Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ecopipam-tabletit lasten ja nuorten Touretten oireyhtymän tutkimiseen – Avoin etikettilaajennus (D1AMOND)

tiistai 30. tammikuuta 2024 päivittänyt: Emalex Biosciences Inc.

Monikeskus, avoin, laajennustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida Ecopipam-tablettien pitkäaikaisturvallisuutta Touretten oireyhtymää sairastavilla lapsilla ja nuorilla

Tämä tutkimus on kansainvälinen, monikeskus, avoin, pitkän aikavälin jatkotutkimus, jossa arvioidaan ekopipaamitablettien turvallisuutta Touretten oireyhtymää sairastavien lasten ja nuorten hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on kansainvälinen, monikeskus, avoin, pitkän aikavälin jatkotutkimus, jossa arvioidaan ekopipaamitablettien turvallisuutta Touretten oireyhtymää sairastavien lapsipotilaiden hoidossa (iältään ≥6–≤18 vuotta lähtötilanteessa). Koehenkilöt, jotka suorittivat vaiheen 2b, satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, teho- ja turvallisuustutkimuksen (EBS-101-CL-001) ilman merkittäviä raportoitavia protokollapoikkeamia ja jotka täyttävät kaikki tämän tutkimuksen mukaanotto-/poissulkemiskriteerit, voivat osallistua Tämä tutkimus. Kaikki koehenkilöt, jotka antavat tietoisen suostumuksen ja osallistuvat tähän tutkimukseen, titrataan tavoiteannokseen 2 mg/kg/vrk. Kaikille osallistujille, jotka siirtyvät 2b-vaiheen kaksoissokkoutetusta teho- ja turvallisuustutkimuksesta, tutkimuslääkitys vähenee, jotta sokeat pysyisivät tutkimuksesta. Koehenkilöt suorittavat opintovierailuja kuukausittain 1 vuoden ajan. Seurantakäynnit suoritetaan 7 ja 14 päivää viimeisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen ja seurantapuhelu suoritetaan 30 päivää viimeisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

124

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Kanada, L1Z 0M1
        • The Kids Clinic Inc
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K2G 1W2
        • Center for Pediatric Excellence
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Puola, 80-546
        • Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
      • Gdańsk, Puola, 80-542
        • Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
      • Katowice, Puola, 40-123
        • NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS
      • Krakow, Puola, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow, Puola, 31-503
        • Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
      • Poznań, Puola, 60-693
        • Med-Polonia Sp. z o. o.
  • Ranska
      • Poitiers, Ranska, 86021
        • CHU Poitiers
  • Saksa
      • Mittweida, Saksa, 09648
        • Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Yhdysvallat, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Anaheim, California, Yhdysvallat, 92805
        • Advanced Research Center Inc.
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92108
        • PCSD-Feighner Research
      • Santa Ana, California, Yhdysvallat, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Hialeah, Florida, Yhdysvallat, 33013
        • Research in Miami Inc.
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
      • North Miami, Florida, Yhdysvallat, 33180
        • MedBio Trials
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • APG Research LLC
      • Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701-4825
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33609-4181
        • Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
      • Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31406
        • Meridian Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612-3841
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637-1447
        • The University of Chicago Hospitals
      • Naperville, Illinois, Yhdysvallat, 60563-6510
        • AMR - Baber Research Inc.
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Yhdysvallat, 66211
        • Psychiatric Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • Michigan Clinical Research Institute PC
      • Bloomfield Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48302-1952
        • NeuroBehavioral Medicine Group
      • Wyoming, Michigan, Yhdysvallat, 49418
        • Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
    • Missouri
      • Saint Charles, Missouri, Yhdysvallat, 63304
        • St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110-1093
        • Movement Disorders Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68526
        • Alivation Research, LLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89128
        • Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Yhdysvallat, 07856
        • The NeuroCognitive Institute
      • Voorhees, New Jersey, Yhdysvallat, 08043-1910
        • Clinical Research Center of Nj
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10003
        • New York Neurology Associates P.C
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10019
        • Hapworth Research Inc.
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029-6504
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10036
        • Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14618
        • Finger Lakes Clinical Research
    • Ohio
      • Avon Lake, Ohio, Yhdysvallat, 44012-1004
        • Quest Therapeutics of Avon Lake
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3026
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Middleburg Heights, Ohio, Yhdysvallat, 44130
        • North Star Medical Research LLC
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29414
        • Coastal Pediatric Research
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203-6502
        • Access Clinical Trials, Inc.
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-0028
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Yhdysvallat, 77401
        • Houston Clinical Trials LLC
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75243
        • Relaro Medical Trials
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • North Texas Clinical Trials
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78249-3539
        • Road Runner Research Ltd.
    • Utah
      • Springville, Utah, Yhdysvallat, 84663
        • Noetic Psychiatry
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908-0829
        • University of Virginia
    • Washington
      • Everett, Washington, Yhdysvallat, 98201-4077
        • Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Koehenkilöiden on täytynyt suorittaa EBS-101-CL-001-tutkimus 14. päivän seurantakäynnin aikana viimeisten 30 päivän aikana (tai pidempään lääketieteellisen monitorin luvalla) ilman merkittävää raportoitavaa protokollapoikkeamaa, ja heidän on oltava henkilö, josta tutkija uskoo hyötyvän. jatkuvasta osallistumisesta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tietyt mieliala- tai psykiatriset häiriöt (esim. dementia, kaksisuuntainen mielialahäiriö, skitsofrenia, vakava masennushäiriö).
  • Epävakaa lääketieteellinen sairaus tai kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat.
  • Itsemurhan riski.
  • Raskaana oleville tai imettäville naisille.
  • Keskivaikea tai vaikea munuaisten vajaatoiminta.
  • Positiivinen virtsan lääkenäyttö.
  • Tietyt lääkkeet, jotka voivat johtaa lääkkeiden yhteisvaikutuksiin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ecopipam
Lääke: Ecopipam
Ecopipam HCl 12,5-, 37,5-. 50, 75 ja 100 mg tabletit; 2 mg/kg/päivä tavoiteannos; suun kautta päivittäin iltaisin.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE) saaneiden osallistujien lukumäärä ja heidän suhde (ei liity, mahdollisesti liittyvä tai todennäköisesti liittyvä)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen (13 kuukauteen asti)
AE oli mikä tahansa epäsuotuisa sairaus, joka esiintyy osallistujalla osallistuessaan tähän kliiniseen tutkimukseen. Se voi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkkeen käyttöön, riippumatta siitä, liittyykö se tutkimukseen vai ei. SAE oli mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella täytti yhden tai useamman seuraavista kriteereistä: johtaa kuolemaan, hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämisen, johtaa pysyvään, merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, synnynnäinen poikkeavuus/ syntymävika, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. Tutkimuslääkkeen suhde AE:n aiheuttamiseen tai siihen edistämiseen riippumatta siitä, onko se riippumatonta, mahdollisesti liittyvää tai todennäköisesti liittyvää, päätettiin tutkijan lääketieteellisen arvion perusteella.
Tutkimuslääkkeen annon alusta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen (13 kuukauteen asti)
Muutos lähtötasosta hematologisissa parametreissa: Basofiilien ja leukosyyttien välinen suhde ilmoitettu solujen prosentteina
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Basofiilit/leukosyytit mitattiin prosentteina (%). Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Basofiilien ja leukosyyttien suhteen muutos lähtötasosta on raportoitu solujen prosenttiosuutena.
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos lähtötilanteesta hematologisissa parametreissa: Eosinofiilien ja leukosyyttien välinen suhde ilmoitettu solujen prosentteina
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Eosinofiilit/leukosyytit mitattiin prosentteina (%). Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Muutos lähtötasosta eosinofiilien ja leukosyyttien suhteen on raportoitu solujen prosenttiosuutena.
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta hematologisissa parametreissa: Erytrosyytit
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Hematologisten parametrien erytrosyyttien muutos lähtötasosta raportoitiin.
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta hematologisissa parametreissa: Hematokriitti
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Hematologisen parametrin hematokriitin muutos lähtötasosta raportoitiin.
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta hematologisissa parametreissa: Hemoglobiini
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Hematologisen parametrin hemoglobiinin muutos lähtötasosta raportoitiin.
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos lähtötilanteesta hematologisissa parametreissa: Leukosyytit ja verihiutaleet
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Muutokset lähtötasosta hematologisissa parametreissa (leukosyytit ja verihiutaleet) ilmaistuna 10^9 soluna litrassa.
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta hematologisissa parametreissa: lymfosyyttien ja leukosyyttien välinen suhde ilmoitettu solujen prosentteina
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Lymfosyytit/leukosyytit mitattiin prosentteina (%). Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Muutos lähtötasosta lymfosyyttien ja leukosyyttien suhteen on raportoitu solujen prosenttiosuutena.
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos lähtötilanteesta hematologisissa parametreissa: Monosyyttien ja leukosyyttien välinen suhde raportoitu solujen prosentteina
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Monosyytit/leukosyytit mitattiin prosentteina (%). Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Muutos lähtötasosta monosyyttien ja leukosyyttien suhteen on raportoitu solujen prosenttiosuutena.
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta hematologisissa parametreissa: neutrofiilien ja leukosyyttien välinen suhde ilmoitettu solujen prosentteina
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Neutrofiilit/leukosyytit mitattiin prosentteina (%). Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Muutos lähtötasosta neutrofiilien ja leukosyyttien suhteen on raportoitu solujen prosenttiosuutena.
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta seerumin kemian parametreissa: albumiini, globuliini ja proteiini
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Seerumin kemiallisten parametrien (albumiini, globuliini ja proteiini) muutos lähtötasosta raportoitiin.
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta seerumin kemiallisissa parametreissa: bikarbonaatti, kalsium, kloridi, kolesteroli, glukoosi, fosfaatti, kalium, natrium, triglyseridi ja ureatyppi
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Muutos lähtötasosta seerumin kemiallisissa parametreissa (bikarbonaatti, kalsium, kloridi, kolesteroli, glukoosi, fosfaatti, kalium, natrium, triglyseridi, ureatyppi) ilmoitettiin millimoleina litrassa (mmol/l).
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta seerumin kemian parametreissa: bilirubiini, kreatiniini ja suora bilirubiini
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Seerumin kemiallisten parametrien (bilirubiini, kreatiniini ja suora bilirubiini) muutos lähtötasosta ilmaistuna mikromoleina litrassa (mcmol/l).
Perustaso 12 kuukauteen asti
Hemoglobiini A1c:n (HbA1c) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
HbA1c on hemoglobiini A:n glykosyloitunut fraktio. Se mitataan keskimääräisen veren glukoosipitoisuuden tunnistamiseksi pitkien ajanjaksojen aikana. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. HbA1c:n muutos lähtötasosta raportoitiin.
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos perustasosta elintoimintoparametrissa: diastolinen verenpaine ja systolinen verenpaine
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Diastolisen verenpaineen ja systolisen verenpaineen muutos lähtötilanteesta sekä arviointiasennon mukaan (makamaalla ja seisten) ilmoitettiin elohopeamillimetreinä (mmHg).
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos perustasosta elintoimintojen parametrissa: Syke
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Elintoimintoparametrien syketiheyden ja arviointiasennon (makuu- ja seisomaasennon) mukainen muutos lähtötasosta raportoitiin.
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos perustasosta elintoimintoparametrissa: kehon massaindeksi [BMI]
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Elintoimintoparametrin BMI:n muutos lähtötasosta ilmoitettiin.
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos perustasosta elintoimintojen parametrissa: Korkeus
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Elintoimintojen korkeuden muutos lähtötilanteesta ilmoitettiin.
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos perustasosta elintoimintojen parametrissa: Paino
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Elintoimintoparametrien painon muutos lähtötasosta raportoitiin.
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta EKG-arvojen parametreissä: kokonais PR-väli, koottu QRS-kesto, yhteenlaskettu QT-väli ja yhteenlaskettu QTc-väli
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauteen
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. EKG-parametrien muutos lähtötasosta: PR-välin kokonaisaika, QRS-keston kokonaiskesto, yhteenlaskettu QT-aika ja yhteenlaskettu QTc-aika millisekunteina ilmaistuna (ms).
Lähtötilanne 12 kuukauteen
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia fyysisiä tutkimustuloksia
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Fyysinen tutkimus sisälsi seuraavien kehon alueiden ja järjestelmien tutkimisen: pää, silmät, korvat, nenä, suu, kurkku, kaula (mukaan lukien kilpirauhanen), rintakehä, vatsa, virtsa- ja sukupuolielimet, raajat, neurologiset, iho ja limakalvot ja muut. Tutkija arvioi kaikki kliinisesti merkittävät poikkeavuudet fyysisessä tutkimuksessa. Vain nollasta poikkeavat arvot raportoidaan.
Perustaso 12 kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta seerumin kemiallisissa parametreissa: alaniiniaminotransferaasi, alkalinen fosfataasi, aspartaattiaminotransferaasi, laktaasidehydrogenaasi
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi, joka tehtiin ennen ensimmäistä avoimen hoidon annosta nykyisen tutkimuksen päivänä 1. Seerumin kemiallisten parametrien (alaniiniaminotransferaasi, alkalinen fosfataasi, aspartaattiaminotransferaasi ja laktaattidehydrogenaasi) muutosta lähtötasosta raportoitiin.
Perustaso 12 kuukauteen asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta Yalen globaalissa tic-vakavuusasteikossa - Tic-pistemäärä (YGTSS-TTS) kuukausina 1, 3, 6, 9 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso kuukausiin 1, 3, 6, 9 ja 12 asti
YGTSS oli kliinikon täyttämä luokitusasteikko, jota käytettiin kvantifioimaan tic-vakavuuden sekä tic-luvun, taajuuden, intensiteetin, monimutkaisuuden ja häiriön erityiset alialueet. Jokainen näistä aliverkkotunnuksista pisteytettiin asteikolla 0-5, erikseen motorisen ja vokaalisen ticin osalta ja sitten summattiin sekä motoristen että vokaalisten tikkien välillä, jolloin saatiin tic-pisteet, jotka vaihtelivat välillä 0-50. Korkeammat pisteet edustavat vakavampia oireita. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
Perustaso kuukausiin 1, 3, 6, 9 ja 12 asti
Muutos lähtötilanteesta Yalen Global Tic Severity Scale -arvosanalla (YGTSS-I) kuukausina 1, 3, 6, 9 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso kuukausiin 1, 3, 6, 9 ja 12 asti
YGTSS oli kliinikon täyttämä luokitusasteikko, jota käytettiin tic-vakavuuden sekä tic-luvun, taajuuden, keston, intensiteetin ja monimutkaisuuden tiettyjen aliverkkotunnusten kvantifiointiin. Jokainen näistä aliverkkotunnuksista pisteytettiin asteikolla 0-5, erikseen kokonaisvamman heikkenemisluokituksen perusteella (0 = "ei mitään" - 50 = "vakava"). Korkeammat pisteet edustavat vakavampia oireita. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
Perustaso kuukausiin 1, 3, 6, 9 ja 12 asti
Muutos lähtötilanteesta Yalen globaalissa Tic:n vakavuusasteikossa - Global Score (YGTSS-GS) kuukausina 1, 3, 6, 9 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso kuukausiin 1, 3, 6, 9 ja 12 asti
YGTSS oli kliinikon täyttämä luokitusasteikko, jota käytettiin tic-vakavuuden sekä tic-luvun, taajuuden, keston, intensiteetin ja monimutkaisuuden tiettyjen aliverkkotunnusten kvantifiointiin. Jokainen näistä aliverkkotunnuksista pisteytettiin asteikolla 0-5, erikseen motoristen ja vokaalisten tikkien osalta ja sitten summattiin sekä motoristen että vokaalisten tikkien välillä, jolloin ticin vakavuuspisteet vaihtelivat välillä 0-50. YGTSS sisältää myös yleisen arvonalentumisluokituksen (0 = "ei mitään" - 50 = "vakava"). YGTSS-GS on YGTSS-TTS:n ja YGTSS-I:n summa. YGTSS Global -pistemäärä on 100, motorinen maksimipistemäärä on 25, äänellinen enimmäispistemäärä on 25 ja vajaatoiminnan enimmäispistemäärä on 50. Korkeammat pisteet viittaavat vakavampiin ticsiin. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
Perustaso kuukausiin 1, 3, 6, 9 ja 12 asti
Muutos lähtötasosta Touretten vaikeusasteen oireyhtymän (CGI-TS-S) kliinisessä globaalissa vaikutelmassa kuukausina 1, 3, 6, 9, 12
Aikaikkuna: Perustaso kuukausiin 1, 3, 6, 9, 12 asti
CGI koostuu kahdesta luotettavasta ja pätevästä 7-osaisesta Likert-asteikosta, joita käytetään kliinisten oireiden vakavuuden ja muutosten arvioimiseen. CGI-vakavuusasteikko (CGI-TS-S) vaihtelee 1 = "ei ollenkaan sairas" ja 7 = "erittäin sairaiden joukossa". Korkeammat pisteet edustavat vakavampia oireita. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
Perustaso kuukausiin 1, 3, 6, 9, 12 asti
Kliininen Global Impression Touretten paranemisoireyhtymä (CGI-TS-I) -pisteet kuukausina 1, 3, 6, 9 ja 12
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
CGI koostuu kahdesta luotettavasta ja pätevästä 7-osaisesta Likert-asteikosta, joita käytetään kliinisten oireiden vakavuuden ja muutosten arvioimiseen. Asteikko vaihtelee 1 = "erittäin parantunut" ja 7 = erittäin paljon huonompi CGI-TS-I:lle. Korkeammat pisteet edustavat vakavampia oireita.
Kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
Muutos lähtötasosta Gilles de la Touretten oireyhtymän – lasten ja nuorten elämänlaatuasteikon (C&A-GTS-QOL) kokonaispistemäärässä kuukausina 1, 3, 6, 9 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso kuukausiin 1, 3, 6, 9 ja 12 asti
C&A-GTS-QOL oli TS-potilaille tarkoitettu 27 kohdan kyselylomake, jossa potilasta pyydetään arvioimaan, missä määrin oireet vaikuttavat hänen elämänlaatuunsa. C&A-GTS-QOL koostuu 6 ala-asteikosta (kognitiivinen [pistemääräalue 0-32], koprofenomenat [alue 0-12], psykologinen [alue 0-24], fyysinen [alue 0-12], pakko-oireinen [alue 0] -16] ja päivittäiset toimet (ADL) [alue 0-12] ja käyttää 5 pisteen Likert-asteikkoa ei-ongelmasta äärimmäiseen ongelmaan. Kuuden ala-asteikon pisteet luotiin summaamalla kohteet ja tulkinnan helpottamiseksi muuntamalla alueelle 0-100 (100* [(havaittu pistemäärä-min mahdollinen pistemäärä)/(maksimi mahdollinen pistemäärä-min mahdollinen pistemäärä)]). Kokonaispistemäärä, joka saatiin alaskaalan pisteiden summasta, normalisoitiin myös alueelle 0-100. Korkeampi pistemäärä osoitti huonointa elämänlaatua. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa parempaa elämänlaatua.
Perustaso kuukausiin 1, 3, 6, 9 ja 12 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Emalex Biosciences Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 4. lokakuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 11. marraskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 11. marraskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 30. syyskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 3. lokakuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 1. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EBS-101-OL-001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa