Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Ecopipam compresse per studiare la sindrome di Tourette nei bambini e negli adolescenti - Estensione in aperto (D1AMOND)

30 gennaio 2024 aggiornato da: Emalex Biosciences Inc.

Uno studio di estensione multicentrico, in aperto, inteso a valutare la sicurezza a lungo termine delle compresse di ecopipam nei bambini e nei soggetti adolescenti con sindrome di Tourette

Questo studio è uno studio internazionale, multicentrico, in aperto, di estensione a lungo termine che valuta la sicurezza delle compresse di ecopipam per il trattamento di bambini e adolescenti con sindrome di Tourette.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio internazionale, multicentrico, in aperto, di estensione a lungo termine che valuta la sicurezza delle compresse di ecopipam per il trattamento di soggetti pediatrici (di età compresa tra ≥6 e ≤18 anni al basale) con sindrome di Tourette. I soggetti che hanno completato lo studio di fase 2b, randomizzato, in doppio cieco, di efficacia e sicurezza (EBS-101-CL-001) senza importanti deviazioni dal protocollo segnalabili e che soddisfano tutti i criteri di inclusione/esclusione per questo studio saranno idonei a partecipare a questo studio. Tutti i soggetti che forniscono il consenso informato e partecipano a questo studio saranno titolati a una dose target di 2 mg/kg/giorno. Tutti i partecipanti che passano dallo studio di efficacia e sicurezza in doppio cieco di Fase 2b saranno ridotti gradualmente del farmaco in studio per mantenere il cieco da quello studio. I soggetti completeranno le visite di studio ogni mese per 1 anno. Le visite di follow-up saranno condotte 7 e 14 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio e una telefonata di follow-up sarà condotta 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

124

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canada, L1Z 0M1
        • The Kids Clinic Inc
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2G 1W2
        • Center for Pediatric Excellence
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Francia
      • Poitiers, Francia, 86021
        • CHU Poitiers
  • Germania
      • Mittweida, Germania, 09648
        • Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Polonia, 80-546
        • Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
      • Gdańsk, Polonia, 80-542
        • Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
      • Katowice, Polonia, 40-123
        • NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS
      • Krakow, Polonia, 30-363
        • Centrum Medyczne PLEJADY
      • Krakow, Polonia, 31-503
        • Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
      • Poznań, Polonia, 60-693
        • Med-Polonia Sp. z o. o.
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Stati Uniti, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Anaheim, California, Stati Uniti, 92805
        • Advanced Research Center Inc.
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92108
        • PCSD-Feighner Research
      • Santa Ana, California, Stati Uniti, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Hialeah, Florida, Stati Uniti, 33013
        • Research in Miami Inc.
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
      • North Miami, Florida, Stati Uniti, 33180
        • MedBio Trials
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • APG Research LLC
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701-4825
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33609-4181
        • Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31406
        • Meridian Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612-3841
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637-1447
        • The University of Chicago Hospitals
      • Naperville, Illinois, Stati Uniti, 60563-6510
        • AMR - Baber Research Inc.
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Stati Uniti, 66211
        • Psychiatric Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Michigan Clinical Research Institute PC
      • Bloomfield Hills, Michigan, Stati Uniti, 48302-1952
        • Neurobehavioral Medicine Group
      • Wyoming, Michigan, Stati Uniti, 49418
        • Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
    • Missouri
      • Saint Charles, Missouri, Stati Uniti, 63304
        • St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110-1093
        • Movement Disorders Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68526
        • Alivation Research, LLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89128
        • Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Stati Uniti, 07856
        • The NeuroCognitive Institute
      • Voorhees, New Jersey, Stati Uniti, 08043-1910
        • Clinical Research Center of Nj
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • New York Neurology Associates P.C
      • New York, New York, Stati Uniti, 10019
        • Hapworth Research Inc.
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029-6504
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Stati Uniti, 10036
        • Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14618
        • Finger Lakes Clinical Research
    • Ohio
      • Avon Lake, Ohio, Stati Uniti, 44012-1004
        • Quest Therapeutics of Avon Lake
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3026
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Middleburg Heights, Ohio, Stati Uniti, 44130
        • North Star Medical Research LLC
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29414
        • Coastal Pediatric Research
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203-6502
        • Access Clinical Trials, Inc.
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-0028
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Stati Uniti, 77401
        • Houston Clinical Trials LLC
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75243
        • Relaro Medical Trials
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • North Texas Clinical Trials
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78249-3539
        • Road Runner Research Ltd.
    • Utah
      • Springville, Utah, Stati Uniti, 84663
        • Noetic Psychiatry
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908-0829
        • University of Virginia
    • Washington
      • Everett, Washington, Stati Uniti, 98201-4077
        • Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti devono aver completato lo studio EBS-101-CL-001 durante la visita di follow-up del giorno 14 negli ultimi 30 giorni (o più a lungo con il permesso del monitor medico) senza una deviazione importante dal protocollo segnalabile e devono essere qualcuno che lo sperimentatore ritiene possa trarne beneficio dalla continua partecipazione.

Criteri di esclusione:

  • Alcuni disturbi dell'umore o psichiatrici (ad es. Demenza, disturbo bipolare, schizofrenia, disturbo depressivo maggiore).
  • Malattia medica instabile o anomalie di laboratorio clinicamente significative.
  • Rischio di suicidio.
  • Donne in gravidanza o in allattamento.
  • Insufficienza renale da moderata a grave.
  • Test antidroga sulle urine positivo.
  • Alcuni farmaci che porterebbero a interazioni farmacologiche.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ecopipam
Droga: Ecopipam
Ecopipam HCl 12,5-, 37,5-. Compresse da 50, 75 e 100 mg; dose target di 2 mg/kg/die; somministrazione orale giornaliera la sera.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE) e la loro relazione (non correlata, possibilmente correlata o probabilmente correlata)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose (fino al mese 13)
Un evento avverso è una qualsiasi condizione medica sfavorevole che si verifica in un partecipante durante la partecipazione a questo studio clinico. Può essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporaneamente associata all'uso di un farmaco in studio, correlato o meno allo studio. Un SAE era qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio, soddisfacesse uno o più dei seguenti criteri: provoca la morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso, provoca disabilità/incapacità persistente e significativa, un'anomalia/anomalia congenita difetto congenito, un evento medico importante. La relazione del farmaco in studio nel causare o nel contribuire all'evento avverso, indipendentemente dal fatto che non sia correlato, possibilmente correlato o probabilmente correlato, è stata decisa dal giudizio medico dello sperimentatore.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose (fino al mese 13)
Variazione rispetto al basale dei parametri ematologici: rapporto basofili/leucociti riportato in percentuale di cellule
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
Basofili/leucociti è stato misurato in percentuale (%). Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. La variazione rispetto al basale del rapporto basofili/leucociti è riportata in termini di percentuale di cellule.
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale dei parametri ematologici: rapporto eosinofili/leucociti riportato in percentuale di cellule
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
Eosinofili/leucociti è stato misurato in percentuale (%). Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. La variazione rispetto al basale del rapporto eosinofili/leucociti è riportata in termini di percentuale di cellule.
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale nei parametri ematologici: eritrociti
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. È stata segnalata una variazione rispetto al basale dei parametri ematologici eritrociti.
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale nei parametri ematologici: ematocrito
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. È stata segnalata una variazione rispetto al basale del parametro ematologico ematocrito.
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale nei parametri ematologici: emoglobina
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. È stata segnalata una variazione rispetto al basale del parametro ematologico emoglobina.
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale nei parametri ematologici: leucociti e piastrine
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. Sono state riportate le variazioni rispetto al basale dei parametri ematologici (leucociti e piastrine) espressi in 10^9 cellule per litro.
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale dei parametri ematologici: rapporto linfociti/leucociti riportato in percentuale di cellule
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
Linfociti/leucociti sono stati misurati in percentuale (%). Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. La variazione rispetto al basale del rapporto linfociti/leucociti è riportata in termini di percentuale di cellule.
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale dei parametri ematologici: rapporto monociti/leucociti riportato in percentuale di cellule
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
I monociti/leucociti sono stati misurati in percentuale (%). Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. La variazione rispetto al basale del rapporto monociti/leucociti è riportata in termini di percentuale di cellule.
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale dei parametri ematologici: rapporto neutrofili/leucociti riportato in percentuale di cellule
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
Neutrofili/leucociti è stato misurato in percentuale (%). Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. La variazione rispetto al basale del rapporto neutrofili/leucociti è riportata in termini di percentuale di cellule.
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale nei parametri chimici del siero: albumina, globulina e proteine
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. Sono state segnalate variazioni rispetto al basale dei parametri chimici del siero (albumina, globulina e proteine).
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale dei parametri chimici del siero: bicarbonato, calcio, cloruro, colesterolo, glucosio, fosfato, potassio, sodio, trigliceridi e azoto ureico
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. Sono state riportate le variazioni rispetto al basale dei parametri chimici del siero (bicarbonato, calcio, cloruro, colesterolo, glucosio, fosfato, potassio, sodio, trigliceridi, azoto ureico) espressi in millimoli per litro (mmol/L).
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale nei parametri chimici del siero: bilirubina, creatinina e bilirubina diretta
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. Sono state riportate le variazioni rispetto al basale dei parametri chimici del siero (bilirubina, creatinina e bilirubina diretta) espressi in micromole per litro (mcmol/L).
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina A1c (HbA1c)
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
L'HbA1c è la frazione glicosilata dell'emoglobina A. Viene misurata per identificare la concentrazione media di glucosio nel sangue per periodi di tempo prolungati. Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. È stata segnalata una variazione rispetto al basale dell’HbA1c.
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale del parametro dei segni vitali: pressione sanguigna diastolica e pressione sanguigna sistolica
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei parametri dei segni vitali della pressione arteriosa diastolica e della pressione arteriosa sistolica e in base alla posizione di valutazione (supina e in piedi) espressa in millimetri di mercurio (mmHg).
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale del parametro dei segni vitali: frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. È stata segnalata la variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca dei parametri vitali e in base alla posizione di valutazione (supina e in piedi).
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale del parametro dei segni vitali: indice di massa corporea [BMI]
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. È stata segnalata una variazione rispetto al basale del parametro dei segni vitali BMI.
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale del parametro dei segni vitali: altezza
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. È stata segnalata una variazione rispetto al basale dell'altezza dei segni vitali.
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale del parametro dei segni vitali: peso
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. È stata segnalata la variazione rispetto al basale del peso dei parametri dei segni vitali.
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale dei valori dell'elettrocardiogramma (ECG) Parametri: intervallo PR aggregato, durata QRS aggregata, intervallo QT aggregato e intervallo QTc aggregato
Lasso di tempo: Riferimento al mese 12
Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. È stata segnalata la variazione rispetto al basale dei parametri ECG: intervallo PR aggregato, durata QRS aggregata, intervallo QT aggregato e intervallo QTc aggregato espressi in millisecondi (msec).
Riferimento al mese 12
Numero di partecipanti con risultati anormali clinicamente significativi dell'esame fisico
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
L'esame fisico comprendeva l'esame delle seguenti aree e apparati corporei: testa, occhi, orecchie, naso, bocca, gola, collo (compresa la tiroide), torace, addome, urogenitale, estremità, neurologico, pelle e mucose e altri. Qualsiasi anomalia clinicamente significativa nell'esame fisico è stata valutata dallo sperimentatore. Vengono riportati solo i valori diversi da zero.
Riferimento fino al mese 12
Variazione rispetto al basale dei parametri chimici del siero: alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi, lattasi deidrogenasi
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 12
Il basale è stato definito come l’ultima misurazione effettuata prima della prima dose del trattamento in aperto al giorno 1 dello studio in corso. Sono state segnalate variazioni rispetto al basale dei parametri chimici del siero (alanina aminotransferasi, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi e lattato deidrogenasi).
Riferimento fino al mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella Yale Global Tic Severity Scale - Punteggio totale dei tic (YGTSS-TTS) ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Baseline fino ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12
La YGTSS era una scala di valutazione completata dal medico utilizzata per quantificare la gravità complessiva dei tic nonché specifici sottodomini di numero, frequenza, intensità, complessità e interferenza dei tic. A ciascuno di questi sottodomini è stato assegnato un punteggio, su una scala da 0 a 5, separatamente per i tic motori e vocali e quindi sommati sia per i tic motori che per quelli vocali per ottenere un punteggio totale dei tic compreso tra 0 e 50. I punteggi più alti rappresentano sintomi più gravi. Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Baseline fino ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12
Variazione rispetto al basale nella Yale Global Tic Severity Scale - Compromissione (YGTSS-I) ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Baseline fino ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12
La YGTSS era una scala di valutazione completata dal medico utilizzata per quantificare la gravità complessiva dei tic nonché specifici sottodomini di numero, frequenza, durata, intensità e complessità dei tic. A ciascuno di questi sottodomini è stato assegnato un punteggio, su una scala da 0 a 5, separatamente per una valutazione complessiva del danno da (0 = "nessuno" a 50 = "grave"). Il punteggio più alto rappresenta sintomi più gravi. Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Baseline fino ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12
Variazione rispetto al basale nella Yale Global Tic Severity Scale - Punteggio globale (YGTSS-GS) ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Baseline fino ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12
La YGTSS era una scala di valutazione completata dal medico utilizzata per quantificare la gravità complessiva dei tic nonché specifici sottodomini di numero, frequenza, durata, intensità e complessità dei tic. A ciascuno di questi sottodomini è stato assegnato un punteggio, su una scala da 0 a 5, separatamente per i tic motori e vocali e quindi sommati sia per i tic motori che per quelli vocali per ottenere un punteggio di gravità del tic compreso tra 0 e 50. L'YGTSS prevede inoltre un rating di deterioramento complessivo (da 0 = ''nessuno'' a 50 = ''grave''). YGTSS-GS è il totale di YGTSS-TTS e YGTSS-I. Il punteggio globale YGTSS massimo è 100, mentre il punteggio motorio massimo è 25, il punteggio vocale massimo è 25 e il punteggio massimo di disabilità è 50. Punteggi più alti indicano tic più gravi. Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Baseline fino ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12
Variazione rispetto al basale nell'impressione clinica globale della sindrome di Tourette di gravità (CGI-TS-S) ai mesi 1, 3, 6, 9, 12
Lasso di tempo: Baseline fino ai mesi 1, 3, 6, 9, 12
La CGI è composta da 2 scale Likert a 7 item affidabili e valide utilizzate per valutare la gravità e il cambiamento dei sintomi clinici. La scala di gravità CGI (CGI-TS-S) varia da 1 = "per niente malato" a 7 = "tra i più estremamente malati". I punteggi più alti rappresentano sintomi più gravi. Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Baseline fino ai mesi 1, 3, 6, 9, 12
Punteggi clinici della sindrome di miglioramento di Tourette dell'impressione globale (CGI-TS-I) ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Mesi 1, 3, 6, 9 e 12
La CGI è composta da 2 scale Likert a 7 item affidabili e valide utilizzate per valutare la gravità e il cambiamento dei sintomi clinici. La scala va da 1 = "molto migliorato" a 7 = molto peggio" per il CGI-TS-I. Il punteggio più alto rappresenta sintomi più gravi.
Mesi 1, 3, 6, 9 e 12
Variazione rispetto al basale nella scala della qualità della vita della sindrome di Gilles de la Tourette per bambini e adolescenti (C&A-GTS-QOL) Punteggio totale ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Baseline fino ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12
Il C&A-GTS-QOL era un questionario di 27 voci specifico per i pazienti con TS che chiedeva al paziente di valutare in che misura la qualità della vita è influenzata dai sintomi. Il C&A-GTS-QOL è composto da 6 sottoscale (cognitiva [intervallo di punteggio 0-32], coprofenomeni [intervallo 0-12], psicologica [intervallo 0-24], fisica [intervallo 0-12], ossessivo-compulsiva [intervallo 0 -16] e attività della vita quotidiana (ADL) [intervallo 0-12] e utilizza una scala Likert a 5 punti che va da nessun problema a problema estremo. I punteggi per sei sottoscale sono stati generati sommando gli item e, per facilità di interpretazione, trasformandoli in un intervallo da 0 a 100 (100* [(punteggio osservato-punteggio minimo possibile)/(punteggio massimo possibile-punteggio minimo possibile)]). Anche il punteggio totale, risultante dalla somma dei punteggi delle sottoscale, è stato normalizzato in un intervallo compreso tra 0 e 100. Il punteggio più alto indicava una peggiore qualità di vita. Una variazione negativa rispetto al basale indica una migliore qualità della vita.
Baseline fino ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

11 novembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

11 novembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

3 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

1 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EBS-101-OL-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Ecopipam

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in France

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi