Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ecopipam-tabletter for å studere Tourettes syndrom hos barn og unge - Open Label Extension (D1AMOND)

30. januar 2024 oppdatert av: Emalex Biosciences Inc.

En multisenter, åpen etikett, utvidelsesstudie ment å evaluere den langsiktige sikkerheten til Ecopipam-tabletter hos barn og unge med Tourettes syndrom

Denne studien er en internasjonal, multisenter, åpen, langsiktig utvidelsesstudie som evaluerer sikkerheten til ecopipam-tabletter for behandling av barn og ungdom med Tourettes syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en internasjonal, multisenter, åpen, langsiktig utvidelsesstudie som evaluerer sikkerheten til ecopipam-tabletter for behandling av pediatriske personer (i alderen ≥6 til ≤18 år ved baseline) med Tourettes syndrom. Forsøkspersoner som fullførte fase 2b, randomisert, dobbeltblindet, effekt- og sikkerhetsstudie (EBS-101-CL-001) uten store rapporterbare protokollavvik, og som oppfyller alle inklusjons-/eksklusjonskriteriene for denne studien, vil være kvalifisert til å delta i denne studien. Alle forsøkspersoner som gir informert samtykke og deltar i denne studien vil bli titrert til en måldose på 2 mg/kg/dag. Alle deltakere som ruller over fra fase 2b dobbeltblinde effekt- og sikkerhetsstudien vil bli redusert med studiemedisin for å opprettholde blinde fra den studien. Fagene vil gjennomføre studiebesøk hver måned i 1 år. Oppfølgingsbesøk vil bli utført 7 og 14 dager etter siste dose med studiemedisin og en oppfølgingstelefonsamtale vil bli utført 30 dager etter siste dose med studiemedisin.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

124

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canada, L1Z 0M1
        • The Kids Clinic Inc
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2G 1W2
        • Center for Pediatric Excellence
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Forente stater
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Forente stater, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Anaheim, California, Forente stater, 92805
        • Advanced Research Center Inc.
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA
      • San Diego, California, Forente stater, 92108
        • PCSD-Feighner Research
      • Santa Ana, California, Forente stater, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
      • Hialeah, Florida, Forente stater, 33013
        • Research in Miami Inc.
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
      • North Miami, Florida, Forente stater, 33180
        • MedBio Trials
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • APG Research LLC
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701-4825
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33609-4181
        • Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
      • Winter Park, Florida, Forente stater, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31406
        • Meridian Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612-3841
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637-1447
        • The University of Chicago Hospitals
      • Naperville, Illinois, Forente stater, 60563-6510
        • AMR - Baber Research Inc.
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Forente stater, 66211
        • Psychiatric Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Michigan Clinical Research Institute PC
      • Bloomfield Hills, Michigan, Forente stater, 48302-1952
        • NeuroBehavioral Medicine Group
      • Wyoming, Michigan, Forente stater, 49418
        • Helen DeVos Children's Hospital / Spectrum Health Medical Group
    • Missouri
      • Saint Charles, Missouri, Forente stater, 63304
        • St. Charles Psychiatric Associates dba Midwest Research Group
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110-1093
        • Movement Disorders Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68526
        • Alivation Research, LLC
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89128
        • Center for Psychiatry And Behavioral Medicine Inc.
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Forente stater, 07856
        • The NeuroCognitive Institute
      • Voorhees, New Jersey, Forente stater, 08043-1910
        • Clinical Research Center of NJ
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • New York Neurology Associates P.C
      • New York, New York, Forente stater, 10019
        • Hapworth Research Inc.
      • New York, New York, Forente stater, 10029-6504
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Forente stater, 10036
        • Mood Disorders Consulting Medicine PLLC
      • Rochester, New York, Forente stater, 14618
        • Finger Lakes Clinical Research
    • Ohio
      • Avon Lake, Ohio, Forente stater, 44012-1004
        • Quest Therapeutics of Avon Lake
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3026
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Middleburg Heights, Ohio, Forente stater, 44130
        • North Star Medical Research LLC
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forente stater, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29414
        • Coastal Pediatric Research
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203-6502
        • Access Clinical Trials, Inc.
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-0028
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Forente stater, 77401
        • Houston Clinical Trials LLC
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75243
        • Relaro Medical Trials
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • North Texas Clinical Trials
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78249-3539
        • Road Runner Research Ltd.
    • Utah
      • Springville, Utah, Forente stater, 84663
        • Noetic Psychiatry
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908-0829
        • University of Virginia
    • Washington
      • Everett, Washington, Forente stater, 98201-4077
        • Eastside Therapeutic Resource Inc dba Core Clinical Research
  • Frankrike
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • CHU Poitiers
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Gdansk, Polen, 80-546
        • Centrum Bada Klinicznych PI-House Sp. z o.o.
      • Gdańsk, Polen, 80-542
        • Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
      • Katowice, Polen, 40-123
        • NZOZ Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
      • Poznań, Polen, 60-693
        • Med-Polonia Sp. z o. o.
  • Tyskland
      • Mittweida, Tyskland, 09648
        • Pharmakologisches Studienzentrum Chemnitz GmbH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersonene må ha fullført EBS-101-CL-001-studien gjennom oppfølgingsbesøket dag 14 i løpet av de siste 30 dagene (eller lenger med tillatelse fra den medisinske monitoren) uten et stort rapporterbart protokollavvik og må være noen etterforskeren mener vil ha nytte av fra fortsatt deltakelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Visse stemningslidelser eller psykiatriske lidelser (dvs. demens, bipolar lidelse, schizofreni, alvorlig depressiv lidelse).
  • Ustabil medisinsk sykdom eller klinisk signifikante laboratorieavvik.
  • Risiko for selvmord.
  • Gravide eller ammende kvinner.
  • Moderat til alvorlig nyresvikt.
  • Positiv skjerm for urinmedisin.
  • Visse medisiner som vil føre til legemiddelinteraksjoner.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ecopipam
Legemiddel: Ecopipam
Ecopipam HCl 12,5-, 37,5-. 50-, 75- og 100 mg tabletter; 2 mg/kg/dag måldose; oral administrering daglig om kvelden.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE) og deres forhold (urelatert, mulig relatert eller sannsynligvis relatert)
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon til 30 dager etter siste dose (opptil måned 13)
En AE var enhver uheldig medisinsk tilstand som oppstår hos en deltaker mens han deltok i denne kliniske studien. Det kan være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruken av et studiemedikament, enten det er relatert til studien eller ikke. En SAE var enhver uheldig medisinsk hendelse som ved en hvilken som helst dose oppfylte ett, flere av følgende kriterier: resulterer i død, livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende, betydelig funksjonshemming/inhabilitet, en medfødt abnormitet/ fødselsdefekt, en viktig medisinsk hendelse. Forholdet mellom studiemedikamentet i å forårsake eller bidra til AE, enten det er urelatert, muligens relatert eller sannsynligvis relatert, ble bestemt av etterforskerens medisinske vurdering.
Fra start av studiemedisinadministrasjon til 30 dager etter siste dose (opptil måned 13)
Endring fra baseline i hematologiske parametere: forholdet mellom basofiler og leukocytter rapportert i prosent av celler
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Basofile/leukocytter ble målt i prosenter (%). Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i forholdet mellom basofile og leukocytter er rapportert når det gjelder prosentandel av celler.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i hematologiske parametere: forholdet mellom eosinofiler og leukocytter rapportert i prosent av celler
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Eosinofiler/leukocytter ble målt i prosenter (%). Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i forholdet mellom eosinofiler og leukocytter er rapportert når det gjelder prosentandel av celler.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i hematologiske parametere: Erytrocytter
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i hematologiparameter erytrocytter ble rapportert.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i hematologiske parametere: hematokrit
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i hematologiparameter hematokrit ble rapportert.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i hematologiske parametere: Hemoglobin
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i hematologiparameter hemoglobin ble rapportert.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i hematologiske parametere: Leukocytter og blodplater
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i hematologiske parametere (leukocytter og blodplater) uttrykt i 10^9 celler per liter ble rapportert.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i hematologiske parametere: Forholdet mellom lymfocytter og leukocytter rapportert i prosent av celler
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Lymfocytter/leukocytter ble målt i prosent (%). Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i forholdet mellom lymfocytter og leukocytter er rapportert når det gjelder prosentandel av celler.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i hematologiske parametere: Monocytter til leukocytter-forhold rapportert i prosent av celler
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Monocytter/leukocytter ble målt i prosenter (%). Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i forholdet mellom monocytter og leukocytter er rapportert i form av prosentandel av celler.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i hematologiske parametere: forholdet mellom nøytrofiler og leukocytter rapportert i prosent av celler
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Nøytrofiler/leukocytter ble målt i prosenter (%). Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i forholdet mellom nøytrofiler og leukocytter er rapportert når det gjelder prosentandel av celler.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i serumkjemiparametre: Albumin, Globulin og Protein
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i serumkjemiparametere (albumin, globulin og protein) ble rapportert.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i serumkjemiparametre: bikarbonat, kalsium, klorid, kolesterol, glukose, fosfat, kalium, natrium, triglyserid og urea nitrogen
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i serumkjemiparametre (bikarbonat, kalsium, klorid, kolesterol, glukose, fosfat, kalium, natrium, triglyserid, ureanitrogen) uttrykt i millimol per liter (mmol/L) ble rapportert.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i serumkjemiparametre: bilirubin, kreatinin og direkte bilirubin
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i serumkjemiparametere (bilirubin, kreatinin og direkte bilirubin) uttrykt i mikromol per liter (mcmol/L) ble rapportert.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i hemoglobin A1c (HbA1c)
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
HbA1c er den glykosylerte fraksjonen av hemoglobin A. Den måles for å identifisere gjennomsnittlig blodsukkerkonsentrasjon over lengre tidsperioder. Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i HbA1c ble rapportert.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i vitale tegn parameter: diastolisk blodtrykk og systolisk blodtrykk
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i vitale tegnparametere diastolisk blodtrykk og systolisk blodtrykk og i henhold til vurderingsposisjonen (ryggliggende og stående) uttrykt i millimeter(r) kvikksølv (mmHg) ble rapportert.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i vitale tegn Parameter: Pulsfrekvens
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i vitaltegnparameter pulsfrekvens og i henhold til vurderingsposisjon (ryggliggende og stående) ble rapportert.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i vitale tegn-parameter: Kroppsmasseindeks [BMI]
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i vitale tegnparameter BMI ble rapportert.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i vitale tegn Parameter: Høyde
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i vitale tegnhøyde ble rapportert.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i vitale tegn Parameter: Vekt
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i vitale tegn parametervekt ble rapportert.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i elektrokardiogram (EKG)-verdier Parametre: Samlet PR-intervall, Aggregate QRS-varighet, Aggregate QT-intervall og Aggregate QTc-intervall
Tidsramme: Grunnlinje til måned 12
Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i EKG-parametere aggregert PR-intervall, aggregert QRS-varighet, aggregert QT-intervall og aggregert QTc-intervall uttrykt i millisekunder (msec) ble rapportert.
Grunnlinje til måned 12
Antall deltakere med klinisk signifikante unormale fysiske undersøkelsesfunn
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Fysisk undersøkelse inkluderte undersøkelse av følgende kroppsområder og systemer: Hode, øyne, ører, nese, munn, hals, nakke (inkludert skjoldbruskkjertelen), thorax, abdomen, urogenital, ekstremiteter, nevrologisk, hud og slimhinner og andre. Eventuelle klinisk signifikante abnormiteter i fysisk undersøkelse ble bedømt av etterforskeren. Bare verdier som ikke er null rapporteres.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i serumkjemiparametre: alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, laktasedehydrogenase
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Baseline ble definert som den siste målingen tatt før den første dosen av åpen behandling på dag 1 av gjeldende studie. Endring fra baseline i serumkjemiparametere (alaninaminotransferase, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase og laktatdehydrogenase) ble rapportert.
Baseline opp til måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Yale Global Tic Severity Scale -Total Tic Score (YGTSS-TTS) i månedene 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 1, 3, 6, 9 og 12
YGTSS var en kliniker-fullført vurderingsskala som ble brukt til å kvantifisere den generelle tic-alvorlighetsgraden samt spesifikke underdomener av tic-nummer, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens. Hvert av disse underdomenene ble skåret, på en skala fra 0 til 5, separat for motoriske og vokale tics og deretter summert over både motoriske og vokale tics for å gi en total tics-score fra 0 til 50. Høyere score representerer mer alvorlige symptomer. En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Grunnlinje opp til måned 1, 3, 6, 9 og 12
Endring fra baseline i Yale Global Tic Severity Scale - Impairment (YGTSS-I) ved måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 1, 3, 6, 9 og 12
YGTSS var en kliniker-fullført vurderingsskala som ble brukt til å kvantifisere den generelle tic-alvorlighetsgraden samt spesifikke underdomener av tic-nummer, frekvens, varighet, intensitet og kompleksitet. Hvert av disse underdomenene ble skåret, på en skala fra 0 til 5, separat for en samlet verdifallsvurdering fra (0 = ''ingen'' til 50 = ''alvorlig''). Høyere poengsum representerer mer alvorlige symptomer. En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Grunnlinje opp til måned 1, 3, 6, 9 og 12
Endring fra baseline i Yale Global Tic Severity Scale – Global Score (YGTSS-GS) i månedene 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 1, 3, 6, 9 og 12
YGTSS var en kliniker-fullført vurderingsskala som ble brukt til å kvantifisere den generelle tic-alvorlighetsgraden samt spesifikke underdomener av tic-nummer, frekvens, varighet, intensitet og kompleksitet. Hvert av disse underdomenene ble skåret, på en skala fra 0 til 5, separat for motoriske og vokale tics og deretter summert på tvers av både motoriske og vokale tics for å gi en tic-alvorlighetsscore fra 0 til 50. YGTSS gir også en total verdifallsvurdering (0 = ''ingen'' til 50 = ''alvorlig''). YGTSS-GS er summen av YGTSS-TTS og YGTSS-I. Maksimal YGTSS Global poengsum er 100, mens maksimal motorisk poengsum er 25, maksimal vokalscore er 25, og maksimal poengsum for svekkelse er 50. Høyere skår indikerer mer alvorlige tics. En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Grunnlinje opp til måned 1, 3, 6, 9 og 12
Endring fra baseline i klinisk global inntrykk av Tourettes alvorlighetsgradssyndrom (CGI-TS-S) ved måned 1, 3, 6, 9, 12
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 1, 3, 6, 9, 12
CGI består av 2 pålitelige og gyldige 7-element Likert-skalaer som brukes til å vurdere alvorlighetsgrad og endring i kliniske symptomer. CGI-alvorlighetsskalaen (CGI-TS-S) varierer fra 1 = "ikke syk i det hele tatt" til 7 = "blant de mest ekstremt syke." Høyere score representerer mer alvorlige symptomer. En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Grunnlinje opp til måned 1, 3, 6, 9, 12
Clinical Global Impression Tourette Syndrome of Improvement (CGI-TS-I)-poeng på måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 9 og 12
CGI består av 2 pålitelige og gyldige 7-element Likert-skalaer som brukes til å vurdere alvorlighetsgrad og endring i kliniske symptomer. Skalaen går fra 1 = "svært mye forbedret" til 7 = veldig mye dårligere" for CGI-TS-I. Høyere poengsum representerer mer alvorlige symptomer.
Måned 1, 3, 6, 9 og 12
Endring fra baseline i Gilles de la Tourette syndrom – livskvalitetsskala for barn og ungdom (C&A-GTS-QOL) total poengsum i månedene 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Grunnlinje opp til måned 1, 3, 6, 9 og 12
C&A-GTS-QOL var et 27-elements spørreskjema spesifikt for TS-pasienter som ber pasienten vurdere i hvilken grad livskvaliteten deres påvirkes av symptomene deres. C&A-GTS-QOL består av 6 underskalaer (kognitiv [poengområde 0-32], kopfenomener [område 0-12], psykologisk [område 0-24], fysisk [område 0-12], obsessiv-kompulsivt [område 0] -16], og daglige aktiviteter (ADL) [område 0-12] og bruker en 5-punkts Likert-skala som strekker seg fra ingen problemer til ekstreme problemer. Poeng for seks underskalaer ble generert ved å summere elementer og, for å lette tolkningen, transformasjon til et område på 0 til 100 (100* [(observert poengsum-min mulig poengsum)/(maks mulig poengsum-min mulig poengsum)]). Total poengsum, resultert fra summen av subskala-skårene, ble også normalisert til et 0 til 100-område. Høyere score indikerte dårligst livskvalitet. En negativ endring fra baseline indikerer bedre livskvalitet.
Grunnlinje opp til måned 1, 3, 6, 9 og 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. oktober 2019

Primær fullføring (Faktiske)

11. november 2022

Studiet fullført (Faktiske)

11. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. oktober 2019

Først lagt ut (Faktiske)

3. oktober 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

1. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. januar 2024

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EBS-101-OL-001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Tourettes syndrom hos barn

Kliniske studier på Ecopipam

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere