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APX001 治疗念珠菌血症/念珠菌引起的侵袭性念珠菌病的开放标签研究 (APEX)

2025年9月3日 更新者：Basilea Pharmaceutica

一项评估 APX001 在念珠菌血症和/或由耳念珠菌引起的侵袭性念珠菌病患者中的疗效和安全性的开放标签研究

这是一项多中心、开放标签、单组研究，旨在评估 APX001 治疗 18 岁及以上抗真菌治疗选择有限的念珠菌血症和/或由耳念珠菌引起的侵袭性念珠菌病的疗效和安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项多中心、开放标签、非对照、单组研究，旨在评估 APX001 治疗 18 岁及以上接受有限抗真菌治疗的念珠菌血症和/或侵袭性念珠菌病的有效性和安全性选项。 研究药物治疗期最长为 42 天（包括负荷剂量 [研究第 1 天]）。 EOST 后将有 4 周（+4 天）的跟进期。 参与研究的总持续时间最长约为 10.5 周（包括筛选期 [基线前 168 小时]）。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

9

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 南非
    • Gauteng
      • Alberton、Gauteng、南非、1449
        • Netcare Union Hospital Trauma Surgeons
      • Johannesburg、Gauteng、南非、2193
        • Milpark Academic Trauma Centre

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 由于抗药性、禁忌症、不耐受或缺乏对相关区域/国家治疗指南所倡导的标准抗真菌治疗的临床反应，治疗选择有限或没有
  • 确定由耳念珠菌引起的念珠菌血症和/或侵袭性念珠菌病的真菌学和临床诊断
  • 能够移除和更换预先存在的血管内导管（如有必要）
  • 具有生育潜力的男性伴侣和具有生育潜力的女性伴侣的男性必须同意在整个研究期间和最后一次研究药物给药后的 90 天内使用 2 种高效避孕方法。 有生育能力的女性必须在进入研究前 96 小时内进行尿妊娠试验阴性。
  • 愿意参加研究，愿意给予书面知情同意，愿意遵守研究限制；在当地法规允许的情况下，对于无法给予同意的患者，将获得法定授权代表 (LAR) 的书面知情同意

排除标准：

  • 研究者认为预期寿命少于 7 天
  • 正在接受中度至强 CYP3A4 诱导剂的抗逆转录病毒治疗的人类免疫缺陷病毒感染患者，或可检测到病毒血症，或之前 6 个月内有活动性机会性感染的患者
  • 谷丙转氨酶或天冬氨酸转氨酶大于或等于正常值上限的5倍
  • 总胆红素大于正常上限的 3 倍，除非是孤立性高胆红素血症或由于有记录的吉尔伯特病
  • 怀孕或哺乳期女性患者
  • 真菌感染源头控制不当
  • 给药前 30 天内或五个半衰期中较长的研究药物
  • 诊断与硬件相关的化脓性关节炎、骨髓炎、心内膜炎、心肌炎、肝脾念珠菌病或中枢神经系统感染或需要抗真菌治疗超过研究药物治疗最长持续时间的感染部位的深层念珠菌相关感染

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：APX001
APX001 IV 或口服长达 42 天
药品：APX001
第 1 天：APX001 1000 mg IV BID，持续 3 小时输注 第 2-3 天：APX001 600 mg IV QD，持续 3 小时输注 第 4-42 天：APX001 600 mg IV QD，持续 3 小时输注或 APX001 800 mg QD口服。
其他名称：
  • fosmanogepix

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
由数据审查委员会 (DRC) 确定的研究治疗 (EOST) 结束时治疗成功的参与者百分比
大体时间：EOST：从第 1 天到第 42 天最多的任何一天

治疗成功定义为满足以下所有标准：

1) 连续两次血培养念珠菌属阴性，和/或对于具有深部感染部位的参与者，至少 1 次组织培养或抽吸/液体培养阴性。 对于深部感染部位涉及无法获得组织培养的内脏器官的参与者，基线时记录的可归因感染临床体征的解决，以及与感染部位相关的放射学改善（如适用）。 2) 在 EOST 时存活并且 3) 没有通过 EOST 同时使用任何其他全身性抗真菌疗法。
EOST：从第 1 天到第 42 天最多的任何一天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第一次血培养阴性的时间
大体时间：第 1 天到第 42 天的最大值
首次血培养阴性的时间定义为从研究药物首次给药日期到首次血培养阴性日期加 1 的天数。基线后访视时血培养阴性的参与者在最后评估日期被删失. Kaplan-Meier 方法用于分析。
第 1 天到第 42 天的最大值
在 EOST 和 EOST 后 2 周和 4 周出现真菌学结果的参与者百分比
大体时间：EOST：从第 1 天到最多第 42 天的任何一天，EOST 后 2 周和 4 周
真菌学结果是根据根除和假定根除情况确定的。 根除被定义为念珠菌属的阴性血液（和/或其他感染部位）培养物。 假定根除（适用于侵袭性念珠菌病）被定义为侵袭性念珠菌属感染的临床消退，其中组织样本不可用。 这些仅在没有伴随或额外的全身抗真菌使用时才适用。
EOST：从第 1 天到最多第 42 天的任何一天，EOST 后 2 周和 4 周
由研究者确定的 EOST 治疗成功参与者的百分比
大体时间：EOST：从第 1 天到第 42 天最多的任何一天

治疗成功定义为满足以下所有标准：

1) 连续两次血培养念珠菌属阴性，和/或对于具有深部感染部位的参与者，至少 1 次组织培养或抽吸/液体培养阴性。 对于深部感染部位涉及无法获得组织培养的内脏器官的参与者，基线时记录的可归因感染临床体征的解决，以及与感染部位相关的放射学改善（如适用）。 2) 在 EOST 时存活并且 3) 没有通过 EOST 同时使用任何其他全身性抗真菌疗法。
EOST：从第 1 天到第 42 天最多的任何一天
由研究者和 DRC 确定的 EOST 后 2 周和 4 周治疗成功的参与者百分比
大体时间：EOST 后 2 周和 4 周（EOST 是从第 1 天到第 42 天的任何一天）

治疗成功定义为满足以下所有标准：

1) 连续两次血培养念珠菌属阴性，和/或对于具有深部感染部位的参与者，至少 1 次组织培养或抽吸/液体培养阴性。 对于深部感染部位涉及无法获得组织培养的内脏器官的参与者，基线时记录的可归因感染临床体征的解决，以及与感染部位相关的放射学改善（如适用）。 2) 在 EOST 时存活并且 3) 没有通过 EOST 同时使用任何其他全身性抗真菌疗法。
EOST 后 2 周和 4 周（EOST 是从第 1 天到第 42 天的任何一天）
第 30 天学习期间的全因死亡率
大体时间：第 1 天到第 30 天
在该结果测量中报告了在研究第 30 天死亡的参与者百分比。
第 1 天到第 30 天
出现治疗突发不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：第 1 天至研究药物末次给药后最长 32 天的随访，其中最长治疗持续时间为 42 天（最长 74 天）
不良事件是接受研究药物的参与者发生的任何不愉快的医学事件，而不考虑因果关系的可能性。 TEAE 是研究药物首次给药至研究药物最后一次给药后第 4 周（+4 天）之间的事件，这些事件在治疗前不存在或相对于治疗前状态恶化。
第 1 天至研究药物末次给药后最长 32 天的随访，其中最长治疗持续时间为 42 天（最长 74 天）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Basilea Pharmaceutica

调查人员

  • 研究主任：Marc Engelhardt、Basilea Pharmaceutica International Ltd, Allschwil

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年12月13日

初级完成 (实际的)

2020年11月30日

研究完成 (实际的)

2020年12月31日

研究注册日期

首次提交

2019年10月30日

首先提交符合 QC 标准的

2019年10月30日

首次发布 (实际的)

2019年11月1日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年9月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年9月3日

最后验证

2025年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • APX001-203
  • C4791011 (其他标识符：Alias Study Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

IPD 将在手稿中共享。 所有 IPD 都将被匿名化。 IPD 将包括汇总的疗效、安全性和药代动力学数据

IPD 共享时间框架

研究中最后一位患者最后一次就诊后大约 6 个月。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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