确定青少年特发性脊柱侧弯支具的最佳适应症

支具是预防青少年特发性脊柱侧弯 (AIS) 进展的主要治疗方法，治疗的主要目的是防止畸形达到手术阈值。 它已被证明可有效减少曲线进展，尤其是对治疗依从性良好的患者。 然而，由于某些并发症的报道，不应不加选择地使用支具。 过早佩戴支具对于曲线控制是安全的，但可能会使儿童对支具长时间感到不适，并增加定期制作支具所需的资源消耗。 长时间佩戴支具还会降低脊柱活动度，导致身体形象和自尊不佳，并降低生活质量。 还可能发生骨质疏松症和肌肉萎缩症的其他风险。 因此，能够启动及时和适当的支具对于实现最佳曲线控制和避免并发症至关重要。

然而，仍然难以识别可能恶化的患者。 一般来说，弯曲度在20-40度的骨骼未发育成熟的AIS患者应该考虑支具。 然而，并非所有这些患者都需要支具，有些患者可能不需要任何治疗。 更重要的是，由此产生的 X 光片曲线幅度可能与健康相关生活质量 (HRQOL) 指标没有直接关联。 因此，开始支具治疗前 Cobb 角与长期 HRQOL 测量值之间的关系尚不清楚。 以上表明，我们对治疗 AIS 患者开始支具的最佳时机的认识存在重大差距。

在当前医疗保健支出不断增加的情况下，评估管理方案的“价值”并在不影响结果或安全性的情况下为我们的 AIS 患者提供最佳且具有成本效益的护理也很重要。 一些临床医生可能会更积极地为弯曲较小的儿童佩戴支具，而另一些医生则满足于仅在中度弯曲发生恶化时才开具支具。 在这个现代医疗保健时代，人们越来越重视监测和控制患者、医院和保险公司的医疗保健成本。 因此，在为 AIS 患者设计支具方案时，现在是考虑成本效益因素与 HRQOL 措施之间关系的适当时机。 随着医疗保健成本的增加、资源的消耗，以及为这些儿童提供最好的医疗保健的必要性，并专注于提供具有成本效益的医疗服务。

因此，我们及时开展这项前瞻性成本效益比较研究，以确定 AIS 患者开始支具治疗的最佳适应症。 从患者和医疗保健的角度来看，以最低成本获得最佳 HRQOL 结果的证据对于进一步改善 AIS 患者的护理是必要的。 通过使用更个性化的方法，派生模型有可能应用于其他医疗保健系统。

对于这项研究，研究人员将利用基于初始 Cobb 角、成熟度状态、支具持续时间和 HRQOL 测量等因素的数学模型来确定支具治疗的最佳成本效益适应症。 结果将取决于支具末端的 Cobb 角、HRQOL 措施以及患者和基础设施的总体成本。 我们的假设是 AIS 患者具有显着的生长潜力，25 度的 Cobb 角对于开始支具是最具成本效益的。 相反，无论剩余生长如何，为 Cobb 角为 40 度或更大的受试者支具都不符合成本效益。

本研究的主要目标是：

1. 评估当前 AIS 支撑协议的成本效益。
2. 创建一个数学模型，该模型将根据健康生活质量指标确定开始支具治疗的最具成本效益的阈值。

这是支撑组之间的前瞻性比较成本效益分析。 这项研究将在肯特公爵夫人儿童医院 (DKCH) 进行。 前瞻性收集 AIS 患者的数据，包括临床和影像学信息。 研究人员将只包括在第一个环境中看到的具有剩余生长潜力 (Risser 0-2) 的 AIS 患者，这些患者可能会考虑进行支具治疗，并且将使用腋下支具 (Boston) 或 Milwaukee 支具进行处方。 调查人员将收集至少两年的纵向数据，至少有 5 个后续数据点或门诊访问。 临床规程要求所有受试者在这些就诊时进行体重、身高和臂展测量、X 光照片和医生评估。 对于这项研究，HRQOL 和效用测量对其成功至关重要。 因此，将在每次访问时提供 SRS-22r 和 EQ-5D-5L 问卷。 三个亚组用于组间分析。 对于基线 Cobb 角组（20-<35、35-40、>40 度）

将分析直接和间接成本。 将获得自第一次就诊以来每位患者的医疗费用（直接费用）。 费用包括门诊随访、任何形式的门诊和住院治疗（包括物理治疗、脊柱侧弯特定锻炼、支具）和并发症的费用。 调查、治疗和跟进的单位成本将根据医院管理局在 2013 年香港政府宪报上向不合资格人士收取的官方费用以及医院管理局网站上更新的收费标准计算。 支架成本包括矫形器就诊次数、矫形器制造支架的每次就诊咨询费用、使用的消耗品、更换或修改次数以及用于监测依从性的热传感器。 除了矫形师之外，其他专职医疗人员也参与了支撑计划，这进一步增加了成本。 物理治疗师参与维持身体姿势和教授/执行脊柱侧弯特定练习。 临床心理学家将定期评估患者和家人以保持心理健康。 将包含在成本分析中。 对于保守治疗失败意味着曲线进展且不再需要支具或进一步支具的受试者，将接受手术干预。 这些科目仍在分析中，但将包括“手术”的附加费用项目（一次性支付植入物的一般费用、住院时间、手术室费用）。 还将评估家庭成员失业的成本（间接成本）。

开始支具的成本效益分析将通过马尔可夫模型进行，该模型将模拟 AIS 患者自首次出现以来的临床管理，假设年龄为 11 岁（女性）。 因此，从假设的 11 岁开始的每位患者将遵循一个时间范围为 18 岁的年度周期。 对AIS患者进行整体建模，按5个Cobb角大小组（20-25度、>25-30度、>30-35度、>35-40度、>40度）进行建模. 对于每个周期年，开始佩戴支具的患者可能会一直佩戴支具直至成熟、停止佩戴（依从率）或多年来转而采用手术方法。 支具失败的患者将进行手术，并从手术之日起至手术结束保持术后健康状态。 AIS 患者开始支具的成本和效用数据将从上述前瞻性研究中获得。 亦会综合查阅国内外文献，确定与支具合规率、支具成熟率、支具转手术治疗概率相关的临床模型参数，以供参考。 根据发现的回归模型，研究人员将估计可变初始曲率和成熟度状态下的支撑对直接和间接成本、SRS-22r 域和总分以及 EQ-5D 效用分数的影响。 成本效益分析还将推荐曲率和成熟度组合的阈值，以指示何时启动支具将是 AIS 患者最具成本效益甚至节省成本的治疗选择。