En öppen studie av APX001 för behandling av patienter med candidemia/invasiv candidiasis orsakad av Candida Auris (APEX)
3 september 2025 uppdaterad av: Basilea Pharmaceutica
En öppen studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av APX001 hos patienter med candidemia och/eller invasiv candidiasis orsakad av Candida Auris
Detta är en multicenter, öppen enarmsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av APX001 för behandling av candidemia och/eller invasiv candidiasis orsakad av C. auris hos patienter i åldern 18 år och äldre med begränsade antimykotisk behandlingsalternativ.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en multicenter, öppen, icke-jämförande enarmsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av APX001 för behandling av candidemia och/eller invasiv candidiasis orsakad av C. auris hos patienter i åldern 18 år och äldre med begränsad antimykotisk behandling alternativ.
Studiens läkemedelsbehandlingsperiod kommer att vara upp till maximalt 42 dagar (inklusive laddningsdosen [Studiedag 1]).
Det kommer att finnas en uppföljningsperiod på 4 veckor (+4 dagar) efter EOST.
Den totala varaktigheten för deltagande i studien är upp till cirka 10,5 veckor (inklusive screeningperioden [168 timmar före baslinjen]).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
9
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Gauteng
-
Alberton, Gauteng, Sydafrika, 1449
- Netcare Union Hospital Trauma Surgeons
-
Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
- Milpark Academic Trauma Centre
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Begränsade eller inga behandlingsalternativ på grund av resistens, kontraindikationer, intolerans eller avsaknad av kliniskt svar på standardbehandling mot svampdödande medel, som förespråkas av de relevanta regionala/nationella behandlingsriktlinjerna
- Fastställd mykologisk och klinisk diagnos av candidemia och/eller invasiv candidiasis orsakad av Candida auris
- Kunna ta bort befintliga intravaskulära katetrar och byta ut dem (om nödvändigt)
- Kvinnor i fertil ålder med manliga partner och män med kvinnliga partner(er) i fertil ålder måste gå med på att använda två former av mycket effektiva preventivmedel under hela studiens varaktighet och i 90 dagar efter den senaste studieläkemedlets administrering. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstest inom 96 timmar innan studiestart.
- Villig att delta i studien, villig att ge skriftligt informerat samtycke och villig att följa studierestriktionerna; där det är tillåtet enligt lokala bestämmelser kommer skriftligt informerat samtycke från en juridisk auktoriserad representant (LAR) att erhållas för patienter som inte kan ge sitt samtycke
Exklusions kriterier:
- Förväntad livslängd på mindre än 7 dagar enligt utredarens uppfattning
- Humant immunbristvirusinfekterade patienter som får antiretroviral behandling som är måttliga till starka inducerare av CYP3A4, eller som har detekterbar viremi, eller som har haft en aktiv opportunistisk infektion inom 6 månader innan
- Alaninaminotransferas eller aspartataminotransferas större än eller lika med 5 gånger den övre normalgränsen
- Totalt bilirubin större än 3 gånger den övre normalgränsen, såvida inte isolerad hyperbilirubinemi eller på grund av dokumenterad Gilberts sjukdom
- Gravid eller ammande kvinnlig patient
- Olämplig kontroll av svampinfektionskällor
- Undersökningsläkemedel administrerat inom 30 dagar före dosering eller fem halveringstider beroende på vilken som är längre
- Diagnos av djupt sittande Candida-relaterade infektioner som orsakar hårdvaruassocierad septisk artrit, osteomyelit, endokardit, myokardit, hepatosplenic candidiasis eller en infektion i centrala nervsystemet eller infektionsställe som skulle kräva svampdödande behandling för att överskrida den maximala varaktigheten av studieläkemedelsbehandlingen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: APX001
APX001 IV eller oralt i upp till 42 dagar
|
Dag 1: APX001 1000 mg IV BID under en 3-timmars infusion Dagar 2-3: APX001 600 mg IV QD under en 3-timmars infusion Dagar 4 - 42: APX001 600 mg IV QD över en 3-timmars infusion eller APX001 QD oral.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med behandlingsframgång vid studieslutsbehandling (EOST) enligt datagranskningskommittén (DRC)
Tidsram: EOST: vilken dag som helst från dag 1 upp till maximalt dag 42
|
Behandlingsframgång definierades som att uppfylla alla följande kriterier: 1) Två på varandra följande blodkulturer negativa för Candida-arter och/eller för deltagare med ett djupt liggande infektionsställe, minst 1 negativ vävnadskultur eller aspirat-/vätskekultur. För deltagare med ett djupt liggande infektionsställe som involverar viscerala organ från vilka en vävnadskultur inte kunde erhållas, upplösning av de hänförbara kliniska tecknen på infektion som registrerats vid baslinjen, och i tillämpliga fall radiologisk förbättring associerad med infektionsplatsen. 2) Vid liv vid EOST och 3) Ingen samtidig användning av någon annan systemisk antimykotisk terapi genom EOST. |
EOST: vilken dag som helst från dag 1 upp till maximalt dag 42
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dags för den första negativa blodkulturen
Tidsram: Dag 1 upp till max dag 42
|
Tid till första negativ blododling definierades som antalet dagar från datumet för första dosen av studieläkemedlet till datumet för den första negativa blododlingen plus 1. Deltagare utan negativ blododling vid besök efter baslinjen censurerades vid det senaste bedömningsdatumet .
Kaplan-Meier metod användes för analys.
|
Dag 1 upp till max dag 42
|
|
Andel deltagare med mykologiska resultat vid EOST och 2 och 4 veckor efter EOST
Tidsram: EOST: vilken dag som helst från dag 1 upp till maximalt dag 42, 2 och 4 veckor efter EOST
|
Mykologiska utfall bestämdes baserat på utrotning och förmodad utrotning.
Utrotning definierades som en negativ blodkultur (och/eller annat infektionsställe) för Candida-arter.
Förmodad utrotning (gäller invasiv candidiasis) definierades som klinisk upplösning av invasiv Candida-artinfektion där vävnadsprover inte var tillgängliga.
Dessa skulle endast vara tillämpliga om det inte fanns någon samtidig eller ytterligare systemisk antimykotikaanvändning.
|
EOST: vilken dag som helst från dag 1 upp till maximalt dag 42, 2 och 4 veckor efter EOST
|
|
Procentandel av deltagare med behandlingsframgång vid EOST Fastställs av utredaren
Tidsram: EOST: vilken dag som helst från dag 1 upp till maximalt dag 42
|
Behandlingsframgång definierades som att uppfylla alla följande kriterier: 1) Två på varandra följande blodkulturer negativa för Candida-arter och/eller för deltagare med ett djupt liggande infektionsställe, minst 1 negativ vävnadskultur eller aspirat-/vätskekultur. För deltagare med ett djupt liggande infektionsställe som involverar viscerala organ från vilka en vävnadskultur inte kunde erhållas, upplösning av de hänförbara kliniska tecknen på infektion som registrerats vid baslinjen, och i tillämpliga fall radiologisk förbättring associerad med infektionsplatsen. 2) Vid liv vid EOST och 3) Ingen samtidig användning av någon annan systemisk antimykotisk terapi genom EOST. |
EOST: vilken dag som helst från dag 1 upp till maximalt dag 42
|
|
Andel deltagare med behandlingsframgång 2 och 4 veckor efter EOST Fastställt av utredare och av DRC
Tidsram: 2 och 4 veckor efter EOST (där EOST är vilken dag som helst från dag 1 upp till maximalt dag 42)
|
Behandlingsframgång definierades som att uppfylla alla följande kriterier: 1) Två på varandra följande blodkulturer negativa för Candida-arter och/eller för deltagare med ett djupt liggande infektionsställe, minst 1 negativ vävnadskultur eller aspirat-/vätskekultur. För deltagare med ett djupt liggande infektionsställe som involverar viscerala organ från vilka en vävnadskultur inte kunde erhållas, upplösning av de hänförbara kliniska tecknen på infektion som registrerats vid baslinjen, och i tillämpliga fall radiologisk förbättring associerad med infektionsplatsen. 2) Vid liv vid EOST och 3) Ingen samtidig användning av någon annan systemisk antimykotisk terapi genom EOST. |
2 och 4 veckor efter EOST (där EOST är vilken dag som helst från dag 1 upp till maximalt dag 42)
|
|
Dödlighet av alla orsaker genom studiedag 30
Tidsram: Dag 1 till och med dag 30
|
Andel deltagare som dog under studiedag 30 redovisas i detta utfallsmått.
|
Dag 1 till och med dag 30
|
|
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsram: Dag 1 upp till maximalt 32 dagars uppföljning efter sista dosen av studieläkemedlet, där maximal behandlingslängd var 42 dagar (maximalt upp till 74 dagar)
|
En oönskad händelse var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband.
TEAE var händelser mellan den första dosen av studieläkemedlet och upp till vecka 4 (+4 dagar) efter den sista dosen av studieläkemedlet som saknades före behandling eller som förvärrades i förhållande till förbehandlingstillståndet.
|
Dag 1 upp till maximalt 32 dagars uppföljning efter sista dosen av studieläkemedlet, där maximal behandlingslängd var 42 dagar (maximalt upp till 74 dagar)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Marc Engelhardt, Basilea Pharmaceutica International Ltd, Allschwil
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 december 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
30 november 2020
Avslutad studie (Faktisk)
31 december 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 oktober 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 oktober 2019
Första postat (Faktisk)
1 november 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
16 september 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 september 2025
Senast verifierad
1 augusti 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- APX001-203
- C4791011 (Annan identifierare: Alias Study Number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
IPD kommer att delas i ett manuskript.
All IPD kommer att anonymiseras.
IPD kommer att innehålla sammanfattade data om effekt, säkerhet och farmakokinetik
Tidsram för IPD-delning
Ungefär 6 månader efter den senaste patientens senaste besök i studien.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .