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Comprimés d'Ecopipam pour étudier le syndrome de Gilles de la Tourette chez les enfants et les adolescents - Extension en ouvert (D1AMOND)

30 janvier 2024 mis à jour par: Emalex Biosciences Inc.

Une étude d'extension multicentrique, ouverte, destinée à évaluer l'innocuité à long terme des comprimés d'Ecopipam chez les enfants et les adolescents atteints du syndrome de Tourette

Cette étude est une étude d'extension internationale, multicentrique, ouverte et à long terme évaluant l'innocuité des comprimés d'ecopipam pour le traitement des enfants et des adolescents atteints du syndrome de Tourette.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude d'extension internationale, multicentrique, ouverte et à long terme évaluant l'innocuité des comprimés d'ecopipam pour le traitement de sujets pédiatriques (âgés de ≥ 6 à ≤ 18 ans au départ) atteints du syndrome de Tourette. Les sujets qui ont terminé l'étude d'efficacité et d'innocuité de phase 2b, randomisée, en double aveugle (EBS-101-CL-001) sans déviation majeure du protocole à signaler, et qui répondent à tous les critères d'inclusion/exclusion pour cette étude seront éligibles pour participer à cette étude. Tous les sujets qui donnent leur consentement éclairé et participent à cette étude seront titrés à une dose cible de 2 mg/kg/jour. Tous les participants qui sortent de l'étude d'efficacité et d'innocuité en double aveugle de phase 2b verront leur traitement réduit progressivement pour maintenir l'aveugle de cette étude. Les sujets effectueront des visites d'étude tous les mois pendant 1 an. Des visites de suivi seront effectuées 7 et 14 jours après la dernière dose du médicament à l'étude et un appel téléphonique de suivi sera effectué 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

124

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Mittweida, Allemagne, 09648
        • Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
  • Canada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canada, L1Z 0M1
        • The Kids Clinic Inc
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2G 1W2
        • Center for Pediatric Excellence
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • France
      • Poitiers, France, 86021
        • CHU Poitiers
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Pologne, 80-546
        • Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
      • Gdańsk, Pologne, 80-542
        • Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
      • Katowice, Pologne, 40-123
        • NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS
      • Krakow, Pologne, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow, Pologne, 31-503
        • Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
      • Poznań, Pologne, 60-693
        • Med-Polonia Sp. z o. o.
  • États-Unis
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, États-Unis, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Anaheim, California, États-Unis, 92805
        • Advanced Research Center Inc.
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA
      • San Diego, California, États-Unis, 92108
        • PCSD-Feighner Research
      • Santa Ana, California, États-Unis, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • Gulf Breeze, Florida, États-Unis, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Hialeah, Florida, États-Unis, 33013
        • Research in Miami Inc.
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
      • North Miami, Florida, États-Unis, 33180
        • MedBio Trials
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • APG Research LLC
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701-4825
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33609-4181
        • Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
      • Winter Park, Florida, États-Unis, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Savannah, Georgia, États-Unis, 31406
        • Meridian Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612-3841
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637-1447
        • The University of Chicago Hospitals
      • Naperville, Illinois, États-Unis, 60563-6510
        • AMR - Baber Research Inc.
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, États-Unis, 66211
        • Psychiatric Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
        • Michigan Clinical Research Institute PC
      • Bloomfield Hills, Michigan, États-Unis, 48302-1952
        • NeuroBehavioral Medicine Group
      • Wyoming, Michigan, États-Unis, 49418
        • Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
    • Missouri
      • Saint Charles, Missouri, États-Unis, 63304
        • St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110-1093
        • Movement Disorders Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68526
        • Alivation Research, LLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89128
        • Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, États-Unis, 07856
        • The NeuroCognitive Institute
      • Voorhees, New Jersey, États-Unis, 08043-1910
        • Clinical Research Center of Nj
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10003
        • New York Neurology Associates P.C
      • New York, New York, États-Unis, 10019
        • Hapworth Research Inc.
      • New York, New York, États-Unis, 10029-6504
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, États-Unis, 10036
        • Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
      • Rochester, New York, États-Unis, 14618
        • Finger Lakes Clinical Research
    • Ohio
      • Avon Lake, Ohio, États-Unis, 44012-1004
        • Quest Therapeutics of Avon Lake
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3026
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Middleburg Heights, Ohio, États-Unis, 44130
        • North Star Medical Research LLC
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, États-Unis, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29414
        • Coastal Pediatric Research
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203-6502
        • Access Clinical Trials, Inc.
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-0028
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Bellaire, Texas, États-Unis, 77401
        • Houston Clinical Trials LLC
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75243
        • Relaro Medical Trials
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • North Texas Clinical Trials
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78249-3539
        • Road Runner Research Ltd.
    • Utah
      • Springville, Utah, États-Unis, 84663
        • Noetic Psychiatry
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908-0829
        • University of Virginia
    • Washington
      • Everett, Washington, États-Unis, 98201-4077
        • Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les sujets doivent avoir terminé l'étude EBS-101-CL-001 jusqu'à la visite de suivi du jour 14 au cours des 30 derniers jours (ou plus avec l'autorisation du moniteur médical) sans écart majeur au protocole à signaler et doivent être quelqu'un que l'investigateur estime bénéficier d'une participation continue.

Critère d'exclusion:

  • Certains troubles de l'humeur ou psychiatriques (c.-à-d. démence, trouble bipolaire, schizophrénie, trouble dépressif majeur).
  • Maladie médicale instable ou anomalies de laboratoire cliniquement significatives.
  • Risque de suicide.
  • Femmes enceintes ou allaitantes.
  • Insuffisance rénale modérée à sévère.
  • Dépistage positif de drogue dans l'urine.
  • Certains médicaments qui entraîneraient des interactions médicamenteuses.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Écopipam
Médicament: Écopipam
Écopipam HCl 12,5-, 37,5-. comprimés de 50, 75 et 100 mg; dose cible de 2 mg/kg/jour ; administration orale quotidienne le soir.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) et leur relation (sans rapport, éventuellement lié ou probablement lié)
Délai: Depuis le début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose (jusqu'au mois 13)
Un EI était toute condition médicale fâcheuse survenant chez un participant lors de sa participation à cette étude clinique. Il peut s'agir de tout signe défavorable et involontaire (y compris un résultat de laboratoire anormal), d'un symptôme ou d'une maladie temporairement associé à l'utilisation d'un médicament à l'étude, qu'il soit lié ou non à l'étude. Un EIG était tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose, répondait à un ou plusieurs des critères suivants : entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/une incapacité persistante et importante, une anomalie congénitale/ malformation congénitale, un événement médical important. La relation entre le médicament à l'étude et la cause ou la contribution à l'EI, qu'il soit sans rapport, éventuellement lié ou probablement lié, a été décidée par le jugement médical de l'investigateur.
Depuis le début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière dose (jusqu'au mois 13)
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres hématologiques : rapport basophiles/leucocytes rapporté en pourcentage de cellules
Délai: Référence jusqu'au mois 12
Les basophiles/leucocytes ont été mesurés en pourcentages (%). La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. Le changement par rapport à la valeur initiale du rapport entre les basophiles et les leucocytes est rapporté en termes de pourcentage de cellules.
Référence jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres hématologiques : rapport éosinophiles/leucocytes rapporté en pourcentage de cellules
Délai: Référence jusqu'au mois 12
Les éosinophiles/leucocytes ont été mesurés en pourcentages (%). La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. Le changement par rapport à la valeur initiale du rapport entre les éosinophiles et les leucocytes est rapporté en termes de pourcentage de cellules.
Référence jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres hématologiques : érythrocytes
Délai: Référence jusqu'au mois 12
La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. Un changement par rapport à la valeur initiale des paramètres hématologiques des érythrocytes a été signalé.
Référence jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres hématologiques : hématocrite
Délai: Référence jusqu'au mois 12
La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. Un changement par rapport à la valeur initiale de l’hématocrite des paramètres hématologiques a été signalé.
Référence jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres hématologiques : hémoglobine
Délai: Référence jusqu'au mois 12
La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. Un changement par rapport à la valeur initiale du paramètre hématologique, l'hémoglobine, a été signalé.
Référence jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres hématologiques : leucocytes et plaquettes
Délai: Référence jusqu'au mois 12
La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. Des changements par rapport à la valeur initiale des paramètres hématologiques (leucocytes et plaquettes) exprimés en 10 ^ 9 cellules par litre ont été signalés.
Référence jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres hématologiques : rapport lymphocytes/leucocytes rapporté en pourcentage de cellules
Délai: Référence jusqu'au mois 12
Les lymphocytes/leucocytes ont été mesurés en pourcentages (%). La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. La modification du rapport lymphocytes/leucocytes par rapport à la ligne de base est rapportée en termes de pourcentage de cellules.
Référence jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres hématologiques : rapport monocytes/leucocytes rapporté en pourcentage de cellules
Délai: Référence jusqu'au mois 12
Les monocytes/leucocytes ont été mesurés en pourcentages (%). La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. Le changement par rapport à la valeur initiale du rapport monocytes/leucocytes est rapporté en termes de pourcentage de cellules.
Référence jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres hématologiques : rapport neutrophiles/leucocytes rapporté en pourcentage de cellules
Délai: Référence jusqu'au mois 12
Les neutrophiles/leucocytes ont été mesurés en pourcentages (%). La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. La modification du rapport entre les neutrophiles et les leucocytes par rapport à la valeur initiale est rapportée en termes de pourcentage de cellules.
Référence jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres chimiques sériques : albumine, globuline et protéines
Délai: Référence jusqu'au mois 12
La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. Des changements par rapport aux valeurs initiales des paramètres chimiques sériques (albumine, globuline et protéines) ont été signalés.
Référence jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres chimiques sériques : bicarbonate, calcium, chlorure, cholestérol, glucose, phosphate, potassium, sodium, triglycéride et azote uréique.
Délai: Référence jusqu'au mois 12
La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. Des changements par rapport aux valeurs initiales des paramètres chimiques sériques (bicarbonate, calcium, chlorure, cholestérol, glucose, phosphate, potassium, sodium, triglycéride, azote de l'urée) exprimés en millimoles par litre (mmol/L) ont été rapportés.
Référence jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres chimiques sériques : bilirubine, créatinine et bilirubine directe
Délai: Référence jusqu'au mois 12
La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. Des changements par rapport à la valeur initiale des paramètres chimiques sériques (bilirubine, créatinine et bilirubine directe) exprimés en micromole par litre (mcmol/L) ont été rapportés.
Référence jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale de l'hémoglobine A1c (HbA1c)
Délai: Référence jusqu'au mois 12
L'HbA1c est la fraction glycosylée de l'hémoglobine A. Elle est mesurée pour identifier la concentration moyenne de glucose dans le sang sur des périodes prolongées. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. Un changement par rapport aux valeurs initiales de l’HbA1c a été signalé.
Référence jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres des signes vitaux : pression artérielle diastolique et pression artérielle systolique
Délai: Référence jusqu'au mois 12
La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. Une modification par rapport à la valeur initiale des paramètres des signes vitaux, de la pression artérielle diastolique et de la pression artérielle systolique et en fonction de la position d'évaluation (couchée et debout), exprimée en millimètre(s) de mercure (mmHg), a été rapportée.
Référence jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la ligne de base du paramètre des signes vitaux : fréquence du pouls
Délai: Référence jusqu'au mois 12
La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. Un changement par rapport à la valeur initiale de la fréquence du pouls des paramètres des signes vitaux et en fonction de la position d'évaluation (en décubitus dorsal et debout) a été rapporté.
Référence jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale du paramètre des signes vitaux : indice de masse corporelle [IMC]
Délai: Référence jusqu'au mois 12
La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. Un changement par rapport à la valeur initiale du paramètre des signes vitaux, l'IMC, a été signalé.
Référence jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la ligne de base du paramètre des signes vitaux : taille
Délai: Référence jusqu'au mois 12
La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. Un changement par rapport à la valeur initiale de la hauteur des signes vitaux a été signalé.
Référence jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la ligne de base du paramètre des signes vitaux : poids
Délai: Référence jusqu'au mois 12
La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. Un changement par rapport à la valeur initiale du poids des paramètres des signes vitaux a été signalé.
Référence jusqu'au mois 12
Modification par rapport à la ligne de base des paramètres des valeurs de l'électrocardiogramme (ECG) : intervalle PR global, durée QRS globale, intervalle QT global et intervalle QTc global
Délai: Base de référence jusqu'au mois 12
La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert le jour 1 de l'étude en cours. Un changement par rapport à la ligne de base dans les paramètres ECG de l'intervalle PR global, de la durée globale du QRS, de l'intervalle QT global et de l'intervalle QTc global exprimé en millisecondes (msec) a été signalé.
Base de référence jusqu'au mois 12
Nombre de participants présentant des résultats d'examen physique anormaux cliniquement significatifs
Délai: Référence jusqu'au mois 12
L'examen physique comprenait l'examen des zones et systèmes corporels suivants : tête, yeux, oreilles, nez, bouche, gorge, cou (y compris la thyroïde), thorax, abdomen, urogénital, extrémités, neurologique, peau et muqueuses et autres. Toute anomalie cliniquement significative lors de l'examen physique a été jugée par l'investigateur. Seules les valeurs non nulles sont rapportées.
Référence jusqu'au mois 12
Modification par rapport à la valeur initiale des paramètres chimiques sériques : alanine aminotransférase, phosphatase alcaline, aspartate aminotransférase, lactase déshydrogénase
Délai: Référence jusqu'au mois 12
La ligne de base a été définie comme la dernière mesure prise avant la première dose du traitement ouvert au jour 1 de l'étude en cours. Des changements par rapport à la valeur initiale des paramètres chimiques sériques (alanine aminotransférase, phosphatase alcaline, aspartate aminotransférase et lactate déshydrogénase) ont été signalés.
Référence jusqu'au mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale de l'échelle mondiale de gravité des tics de Yale - Score total des tics (YGTSS-TTS) aux mois 1, 3, 6, 9 et 12
Délai: Référence jusqu'aux mois 1, 3, 6, 9 et 12
Le YGTSS était une échelle d'évaluation complétée par un clinicien et utilisée pour quantifier la gravité globale des tics ainsi que des sous-domaines spécifiques du nombre, de la fréquence, de l'intensité, de la complexité et des interférences des tics. Chacun de ces sous-domaines a été noté séparément sur une échelle de 0 à 5 pour les tics moteurs et vocaux, puis additionné pour les tics moteurs et vocaux pour donner un score total de tics allant de 0 à 50. Des scores plus élevés représentent des symptômes plus graves. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Référence jusqu'aux mois 1, 3, 6, 9 et 12
Changement par rapport à la valeur initiale de l'échelle mondiale de gravité des tics de Yale - Déficience (YGTSS-I) aux mois 1, 3, 6, 9 et 12
Délai: Référence jusqu'aux mois 1, 3, 6, 9 et 12
Le YGTSS était une échelle d'évaluation complétée par un clinicien et utilisée pour quantifier la gravité globale des tics ainsi que des sous-domaines spécifiques du nombre, de la fréquence, de la durée, de l'intensité et de la complexité des tics. Chacun de ces sous-domaines a été noté séparément, sur une échelle de 0 à 5, pour une déficience globale allant de (0 = « aucune » à 50 = « grave »). Un score plus élevé représente des symptômes plus graves. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Référence jusqu'aux mois 1, 3, 6, 9 et 12
Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle mondiale de gravité des tics de Yale - score global (YGTSS-GS) aux mois 1, 3, 6, 9 et 12
Délai: Référence jusqu'aux mois 1, 3, 6, 9 et 12
Le YGTSS était une échelle d'évaluation complétée par un clinicien et utilisée pour quantifier la gravité globale des tics ainsi que des sous-domaines spécifiques du nombre, de la fréquence, de la durée, de l'intensité et de la complexité des tics. Chacun de ces sous-domaines a été noté séparément sur une échelle de 0 à 5 pour les tics moteurs et vocaux, puis additionné pour les tics moteurs et vocaux pour donner un score de gravité des tics allant de 0 à 50. Le YGTSS prévoit également une cote de déficience globale (de 0 = « aucune » à 50 = « grave »). YGTSS-GS est le total de YGTSS-TTS et YGTSS-I. Le score global YGTSS maximum est de 100, tandis que le score moteur maximum est de 25, le score vocal maximum est de 25 et le score de déficience maximum est de 50. Des scores plus élevés indiquent des tics plus sévères. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Référence jusqu'aux mois 1, 3, 6, 9 et 12
Changement par rapport à la valeur initiale de l'impression clinique globale du syndrome de gravité du syndrome de Tourette (CGI-TS-S) aux mois 1, 3, 6, 9, 12
Délai: Référence jusqu'aux mois 1, 3, 6, 9, 12
Le CGI se compose de 2 échelles de Likert à 7 éléments fiables et valides utilisées pour évaluer la gravité et l'évolution des symptômes cliniques. L'échelle de gravité CGI (CGI-TS-S) va de 1 = « pas malade du tout » à 7 = « parmi les plus gravement malades ». Des scores plus élevés représentent des symptômes plus graves. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Référence jusqu'aux mois 1, 3, 6, 9, 12
Scores cliniques du syndrome d'amélioration de la Tourette par impression globale (CGI-TS-I) aux mois 1, 3, 6, 9 et 12
Délai: Mois 1, 3, 6, 9 et 12
Le CGI se compose de 2 échelles de Likert à 7 éléments fiables et valides utilisées pour évaluer la gravité et l'évolution des symptômes cliniques. L'échelle va de 1 = "très amélioré" à 7 = bien pire" pour le CGI-TS-I. Un score plus élevé représente des symptômes plus graves.
Mois 1, 3, 6, 9 et 12
Changement par rapport aux valeurs initiales de l'échelle de qualité de vie du syndrome de Gilles de la Tourette pour les enfants et les adolescents (C&A-GTS-QOL) score total aux mois 1, 3, 6, 9 et 12
Délai: Référence jusqu'aux mois 1, 3, 6, 9 et 12
Le C&A-GTS-QOL était un questionnaire de 27 éléments spécifique aux patients atteints de TS qui demandait au patient d'évaluer dans quelle mesure ses symptômes avaient un impact sur sa qualité de vie. Le C&A-GTS-QOL se compose de 6 sous-échelles (cognitive [plage de scores 0-32], coprophénomènes [plage 0-12], psychologique [plage 0-24], physique [plage 0-12], obsessionnelle-compulsive [plage 0 -16] et les activités de la vie quotidienne (AVQ) [plage 0-12] et utilise une échelle de Likert en 5 points allant de l'absence de problème à un problème extrême. Les scores de six sous-échelles ont été générés en additionnant les éléments et, pour faciliter l'interprétation, en les transformant dans une plage de 0 à 100 (100* [(score observé-score minimum possible)/(score maximum possible-score minimum possible)]). Le score total, résultant de la somme des scores des sous-échelles, a également été normalisé sur une plage de 0 à 100. Un score plus élevé indiquait une pire qualité de vie. Un changement négatif par rapport à la valeur initiale indique une meilleure qualité de vie.
Référence jusqu'aux mois 1, 3, 6, 9 et 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Emalex Biosciences Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 octobre 2019

Achèvement primaire (Réel)

11 novembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

11 novembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 septembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 octobre 2019

Première publication (Réel)

3 octobre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

1 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 janvier 2024

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EBS-101-OL-001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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