Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ecopipam-tabletter til undersøgelse af Tourettes syndrom hos børn og unge - Open Label Extension (D1AMOND)

30. januar 2024 opdateret af: Emalex Biosciences Inc.

En multicenter, open-label, udvidelsesundersøgelse beregnet til at evaluere den langsigtede sikkerhed af Ecopipam-tabletter hos børn og unge med Tourettes syndrom

Denne undersøgelse er et internationalt, multicenter, åbent, langsigtet forlængelsesstudie, der evaluerer sikkerheden af ​​ecopipam-tabletter til behandling af børn og unge med Tourettes syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et internationalt, multicenter, åbent, langsigtet forlængelsesstudie, der evaluerer sikkerheden af ​​ecopipam-tabletter til behandling af pædiatriske forsøgspersoner (i alderen ≥6 til ≤18 år ved baseline) med Tourettes syndrom. Forsøgspersoner, der gennemførte fase 2b, randomiseret, dobbeltblindet, effekt- og sikkerhedsstudie (EBS-101-CL-001) uden større rapporterbare protokolafvigelser, og som opfylder alle inklusions-/eksklusionskriterierne for denne undersøgelse, vil være berettigede til at deltage i dette studie. Alle forsøgspersoner, der giver informeret samtykke og deltager i denne undersøgelse, vil blive titreret til en måldosis på 2 mg/kg/dag. Alle deltagere, der ruller over fra fase 2b-dobbeltblindet effektivitets- og sikkerhedsstudiet, vil blive nedtrappet af undersøgelsesmedicinen for at bevare blinden fra denne undersøgelse. Forsøgspersoner vil gennemføre studiebesøg hver måned i 1 år. Opfølgningsbesøg vil blive udført 7 og 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin, og et opfølgningstelefonopkald vil blive gennemført 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

124

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canada, L1Z 0M1
        • The Kids Clinic Inc
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2G 1W2
        • Center for Pediatric Excellence
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Forenede Stater, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Anaheim, California, Forenede Stater, 92805
        • Advanced Research Center Inc.
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92108
        • PCSD-Feighner Research
      • Santa Ana, California, Forenede Stater, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater, 33013
        • Research in Miami Inc.
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
      • North Miami, Florida, Forenede Stater, 33180
        • MedBio Trials
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • APG Research LLC
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701-4825
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33609-4181
        • Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31406
        • Meridian Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612-3841
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637-1447
        • The University of Chicago Hospitals
      • Naperville, Illinois, Forenede Stater, 60563-6510
        • AMR - Baber Research Inc.
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Forenede Stater, 66211
        • Psychiatric Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Michigan Clinical Research Institute PC
      • Bloomfield Hills, Michigan, Forenede Stater, 48302-1952
        • NeuroBehavioral Medicine Group
      • Wyoming, Michigan, Forenede Stater, 49418
        • Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
    • Missouri
      • Saint Charles, Missouri, Forenede Stater, 63304
        • St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110-1093
        • Movement Disorders Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68526
        • Alivation Research, LLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89128
        • Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Forenede Stater, 07856
        • The NeuroCognitive Institute
      • Voorhees, New Jersey, Forenede Stater, 08043-1910
        • Clinical Research Center of NJ
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • New York Neurology Associates P.C
      • New York, New York, Forenede Stater, 10019
        • Hapworth Research Inc.
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029-6504
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Forenede Stater, 10036
        • Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14618
        • Finger Lakes Clinical Research
    • Ohio
      • Avon Lake, Ohio, Forenede Stater, 44012-1004
        • Quest Therapeutics of Avon Lake
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3026
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Middleburg Heights, Ohio, Forenede Stater, 44130
        • North Star Medical Research LLC
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29414
        • Coastal Pediatric Research
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203-6502
        • Access Clinical Trials, Inc.
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-0028
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
        • Houston Clinical Trials LLC
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75243
        • Relaro Medical Trials
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • North Texas Clinical Trials
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78249-3539
        • Road Runner Research Ltd.
    • Utah
      • Springville, Utah, Forenede Stater, 84663
        • Noetic Psychiatry
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908-0829
        • University of Virginia
    • Washington
      • Everett, Washington, Forenede Stater, 98201-4077
        • Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research
  • Frankrig
      • Poitiers, Frankrig, 86021
        • CHU Poitiers
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Polen, 80-546
        • Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
      • Gdańsk, Polen, 80-542
        • Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
      • Katowice, Polen, 40-123
        • NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
      • Poznań, Polen, 60-693
        • Med-Polonia Sp. z o. o.
  • Tyskland
      • Mittweida, Tyskland, 09648
        • Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonerne skal have gennemført EBS-101-CL-001 undersøgelsen gennem dag 14 opfølgningsbesøget inden for de sidste 30 dage (eller længere med tilladelse fra den medicinske monitor) uden en større rapporterbar protokolafvigelse og skal være en person, efterforskeren mener ville gavne fra fortsat deltagelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Visse humør eller psykiatriske lidelser (dvs. demens, bipolar lidelse, skizofreni, svær depressiv lidelse).
  • Ustabil medicinsk sygdom eller klinisk signifikante laboratorieabnormiteter.
  • Risiko for selvmord.
  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Moderat til svær nyreinsufficiens.
  • Positiv urinmedicinsk skærm.
  • Visse medikamenter, der ville føre til lægemiddelinteraktioner.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ecopipam
Medicin: Ecopipam
Ecopipam HCl 12,5-, 37,5-. 50-, 75- og 100 mg tabletter; 2 mg/kg/dag måldosis; oral administration dagligt om aftenen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) og deres forhold (ikke-relateret, muligvis relateret eller sandsynligvis relateret)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets lægemiddeladministration indtil 30 dage efter sidste dosis (op til måned 13)
En AE var enhver uønsket medicinsk tilstand, der opstår hos en deltager, mens han deltog i denne kliniske undersøgelse. Det kan være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et undersøgelseslægemiddel, uanset om det er relateret til undersøgelsen eller ej. En SAE var enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis opfyldte et eller flere af følgende kriterier: resulterer i død, livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende, betydelig invaliditet/inhabilitet, en medfødt abnormitet/ fødselsdefekt, en vigtig medicinsk begivenhed. Forholdet mellem undersøgelseslægemidlet i at forårsage eller bidrage til AE, uanset om det er ubeslægtet, muligvis relateret eller sandsynligvis relateret, blev afgjort af efterforskerens medicinske vurdering.
Fra påbegyndelse af studiets lægemiddeladministration indtil 30 dage efter sidste dosis (op til måned 13)
Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre: forhold mellem basofiler og leukocytter rapporteret i procent af celler
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Basofiler/leukocytter blev målt i procenter (%). Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i forholdet mellem basofiler og leukocytter er rapporteret i procent af celler.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre: forhold mellem eosinofiler og leukocytter rapporteret i procent af celler
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Eosinofiler/leukocytter blev målt i procenter (%). Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i forholdet mellem eosinofiler og leukocytter er rapporteret i procent af celler.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre: Erytrocytter
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter erytrocytter blev rapporteret.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre: Hæmatokrit
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i hæmatologiparameter hæmatokrit blev rapporteret.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre: Hæmoglobin
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter hæmoglobin blev rapporteret.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre: Leukocytter og blodplader
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre (leukocytter og blodplader) udtrykt i 10^9 celler pr. liter blev rapporteret.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre: Lymfocytter til leukocytforhold rapporteret i procent af celler
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Lymfocytter/leukocytter blev målt i procenter (%). Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i forholdet mellem lymfocytter og leukocytter er rapporteret som procentdel af celler.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre: Monocytter til leukocytforhold rapporteret i procent af celler
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Monocytter/leukocytter blev målt i procenter (%). Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i monocytter til leukocytforhold er rapporteret i procent af celler.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre: forhold mellem neutrofiler og leukocytter rapporteret i procent af celler
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Neutrofiler/leukocytter blev målt i procenter (%). Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i forholdet mellem neutrofiler og leukocytter er rapporteret som procentdel af celler.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i serumkemiparametre: Albumin, Globulin og Protein
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i serumkemiparametre (albumin, globulin og protein) blev rapporteret.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i serumkemiparametre: bikarbonat, calcium, klorid, kolesterol, glukose, fosfat, kalium, natrium, triglycerid og urinstofnitrogen
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i serumkemiparametre (bicarbonat, calcium, chlorid, kolesterol, glucose, fosfat, kalium, natrium, triglycerid, urinstofnitrogen) udtrykt i millimol pr. liter (mmol/L) blev rapporteret.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i serumkemiparametre: Bilirubin, kreatinin og direkte bilirubin
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i serumkemiparametre (bilirubin, kreatinin og direkte bilirubin) udtrykt i mikromol pr. liter (mcmol/L) blev rapporteret.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i hæmoglobin A1c (HbA1c)
Tidsramme: Baseline op til måned 12
HbA1c er den glykosylerede fraktion af hæmoglobin A. Den måles for at identificere den gennemsnitlige blodsukkerkoncentration over længere perioder. Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i HbA1c blev rapporteret.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i vitale tegn parameter: diastolisk blodtryk og systolisk blodtryk
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i parametrene for vitale tegn diastolisk blodtryk og systolisk blodtryk og i henhold til vurderingspositionen (liggende og stående) udtrykt i millimeter(e) kviksølv (mmHg) blev rapporteret.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i vitale tegn Parameter: Pulsfrekvens
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i vitaltegnparameter pulsfrekvens og i henhold til vurderingsposition (liggende og stående) blev rapporteret.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i vitale tegn parameter: Body Mass Index [BMI]
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i vitale tegn parameter BMI blev rapporteret.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i vitale tegn Parameter: Højde
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i højden af ​​vitale tegn blev rapporteret.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i vitale tegn Parameter: Vægt
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i vitale tegn parametervægt blev rapporteret.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) værdier Parametre: aggregeret PR-interval, aggregeret QRS-varighed, aggregeret QT-interval og aggregeret QTc-interval
Tidsramme: Baseline til måned 12
Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i EKG-parametre aggregeret PR-interval, aggregeret QRS-varighed, aggregeret QT-interval og aggregeret QTc-interval udtrykt i millisekunder (msec) blev rapporteret.
Baseline til måned 12
Antal deltagere med klinisk signifikante abnorme fysiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Fysisk undersøgelse omfattede undersøgelse af følgende kropsområder og systemer: Hoved, øjne, ører, næse, mund, hals, hals (inklusive skjoldbruskkirtlen), thorax, abdomen, urogenitale, ekstremiteter, neurologiske, hud og slimhinder og andre. Eventuelle klinisk signifikante abnormiteter i fysisk undersøgelse blev bedømt af investigator. Kun værdier, der ikke er nul, rapporteres.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i serumkemiparametre: alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, laktasedehydrogenase
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Baseline blev defineret som den sidste måling taget før den første dosis af åben-label behandling på dag 1 i det nuværende studie. Ændring fra baseline i serumkemiparametre (alaninaminotransferase, alkalisk phosphatase, aspartataminotransferase og lactatdehydrogenase) blev rapporteret.
Baseline op til måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Yale Global Tic Severity Scale -Total Tic Score (YGTSS-TTS) på måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Baseline op til måned 1, 3, 6, 9 og 12
YGTSS var en kliniker-fuldført vurderingsskala, der blev brugt til at kvantificere den overordnede tic-sværhedsgrad såvel som specifikke underdomæner af tic-antal, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens. Hvert af disse underdomæner blev scoret, på en skala fra 0 til 5, separat for motoriske og vokale tics og derefter summeret på tværs af både motoriske og vokale tics for at give en samlet tics-score i området fra 0 til 50. Højere score repræsenterer mere alvorlige symptomer. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline op til måned 1, 3, 6, 9 og 12
Ændring fra baseline i Yale Global Tic Severity Scale - Impairment (YGTSS-I) på måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Baseline op til måned 1, 3, 6, 9 og 12
YGTSS var en kliniker-fuldført vurderingsskala, der blev brugt til at kvantificere den overordnede tic-sværhedsgrad såvel som specifikke underdomæner af tic-antal, frekvens, varighed, intensitet og kompleksitet. Hvert af disse underdomæner blev scoret, på en skala fra 0 til 5, separat for en samlet værdiforringelse fra (0 = ''ingen'' til 50 = ''alvorlig''). Højere score repræsenterer mere alvorlige symptomer. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline op til måned 1, 3, 6, 9 og 12
Ændring fra baseline i Yale Global Tic Severity Scale - Global Score (YGTSS-GS) på måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Baseline op til måned 1, 3, 6, 9 og 12
YGTSS var en kliniker-fuldført vurderingsskala, der blev brugt til at kvantificere den overordnede tic-sværhedsgrad såvel som specifikke underdomæner af tic-antal, frekvens, varighed, intensitet og kompleksitet. Hvert af disse underdomæner blev scoret på en skala fra 0 til 5 separat for motoriske og vokale tics og derefter summeret på tværs af både motoriske og vokale tics for at give en tics-sværhedsscore fra 0 til 50. YGTSS giver også en samlet værdiforringelsesvurdering (0 = ''ingen'' til 50 = ''alvorlig''). YGTSS-GS er summen af ​​YGTSS-TTS og YGTSS-I. Den maksimale YGTSS Global score er 100, mens den maksimale motoriske score er 25, den maksimale vokalscore er 25, og den maksimale svækkelsesscore er 50. Højere score indikerer mere alvorlige tics. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline op til måned 1, 3, 6, 9 og 12
Ændring fra baseline i klinisk global indtryk af Tourettes sværhedsgradssyndrom (CGI-TS-S) efter måned 1, 3, 6, 9, 12
Tidsramme: Baseline op til måned 1, 3, 6, 9, 12
CGI består af 2 pålidelige og valide 7-element Likert-skalaer, der bruges til at vurdere sværhedsgrad og ændring i kliniske symptomer. CGI-sværhedsskalaen (CGI-TS-S) går fra 1 = "slet ikke syg" til 7 = "blandt de mest ekstremt syge." Højere score repræsenterer mere alvorlige symptomer. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline op til måned 1, 3, 6, 9, 12
Clinical Global Impression Tourette Syndrome of Improvement (CGI-TS-I)-score på måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9 og 12
CGI består af 2 pålidelige og valide 7-element Likert-skalaer, der bruges til at vurdere sværhedsgrad og ændring i kliniske symptomer. Skalaen går fra 1 = "meget forbedret" til 7 = meget dårligere" for CGI-TS-I. Højere score repræsenterer mere alvorlige symptomer.
Måned 1, 3, 6, 9 og 12
Ændring fra baseline i Gilles de la Tourettes syndrom - livskvalitetsskala for børn og unge (C&A-GTS-QOL) Samlet score på måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Baseline op til måned 1, 3, 6, 9 og 12
C&A-GTS-QOL var et spørgeskema med 27 punkter specifikt til TS-patienter, der beder patienten vurdere, i hvilket omfang deres livskvalitet påvirkes af deres symptomer. C&A-GTS-QOL består af 6 underskalaer (kognitiv [scoreområde 0-32], coprophenomena [interval 0-12], psykologisk [interval 0-24], fysisk [interval 0-12], obsessiv-kompulsiv [interval 0] -16], og dagligdags aktiviteter (ADL) [interval 0-12] og bruger en 5-punkts Likert-skala, der spænder fra intet problem til ekstremt problem. Score for seks underskalaer blev genereret ved at summere elementer og, for at lette fortolkningen, transformation til et interval på 0 til 100 (100* [(observeret score-min mulig score)/(max mulig score-min mulig score)]). Samlet score, som er resultatet af summen af ​​subskala-scorerne, blev også normaliseret til et 0 til 100-interval. Højere score indikerede dårligst livskvalitet. En negativ ændring fra baseline indikerer bedre livskvalitet.
Baseline op til måned 1, 3, 6, 9 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. november 2022

Studieafslutning (Faktiske)

11. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

3. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

1. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. januar 2024

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EBS-101-OL-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tourettes syndrom hos børn

Kliniske forsøg med Ecopipam

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner