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Comprimidos de Ecopipam para estudar a síndrome de Tourette em crianças e adolescentes - Open Label Extension (D1AMOND)

30 de janeiro de 2024 atualizado por: Emalex Biosciences Inc.

Um estudo multicêntrico, aberto e de extensão destinado a avaliar a segurança a longo prazo dos comprimidos de Ecopipam em crianças e adolescentes com síndrome de Tourette

Este estudo é um estudo internacional, multicêntrico, aberto e de extensão de longo prazo avaliando a segurança dos comprimidos de ecopipam para o tratamento de crianças e adolescentes com Síndrome de Tourette.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo internacional, multicêntrico, aberto, de extensão de longo prazo, avaliando a segurança dos comprimidos de ecopipam para o tratamento de pacientes pediátricos (com idade ≥6 a ≤18 anos no início do estudo) com Síndrome de Tourette. Os indivíduos que concluíram o estudo de Fase 2b, randomizado, duplo-cego, de eficácia e segurança (EBS-101-CL-001) sem grandes desvios de protocolo relatáveis ​​e que atendem a todos os critérios de inclusão/exclusão para este estudo serão elegíveis para participar do este estudo. Todos os indivíduos que fornecerem consentimento informado e participarem deste estudo serão titulados para uma dose alvo de 2 mg/kg/dia. Todos os participantes do estudo duplo-cego de eficácia e segurança da Fase 2b serão retirados gradualmente da medicação do estudo para manter a ocultação desse estudo. Os indivíduos farão visitas de estudo todos os meses durante 1 ano. As visitas de acompanhamento serão realizadas 7 e 14 dias após a última dose da medicação do estudo e uma ligação telefônica de acompanhamento será realizada 30 dias após a última dose da medicação do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

124

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Mittweida, Alemanha, 09648
        • Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
  • Canadá
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canadá, L1Z 0M1
        • The Kids Clinic Inc
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K2G 1W2
        • Center for Pediatric Excellence
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Estados Unidos, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Anaheim, California, Estados Unidos, 92805
        • Advanced Research Center Inc.
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92108
        • PCSD-Feighner Research
      • Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33013
        • Research in Miami Inc.
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • North Miami, Florida, Estados Unidos, 33180
        • MedBio Trials
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • APG Research LLC
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701-4825
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609-4181
        • Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31406
        • Meridian Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612-3841
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637-1447
        • The University of Chicago Hospitals
      • Naperville, Illinois, Estados Unidos, 60563-6510
        • AMR - Baber Research Inc.
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66211
        • Psychiatric Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Michigan Clinical Research Institute PC
      • Bloomfield Hills, Michigan, Estados Unidos, 48302-1952
        • NeuroBehavioral Medicine Group
      • Wyoming, Michigan, Estados Unidos, 49418
        • Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
    • Missouri
      • Saint Charles, Missouri, Estados Unidos, 63304
        • St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110-1093
        • Movement Disorders Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68526
        • Alivation Research, LLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89128
        • Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Estados Unidos, 07856
        • The NeuroCognitive Institute
      • Voorhees, New Jersey, Estados Unidos, 08043-1910
        • Clinical Research Center of Nj
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • New York Neurology Associates P.C
      • New York, New York, Estados Unidos, 10019
        • Hapworth Research Inc.
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029-6504
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Estados Unidos, 10036
        • Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
        • Finger Lakes Clinical Research
    • Ohio
      • Avon Lake, Ohio, Estados Unidos, 44012-1004
        • Quest Therapeutics of Avon Lake
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3026
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Middleburg Heights, Ohio, Estados Unidos, 44130
        • North Star Medical Research LLC
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29414
        • Coastal Pediatric Research
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203-6502
        • Access Clinical Trials, Inc.
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-0028
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
        • Houston Clinical Trials LLC
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75243
        • Relaro Medical Trials
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • North Texas Clinical Trials
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78249-3539
        • Road Runner Research Ltd.
    • Utah
      • Springville, Utah, Estados Unidos, 84663
        • Noetic Psychiatry
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908-0829
        • University of Virginia
    • Washington
      • Everett, Washington, Estados Unidos, 98201-4077
        • Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research
  • França
      • Poitiers, França, 86021
        • CHU Poitiers
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Polônia, 80-546
        • Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
      • Gdańsk, Polônia, 80-542
        • Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
      • Katowice, Polônia, 40-123
        • NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS
      • Krakow, Polônia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow, Polônia, 31-503
        • Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
      • Poznań, Polônia, 60-693
        • Med-Polonia Sp. z o. o.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os indivíduos devem ter concluído o estudo EBS-101-CL-001 até a visita de acompanhamento do dia 14 nos últimos 30 dias (ou mais com permissão do monitor médico) sem um grande desvio de protocolo relatável e devem ser alguém que o investigador considere que se beneficiaria da participação continuada.

Critério de exclusão:

  • Certos transtornos do humor ou psiquiátricos (ou seja, demência, transtorno bipolar, esquizofrenia, transtorno depressivo maior).
  • Doença médica instável ou anormalidades laboratoriais clinicamente significativas.
  • Risco de suicídio.
  • Mulheres grávidas ou lactantes.
  • Insuficiência renal moderada a grave.
  • Teste positivo de drogas na urina.
  • Certos medicamentos que levariam a interações medicamentosas.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ecopipam
Medicamento: Ecopipam
Ecopipam HCl 12,5-, 37,5-. comprimidos de 50, 75 e 100 mg; dose alvo de 2 mg/kg/dia; administração oral diariamente à noite.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs) e sua relação (não relacionados, possivelmente relacionados ou provavelmente relacionados)
Prazo: Desde o início da administração do medicamento em estudo até 30 dias após a última dose (até o mês 13)
Um EA foi qualquer condição médica indesejável que ocorreu em um participante durante a participação neste estudo clínico. Pode ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento em estudo, relacionado ou não ao estudo. Um SAE era qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, atendesse a um ou mais dos seguintes critérios: resulta em morte, risco de vida, requer hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente, resulta em deficiência/incapacidade significativa e persistente, uma anomalia congênita/ defeito de nascença, um evento médico importante. A relação do medicamento do estudo em causar ou contribuir para o EA, seja não relacionado, possivelmente relacionado ou provavelmente relacionado, foi decidida pelo julgamento médico do investigador.
Desde o início da administração do medicamento em estudo até 30 dias após a última dose (até o mês 13)
Alteração da linha de base nos parâmetros hematológicos: proporção de basófilos para leucócitos relatada em porcentagem de células
Prazo: Linha de base até o mês 12
Basófilos/Leucócitos foram medidos em porcentagens (%). A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. A alteração da linha de base na proporção de basófilos para leucócitos é relatada em termos de porcentagem de células.
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base nos parâmetros hematológicos: proporção de eosinófilos para leucócitos relatada em porcentagem de células
Prazo: Linha de base até o mês 12
Eosinófilos/Leucócitos foram medidos em porcentagens (%). A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. A alteração da linha de base na proporção de eosinófilos para leucócitos é relatada em termos de porcentagem de células.
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base nos parâmetros hematológicos: eritrócitos
Prazo: Linha de base até o mês 12
A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. Foi relatada alteração da linha de base nos eritrócitos dos parâmetros hematológicos.
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base nos parâmetros hematológicos: hematócrito
Prazo: Linha de base até o mês 12
A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. Foi relatada alteração da linha de base no parâmetro hematológico hematócrito.
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base nos parâmetros hematológicos: hemoglobina
Prazo: Linha de base até o mês 12
A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. Foi relatada alteração da linha de base no parâmetro hematológico hemoglobina.
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base nos parâmetros hematológicos: leucócitos e plaquetas
Prazo: Linha de base até o mês 12
A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. Foram relatadas alterações da linha de base nos parâmetros hematológicos (leucócitos e plaquetas) expressas em 10 ^ 9 células por litro.
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base nos parâmetros hematológicos: proporção de linfócitos para leucócitos relatada em porcentagem de células
Prazo: Linha de base até o mês 12
Linfócitos/leucócitos foram medidos em porcentagens (%). A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. A alteração da linha de base na proporção de linfócitos para leucócitos é relatada em termos de porcentagem de células.
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base nos parâmetros hematológicos: proporção de monócitos para leucócitos relatada em porcentagem de células
Prazo: Linha de base até o mês 12
Monócitos/leucócitos foram medidos em porcentagens (%). A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. A alteração da linha de base na proporção de monócitos para leucócitos é relatada em termos de porcentagem de células.
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base nos parâmetros hematológicos: proporção de neutrófilos para leucócitos relatada em porcentagem de células
Prazo: Linha de base até o mês 12
Neutrófilos/leucócitos foram medidos em porcentagens (%). A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. A alteração da linha de base na proporção de neutrófilos para leucócitos é relatada em termos de porcentagem de células.
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base nos parâmetros químicos do soro: albumina, globulina e proteína
Prazo: Linha de base até o mês 12
A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. Foram relatadas alterações em relação à linha de base nos parâmetros químicos séricos (albumina, globulina e proteína).
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base nos parâmetros químicos do soro: bicarbonato, cálcio, cloreto, colesterol, glicose, fosfato, potássio, sódio, triglicerídeos e nitrogênio ureico
Prazo: Linha de base até o mês 12
A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. Foram relatadas alterações em relação à linha de base nos parâmetros químicos séricos (bicarbonato, cálcio, cloreto, colesterol, glicose, fosfato, potássio, sódio, triglicerídeos, nitrogênio ureico) expressos em milimoles por litro (mmol/L).
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base nos parâmetros químicos séricos: bilirrubina, creatinina e bilirrubina direta
Prazo: Linha de base até o mês 12
A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. Foram relatadas alterações em relação à linha de base nos parâmetros químicos séricos (bilirrubina, creatinina e bilirrubina direta) expressas em micromole por litro (mcmol/L).
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base na hemoglobina A1c (HbA1c)
Prazo: Linha de base até o mês 12
HbA1c é a fração glicosilada da hemoglobina A. É medida para identificar a concentração média de glicose no sangue durante períodos prolongados de tempo. A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. Foi relatada alteração da linha de base na HbA1c.
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base no parâmetro de sinais vitais: pressão arterial diastólica e pressão arterial sistólica
Prazo: Linha de base até o mês 12
A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. Foi relatada alteração em relação à linha de base nos parâmetros de sinais vitais, pressão arterial diastólica e pressão arterial sistólica e de acordo com a posição de avaliação (supino e em pé) expressa em milímetro(s) de mercúrio (mmHg).
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base no parâmetro de sinais vitais: frequência de pulso
Prazo: Linha de base até o mês 12
A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. Foi relatada alteração da linha de base na frequência de pulso dos parâmetros de sinais vitais e de acordo com a posição de avaliação (supino e em pé).
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base no parâmetro de sinais vitais: Índice de Massa Corporal [IMC]
Prazo: Linha de base até o mês 12
A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. Foi relatada alteração da linha de base no parâmetro de sinais vitais IMC.
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base no parâmetro de sinais vitais: altura
Prazo: Linha de base até o mês 12
A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. Foi relatada alteração da linha de base na altura dos sinais vitais.
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base no parâmetro de sinais vitais: peso
Prazo: Linha de base até o mês 12
A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. Foi relatada alteração da linha de base no peso dos parâmetros dos sinais vitais.
Linha de base até o mês 12
Parâmetros de alteração da linha de base nos valores do eletrocardiograma (ECG): intervalo PR agregado, duração QRS agregada, intervalo QT agregado e intervalo QTc agregado
Prazo: Linha de base até o mês 12
A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. Foi relatada alteração da linha de base nos parâmetros de ECG intervalo PR agregado, duração QRS agregada, intervalo QT agregado e intervalo QTc agregado expresso em milissegundos (ms).
Linha de base até o mês 12
Número de participantes com resultados anormais de exame físico clinicamente significativos
Prazo: Linha de base até o mês 12
O exame físico incluiu exame das seguintes áreas e sistemas corporais: Cabeça, Olhos, Ouvidos, Nariz, Boca, Garganta, Pescoço (incluindo Tireóide), Tórax, Abdômen, Urogenital, Extremidades, Neurológico, Pele e Mucosas e Outros. Quaisquer anormalidades clinicamente significativas no exame físico foram julgadas pelo investigador. Somente valores diferentes de zero são relatados.
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base nos parâmetros químicos do soro: Alanina Aminotransferase, Fosfatase Alcalina, Aspartato Aminotransferase, Lactase Desidrogenase
Prazo: Linha de base até o mês 12
A linha de base foi definida como a última medição realizada antes da primeira dose do tratamento aberto no Dia 1 do estudo atual. Foram relatadas alterações em relação à linha de base nos parâmetros químicos séricos (alanina aminotransferase, fosfatase alcalina, aspartato aminotransferase e lactato desidrogenase).
Linha de base até o mês 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na Escala Global de Gravidade de Tic de Yale - Pontuação Total de Tic (YGTSS-TTS) nos Meses 1, 3, 6, 9 e 12
Prazo: Linha de base até os meses 1, 3, 6, 9 e 12
O YGTSS foi uma escala de avaliação preenchida pelo médico usada para quantificar a gravidade geral dos tiques, bem como subdomínios específicos de número, frequência, intensidade, complexidade e interferência dos tiques. Cada um desses subdomínios foi pontuado, em uma escala de 0 a 5, separadamente para tiques motores e vocais e depois somados para tiques motores e vocais para produzir uma pontuação total de tiques variando de 0 a 50. Pontuações mais altas representam sintomas mais graves. Uma mudança negativa em relação à linha de base indica melhoria.
Linha de base até os meses 1, 3, 6, 9 e 12
Mudança da linha de base na Escala Global de Gravidade de Tic de Yale - Imparidade (YGTSS-I) nos Meses 1, 3, 6, 9 e 12
Prazo: Linha de base até os meses 1, 3, 6, 9 e 12
O YGTSS foi uma escala de avaliação preenchida pelo médico usada para quantificar a gravidade geral dos tiques, bem como subdomínios específicos de número, frequência, duração, intensidade e complexidade dos tiques. Cada um desses subdomínios foi pontuado, em uma escala de 0 a 5, separadamente para uma classificação geral de comprometimento de (0 = ''nenhum'' a 50 = ''grave''). Pontuações mais altas representam sintomas mais graves. Uma mudança negativa em relação à linha de base indica melhoria.
Linha de base até os meses 1, 3, 6, 9 e 12
Mudança da linha de base na Escala Global de Gravidade de Tic de Yale - Pontuação Global (YGTSS-GS) nos Meses 1, 3, 6, 9 e 12
Prazo: Linha de base até os meses 1, 3, 6, 9 e 12
O YGTSS foi uma escala de avaliação preenchida pelo médico usada para quantificar a gravidade geral dos tiques, bem como subdomínios específicos de número, frequência, duração, intensidade e complexidade dos tiques. Cada um desses subdomínios foi pontuado, em uma escala de 0 a 5, separadamente para tiques motores e vocais e depois somados para tiques motores e vocais para produzir uma pontuação de gravidade de tiques variando de 0 a 50. O YGTSS também prevê uma classificação global de imparidade (0 = ''nenhuma'' a 50 = ''grave''). YGTSS-GS é o total de YGTSS-TTS e YGTSS-I. A pontuação global máxima do YGTSS é 100, enquanto a pontuação motora máxima é 25, a pontuação vocal máxima é 25 e a pontuação máxima de comprometimento é 50. Pontuações mais altas indicam tiques mais graves. Uma mudança negativa em relação à linha de base indica melhoria.
Linha de base até os meses 1, 3, 6, 9 e 12
Mudança da linha de base na impressão clínica global da síndrome de gravidade de Tourette (CGI-TS-S) nos meses 1, 3, 6, 9, 12
Prazo: Linha de base até os meses 1, 3, 6, 9, 12
O CGI consiste em 2 escalas Likert de 7 itens confiáveis ​​e válidas, usadas para avaliar a gravidade e a mudança nos sintomas clínicos. A escala de gravidade do CGI (CGI-TS-S) varia de 1 = “nada doente” a 7 = “entre os mais gravemente doentes”. Pontuações mais altas representam sintomas mais graves. Uma mudança negativa em relação à linha de base indica melhoria.
Linha de base até os meses 1, 3, 6, 9, 12
Pontuações de melhoria da síndrome de Tourette de impressão clínica global (CGI-TS-I) nos meses 1, 3, 6, 9 e 12
Prazo: Meses 1, 3, 6, 9 e 12
O CGI consiste em 2 escalas Likert de 7 itens confiáveis ​​e válidas, usadas para avaliar a gravidade e a mudança nos sintomas clínicos. A escala varia de 1 = “muito melhor” a 7 = muito pior” para o CGI-TS-I. Pontuações mais altas representam sintomas mais graves.
Meses 1, 3, 6, 9 e 12
Mudança da linha de base na escala de síndrome de Gilles de la Tourette-qualidade de vida para crianças e adolescentes (C&A-GTS-QOL) Pontuação total nos meses 1, 3, 6, 9 e 12
Prazo: Linha de base até os meses 1, 3, 6, 9 e 12
O C&A-GTS-QOL era um questionário de 27 itens específico para pacientes com ST que solicita ao paciente que avalie até que ponto sua qualidade de vida é impactada por seus sintomas. O C&A-GTS-QOL consiste em 6 subescalas (cognitiva [faixa de pontuação 0-32], coprofenômenos [faixa 0-12], psicológica [faixa 0-24], física [faixa 0-12], obsessivo-compulsiva [faixa 0 -16] e atividades da vida diária (AVD) [variação de 0 a 12] e utiliza uma escala Likert de 5 pontos que varia de nenhum problema a problema extremo. As pontuações para seis subescalas foram geradas pela soma dos itens e, para facilitar a interpretação, transformação para um intervalo de 0 a 100 (100* [(pontuação observada-min pontuação possível)/(pontuação máxima possível-min pontuação possível)]). A pontuação total, resultante da soma das pontuações das subescalas, também foi normalizada para uma faixa de 0 a 100. Maior pontuação indicou pior qualidade de vida. Uma mudança negativa em relação ao valor basal indica melhor qualidade de vida.
Linha de base até os meses 1, 3, 6, 9 e 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Emalex Biosciences Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de outubro de 2019

Conclusão Primária (Real)

11 de novembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

11 de novembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de setembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de outubro de 2019

Primeira postagem (Real)

3 de outubro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

1 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EBS-101-OL-001

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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