Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label studie van APX001 voor de behandeling van patiënten met candidemie/invasieve candidiasis veroorzaakt door Candida Auris (APEX)

31 maart 2023 bijgewerkt door: Pfizer

Een open-label onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van APX001 te evalueren bij patiënten met candidemie en/of invasieve candidiasis veroorzaakt door Candida Auris

Dit is een multicenter, open-label, eenarmige studie om de werkzaamheid en veiligheid van APX001 te evalueren voor de behandeling van candidemie en/of invasieve candidiasis veroorzaakt door C. auris bij patiënten van 18 jaar en ouder met beperkte antischimmelbehandelingsopties.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, open-label, niet-vergelijkend, eenarmig onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van APX001 voor de behandeling van candidemie en/of invasieve candidiasis veroorzaakt door C. auris bij patiënten van 18 jaar en ouder met beperkte antischimmelbehandeling opties. De behandelingsperiode met het onderzoeksgeneesmiddel duurt maximaal 42 dagen (inclusief de oplaaddosis [onderzoeksdag 1]). Er zal een follow-up periode zijn van 4 weken (+4 dagen) na EOST. De totale duur van deelname aan het onderzoek is maximaal ongeveer 10,5 weken (inclusief de screeningperiode [168 uur voorafgaand aan de baseline]).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Zuid-Afrika
    • Gauteng
      • Alberton, Gauteng, Zuid-Afrika, 1449
        • Netcare Union Hospital Trauma Surgeons
      • Johannesburg, Gauteng, Zuid-Afrika, 2193
        • Milpark Academic Trauma Centre

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Beperkte of geen behandelingsopties als gevolg van resistentie, contra-indicatie, intolerantie of gebrek aan klinische respons op antischimmeltherapie volgens de standaardbehandeling, zoals bepleit in de relevante regionale/landelijke behandelingsrichtlijnen
  • Gevestigde mycologische en klinische diagnose van candidemie en/of invasieve candidiasis veroorzaakt door Candida auris
  • In staat om reeds bestaande intravasculaire katheters te laten verwijderen en vervangen (indien nodig)
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden met mannelijke partners, en mannen met vrouwelijke partner(s) die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met het gebruik van 2 vormen van zeer effectieve anticonceptie tijdens de duur van het onderzoek en gedurende 90 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten binnen 96 uur voor deelname aan het onderzoek een negatieve urine-zwangerschapstest ondergaan.
  • Bereid om deel te nemen aan het onderzoek, bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en bereid om te voldoen aan de studiebeperkingen; waar toegestaan ​​door lokale regelgeving, zal schriftelijke geïnformeerde toestemming van een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR) worden verkregen voor patiënten die geen toestemming kunnen geven

Uitsluitingscriteria:

  • Levensverwachting van minder dan 7 dagen naar het oordeel van de Onderzoeker
  • Met humaan immunodeficiëntievirus geïnfecteerde patiënten die antiretrovirale therapie krijgen die matige tot sterke inductoren van CYP3A4 zijn, of die detecteerbare viremie hebben, of die een actieve opportunistische infectie hebben gehad binnen 6 maanden voorafgaand
  • Alanineaminotransferase of aspartaataminotransferase groter dan of gelijk aan 5 keer de bovengrens van normaal
  • Totaal bilirubine meer dan 3 keer de bovengrens van normaal, tenzij geïsoleerde hyperbilirubinemie of als gevolg van gedocumenteerde ziekte van Gilbert
  • Zwangere of zogende vrouwelijke patiënt
  • Ongepaste controle van de bron van schimmelinfecties
  • Onderzoeksgeneesmiddel toegediend binnen 30 dagen voorafgaand aan dosering of vijf halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is
  • Diagnose van diepgewortelde Candida-gerelateerde infecties die hardware-geassocieerde septische artritis, osteomyelitis, endocarditis, myocarditis, hepatosplenische candidiasis veroorzaken, of een infectie of infectieplaats van het centrale zenuwstelsel waarvoor een antischimmeltherapie nodig zou zijn om de maximale duur van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel te overschrijden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: APX001
APX001 IV of oraal gedurende maximaal 42 dagen
Geneesmiddel: APX001
Dag 1: APX001 1000 mg tweemaal daags intraveneus gedurende een infuus van 3 uur Dag 2-3: APX001 600 mg intraveneus eenmaal daags gedurende een infuus van 3 uur Dag 4 - 42: APX001 600 mg intraveneus eenmaal daags gedurende een infuus van 3 uur of APX001 800 mg QD mondeling.
Andere namen:
  • fosmanogepix

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met behandelingssucces aan het einde van de studiebehandeling (EOST) zoals bepaald door de Data Review Committee (DRC)
Tijdsspanne: EOST: elke dag vanaf dag 1 tot maximaal dag 42

Het succes van de behandeling werd gedefinieerd als het voldoen aan alle volgende criteria:

1) Twee opeenvolgende bloedkweken negatief voor Candida-soorten, en/of voor deelnemers met een diepgewortelde infectieplaats, ten minste 1 negatieve weefselkweek of aspiraat/vochtkweek. Voor deelnemers met een diepgewortelde infectieplaats met viscerale organen waaruit geen weefselkweek kon worden verkregen, resolutie van de toerekenbare klinische tekenen van infectie geregistreerd bij Baseline, en indien van toepassing, radiologische verbetering geassocieerd met de infectieplaats. 2) In leven bij EOST en 3) Geen gelijktijdig gebruik van andere systemische antischimmeltherapieën via EOST.
EOST: elke dag vanaf dag 1 tot maximaal dag 42

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot eerste negatieve bloedkweek
Tijdsspanne: Dag 1 tot maximaal Dag 42
De tijd tot de eerste negatieve bloedkweek werd gedefinieerd als het aantal dagen vanaf de datum van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot de datum van de eerste negatieve bloedkweek plus 1. Deelnemers zonder een negatieve bloedkweek bij bezoeken na baseline werden gecensureerd op de laatste beoordelingsdatum . Kaplan-Meier-methode werd gebruikt voor analyse.
Dag 1 tot maximaal Dag 42
Percentage deelnemers met mycologische resultaten bij EOST en 2 en 4 weken na EOST
Tijdsspanne: EOST: elke dag vanaf dag 1 tot maximaal dag 42, 2 en 4 weken na EOST
Mycologische uitkomsten werden bepaald op basis van uitroeiing en veronderstelde uitroeiing. Uitroeiing werd gedefinieerd als een negatieve bloedkweek (en/of andere infectieplaats) voor Candida-soorten. Veronderstelde uitroeiing (van toepassing op invasieve candidiasis) werd gedefinieerd als klinische resolutie van invasieve Candida-infectie waarbij weefselmonsters niet beschikbaar waren. Deze zouden alleen van toepassing zijn als er geen gelijktijdig of aanvullend systemisch antischimmelgebruik was.
EOST: elke dag vanaf dag 1 tot maximaal dag 42, 2 en 4 weken na EOST
Percentage deelnemers met behandelingssucces bij EOST bepaald door onderzoeker
Tijdsspanne: EOST: elke dag vanaf dag 1 tot maximaal dag 42

Het succes van de behandeling werd gedefinieerd als het voldoen aan alle volgende criteria:

1) Twee opeenvolgende bloedkweken negatief voor Candida-soorten, en/of voor deelnemers met een diepgewortelde infectieplaats, ten minste 1 negatieve weefselkweek of aspiraat/vochtkweek. Voor deelnemers met een diepgewortelde infectieplaats met viscerale organen waaruit geen weefselkweek kon worden verkregen, resolutie van de toerekenbare klinische tekenen van infectie geregistreerd bij Baseline, en indien van toepassing, radiologische verbetering geassocieerd met de infectieplaats. 2) In leven bij EOST en 3) Geen gelijktijdig gebruik van andere systemische antischimmeltherapieën via EOST.
EOST: elke dag vanaf dag 1 tot maximaal dag 42
Percentage deelnemers met behandelingssucces 2 en 4 weken na EOST Bepaald door de onderzoeker en door de DRC
Tijdsspanne: 2 en 4 weken na EOST (waarbij EOST elke dag is vanaf dag 1 tot maximaal dag 42)

Het succes van de behandeling werd gedefinieerd als het voldoen aan alle volgende criteria:

1) Twee opeenvolgende bloedkweken negatief voor Candida-soorten, en/of voor deelnemers met een diepgewortelde infectieplaats, ten minste 1 negatieve weefselkweek of aspiraat/vochtkweek. Voor deelnemers met een diepgewortelde infectieplaats met viscerale organen waaruit geen weefselkweek kon worden verkregen, resolutie van de toerekenbare klinische tekenen van infectie geregistreerd bij Baseline, en indien van toepassing, radiologische verbetering geassocieerd met de infectieplaats. 2) In leven bij EOST en 3) Geen gelijktijdig gebruik van andere systemische antischimmeltherapieën via EOST.
2 en 4 weken na EOST (waarbij EOST elke dag is vanaf dag 1 tot maximaal dag 42)
Sterfte door alle oorzaken tot studiedag 30
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 30
In deze uitkomstmaat wordt het percentage deelnemers vermeld dat is overleden tijdens studiedag 30.
Dag 1 tot en met dag 30
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot maximaal 32 dagen follow-up na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel, waarbij de maximale behandelingsduur 42 dagen was (maximaal 74 dagen)
Een ongewenst voorval was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. TEAE's waren gebeurtenissen tussen de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en tot week 4 (+4 dagen) na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel die afwezig waren vóór de behandeling of die verslechterden ten opzichte van de toestand vóór de behandeling.
Dag 1 tot maximaal 32 dagen follow-up na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel, waarbij de maximale behandelingsduur 42 dagen was (maximaal 74 dagen)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 december 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 november 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 oktober 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 oktober 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 november 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APX001-203
  • C4791011 (Andere identificatie: Alias Study Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

IPD zal worden gedeeld in een manuscript. Alle IPD wordt geanonimiseerd. IPD zal samengevatte gegevens over werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek bevatten

IPD-tijdsbestek voor delen

Ongeveer 6 maanden na het laatste bezoek van de laatste patiënt in het onderzoek.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Candidemie

Klinische onderzoeken op APX001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren