Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen studie av APX001 for behandling av pasienter med candidemia/invasiv candidiasis forårsaket av Candida Auris (APEX)

3. september 2025 oppdatert av: Basilea Pharmaceutica

En åpen studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til APX001 hos pasienter med candidemia og/eller invasiv candidiasis forårsaket av Candida Auris

Dette er en multisenter, åpen enarmsstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til APX001 for behandling av candidemia og/eller invasiv candidiasis forårsaket av C. auris hos pasienter i alderen 18 år og eldre med begrensede antifungale behandlingsalternativer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, åpen, ikke-komparativ, enarmsstudie for å evaluere effekten og sikkerheten til APX001 for behandling av candidemia og/eller invasiv candidiasis forårsaket av C. auris hos pasienter i alderen 18 år og over med begrenset antifungal behandling alternativer. Studiens legemiddelbehandlingsperiode vil være opptil maksimalt 42 dager (inkludert startdosen [studiedag 1]). Det vil være en oppfølgingsperiode på 4 uker (+4 dager) etter EOST. Den totale varigheten av deltakelse i studien er opptil ca. 10,5 uker (inkludert screeningperioden [168 timer før baseline]).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Sør-Afrika
    • Gauteng
      • Alberton, Gauteng, Sør-Afrika, 1449
        • Netcare Union Hospital Trauma Surgeons
      • Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
        • Milpark Academic Trauma Centre

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Begrensede eller ingen behandlingsalternativer på grunn av resistens, kontraindikasjoner, intoleranse eller mangel på klinisk respons på standardbehandling mot soppbehandling, som forespeiles i de relevante regionale/landsretningslinjene for behandling
  • Etablert mykologisk og klinisk diagnose av candidemi og/eller invasiv candidiasis forårsaket av Candida auris
  • Kunne få fjernet og erstattet eksisterende intravaskulære katetre (om nødvendig)
  • Kvinner i fertil alder med mannlige partnere, og menn med kvinnelige partner(er) i fertil alder, må godta å bruke 2 former for svært effektiv prevensjon gjennom hele studiens varighet og i 90 dager etter siste studielegemiddeladministrering. Kvinner i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest innen 96 timer før studiestart.
  • villig til å delta i studien, villig til å gi skriftlig informert samtykke og villig til å overholde studierestriksjonene; der det er tillatt i lokale forskrifter, vil skriftlig informert samtykke fra en juridisk autorisert representant (LAR) innhentes for pasienter som ikke kan gi samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Forventet levetid på mindre enn 7 dager etter etterforskerens oppfatning
  • Humant immunsviktvirus-infiserte pasienter som får antiretroviral behandling som er moderate til sterke indusere av CYP3A4, eller som har påvisbar viremi, eller som har hatt en aktiv opportunistisk infeksjon innen 6 måneder før
  • Alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase større enn eller lik 5 ganger øvre normalgrense
  • Totalt bilirubin større enn 3 ganger øvre normalgrense, med mindre isolert hyperbilirubinemi eller på grunn av dokumentert Gilberts sykdom
  • Gravid eller ammende kvinnelig pasient
  • Upassende soppinfeksjonskildekontroll
  • Undersøkende legemiddel administrert innen 30 dager før dosering eller fem halveringstider, avhengig av hva som er lengst
  • Diagnose av dyptliggende Candida-relaterte infeksjoner som forårsaker maskinvareassosiert septisk artritt, osteomyelitt, endokarditt, myokarditt, hepatosplenisk candidiasis eller en sentralnervesysteminfeksjon eller infeksjonssted som vil kreve soppdrepende terapi for å overskride maksimal varighet av studiemedikamentell behandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: APX001
APX001 IV eller oral i opptil 42 dager
Legemiddel: APX001
Dag 1: APX001 1000 mg IV BID over en 3-timers infusjon Dager 2-3: APX001 600 mg IV QD over en 3-timers infusjon Dager 4 - 42: APX001 600 mg IV QD over en 3-timers infusjon eller APX001 QD muntlig.
Andre navn:
  • fosmanogepix

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med behandlingssuksess ved endt studiebehandling (EOST) som bestemt av Data Review Committee (DRC)
Tidsramme: EOST: hvilken som helst dag fra dag 1 til maksimalt dag 42

Behandlingssuksess ble definert som å oppfylle alle følgende kriterier:

1) To påfølgende blodkulturer negative for Candida-arter, og/eller for deltakere med et dyptliggende infeksjonssted, minst 1 negativ vevskultur eller aspirat-/væskekultur. For deltakere med et dyptliggende infeksjonssted som involverer viscerale organer som en vevskultur ikke var tilgjengelig fra, oppløsning av de kliniske tegnene på infeksjon som kan tilskrives ved baseline, og eventuelt radiologisk forbedring assosiert med infeksjonsstedet. 2) I live ved EOST og 3) Ingen samtidig bruk av andre systemiske antifungale terapier gjennom EOST.
EOST: hvilken som helst dag fra dag 1 til maksimalt dag 42

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid for første negativ blodkultur
Tidsramme: Dag 1 opp til maksimum dag 42
Tid til første negative blodkultur ble definert som antall dager fra datoen for første dose av studiemedikamentet til datoen for første negative blodkultur pluss 1. Deltakere uten negativ blodkultur ved besøk etter baseline ble sensurert ved siste vurderingsdato . Kaplan-Meier metode ble brukt for analyse.
Dag 1 opp til maksimum dag 42
Prosentandel av deltakere med mykologiske utfall ved EOST og 2 og 4 uker etter EOST
Tidsramme: EOST: hvilken som helst dag fra dag 1 til maksimalt dag 42, 2 og 4 uker etter EOST
Mykologiske utfall ble bestemt basert på utryddelse og antatt utryddelse. Utryddelse ble definert som en negativ blodkultur (og/eller andre infeksjonssteder) for Candida-arter. Antatt utryddelse (gjelder for invasiv candidiasis) ble definert som klinisk oppløsning av invasiv Candida-art-infeksjon der vevsprøver ikke var tilgjengelige. Disse vil bare gjelde dersom det ikke var noen samtidig eller ytterligere systemisk soppdrepende bruk.
EOST: hvilken som helst dag fra dag 1 til maksimalt dag 42, 2 og 4 uker etter EOST
Prosentandel av deltakere med behandlingssuksess ved EOST bestemt av etterforsker
Tidsramme: EOST: hvilken som helst dag fra dag 1 til maksimalt dag 42

Behandlingssuksess ble definert som å oppfylle alle følgende kriterier:

1) To påfølgende blodkulturer negative for Candida-arter, og/eller for deltakere med et dyptliggende infeksjonssted, minst 1 negativ vevskultur eller aspirat-/væskekultur. For deltakere med et dyptliggende infeksjonssted som involverer viscerale organer som en vevskultur ikke var tilgjengelig fra, oppløsning av de kliniske tegnene på infeksjon som kan tilskrives ved baseline, og eventuelt radiologisk forbedring assosiert med infeksjonsstedet. 2) I live ved EOST og 3) Ingen samtidig bruk av andre systemiske antifungale terapier gjennom EOST.
EOST: hvilken som helst dag fra dag 1 til maksimalt dag 42
Prosentandel av deltakere med behandlingssuksess 2 og 4 uker etter EOST bestemt av etterforsker og av DRC
Tidsramme: 2 og 4 uker etter EOST (der EOST er en hvilken som helst dag fra dag 1 til maksimalt dag 42)

Behandlingssuksess ble definert som å oppfylle alle følgende kriterier:

1) To påfølgende blodkulturer negative for Candida-arter, og/eller for deltakere med et dyptliggende infeksjonssted, minst 1 negativ vevskultur eller aspirat-/væskekultur. For deltakere med et dyptliggende infeksjonssted som involverer viscerale organer som en vevskultur ikke var tilgjengelig fra, oppløsning av de kliniske tegnene på infeksjon som kan tilskrives ved baseline, og eventuelt radiologisk forbedring assosiert med infeksjonsstedet. 2) I live ved EOST og 3) Ingen samtidig bruk av andre systemiske antifungale terapier gjennom EOST.
2 og 4 uker etter EOST (der EOST er en hvilken som helst dag fra dag 1 til maksimalt dag 42)
Dødelighet av alle årsaker gjennom studiedag 30
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 30
Prosentandelen av deltakerne som døde gjennom studiedag 30 er rapportert i dette utfallsmålet.
Dag 1 til og med dag 30
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Dag 1 opptil maksimalt 32 dager med oppfølging etter siste dose av studiemedikamentet, hvor maksimal behandlingsvarighet var 42 dager (maksimalt opptil 74 dager)
En uønsket hendelse var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. TEAE var hendelser mellom første dose av studiemedikamentet og opp til uke 4 (+4 dager) etter siste dose av studiemedikamentet som var fraværende før behandling eller som forverret seg i forhold til tilstanden før behandling.
Dag 1 opptil maksimalt 32 dager med oppfølging etter siste dose av studiemedikamentet, hvor maksimal behandlingsvarighet var 42 dager (maksimalt opptil 74 dager)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Basilea Pharmaceutica

Etterforskere

  • Studieleder: Marc Engelhardt, Basilea Pharmaceutica International Ltd, Allschwil

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. desember 2019

Primær fullføring (Faktiske)

30. november 2020

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. oktober 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. oktober 2019

Først lagt ut (Faktiske)

1. november 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

16. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. september 2025

Sist bekreftet

1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • APX001-203
  • C4791011 (Annen identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

IPD vil bli delt i et manuskript. All IPD vil bli anonymisert. IPD vil inkludere oppsummerte data om effekt, sikkerhet og farmakokinetikk

IPD-delingstidsramme

Omtrent 6 måneder etter siste pasients siste besøk i studien.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere