PCSK9 抑制剂 AK102 在杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 患者中的研究
2023年3月1日 更新者：Akeso
一项双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究，以评估 AK102 在杂合子家族性高胆固醇血症患者中的安全性和有效性
这是一项双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估 AK102 在杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 患者中的安全性和有效性。本研究的主要目的是评估 AK102 在 HeFH 患者中的疗效.
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
109
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国、100000
- Peking Union Medical College Hospital
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100029
- Beijing Anzhen Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 经基因确认或临床诊断标准诊断为杂合子家族性高胆固醇血症的受试者。
- 在参与研究期间没有计划的药物治疗或剂量变化的情况下，使用既有的降脂疗法（他汀类药物有或没有依折麦布）稳定至少 4 周。
- 有动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 病史的患者空腹低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) ≥ 70 mg/dL，无动脉粥样硬化病史的患者空腹低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) ≥ 100 mg/dL心血管疾病（ASCVD）。
- 空腹甘油三酯≤ 400 mg/dL。
- 体重≥40kg。
关键排除标准：
- 具有纯合子 FH 的受试者（临床上或通过基因分型）。
- 在第一剂研究产品之前的 12 个月内接受过 LDL 单采术。
- 在第一剂研究产品之前的 5 个月内收到 Lomitapide 或 Mipomersen。
- 之前使用过 PCSK9 抑制剂。
- 肌酸激酶 (CK) > 正常上限 (ULN) 的 3 倍。
- 天冬氨酸转氨酶 (AST) ≥ 2 x ULN。
- 估计肾小球滤过率 (eGFR)≤ 30 mL/min/1.73m^2。
- 促甲状腺激素 (TSH)> 1.5 x ULN 或 <1 x LLN。
- 1 型糖尿病，或控制不佳的 2 型糖尿病（HbA1c > 8.5%）。
- 患有未经治疗或活动性慢性乙型肝炎或活动性丙型肝炎病毒感染的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：AK102 450 毫克
参与者每 4 周 (Q4W) 接受一次 AK102 450 mg 皮下注射，持续 12 周
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通过皮下注射给药
降脂疗法
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实验性的：AK102 300 毫克
参与者每 4 周 (Q4W) 接受一次 AK102 300 mg 皮下注射，持续 12 周
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通过皮下注射给药
降脂疗法
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实验性的：AK102 150 毫克
参与者每 2 周 (Q2W) 接受一次 AK102 150 mg 皮下注射，持续 12 周
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通过皮下注射给药
降脂疗法
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安慰剂比较：安慰剂 Q4W
参与者每 4 周 (Q4W) 接受一次安慰剂皮下注射，持续 12 周
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通过皮下注射给药
降脂疗法
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安慰剂比较：安慰剂 Q2W
参与者每 2 周 (Q2W) 接受一次安慰剂皮下注射，持续 12 周
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通过皮下注射给药
降脂疗法
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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第 12 周时低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 相对于基线的百分比变化
大体时间：在基线和第 12 周
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在基线和第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 相对于基线的百分比变化
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 相对于基线的百分比变化
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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非高密度脂蛋白（非 HDL）胆固醇相对于基线的百分比变化
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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血清甘油三酯 (TG) 胆固醇相对于基线的百分比变化
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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载脂蛋白 B (Apo B) 相对于基线的百分比变化
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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载脂蛋白 A-I (ApoA-I) 相对于基线的百分比变化
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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脂蛋白 (a) [Lp-(a)] 相对于基线的百分比变化
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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总胆固醇 (TC) 相对于基线的百分比变化
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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治疗中出现的不良事件发生率
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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AK102 的血清浓度
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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产生可检测抗药抗体 (ADA) 的受试者人数
大体时间：从基线到 12 周
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AK102 的免疫原性将通过总结产生可检测抗药物抗体的受试者数量来评估。
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从基线到 12 周
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前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9 型 (PCSK9) 相对于基线的变化
大体时间：从基线到 12 周
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从基线到 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Shuyang Zhang, MD、Peking Union Medical College Hospital
- 首席研究员：Yujie Zhou, MD、Beijing Anzhen Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年11月18日
初级完成 (实际的)
2022年9月26日
研究完成 (实际的)
2022年9月26日
研究注册日期
首次提交
2019年11月17日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月20日
首次发布 (实际的)
2019年11月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年3月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月1日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
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