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Uno studio in aperto di APX001 per il trattamento di pazienti con candidemia/candidiasi invasiva causata da Candida Auris (APEX)

31 marzo 2023 aggiornato da: Pfizer

Uno studio in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di APX001 in pazienti con candidemia e/o candidosi invasiva causata da Candida Auris

Si tratta di uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza di APX001 per il trattamento della candidemia e/o della candidosi invasiva causata da C. auris in pazienti di età pari o superiore a 18 anni con limitate opzioni terapeutiche antimicotiche.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, non comparativo, a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza di APX001 per il trattamento della candidemia e/o della candidosi invasiva causata da C. auris in pazienti di età pari o superiore a 18 anni con trattamento antimicotico limitato opzioni. Il Periodo di trattamento del farmaco in studio sarà fino a un massimo di 42 giorni (inclusa la dose di carico [Giorno 1 dello studio]). Ci sarà un periodo di follow-up di 4 settimane (+4 giorni) dopo l'EOST. La durata totale della partecipazione allo studio è di circa 10,5 settimane (compreso il periodo di screening [168 ore prima del basale]).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Sud Africa
    • Gauteng
      • Alberton, Gauteng, Sud Africa, 1449
        • Netcare Union Hospital Trauma Surgeons
      • Johannesburg, Gauteng, Sud Africa, 2193
        • Milpark Academic Trauma Centre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Opzioni terapeutiche limitate o assenti a causa di resistenza, controindicazione, intolleranza o mancanza di risposta clinica alla terapia antifungina standard di cura, come sostenuto dalle linee guida terapeutiche regionali/nazionali pertinenti
  • Diagnosi micologica e clinica accertata di candidemia e/o candidosi invasiva causata da Candida auris
  • In grado di rimuovere e sostituire i cateteri intravascolari preesistenti (se necessario)
  • Le donne in età fertile con partner maschili e i maschi con partner femminili in età fertile devono accettare di utilizzare 2 forme di contraccezione altamente efficace per tutta la durata dello studio e per 90 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo entro 96 ore prima dell'ingresso nello studio.
  • Disponibilità a partecipare allo studio, disponibilità a fornire il consenso informato scritto e disponibilità a rispettare le restrizioni dello studio; ove consentito dalle normative locali, sarà ottenuto il consenso informato scritto da un rappresentante legale autorizzato (LAR) per i pazienti che non sono in grado di dare il consenso

Criteri di esclusione:

  • Aspettativa di vita inferiore a 7 giorni secondo il parere dello sperimentatore
  • Pazienti con infezione da virus dell'immunodeficienza umana che stanno ricevendo una terapia antiretrovirale che sono induttori da moderati a forti del CYP3A4, o che hanno una viremia rilevabile, o che hanno avuto un'infezione opportunistica attiva nei 6 mesi precedenti
  • Alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi maggiore o uguale a 5 volte il limite superiore della norma
  • Bilirubina totale superiore a 3 volte il limite superiore della norma, a meno che non si tratti di iperbilirubinemia isolata o dovuta a malattia di Gilbert documentata
  • Paziente donna incinta o in allattamento
  • Controllo della fonte di infezione fungina inappropriato
  • Farmaco sperimentale somministrato entro 30 giorni prima della somministrazione o cinque emivite, a seconda di quale sia la più lunga
  • Diagnosi di infezioni profonde correlate alla Candida che causano artrite settica associata all'hardware, osteomielite, endocardite, miocardite, candidosi epatosplenica o un'infezione del sistema nervoso centrale o sede di infezione che richiederebbe una terapia antifungina per superare la durata massima del trattamento farmacologico in studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: APX001
APX001 IV o orale fino a 42 giorni
Droga: APX001
Giorno 1: APX001 1000 mg EV BID in un'infusione di 3 ore Giorni 2-3: APX001 600 mg EV QD in un'infusione di 3 ore Giorni 4 - 42: APX001 600 mg EV QD in un'infusione di 3 ore o APX001 800 mg QD orale.
Altri nomi:
  • fosmanogepix

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con successo del trattamento alla fine del trattamento dello studio (EOST) come determinato dal Comitato di revisione dei dati (DRC)
Lasso di tempo: EOST: qualsiasi giorno dal Giorno 1 fino al massimo del Giorno 42

Il successo del trattamento è stato definito come soddisfare tutti i seguenti criteri:

1) Due emocolture consecutive negative per Candida spp e/o per i partecipanti con un sito di infezione profondo, almeno 1 coltura tissutale negativa o coltura aspirata/fluida negativa. Per i partecipanti con un sito di infezione profondo che coinvolge organi viscerali da cui non era possibile ottenere una coltura tissutale, risoluzione dei segni clinici di infezione attribuibili registrati al basale e, se applicabile, miglioramento radiologico associato al sito di infezione. 2) Vivo a EOST e 3) Nessun uso concomitante di altre terapie antimicotiche sistemiche attraverso EOST.
EOST: qualsiasi giorno dal Giorno 1 fino al massimo del Giorno 42

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
È ora della prima emocoltura negativa
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino al massimo del giorno 42
Il tempo alla prima emocoltura negativa è stato definito come il numero di giorni dalla data della prima dose del farmaco in studio alla data della prima emocoltura negativa più 1. I partecipanti senza emocoltura negativa alle visite post-basale sono stati censurati all'ultima data di valutazione . Per l'analisi è stato utilizzato il metodo Kaplan-Meier.
Dal giorno 1 fino al massimo del giorno 42
Percentuale di partecipanti con esiti micologici a EOST e 2 e 4 settimane dopo EOST
Lasso di tempo: EOST: qualsiasi giorno dal Giorno 1 fino al massimo del Giorno 42, 2 e 4 settimane dopo EOST
Gli esiti micologici sono stati determinati sulla base dell'eradicazione e della presunta eradicazione. L'eradicazione è stata definita come coltura negativa del sangue (e/o di altri siti di infezione) per Candida spp. La presunta eradicazione (applicabile alla candidosi invasiva) è stata definita come risoluzione clinica dell'infezione da specie Candida invasiva in cui i campioni di tessuto non erano disponibili. Questi sarebbero applicabili solo se non ci fosse un uso concomitante o aggiuntivo di antifungini sistemici.
EOST: qualsiasi giorno dal Giorno 1 fino al massimo del Giorno 42, 2 e 4 settimane dopo EOST
Percentuale di partecipanti con successo del trattamento all'EOST determinata dallo sperimentatore
Lasso di tempo: EOST: qualsiasi giorno dal Giorno 1 fino al massimo del Giorno 42

Il successo del trattamento è stato definito come soddisfare tutti i seguenti criteri:

1) Due emocolture consecutive negative per Candida spp e/o per i partecipanti con un sito di infezione profondo, almeno 1 coltura tissutale negativa o coltura aspirata/fluida negativa. Per i partecipanti con un sito di infezione profondo che coinvolge organi viscerali da cui non era possibile ottenere una coltura tissutale, risoluzione dei segni clinici di infezione attribuibili registrati al basale e, se applicabile, miglioramento radiologico associato al sito di infezione. 2) Vivo a EOST e 3) Nessun uso concomitante di altre terapie antimicotiche sistemiche attraverso EOST.
EOST: qualsiasi giorno dal Giorno 1 fino al massimo del Giorno 42
Percentuale di partecipanti con successo del trattamento a 2 e 4 settimane dopo l'EOST determinata dallo sperimentatore e dalla RDC
Lasso di tempo: 2 e 4 settimane dopo EOST (dove EOST è qualsiasi giorno dal giorno 1 fino al massimo del giorno 42)

Il successo del trattamento è stato definito come soddisfare tutti i seguenti criteri:

1) Due emocolture consecutive negative per Candida spp e/o per i partecipanti con un sito di infezione profondo, almeno 1 coltura tissutale negativa o coltura aspirata/fluida negativa. Per i partecipanti con un sito di infezione profondo che coinvolge organi viscerali da cui non era possibile ottenere una coltura tissutale, risoluzione dei segni clinici di infezione attribuibili registrati al basale e, se applicabile, miglioramento radiologico associato al sito di infezione. 2) Vivo a EOST e 3) Nessun uso concomitante di altre terapie antimicotiche sistemiche attraverso EOST.
2 e 4 settimane dopo EOST (dove EOST è qualsiasi giorno dal giorno 1 fino al massimo del giorno 42)
Mortalità per tutte le cause attraverso lo studio Giorno 30
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 30
La percentuale di partecipanti deceduti durante il giorno 30 dello studio è riportata in questa misura di esito.
Dal giorno 1 al giorno 30
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Giorno 1 fino a un massimo di 32 giorni di follow-up dopo l'ultima dose del farmaco in studio, dove la durata massima del trattamento era di 42 giorni (massimo fino a 74 giorni)
Un evento avverso è stato qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio senza tener conto della possibilità di relazione causale. I TEAE erano eventi tra la prima dose del farmaco in studio e fino alla settimana 4 (+4 giorni) dopo l'ultima dose del farmaco in studio che erano assenti prima del trattamento o che erano peggiorati rispetto allo stato pretrattamento.
Giorno 1 fino a un massimo di 32 giorni di follow-up dopo l'ultima dose del farmaco in studio, dove la durata massima del trattamento era di 42 giorni (massimo fino a 74 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

30 novembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

1 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APX001-203
  • C4791011 (Altro identificatore: Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

IPD sarà condiviso in un manoscritto. Tutti gli IPD saranno resi anonimi. IPD includerà dati riassuntivi di efficacia, sicurezza e farmacocinetica

Periodo di condivisione IPD

Circa 6 mesi dopo l'ultima visita dell'ultimo paziente nello studio.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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