Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie APX001 pro léčbu pacientů s kandidémií/invazivní kandidózou způsobenou Candida Auris (APEX)

3. září 2025 aktualizováno: Basilea Pharmaceutica

Otevřená studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti APX001 u pacientů s kandidémií a/nebo invazivní kandidózou způsobenou Candida Auris

Toto je multicentrická, otevřená, jednoramenná studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti APX001 pro léčbu kandidémie a/nebo invazivní kandidózy způsobené C. auris u pacientů ve věku 18 let a více s omezenými možnostmi antimykotické léčby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, otevřená, nekomparativní, jednoramenná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti APX001 pro léčbu kandidémie a/nebo invazivní kandidózy způsobené C. auris u pacientů ve věku 18 let a starších s omezenou antimykotickou léčbou možnosti. Období léčby studovaným lékem bude maximálně 42 dní (včetně nasycovací dávky [1. den studie]). Po EOST bude následovat období sledování 4 týdny (+4 dny). Celková doba účasti ve studii je až přibližně 10,5 týdne (včetně období screeningu [168 hodin před výchozí hodnotou]).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Jižní Afrika
    • Gauteng
      • Alberton, Gauteng, Jižní Afrika, 1449
        • Netcare Union Hospital Trauma Surgeons
      • Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
        • Milpark Academic Trauma Centre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Omezené nebo žádné možnosti léčby z důvodu rezistence, kontraindikace, nesnášenlivosti nebo nedostatečné klinické odpovědi na standardní antimykotickou terapii, jak doporučují příslušné regionální/zemské léčebné pokyny
  • Zavedená mykologická a klinická diagnóza kandidémie a/nebo invazivní kandidózy způsobené Candida auris
  • Možnost odstranění a výměny již existujících intravaskulárních katétrů (v případě potřeby)
  • Ženy ve fertilním věku s mužskými partnery a muži s partnerkou (partnerkami) ve fertilním věku musí souhlasit s používáním 2 forem vysoce účinné antikoncepce po celou dobu trvání studie a po dobu 90 dnů po posledním podání studijního léku. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči do 96 hodin před vstupem do studie.
  • ochotu zúčastnit se studie, ochotu dát písemný informovaný souhlas a ochotu dodržovat omezení studie; tam, kde to povolují místní předpisy, bude pro pacienty, kteří nejsou schopni dát souhlas, získat písemný informovaný souhlas od zákonného oprávněného zástupce (LAR).

Kritéria vyloučení:

  • Očekávaná délka života podle názoru vyšetřovatele je kratší než 7 dní
  • Pacienti infikovaní virem lidské imunodeficience, kteří dostávají antiretrovirovou léčbu, která je středně silnými až silnými induktory CYP3A4, nebo kteří mají detekovatelnou virémii nebo kteří měli aktivní oportunní infekci během 6 měsíců před
  • Alaninaminotransferáza nebo aspartátaminotransferáza větší nebo rovna 5násobku horní hranice normálu
  • Celkový bilirubin vyšší než trojnásobek horní hranice normálu, pokud není izolovaná hyperbilirubinémie nebo v důsledku prokázané Gilbertovy choroby
  • Těhotná nebo kojící pacientka
  • Nevhodná kontrola zdroje houbové infekce
  • Vyšetřovaný lék se podává během 30 dnů před podáním nebo pěti poločasů, podle toho, co je delší
  • Diagnóza hluboce zakořeněných infekcí souvisejících s Candidou způsobujících septickou artritidu spojenou s hardwarem, osteomyelitidu, endokarditidu, myokarditidu, hepatosplenickou kandidózu nebo infekci centrálního nervového systému nebo místo infekce, které by vyžadovalo antimykotickou léčbu k překročení maximální doby trvání léčby studovaným lékem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: APX001
APX001 IV nebo perorálně po dobu až 42 dnů
Lék: APX001
Den 1: APX001 1000 mg IV BID během 3hodinové infuze Dny 2-3: APX001 600 mg IV QD během 3hodinové infuze Dny 4 - 42: APX001 600 mg IV QD během 3hodinové infuze nebo APX0001 800 QD orální.
Ostatní jména:
  • fosmanogepix

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s úspěšnou léčbou na konci studijní léčby (EOST) stanovené Komisí pro kontrolu dat (DRC)
Časové okno: EOST: kterýkoli den od 1. dne do maximálně dne 42

Úspěch léčby byl definován jako splnění všech následujících kritérií:

1) Dvě po sobě jdoucí hemokultury negativní na druhy Candida a/nebo pro účastníky s hluboko uloženým místem infekce, alespoň 1 negativní tkáňová kultura nebo aspirát/tekutina. U účastníků s hluboko uloženým místem infekce zahrnujícím viscerální orgány, ze kterých nebylo možné získat tkáňovou kulturu, vyřešení přisouzených klinických příznaků infekce zaznamenaných na základní linii a případně radiologické zlepšení spojené s místem infekce. 2) Naživu v EOST a 3) Žádné současné užívání jakýchkoli jiných systémových antimykotických terapií prostřednictvím EOST.
EOST: kterýkoli den od 1. dne do maximálně dne 42

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na první negativní krevní kulturu
Časové okno: Den 1 až maximálně den 42
Čas do první negativní hemokultury byl definován jako počet dní od data první dávky studovaného léku do data první negativní hemokultury plus 1. Účastníci bez negativní hemokultury při návštěvách po základní linii byli cenzurováni k datu posledního hodnocení . Pro analýzu byla použita Kaplan-Meierova metoda.
Den 1 až maximálně den 42
Procento účastníků s mykologickými výsledky při EOST a 2 a 4 týdny po EOST
Časové okno: EOST: kterýkoli den od 1. dne do maximálně dne 42, 2 a 4 týdny po EOST
Mykologické výsledky byly stanoveny na základě eradikace a předpokládané eradikace. Eradikace byla definována jako negativní kultura (kultury) krve (a/nebo jiného místa infekce) pro druhy Candida. Předpokládaná eradikace (použitelná pro invazivní kandidózu) byla definována jako klinické vymizení infekce invazivními druhy Candida, kde vzorky tkáně nebyly k dispozici. Ty by byly použitelné pouze v případě, že by nedošlo k současnému nebo dodatečnému systémovému použití antimykotik.
EOST: kterýkoli den od 1. dne do maximálně dne 42, 2 a 4 týdny po EOST
Procento účastníků s úspěšnou léčbou na EOST Určeno vyšetřovatelem
Časové okno: EOST: kterýkoli den od 1. dne do maximálně dne 42

Úspěch léčby byl definován jako splnění všech následujících kritérií:

1) Dvě po sobě jdoucí hemokultury negativní na druhy Candida a/nebo pro účastníky s hluboko uloženým místem infekce, alespoň 1 negativní tkáňová kultura nebo aspirát/tekutina. U účastníků s hluboko uloženým místem infekce zahrnujícím viscerální orgány, ze kterých nebylo možné získat tkáňovou kulturu, vyřešení přisouzených klinických příznaků infekce zaznamenaných na základní linii a případně radiologické zlepšení spojené s místem infekce. 2) Naživu v EOST a 3) Žádné současné užívání jakýchkoli jiných systémových antimykotických terapií prostřednictvím EOST.
EOST: kterýkoli den od 1. dne do maximálně dne 42
Procento účastníků s úspěšnou léčbou 2 a 4 týdny po EOST Určeno vyšetřovatelem a DRC
Časové okno: 2 a 4 týdny po EOST (kde EOST je kterýkoli den ode dne 1 do maximálně dne 42)

Úspěch léčby byl definován jako splnění všech následujících kritérií:

1) Dvě po sobě jdoucí hemokultury negativní na druhy Candida a/nebo pro účastníky s hluboko uloženým místem infekce, alespoň 1 negativní tkáňová kultura nebo aspirát/tekutina. U účastníků s hluboko uloženým místem infekce zahrnujícím viscerální orgány, ze kterých nebylo možné získat tkáňovou kulturu, vyřešení přisouzených klinických příznaků infekce zaznamenaných na základní linii a případně radiologické zlepšení spojené s místem infekce. 2) Naživu v EOST a 3) Žádné současné užívání jakýchkoli jiných systémových antimykotických terapií prostřednictvím EOST.
2 a 4 týdny po EOST (kde EOST je kterýkoli den ode dne 1 do maximálně dne 42)
Všeobecná úmrtnost během dne studie 30
Časové okno: Den 1 až den 30
Procento účastníků, kteří zemřeli během 30. dne studie, je uvedeno v tomto ukazateli výsledku.
Den 1 až den 30
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: 1. den až po maximálně 32 dní sledování po poslední dávce studovaného léku, kde maximální doba léčby byla 42 dní (maximálně až 74 dní)
Nežádoucí příhodou byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostal studovaný lék, bez ohledu na možnost příčinné souvislosti. TEAE byly události mezi první dávkou studovaného léčiva a až do týdne 4 (+4 dny) po poslední dávce studovaného léčiva, které chyběly před léčbou nebo se zhoršily vzhledem ke stavu před léčbou.
1. den až po maximálně 32 dní sledování po poslední dávce studovaného léku, kde maximální doba léčby byla 42 dní (maximálně až 74 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Basilea Pharmaceutica

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Marc Engelhardt, Basilea Pharmaceutica International Ltd, Allschwil

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

30. listopadu 2020

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. října 2019

První zveřejněno (Aktuální)

1. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

16. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. září 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APX001-203
  • C4791011 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

IPD bude sdíleno v rukopise. Všechny IPD budou anonymizovány. IPD bude zahrnovat souhrnné údaje o účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetice

Časový rámec sdílení IPD

Přibližně 6 měsíců po poslední návštěvě pacienta ve studii.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na APX001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Qatar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit