. Höhere Werte bedeuten schwerwiegendere Symptome. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Ausgangswert bis zum 1., 3., 6., 9. und 12. Monat
Änderung der Yale Global Tic Severity Scale – Impairment (YGTSS-I) gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 1, 3, 6, 9 und 12
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 1., 3., 6., 9. und 12. Monat
Beim YGTSS handelte es sich um eine vom Arzt erstellte Bewertungsskala zur Quantifizierung des gesamten Tic-Schweregrads sowie spezifischer Unterbereiche der Tic-Anzahl, -Häufigkeit, -Dauer, -Intensität und -Komplexität. Jeder dieser Unterbereiche wurde auf einer Skala von 0 bis 5 separat bewertet, um eine allgemeine Beeinträchtigungsbewertung von (0 = „keine“ bis 50 = „schwerwiegend“) zu erhalten. Höhere Werte stehen für schwerwiegendere Symptome. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Ausgangswert bis zum 1., 3., 6., 9. und 12. Monat
Änderung der Yale Global Tic Severity Scale – Global Score (YGTSS-GS) gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 1, 3, 6, 9 und 12
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 1., 3., 6., 9. und 12. Monat
Beim YGTSS handelte es sich um eine vom Arzt erstellte Bewertungsskala zur Quantifizierung des gesamten Tic-Schweregrads sowie spezifischer Unterbereiche der Tic-Anzahl, -Häufigkeit, -Dauer, -Intensität und -Komplexität. Jede dieser Subdomänen wurde auf einer Skala von 0 bis 5 separat für motorische und vokale Tics bewertet und dann sowohl für motorische als auch für vokale Tics summiert, um einen Tic-Schweregrad von 0 bis 50 zu erhalten. Das YGTSS sieht auch eine Gesamtbeeinträchtigungsbewertung vor (0 = „keine“ bis 50 = „schwerwiegend“). YGTSS-GS ist die Summe aus YGTSS-TTS und YGTSS-I. Der maximale globale YGTSS-Score beträgt 100, während der maximale motorische Score 25, der maximale Stimm-Score 25 und der maximale Beeinträchtigungs-Score 50 beträgt. Höhere Werte weisen auf schwerere Tics hin. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Ausgangswert bis zum 1., 3., 6., 9. und 12. Monat
Änderung des klinischen Gesamteindrucks des Schweregrads des Tourette-Syndroms (CGI-TS-S) gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 1, 3, 6, 9, 12
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu den Monaten 1, 3, 6, 9, 12
Der CGI besteht aus zwei zuverlässigen und gültigen 7-Punkte-Likert-Skalen, die zur Beurteilung des Schweregrads und der Veränderung klinischer Symptome verwendet werden. Die CGI-Schweregradskala (CGI-TS-S) reicht von 1 = „überhaupt nicht krank“ bis 7 = „am stärksten erkrankt“. Höhere Werte bedeuten schwerwiegendere Symptome. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Ausgangswert bis zu den Monaten 1, 3, 6, 9, 12
Ergebnisse des Clinical Global Impression Tourette Syndrome of Improvement (CGI-TS-I) in den Monaten 1, 3, 6, 9 und 12
Zeitfenster: Monate 1, 3, 6, 9 und 12
Der CGI besteht aus zwei zuverlässigen und gültigen 7-Punkte-Likert-Skalen, die zur Beurteilung des Schweregrads und der Veränderung klinischer Symptome verwendet werden. Die Skala reicht für den CGI-TS-I von 1 = „sehr stark verbessert“ bis 7 = sehr viel schlechter. Höhere Werte stehen für schwerwiegendere Symptome.
Monate 1, 3, 6, 9 und 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Gesamtpunktzahl der Gilles-de-la-Tourette-Syndrom-Lebensqualitätsskala für Kinder und Jugendliche (C&A-GTS-QOL) in den Monaten 1, 3, 6, 9 und 12
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 1., 3., 6., 9. und 12. Monat
Der C&A-GTS-QOL war ein 27-Punkte-Fragebogen speziell für TS-Patienten, der den Patienten auffordert, zu beurteilen, inwieweit seine Lebensqualität durch seine Symptome beeinträchtigt wird. Die C&A-GTS-QOL besteht aus 6 Subskalen (kognitiv [Wertebereich 0–32], Koprophänomene [Bereich 0–12], psychologisch [Bereich 0–24], physisch [Bereich 0–12], zwanghaft [Bereich 0]. -16] und Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL) [Bereich 0–12] und verwendet eine 5-Punkte-Likert-Skala, die von „kein Problem“ bis „extremes Problem“ reicht. Die Bewertungen für sechs Unterskalen wurden durch Summieren der Elemente und, um die Interpretation zu erleichtern, durch Transformation in einen Bereich von 0 bis 100 (100* [(beobachtete Punktzahl – minimale mögliche Punktzahl)/(maximal mögliche Punktzahl – minimale mögliche Punktzahl)]) generiert. Der Gesamtscore, der sich aus der Summe der Subskalenscores ergibt, wurde ebenfalls auf einen Bereich von 0 bis 100 normiert. Ein höherer Wert deutete auf die schlechteste Lebensqualität hin. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine bessere Lebensqualität hin.
Ausgangswert bis zum 1., 3., 6., 9. und 12. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

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Emalex Biosciences Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. November 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. November 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Oktober 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Oktober 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

1. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EBS-101-OL-001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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