Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ecopipam-tabletter för att studera Tourettes syndrom hos barn och ungdomar - Open Label Extension (D1AMOND)

30 januari 2024 uppdaterad av: Emalex Biosciences Inc.

En multicenter, öppen etikett, förlängningsstudie avsedd att utvärdera den långsiktiga säkerheten för Ecopipam-tabletter hos barn och ungdomar med Tourettes syndrom

Denna studie är en internationell, multicenter, öppen, långsiktig förlängningsstudie som utvärderar säkerheten hos ecopipam tabletter för behandling av barn och ungdomar med Tourettes syndrom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en internationell, multicenter, öppen, långsiktig förlängningsstudie som utvärderar säkerheten för ekopipam-tabletter för behandling av pediatriska patienter (i åldern ≥6 till ≤18 år vid baslinjen) med Tourettes syndrom. Försökspersoner som genomförde den randomiserade, dubbelblinda, effekt- och säkerhetsstudien i fas 2b (EBS-101-CL-001) utan större rapporterbara protokollavvikelser och som uppfyller alla inklusions-/exkluderingskriterier för denna studie kommer att vara berättigade att delta i den här studien. Alla försökspersoner som ger informerat samtycke och deltar i denna studie kommer att titreras till en måldos på 2 mg/kg/dag. Alla deltagare som rullar över från fas 2b dubbelblinda effekt- och säkerhetsstudie kommer att minskas på studiemedicinering för att bibehålla blinda från den studien. Ämnen kommer att genomföra studiebesök varje månad under 1 år. Uppföljningsbesök kommer att genomföras 7 och 14 dagar efter den sista dosen av studiemedicinen och ett uppföljningssamtal kommer att genomföras 30 dagar efter den sista dosen av studiemedicinen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

124

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • CHU Poitiers
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Förenta staterna, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Anaheim, California, Förenta staterna, 92805
        • Advanced Research Center Inc.
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92108
        • PCSD-Feighner Research
      • Santa Ana, California, Förenta staterna, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • Gulf Breeze, Florida, Förenta staterna, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Hialeah, Florida, Förenta staterna, 33013
        • Research in Miami Inc.
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami
      • North Miami, Florida, Förenta staterna, 33180
        • MedBio Trials
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • APG Research LLC
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701-4825
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33609-4181
        • Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
      • Winter Park, Florida, Förenta staterna, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Savannah, Georgia, Förenta staterna, 31406
        • Meridian Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612-3841
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637-1447
        • The University of Chicago Hospitals
      • Naperville, Illinois, Förenta staterna, 60563-6510
        • AMR - Baber Research Inc.
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Förenta staterna, 66211
        • Psychiatric Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • Michigan Clinical Research Institute PC
      • Bloomfield Hills, Michigan, Förenta staterna, 48302-1952
        • NeuroBehavioral Medicine Group
      • Wyoming, Michigan, Förenta staterna, 49418
        • Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
    • Missouri
      • Saint Charles, Missouri, Förenta staterna, 63304
        • St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110-1093
        • Movement Disorders Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68526
        • Alivation Research, LLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89128
        • Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Förenta staterna, 07856
        • The NeuroCognitive Institute
      • Voorhees, New Jersey, Förenta staterna, 08043-1910
        • Clinical Research Center of Nj
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10003
        • New York Neurology Associates P.C
      • New York, New York, Förenta staterna, 10019
        • Hapworth Research Inc.
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029-6504
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Förenta staterna, 10036
        • Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14618
        • Finger Lakes Clinical Research
    • Ohio
      • Avon Lake, Ohio, Förenta staterna, 44012-1004
        • Quest Therapeutics of Avon Lake
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229-3026
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Middleburg Heights, Ohio, Förenta staterna, 44130
        • North Star Medical Research LLC
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Förenta staterna, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29414
        • Coastal Pediatric Research
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203-6502
        • Access Clinical Trials, Inc.
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-0028
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Förenta staterna, 77401
        • Houston Clinical Trials LLC
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75243
        • Relaro Medical Trials
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • North Texas Clinical Trials
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78249-3539
        • Road Runner Research Ltd.
    • Utah
      • Springville, Utah, Förenta staterna, 84663
        • Noetic Psychiatry
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908-0829
        • University of Virginia
    • Washington
      • Everett, Washington, Förenta staterna, 98201-4077
        • Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research
  • Kanada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Kanada, L1Z 0M1
        • The Kids Clinic Inc
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K2G 1W2
        • Center for Pediatric Excellence
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Polen, 80-546
        • Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
      • Gdańsk, Polen, 80-542
        • Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
      • Katowice, Polen, 40-123
        • NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
      • Poznań, Polen, 60-693
        • Med-Polonia Sp. z o. o.
  • Tyskland
      • Mittweida, Tyskland, 09648
        • Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersonerna måste ha slutfört EBS-101-CL-001-studien under dag 14 uppföljningsbesöket inom de senaste 30 dagarna (eller längre med tillstånd från den medicinska monitorn) utan en större rapporterbar protokollavvikelse och måste vara någon som utredaren anser skulle gynnas från fortsatt deltagande.

Exklusions kriterier:

  • Vissa humörstörningar eller psykiatriska störningar (t.ex. demens, bipolär sjukdom, schizofreni, egentlig depression).
  • Instabil medicinsk sjukdom eller kliniskt signifikanta labbavvikelser.
  • Risk för självmord.
  • Gravida eller ammande kvinnor.
  • Måttlig till svår njurinsufficiens.
  • Positiv urindrogskärm.
  • Vissa mediciner som skulle leda till läkemedelsinteraktioner.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ecopipam
Läkemedel: Ecopipam
Ecopipam HCl 12,5-, 37,5-. 50-, 75- och 100 mg tabletter; 2 mg/kg/dag måldos; oral administrering dagligen på kvällarna.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) och deras relation (orelaterade, möjligen relaterade eller troligen relaterade)
Tidsram: Från start av administrering av studieläkemedlet till 30 dagar efter sista dosen (upp till månad 13)
En AE var vilket som helst ogynnsamt medicinskt tillstånd som inträffar hos en deltagare när han deltog i denna kliniska studie. Det kan vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symptom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett studieläkemedel, oavsett om det är relaterat till studien eller inte. En SAE var vilken som helst ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst uppfyllde ett, fler av följande kriterier: resulterar i dödsfall, livshotande, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i ihållande, betydande funktionsnedsättning/oförmåga, en medfödd abnormitet/ fosterskada, en viktig medicinsk händelse. Förhållandet mellan studieläkemedlet för att orsaka eller bidra till biverkningen, oavsett om det inte är relaterat, möjligen relaterat eller troligtvis relaterat, avgjordes av utredarens medicinska bedömning.
Från start av administrering av studieläkemedlet till 30 dagar efter sista dosen (upp till månad 13)
Förändring från baslinjen i hematologiska parametrar: förhållandet mellan basofiler och leukocyter rapporterat i procent av celler
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Basofiler/leukocyter mättes i procent (%). Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i förhållandet mellan basofiler och leukocyter rapporteras som procentandel av celler.
Baslinje upp till månad 12
Förändring från baslinjen i hematologiska parametrar: förhållandet mellan eosinofiler och leukocyter rapporterat i procent av celler
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Eosinofiler/leukocyter mättes i procent (%). Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i förhållandet mellan eosinofiler och leukocyter rapporteras som procentandel av celler.
Baslinje upp till månad 12
Ändring från baslinjen i hematologiska parametrar: Erytrocyter
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i hematologiparameter erytrocyter rapporterades.
Baslinje upp till månad 12
Ändring från baslinjen i hematologiska parametrar: hematokrit
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i hematologiparametern hematokrit rapporterades.
Baslinje upp till månad 12
Ändring från baslinjen i hematologiska parametrar: Hemoglobin
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i hematologiparametern hemoglobin rapporterades.
Baslinje upp till månad 12
Förändring från baslinjen i hematologiska parametrar: Leukocyter och blodplättar
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i hematologiska parametrar (leukocyter och blodplättar) uttryckta i 10^9 celler per liter rapporterades.
Baslinje upp till månad 12
Förändring från baslinjen i hematologiska parametrar: förhållandet mellan lymfocyter och leukocyter rapporterat i procent av celler
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Lymfocyter/leukocyter mättes i procent (%). Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i förhållandet mellan lymfocyter och leukocyter rapporteras som procentandel av celler.
Baslinje upp till månad 12
Förändring från baslinjen i hematologiska parametrar: Monocyter till leukocytkvot rapporterad i procent av celler
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Monocyter/leukocyter mättes i procent (%). Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i förhållandet mellan monocyter och leukocyter rapporteras i termer av procentandel celler.
Baslinje upp till månad 12
Förändring från baslinjen i hematologiska parametrar: förhållande mellan neutrofiler och leukocyter rapporterat i procent av celler
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Neutrofiler/leukocyter mättes i procent (%). Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i förhållandet mellan neutrofiler och leukocyter rapporteras som procentandel av celler.
Baslinje upp till månad 12
Förändring från baslinjen i serumkemiparametrar: Albumin, Globulin och Protein
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i serumkemiparametrar (albumin, globulin och protein) rapporterades.
Baslinje upp till månad 12
Förändring från baslinjen i serumkemiparametrar: bikarbonat, kalcium, klorid, kolesterol, glukos, fosfat, kalium, natrium, triglycerid och ureakväve
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i serumkemiparametrar (bikarbonat, kalcium, klorid, kolesterol, glukos, fosfat, kalium, natrium, triglycerid, ureakväve) uttryckt i millimol per liter (mmol/L) rapporterades.
Baslinje upp till månad 12
Förändring från baslinjen i serumkemiparametrar: bilirubin, kreatinin och direkt bilirubin
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i serumkemiparametrar (bilirubin, kreatinin och direkt bilirubin) uttryckt i mikromol per liter (mcmol/L) rapporterades.
Baslinje upp till månad 12
Förändring från baslinjen i hemoglobin A1c (HbA1c)
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
HbA1c är den glykosylerade fraktionen av hemoglobin A. Den mäts för att identifiera genomsnittlig blodsockerkoncentration under långa tidsperioder. Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i HbA1c rapporterades.
Baslinje upp till månad 12
Förändring från baslinjen i vitala parametrar: diastoliskt blodtryck och systoliskt blodtryck
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i parametrarna för vitala tecken diastoliskt blodtryck och systoliskt blodtryck och enligt bedömningspositionen (ryggläge och stående) uttryckt i millimeter(ar) kvicksilver (mmHg) rapporterades.
Baslinje upp till månad 12
Ändring från baslinjen i vitala tecken Parameter: Pulsfrekvens
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i vitalteckenparameterns pulsfrekvens och i enlighet med bedömningsposition (ryggläge och stående) rapporterades.
Baslinje upp till månad 12
Ändring från baslinjen i vitala teckenparameter: Body Mass Index [BMI]
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i parametern BMI för vitala tecken rapporterades.
Baslinje upp till månad 12
Ändring från baslinjen i vitala tecken Parameter: Höjd
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i vitala teckens höjd rapporterades.
Baslinje upp till månad 12
Ändring från baslinjen i vitala tecken Parameter: Vikt
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändring från baslinjen i vikten av vitala parametrar rapporterades.
Baslinje upp till månad 12
Ändring från baslinjen i elektrokardiogram (EKG) värden Parametrar: Aggregatet PR-intervall, Aggregate QRS Duration, Aggregate QT Interval och Aggregate QTc Interval
Tidsram: Baslinje till månad 12
Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Ändring från baslinje i EKG-parametrar aggregerat PR-intervall, aggregerad QRS-varaktighet, aggregerat QT-intervall och aggregerat QTc-intervall uttryckt i millisekunder (ms) rapporterades.
Baslinje till månad 12
Antal deltagare med kliniskt signifikanta onormala fysiska undersökningsfynd
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Fysisk undersökning innefattade undersökning av följande kroppsområden och system: Huvud, ögon, öron, näsa, mun, hals, nacke (inklusive sköldkörteln), bröstkorg, buk, urogenitala, extremiteter, neurologiska, hud och slemhinnor och andra. Eventuella kliniskt signifikanta avvikelser vid fysisk undersökning bedömdes av utredaren. Endast värden som inte är noll rapporteras.
Baslinje upp till månad 12
Förändring från baslinjen i serumkemiparametrar: alaninaminotransferas, alkaliskt fosfatas, aspartataminotransferas, laktasdehydrogenas
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
Baslinje definierades som den sista mätningen som togs före den första dosen av öppen behandling på dag 1 i den aktuella studien. Förändringar från baslinjen i serumkemiparametrar (alaninaminotransferas, alkaliskt fosfatas, aspartataminotransferas och laktatdehydrogenas) rapporterades.
Baslinje upp till månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i Yale Global Tic Severity Scale -Total Tic Score (YGTSS-TTS) vid månaderna 1, 3, 6, 9 och 12
Tidsram: Baslinje upp till månad 1, 3, 6, 9 och 12
YGTSS var en klinikerfullbordad betygsskala som användes för att kvantifiera den totala tic-allvarligheten såväl som specifika subdomäner av tic-nummer, frekvens, intensitet, komplexitet och interferens. Var och en av dessa underdomäner poängsattes, på en skala från 0 till 5, separat för motoriska och vokala tics och summerades sedan över både motoriska och vokala tics för att ge en total tic-poäng som sträckte sig från 0 till 50. Högre poäng representerar allvarligare symtom. En negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring.
Baslinje upp till månad 1, 3, 6, 9 och 12
Ändring från baslinjen i Yale Global Tic Severity Scale - Nedskrivning (YGTSS-I) vid månaderna 1, 3, 6, 9 och 12
Tidsram: Baslinje upp till månad 1, 3, 6, 9 och 12
YGTSS var en klinikerfullbordad betygsskala som användes för att kvantifiera den totala tic-allvarligheten såväl som specifika subdomäner av tic-nummer, frekvens, varaktighet, intensitet och komplexitet. Var och en av dessa underdomäner poängsattes, på en skala från 0 till 5, separat för en övergripande funktionsnedsättning från (0 = ''ingen'' till 50 = ''svår''). Högre poäng representerar allvarligare symtom. En negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring.
Baslinje upp till månad 1, 3, 6, 9 och 12
Förändring från baslinjen i Yale Global Tic Severity Scale - Global Score (YGTSS-GS) vid månaderna 1, 3, 6, 9 och 12
Tidsram: Baslinje upp till månad 1, 3, 6, 9 och 12
YGTSS var en klinikerfullbordad betygsskala som användes för att kvantifiera den totala tic-allvarligheten såväl som specifika subdomäner av tic-nummer, frekvens, varaktighet, intensitet och komplexitet. Var och en av dessa underdomäner poängsattes, på en skala från 0 till 5, separat för motoriska och vokala tics och summerades sedan över både motoriska och vokala tics för att ge ett tics-allvarlighetspoäng som sträckte sig från 0 till 50. YGTSS ger också en övergripande värdeminskning (0 = ''ingen'' till 50 = ''svår''). YGTSS-GS är summan av YGTSS-TTS och YGTSS-I. Den maximala YGTSS Global poängen är 100, medan den maximala motoriska poängen är 25, den maximala röstpoängen är 25 och den maximala nedsättningspoängen är 50. Högre poäng tyder på svårare tics. En negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring.
Baslinje upp till månad 1, 3, 6, 9 och 12
Förändring från baslinjen i kliniskt globalt intryck av Tourettes allvarlighetssyndrom (CGI-TS-S) vid 1, 3, 6, 9, 12 månader
Tidsram: Baslinje upp till månad 1, 3, 6, 9, 12
CGI består av 2 tillförlitliga och giltiga Likert-skalor med 7 punkter som används för att bedöma svårighetsgrad och förändring av kliniska symtom. CGI-svårhetsskalan (CGI-TS-S) sträcker sig från 1 = "inte alls sjuk" till 7 = "bland de mest extremt sjuka." Högre poäng representerar allvarligare symtom. En negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring.
Baslinje upp till månad 1, 3, 6, 9, 12
Clinical Global Impression Tourette Syndrome of Improvement (CGI-TS-I) poäng vid månad 1, 3, 6, 9 och 12
Tidsram: Månad 1, 3, 6, 9 och 12
CGI består av 2 tillförlitliga och giltiga Likert-skalor med 7 punkter som används för att bedöma svårighetsgrad och förändring av kliniska symtom. Skalan sträcker sig från 1 = "mycket förbättrad" till 7 = mycket sämre" för CGI-TS-I. Högre poäng representerar allvarligare symtom.
Månad 1, 3, 6, 9 och 12
Förändring från baslinjen i Gilles de la Tourettes syndrom-Livskvalitetsskala för barn och ungdomar (C&A-GTS-QOL) Totalpoäng vid månaderna 1, 3, 6, 9 och 12
Tidsram: Baslinje upp till månad 1, 3, 6, 9 och 12
C&A-GTS-QOL var ett frågeformulär med 27 punkter specifikt för TS-patienter som ber patienten att bedöma i vilken utsträckning deras livskvalitet påverkas av deras symtom. C&A-GTS-QOL består av 6 subskalor (kognitiv [poängintervall 0-32], kopfenomen [omfång 0-12], psykologisk [omfång 0-24], fysisk [omfång 0-12], tvångssyndrom [omfång 0] -16], och aktiviteter i det dagliga livet (ADL) [intervall 0-12] och använder en 5-punkts Likert-skala som sträcker sig från inga problem till extrema problem. Poäng för sex underskalor genererades genom att summera objekt och, för att underlätta tolkningen, transformation till ett intervall på 0 till 100 (100* [(observerad poäng-min möjlig poäng)/(max möjlig poäng-min möjlig poäng)]). Totalpoäng, som resulterade från summan av subskalepoängen, normaliserades också till ett intervall från 0 till 100. Högre poäng tydde på sämst livskvalitet. En negativ förändring från baslinjen indikerar bättre livskvalitet.
Baslinje upp till månad 1, 3, 6, 9 och 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 oktober 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

11 november 2022

Avslutad studie (Faktisk)

11 november 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 september 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 oktober 2019

Första postat (Faktisk)

3 oktober 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

1 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 januari 2024

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EBS-101-OL-001

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera