Tabletki Ecopipam do badania zespołu Tourette'a u dzieci i młodzieży - rozszerzenie otwartej etykiety (D1AMOND)
30 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Emalex Biosciences Inc.
Wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa stosowania ekopipamu w tabletkach u dzieci i młodzieży z zespołem Tourette'a
Niniejsze badanie jest międzynarodowym, wieloośrodkowym, prowadzonym metodą otwartej próby, długoterminowym badaniem kontynuacyjnym oceniającym bezpieczeństwo stosowania ekopipamu w postaci tabletek w leczeniu dzieci i młodzieży z zespołem Tourette'a.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to międzynarodowe, wieloośrodkowe, otwarte, długoterminowe, przedłużone badanie oceniające bezpieczeństwo stosowania ekopipamu w postaci tabletek w leczeniu pacjentów pediatrycznych (w wieku od ≥6 do ≤18 lat na początku badania) z zespołem Tourette'a.
Do udziału w to badanie.
Wszyscy pacjenci, którzy wyrażą świadomą zgodę i wezmą udział w tym badaniu, otrzymają docelową dawkę 2 mg/kg/dzień.
Wszyscy uczestnicy, którzy przeszli z podwójnie zaślepionego badania skuteczności i bezpieczeństwa fazy 2b, zostaną zmniejszeni w stosunku do badanego leku, aby utrzymać ślepą próbę z tego badania.
Uczestnicy będą odbywali wizyty studyjne co miesiąc przez 1 rok.
Wizyty kontrolne będą przeprowadzane 7 i 14 dni po ostatniej dawce badanego leku, a telefoniczna rozmowa kontrolna zostanie przeprowadzona 30 dni po ostatniej dawce badanego leku.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
124
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Poitiers, Francja, 86021
- CHU Poitiers
-
-
-
-
Ontario
-
Ajax, Ontario, Kanada, L1Z 0M1
- The Kids Clinic Inc
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K2G 1W2
- Center for Pediatric Excellence
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Mittweida, Niemcy, 09648
- Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Gdansk, Polska, 80-546
- Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
-
Gdańsk, Polska, 80-542
- Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
-
Katowice, Polska, 40-123
- NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS
-
Krakow, Polska, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
-
Krakow, Polska, 31-503
- Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
-
Poznań, Polska, 60-693
- Med-Polonia Sp. z o. o.
-
-
-
-
Alabama
-
Dothan, Alabama, Stany Zjednoczone, 36303
- Harmonex Neuroscience Research
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Anaheim, California, Stany Zjednoczone, 92805
- Advanced Research Center Inc.
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- UCLA
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92108
- PCSD-Feighner Research
-
Santa Ana, California, Stany Zjednoczone, 92705
- Syrentis Clinical Research
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
- Yale School of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
- Sarkis Clinical Trials
-
Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
-
Hialeah, Florida, Stany Zjednoczone, 33013
- Research in Miami Inc.
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami
-
North Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33180
- MedBio Trials
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
- APG Research LLC
-
Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701-4825
- University of South Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33609-4181
- Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
-
Winter Park, Florida, Stany Zjednoczone, 32789
- Pediatric Neurology, PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31406
- Meridian Clinical Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612-3841
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637-1447
- The University of Chicago Hospitals
-
Naperville, Illinois, Stany Zjednoczone, 60563-6510
- AMR - Baber Research Inc.
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Stany Zjednoczone, 66211
- Psychiatric Associates
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
- Michigan Clinical Research Institute PC
-
Bloomfield Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48302-1952
- Neurobehavioral Medicine Group
-
Wyoming, Michigan, Stany Zjednoczone, 49418
- Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
-
-
Missouri
-
Saint Charles, Missouri, Stany Zjednoczone, 63304
- St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110-1093
- Movement Disorders Center
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68526
- Alivation Research, LLC
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89128
- Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
-
-
New Jersey
-
Mount Arlington, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07856
- The NeuroCognitive Institute
-
Voorhees, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08043-1910
- Clinical Research Center of NJ
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
- New York Neurology Associates P.C
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10019
- Hapworth Research Inc.
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029-6504
- Mount Sinai School of Medicine
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10036
- Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14618
- Finger Lakes Clinical Research
-
-
Ohio
-
Avon Lake, Ohio, Stany Zjednoczone, 44012-1004
- Quest Therapeutics of Avon Lake
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3026
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Middleburg Heights, Ohio, Stany Zjednoczone, 44130
- North Star Medical Research LLC
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
- Suburban Research Associates
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29414
- Coastal Pediatric Research
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203-6502
- Access Clinical Trials, Inc.
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-0028
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Stany Zjednoczone, 77401
- Houston Clinical Trials LLC
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75243
- Relaro Medical Trials
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- North Texas Clinical Trials
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78249-3539
- Road Runner Research Ltd.
-
-
Utah
-
Springville, Utah, Stany Zjednoczone, 84663
- Noetic Psychiatry
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908-0829
- University of Virginia
-
-
Washington
-
Everett, Washington, Stany Zjednoczone, 98201-4077
- Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy muszą ukończyć badanie EBS-101-CL-001 do wizyty kontrolnej w 14. dniu w ciągu ostatnich 30 dni (lub dłużej za zgodą monitora medycznego) bez istotnego zgłaszanego odstępstwa od protokołu i muszą być kimś, kto zdaniem badacza odniósłby korzyść od dalszego uczestnictwa.
Kryteria wyłączenia:
- Niektóre zaburzenia nastroju lub zaburzenia psychiczne (tj. otępienie, choroba afektywna dwubiegunowa, schizofrenia, duże zaburzenie depresyjne).
- Niestabilna choroba medyczna lub istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne.
- Ryzyko samobójstwa.
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
- Umiarkowana do ciężkiej niewydolność nerek.
- Pozytywny test narkotykowy w moczu.
- Niektóre leki, które mogą prowadzić do interakcji z innymi lekami.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ekopipam
|
Ecopipam HCI 12,5-, 37,5-.
tabletki 50, 75 i 100 mg; dawka docelowa 2 mg/kg/dobę; podawanie doustne codziennie wieczorem.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) oraz ich związek (niepowiązany, prawdopodobnie powiązany lub prawdopodobnie powiązany)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce (do 13. miesiąca)
|
Zdarzenie niepożądane oznaczało dowolny nieprzewidziany stan chorobowy, który wystąpił u uczestnika podczas udziału w tym badaniu klinicznym.
Może to być dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub choroba czasowo związana ze stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy jest związana z badaniem, czy nie.
SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spełnia jedno lub więcej z następujących kryteriów: powoduje śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą, znaczną niepełnosprawność/niesprawność, wadę wrodzoną/ wada wrodzona, ważne wydarzenie medyczne.
Związek badanego leku z powodowaniem lub przyczynianiem się do działania niepożądanego, niezależnie od tego, czy jest on powiązany, prawdopodobnie powiązany czy prawdopodobnie powiązany, został określony na podstawie oceny lekarza prowadzącego.
|
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce (do 13. miesiąca)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach hematologicznych: Stosunek bazofilów do leukocytów podany jako procent komórek
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Bazofile/leukocyty mierzono w procentach (%).
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zmiana stosunku bazofilów do leukocytów w stosunku do wartości wyjściowych jest wyrażana jako procent komórek.
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach hematologicznych: Stosunek eozynofili do leukocytów podany jako procent komórek
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Liczbę eozynofili/leukocytów mierzono w procentach (%).
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zmiana stosunku liczby eozynofili do liczby leukocytów w stosunku do wartości wyjściowych jest wyrażana jako odsetek komórek.
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach hematologicznych: Erytrocyty
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zgłaszano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametrów hematologicznych erytrocytów.
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach hematologicznych: Hematokryt
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zgłaszano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametrów hematologicznych hematokrytu.
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów hematologicznych: Hemoglobina
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zgłaszano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametrów hematologicznych, hemoglobiny.
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach hematologicznych: leukocyty i płytki krwi
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametrów hematologicznych (leukocyty i płytki krwi) wyrażoną w 10^9 komórek na litr.
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach hematologicznych: Stosunek limfocytów do leukocytów podany jako procent komórek
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Limfocyty/leukocyty mierzono w procentach (%).
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zmiana stosunku limfocytów do leukocytów w stosunku do wartości wyjściowych jest wyrażana jako procent komórek.
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach hematologicznych: Stosunek monocytów do leukocytów podany jako procent komórek
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Monocyty/leukocyty mierzono w procentach (%).
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zmiana stosunku monocytów do leukocytów w stosunku do wartości wyjściowych jest wyrażana jako procent komórek.
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach hematologicznych: Stosunek neutrofili do leukocytów podany jako procent komórek
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Neutrofile/leukocyty mierzono w procentach (%).
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zmiana stosunku liczby neutrofili do liczby leukocytów w stosunku do wartości wyjściowych jest wyrażana jako odsetek komórek.
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów chemii surowicy: albumina, globulina i białko
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zgłaszano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametrów chemicznych surowicy (albuminy, globuliny i białka).
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów biochemicznych surowicy: wodorowęglany, wapń, chlorki, cholesterol, glukoza, fosforan, potas, sód, trójglicerydy i azot mocznikowy
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zgłaszano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametrów chemicznych surowicy (wodorowęglany, wapń, chlorki, cholesterol, glukoza, fosforan, potas, sód, triglicerydy, azot mocznikowy) wyrażonych w milimolach na litr (mmol/l).
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów chemii surowicy: bilirubina, kreatynina i bilirubina bezpośrednia
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametrów chemicznych surowicy (bilirubina, kreatynina i bilirubina bezpośrednia) wyrażonych w mikromolach na litr (mcmol/l).
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia hemoglobiny A1c (HbA1c)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
HbA1c to glikozylowana frakcja hemoglobiny A. Mierzy się ją w celu określenia średniego stężenia glukozy we krwi w dłuższych okresach czasu.
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zgłaszano zmianę wartości HbA1c w porównaniu z wartością wyjściową.
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru parametrów życiowych: rozkurczowe ciśnienie krwi i skurczowe ciśnienie krwi
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametrów czynności życiowych, rozkurczowego i skurczowego ciśnienia krwi oraz w zależności od pozycji ocenianej (na wznak i stojącej), wyrażonych w milimetrach słupa rtęci (mmHg).
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana od wartości bazowej parametrów życiowych Parametr: Częstość tętna
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zgłaszano zmianę w porównaniu z wartością wyjściową częstości tętna parametrów życiowych oraz w zależności od pozycji ocenianej (na wznak i stojącej).
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową: Wskaźnik masy ciała [BMI]
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zgłaszano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametru BMI parametrów życiowych.
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrze parametrów życiowych: Wzrost
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zgłaszano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych wzrostu parametrów życiowych.
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana parametrów życiowych w stosunku do wartości wyjściowych: Waga
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zgłaszano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych masy parametrów życiowych.
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana wartości elektrokardiogramu (EKG) w stosunku do wartości wyjściowych Parametry: łączny odstęp PR, łączny czas trwania QRS, łączny odstęp QT i łączny odstęp QTc
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12. miesiąca
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zgłaszano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametrów EKG zagregowany odstęp PR, zagregowany czas trwania zespołu QRS, zagregowany odstęp QT i zagregowany odstęp QTc wyrażone w milisekundach (ms).
|
Wartość bazowa do 12. miesiąca
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wynikami badania fizykalnego
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Badanie przedmiotowe obejmowało badanie następujących obszarów i układów ciała: głowy, oczu, uszu, nosa, ust, gardła, szyi (w tym tarczycy), klatki piersiowej, brzucha, układu moczowo-płciowego, kończyn, układu neurologicznego, skóry i błon śluzowych i innych.
Badacz oceniał wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości w badaniu przedmiotowym.
Zgłaszane są tylko wartości niezerowe.
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów chemii surowicy: Aminotransferaza alaninowa, fosfataza alkaliczna, aminotransferaza asparaginianowa, dehydrogenaza laktazowa
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar wykonany przed pierwszą dawką leczenia metodą otwartej próby w 1. dniu bieżącego badania.
Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych parametrów chemicznych surowicy (aminotransferaza alaninowa, fosfataza alkaliczna, aminotransferaza asparaginianowa i dehydrogenaza mleczanowa).
|
Wartość podstawowa do 12 miesiąca
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w globalnej skali nasilenia tików Yale – całkowity wynik tików (YGTSS-TTS) w 1., 3., 6., 9. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1., 3., 6., 9. i 12. miesiąca
|
YGTSS była wypełnioną przez klinicystę skalą oceny, stosowaną do ilościowego określenia ogólnego nasilenia tików, a także określonych poddomen obejmujących liczbę tików, częstotliwość, intensywność, złożoność i zakłócenia.
Każdą z tych subdomen oceniano w skali od 0 do 5, oddzielnie dla tików ruchowych i wokalnych, a następnie sumowano tiki ruchowe i wokalne, uzyskując łączny wynik tików w zakresie od 0 do 50.
Wyższe wyniki oznaczają poważniejsze objawy.
Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza poprawę.
|
Wartość wyjściowa do 1., 3., 6., 9. i 12. miesiąca
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w globalnej skali nasilenia tików Yale – upośledzenie (YGTSS-I) w 1., 3., 6., 9. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1., 3., 6., 9. i 12. miesiąca
|
YGTSS była skalą oceny wypełnioną przez klinicystę, stosowaną do ilościowego określenia ogólnego nasilenia tików, a także określonych subdomen obejmujących liczbę tików, częstotliwość, czas trwania, intensywność i złożoność.
Każdą z tych subdomen oceniano oddzielnie w skali od 0 do 5 pod kątem ogólnej oceny utraty wartości od (0 = „brak” do 50 = „poważna”).
Wyższy wynik oznacza poważniejsze objawy.
Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza poprawę.
|
Wartość wyjściowa do 1., 3., 6., 9. i 12. miesiąca
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w globalnej skali nasilenia tików Yale – wynik globalny (YGTSS-GS) w 1., 3., 6., 9. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1., 3., 6., 9. i 12. miesiąca
|
YGTSS była skalą oceny wypełnioną przez klinicystę, stosowaną do ilościowego określenia ogólnego nasilenia tików, a także określonych subdomen obejmujących liczbę tików, częstotliwość, czas trwania, intensywność i złożoność.
Każdą z tych subdomen oceniano w skali od 0 do 5, oddzielnie dla tików ruchowych i wokalnych, a następnie sumowano tiki ruchowe i głosowe, uzyskując ocenę nasilenia tików w zakresie od 0 do 50.
YGTSS przewiduje również ogólną ocenę utraty wartości (0 = „brak” do 50 = „poważna”).
YGTSS-GS to suma YGTSS-TTS i YGTSS-I.
Maksymalny wynik globalny YGTSS wynosi 100, maksymalny wynik motoryczny to 25, maksymalny wynik wokalny to 25, a maksymalny wynik upośledzenia to 50.
Wyższe wyniki wskazują na poważniejsze tiki.
Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza poprawę.
|
Wartość wyjściowa do 1., 3., 6., 9. i 12. miesiąca
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ogólnym obrazie klinicznym ciężkości zespołu Tourette’a (CGI-TS-S) w 1., 3., 6., 9., 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1., 3., 6., 9., 12. miesiąca
|
Skala CGI składa się z 2 wiarygodnych i ważnych 7-punktowych skal Likerta stosowanych do oceny nasilenia i zmiany objawów klinicznych.
Skala ciężkości CGI (CGI-TS-S) waha się od 1 = „wcale nie chory” do 7 = „wśród najciężej chorych”.
Wyższe wyniki oznaczają poważniejsze objawy.
Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza poprawę.
|
Wartość wyjściowa do 1., 3., 6., 9., 12. miesiąca
|
|
Wyniki klinicznego globalnego zespołu poprawy wrażenia Tourette’a (CGI-TS-I) w 1., 3., 6., 9. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiące 1, 3, 6, 9 i 12
|
Skala CGI składa się z 2 wiarygodnych i ważnych 7-punktowych skal Likerta stosowanych do oceny nasilenia i zmiany objawów klinicznych.
Skala waha się od 1 = „bardzo znacznie ulepszona” do 7 = bardzo znacznie gorsza” dla CGI-TS-I.
Wyższy wynik oznacza poważniejsze objawy.
|
Miesiące 1, 3, 6, 9 i 12
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali zespołu Gillesa de la Tourette’a – jakości życia dla dzieci i młodzieży (C&A-GTS-QOL) Całkowity wynik w 1., 3., 6., 9. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1., 3., 6., 9. i 12. miesiąca
|
C&A-GTS-QOL był 27-elementowym kwestionariuszem przeznaczonym dla pacjentów z ZT, który prosił pacjentów o ocenę stopnia, w jakim objawy wpływają na jakość ich życia.
Skala C&A-GTS-QOL składa się z 6 podskal (poznawcza [zakres wyników 0-32], koprofenomena [zakres 0-12], psychologiczna [zakres 0-24], fizyczna [zakres 0-12], obsesyjno-kompulsywna [zakres 0 -16] oraz czynności dnia codziennego (ADL) [zakres 0-12] i wykorzystuje 5-punktową skalę Likerta od braku problemu do skrajnego problemu.
Wyniki dla sześciu podskal wygenerowano poprzez zsumowanie pozycji i, dla ułatwienia interpretacji, przekształcenie do zakresu od 0 do 100 (100* [(wynik obserwowany – minimalny możliwy wynik)/(maksymalny możliwy wynik – minimalny możliwy wynik)]).
Wynik całkowity, wynikający z sumy wyników podskal, również normalizowano do zakresu od 0 do 100.
Wyższy wynik wskazywał na najgorszą jakość życia.
Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na lepszą jakość życia.
|
Wartość wyjściowa do 1., 3., 6., 9. i 12. miesiąca
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 października 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
11 listopada 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
11 listopada 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 września 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 października 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 października 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
1 lutego 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 stycznia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Procesy patologiczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroba
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby jąder podstawy
- Zaburzenia ruchowe
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Zaburzenia neurorozwojowe
- Zaburzenia tikowe
- Zespół
- Zespół Tourette'a
- Fizjologiczne skutki leków
- Agentów neuroprzekaźników
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Depresanty ośrodkowego układu nerwowego
- Środki przeciwpsychotyczne
- Środki uspokajające
- Leki psychotropowe
- Agentów dopaminy
- Antagoniści dopaminy
- Ekopipam
Inne numery identyfikacyjne badania
- EBS-101-OL-001
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .